Nipocalimab, Genelleştirilmiş Miyastenia Gravis Tedavisi için ABD FDA Öncelikli İncelemesini Aldı

Drugslib'i takip edin

SPRING HOUSE, Pa., (9 Ocak 2025) – Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) bugün nipocalimab Biyolojik Lisans Başvurusunun (BLA), ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) Öncelikli İnceleme unvanını aldığını duyurdu. antikor pozitif (anti-AChR, anti-MuSK, anti-LRP4) jeneralize miyastenia gravisli (gMG) hastaların tedavisi Faz 3 Vivacity-MG3 çalışmasının bulguları. FDA, onaylandığı takdirde standart uygulamalarla karşılaştırıldığında ciddi durumların tedavisinin, teşhisinin veya önlenmesinin güvenliği veya etkinliği açısından önemli iyileştirmeler sunacak ilaç başvurularına Öncelikli İnceleme vermektedir.1

"Biz FDA'nın genelleştirilmiş miyastenia gravis tedavisi için Öncelikli İnceleme verme kararını memnuniyetle karşılıyoruz, bu da gMG ile yaşayan geniş bir insan popülasyonunda ek tedavi seçeneklerine olan ihtiyacın altını çiziyor," dedi Otoantikor Başkan Yardımcısı Katie Abouzahr, MD Johnson & Johnson Innovative Medicine'de Portföy ve Maternal Fetal İmmünoloji Hastalığı Alan Lideri. "GMG ile yaşayan bazı hastalara nipocalimab'ın potansiyel bir tedavi olarak sunulmasına yardımcı olmak için FDA ile yakın çalışmaya kararlıyız ve özellikle Faz 2 ve 3 çalışmalarına katılanlara teşekkür ediyoruz. Onaylandığı takdirde nipocalimab, anti-AChR, anti-MuSK ve/veya anti-LRP4 dahil olmak üzere antikor pozitif bireylerde gMG'yi tedavi etme potansiyeline sahip olacak."

gMG kronik, yaşam boyu süren, nadir, otoantikor kaynaklı bir hastalıktır ve şu anda tedavisi mevcut değildir.2,3 gMG dünya çapında tahminen 700.000 kişiyi etkilemektedir.2,3 Faz 3 çalışmasında nipocalimab artı standart bakım (SOC), plasebo artı SOC ile karşılaştırıldığında MG-ADL yanıtında anlamlı derecede daha büyük bir azalma (başlangıca göre ≥2 puanlık iyileşme) gösterdi (p=0,0213).4 gMG ile yaşayan bir kişi için MG-ADL'de 1 ila 2 puanlık bir değişiklik, normal yeme ile sık sık yemek yerken boğulma veya dinlenme sırasında nefes darlığı ve solunum cihazına bağlı olma arasındaki fark olabilir.5

Johnson & Johnson ayrıca 11 Eylül 2024'te gMG'de nipocalimabın onaylanması için Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) bir Pazarlama Yetki Başvurusu (MAA) sundu.6 Buna ek olarak yakın zamanda nipocalimab Faz 2 DAHLIAS çalışmasının sonuçlarıyla da desteklendiği üzere, orta ila şiddetli Sjögren hastalığı olan yetişkinlerin tedavisi için ABD FDA Çığır Açan Terapi Unvanını aldı.7

a. MG-ADL (Myastenia Gravis – Günlük Yaşam Aktiviteleri), 0 ile 24 arası toplam puan aralığıyla, hastanın günlük yaşam aktivitelerini etkileyen semptomları hatırlamasının hızlı bir klinik değerlendirmesini sağlar; daha yüksek puan, semptom şiddetinin daha yüksek olduğunu gösterir.5

