Ніпокалімабу надано FDA пріоритетного перегляду для лікування генералізованої міастенії

Підпишіться на Drugslib

СПРІНГ-ХАУС, штат Пенсильванія, (9 січня 2025 р.) – Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) оголосила, що заявка на отримання ліцензії на біологічні препарати ніпокалімабу (BLA) отримала статус пріоритетного розгляду від Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) для лікування пацієнтів із позитивними антитілами (анти-AChR, анти-MuSK, анти-LRP4) із генералізованою міастенією gravis (gMG), що підтверджується результатами дослідження фази 3 Vivacity-MG3. FDA надає Пріоритетну перевірку заявкам на лікарські засоби, які, у разі схвалення, запропонують суттєві покращення в безпеці чи ефективності лікування, діагностики чи профілактики серйозних захворювань порівняно зі стандартними заявками.1

«Ми вітаємо рішення FDA надати Пріоритетний огляд для лікування генералізованої міастенії, що підкреслює потребу в додаткових варіантах лікування для широкої популяції людей, які живуть з gMG», – сказала Кеті Абузар, Доктор медичних наук, віце-президент портфоліо аутоантитіл і керівник відділу імунології матері та плода в Johnson & Johnson Innovative Medicine. «Ми прагнемо тісно співпрацювати з FDA, щоб допомогти запровадити ніпокалімаб як потенційний засіб для лікування певних пацієнтів, які живуть з gMG, і ми