GENELLEŞMİŞ MİYASTENİ GRAVİSİ (gMG) HAKKINDA

Myastenia gravis (MG), bağışıklık sisteminin yanlışlıkla antikorlar (örn. anti-asetilkolin reseptörü [AChR], anti-kas spesifik tirozin kinaz [MuSK] veya anti-düşük yoğunluklu lipoprotein ile ilişkili protein) ürettiği bir otoantikor hastalığıdır. Nöromüsküler kavşaktaki proteinleri hedef alan ve sinirlerden kaslara giden normal sinyalleri bloke edebilen veya bozabilen, böylece kasları bozabilen veya önleyebilen 4 [LRP4]) kasılma.2,8,9 Hastalık dünya çapında tahminen 700.000 kişiyi etkilemektedir.2 Yeni MG vakalarının yaklaşık %10 ila 15'ine ergenlerde (12 – 17 yaş) teşhis edilmektedir.10,11,12 Jüvenil MG hastaları arasında, kızlar erkeklerden daha sık etkileniyor ve ABD'deki pediatrik MG vakalarının %65'inden fazlası kızlarda teşhis ediliyor.13,14,15

İlk hastalık belirtileri şu şekildedir: genellikle okülerdir ancak %85 ​​veya daha fazla vakada hastalık genelleşir (gMG), bu hastalık genelleşir (gMG), bu da iskelet kaslarının dalgalı zayıflığı ile karakterize edilir ve bu da ekstremite zayıflığı, göz kapaklarının sarkması, çift görme ve çiğneme, yutma, konuşma ve nefes almada zorluklar gibi semptomlara yol açar. .2,16,17,18,19 ABD'de yaklaşık 100.000 kişi gMG.20 Pediatrik gMG gibi hassas gMG popülasyonlarıyla yaşıyor hastaların tedavi seçenekleri daha sınırlıdır.21 Şu anda, gMG'li ergenlere yönelik SOC tedavileri, yetişkin deneylerinden elde edilmiştir.12 Semptomatik tedaviler dışında, Amerika Birleşik Devletleri'nde gMG'li ergenler için onaylanmış FcRn blokerleri bulunmamaktadır.12

FAZ 3 VIVACITY-MG3 ÇALIŞMASI HAKKINDA

Faz 3 Vivacity-MG3 çalışması (NCT04951622), bu öngörülemeyen durumda tutarlı dozlama ile sürekli etkililiği ve güvenliği ölçmek için özel olarak tasarlanmıştır. karşılanmayan ihtiyacın yüksek kaldığı kronik durum. Devam eden standart bakım (SOC) tedavisine yetersiz yanıt veren (MG-ADL ≥6) antikor pozitif veya negatif yetişkin gMG hastaları belirlendi ve 153'ü antikor pozitif olan 199 hasta 24 haftalık çift kör plaseboya kaydoldu. kontrollü çalışma.4,22 Randomizasyon 1:1, nipocalimab artı mevcut SOC (30 mg/kg IV yükleme dozunun ardından iki haftada bir 15 mg/kg) veya plasebo artı mevcut SOC.4 Başlangıç ​​demografik özellikleri kollar arasında dengeliydi (77 nipocalimab, 76 plasebo).4 Çalışmanın birincil son noktası, antikor pozitif hastalarda 22, 23 ve 24. haftalarda başlangıca göre MG-ADLa skorunda ortalama değişiklikti. Önemli bir ikincil son nokta, QMG puanındaki değişikliği içeriyordu. Uzun vadeli güvenlik ve etkililik, devam eden açık etiketli uzatma (OLE) aşamasında daha ayrıntılı olarak değerlendirildi.22

NIPOCALIMAB HAKKINDA

Nipocalimab, FcRn'yi bloke etmek ve dolaşımdaki immünoglobulin G (IgG) antikorlarının seviyelerini potansiyel olarak etkilemeden azaltmak için yüksek afiniteyle bağlanmak üzere tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir monoklonal antikordur. diğer bağışıklık fonksiyonları. Bu, Nadir Otoantikor hastalıkları, Maternal alloantikorların aracılık ettiği Maternal Fetal hastalıklar ve Romatoloji dahil olmak üzere otoantikor alanındaki üç anahtar segmentte birden fazla koşulun altında yatan otoantikorları ve alloantikorları içerir.22,23,24,25,26,27,28,29,30 IgG'nin plasentada FcRn'ye bağlanmasının aynı zamanda anneden gelen alloantikorların transplasental transferini sınırladığına inanılmaktadır. fetüse.31,32

FDA ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA), nipocalimab'a aşağıdakiler de dahil olmak üzere çeşitli önemli isimler vermiştir:

  • ABD. Temmuz 2019'da fetus ve yenidoğanın hemolitik hastalığında (HDFN) ve sıcak otoimmün hemolitik anemide (wAIHA), Aralık 2021'de gMG'de ve Mart 2024'te fetal neonatal alloimmün trombositopenide (FNAIT) FDA Fast Track tanımı
  • ABD. Aralık 2019'da wAIHA, Haziran 2020'de HDFN, Şubat 2021'de gMG, Ekim 2021'de kronik inflamatuar demiyelinizan polinöropati (CIDP) ve Aralık 2023'te FNAIT için FDA Yetim ilaç durumu
  • ABD. HDFN için Şubat 2024'te ve Sjögren hastalığı için Kasım 2024'te FDA Çığır Açan Tedavi tanımı
  • ABD. FDA, 2024'ün 4. çeyreğinde gMG için Öncelikli İnceleme aldı
  • Ekim 2019'da HDFN için AB EMA Yetim tıbbi ürün tanımı

    • JOHNSON & JOHNSON HAKKINDA

    Johnson & Johnson olarak sağlığın her şey olduğuna inanıyoruz. Sağlık hizmetlerinde yenilikçilikteki gücümüz, karmaşık hastalıkların önlendiği, tedavi edildiği ve iyileştirildiği, tedavilerin daha akıllı ve daha az invaziv olduğu ve çözümlerin kişisel olduğu bir dünya inşa etmemizi sağlıyor. Yenilikçi Tıp ve MedTech alanındaki uzmanlığımız sayesinde, yarının atılımlarını sunmak ve insanlık için sağlığı derinden etkilemek üzere bugün tüm sağlık hizmetleri çözümleri yelpazesinde yenilik yapma konusunda benzersiz bir konuma sahibiz.

    Daha fazla bilgi için https:/ adresini ziyaret edin. /www.jnj.com/ veya www.innovativemedicine.jnj.com

    adresinde

    Bizi @JNJInnovMed adresinden takip edin.

    Janssen Research & Development, LLC ve Janssen Biotech, Inc., Johnson & Johnson şirketleridir.

    İLERİYE DÖNÜK BEYANLARLA İLGİLİ UYARILAR

    Bu basın bülteni, ürün geliştirme ve potansiyel ile ilgili olarak 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Kanunu'nda tanımlandığı şekliyle “ileriye dönük beyanlar” içermektedir. Nipocalimabın yararları ve tedavi etkisi. Okuyucu bu ileriye dönük beyanlara güvenmemesi konusunda uyarılmaktadır. Bu ifadeler gelecekteki olaylara ilişkin mevcut beklentilere dayanmaktadır. Temel varsayımların hatalı olduğu veya bilinen veya bilinmeyen risklerin veya belirsizliklerin gerçekleştiği ortaya çıkarsa, gerçek sonuçlar Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. ve/veya Johnson & Johnson'ın beklentilerinden ve tahminlerinden önemli ölçüde farklılık gösterebilir. Riskler ve belirsizlikler aşağıdakileri içerir ancak bunlarla sınırlı değildir: klinik başarı ve düzenleyici onayların alınmasına ilişkin belirsizlikler de dahil olmak üzere, ürün araştırma ve geliştirme sürecinin doğasında olan zorluklar ve belirsizlikler; ticari başarının belirsizliği; üretim zorlukları ve gecikmeler; teknolojik gelişmeler, yeni ürünler ve rakipler tarafından elde edilen patentler dahil olmak üzere rekabet; patentlere yönelik zorluklar; ürünün geri çağrılması veya düzenleyici işlemlerle sonuçlanan ürün etkinliği veya güvenlik kaygıları; sağlık ürünleri ve hizmetlerini satın alanların davranış ve harcama kalıplarındaki değişiklikler; küresel sağlık reformları da dahil olmak üzere geçerli yasa ve düzenlemelerde yapılan değişiklikler; ve sağlık hizmetleri maliyetlerinin kontrol altına alınmasına yönelik eğilimler. Bu risklerin, belirsizliklerin ve diğer faktörlerin daha ayrıntılı bir listesi ve açıklamaları, "İleriye Dönük Beyanlara İlişkin Uyarı Notu" başlıklı bölümler de dahil olmak üzere, 31 Aralık 2023 tarihinde sona eren mali yıl için Johnson & Johnson'ın Form 10-K'daki Yıllık Raporunda bulunabilir. ” ve “Madde 1A. Risk Faktörleri” ve Johnson & Johnson'ın Form 10-Q hakkındaki sonraki Üç Aylık Raporlarında ve Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan diğer belgelerde. Bu başvuruların kopyalarına www.sec.gov, www.jnj.com adresinden veya Johnson & Johnson'dan talep edilmesi halinde çevrimiçi olarak ulaşılabilir. Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. veya Johnson & Johnson'dan hiçbiri, yeni bilgiler veya gelecekteki olaylar veya gelişmeler sonucunda ileriye dönük herhangi bir beyanı güncellemeyi taahhüt etmez.

    # # #

    1 ABD Gıda ve İlaç İdaresi. Öncelikli İnceleme. Şu adreste bulunabilir: https://www.fda.gov/ Patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review. Son erişim: Kasım 2024.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C, ve diğerleri. Çin'de miyastenia gravisin görülme sıklığı, mortalitesi ve ekonomik yükü: Ülke çapında nüfusa dayalı bir çalışma. Lancet Bölge Sağlığı - Batı Pasifik. 2020;5(100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc .2020.100063.

    3 Ulusal Nörolojik Bozukluklar Enstitüsü ve Stoke. Miyastenia Gravis. Şu adreste bulunabilir: https:// www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Son erişim: Kasım 2024.

    4 Antozzi, C ve diğerleri, Genelleştirilmiş Myastenia Gravis hastalarında Nipocalimab'ın Etkinliği ve Güvenliği - Çift Kör, Plasebo Kontrollü, Randomize Faz 3 Vivacity-MG3 çalışmasından elde edilen Özet Sonuçlar. 2024 Avrupa Nöroloji Akademisi Kongresi. Haziran 2024.

    Günlük yaşam profiline ilişkin 5 Wolfe GI Myasthenia gravis aktivitesi. Nöroloji. 1999;22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson & Johnson EMEA. Johnson & Johnson, antikor pozitif jeneralize miyastenia gravis ile yaşayan geniş bir hasta popülasyonunu tedavi etmek için nipocalimabın ilk AB onayını istiyor. Şu adreste bulunabilir: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-to-treat-a-broad-population-of- antikor pozitif genelleştirilmiş miyastenia gravis ile yaşayan hastalar. Son erişim: Kasım 2024.

    7 Johnson & Johnson. Nipocalimab, orta ila şiddetli Sjögren hastalığıyla yaşayan yetişkinlerin tedavisi için ABD FDA Çığır Açan Tedavi Unvanı alan ilk ve tek araştırma amaçlı tedavidir. Şu adreste bulunabilir: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-only-investigational-therapy-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy- orta ila şiddetli sjögren hastalığıyla yaşayan yetişkinlerin tedavisine yönelik atama. Son erişim: Kasım 2024.

    8 Bacci ED ve ark. Miyastenia gravis tedavisinin yan etkilerini ve bunların günlük yaşam üzerindeki etkilerini anlamak. BMC Nörol. 2019;19(1):335.

    9 Wiendl, H., ve diğerleri, Myastenik sendromların yönetimi için kılavuz. Nörolojik bozukluklarda terapötik ilerlemeler, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Son erişim: Eylül 2024.

    10 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Ergenlik öncesi başlangıçlı juvenil miyastenia gravis. Nöromüskül Bozukluk. 1998 Aralık;8(8):561-7. doi: 10.1016/s0960-8966(98)00077-7.

    11 Evoli A. Çocukluk çağında edinilmiş miyastenia gravis. Curr Opin Neurol. 2010 Ekim;23(5):536-40. doi: 10.1097/WCO.0b013e32833c32af.

    12 Finnis MF, Jayawant S. Juvenil miyastenia gravis: pediatrik bir bakış açısı. Otoimmün Hastalık 2011;2011:404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    13 Haliloğlu G, Anlar B, Aysun S, Topçu M, Topaloğlu H, Turanlı G, Yalnizoğlu D. Çocukluk çağında multipl skleroz ve myastenia gravis'te cinsiyet prevalansı. J Çocuk Nörol. 2002 Mayıs;17(5):390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

    14 Parr JR, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. Çocukluk çağı miyastenisi ne kadar yaygındır? Birleşik Krallık'ta otoimmün ve konjenital miyasteninin görülme sıklığı ve yaygınlığı. Arch Dis Çocuğu. 2014 Haz;99(6):539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.

    15 Mansukhani SA, Bothun ED, Diehl NN, Mohney BG. Pediatrik Miyastenilerin İnsidansı ve Oküler Özellikleri. Ben J Oftalmol. 2019 Nisan;200:242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

    16 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. ve Rowland, L.P. (1983), Oküler miyasteninin Prognozu. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    17 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Hastalarda 2 yılda genel hastalık gelişimi oküler miyastenia gravis. Arch Neurol. 2003 Şubat;60(2):243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    18 Miyastenia gravis bilgi notu. Nisan 2024'te https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    19 Miyastenia Gravis: Tedavi ve Belirtiler . (2021, 7 Nisan). Nisan 2024'te https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    20 DRG EPI (2021) ve Optum Talep Analizi Ocak 2012-Aralık 2020.

    21 O'Connell K, Ramdas S, Palace J. Juvenil Myastenia Gravis'in Yönetimi. Ön Nörol. 24 Temmuz 2020;11:743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473.

    22 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT04951622. Şu adreste bulunabilir: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT04951622. Son erişim: Haziran 2024.

    23 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Şu adreste bulunabilir: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT03842189. Son erişim: Ekim 2024

    24 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT05327114. Şu adreste bulunabilir: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05327114. Son erişim: Ekim 2024

    25 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT04119050. Şu adreste bulunabilir: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Son erişim: Ekim 2024.

    26 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT05379634. Şu adreste bulunabilir: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Son erişim: Ekim 2024.

    27 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT05912517. Şu adreste bulunabilir: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05912517. Son erişim: Ekim 2024

    28 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT06028438. Şu adreste bulunabilir: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Son erişim: Ekim 2024.

    29 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT04968912. Şu adreste bulunabilir: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Son erişim: Ekim 2024.

    30 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT04882878. Şu adreste bulunabilir: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Son erişim: Ekim 2024.

    31 Lobato G, Soncini CS. Obstetrik öykü ile Rh(D) alloimmünizasyon şiddeti arasındaki ilişki. Arch Gynecol Obstet. 2008 Mart;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Son erişim: Kasım 2024.

    32 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, ve diğerleri. Bir anti-FcRn antikoru olan M281, bir insan ex vivo plasental perfüzyon modelinde IgG transferini inhibe eder. Ben J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Kaynak: Johnson & Johnson

    Gönderildi : 2025-01-13 12:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler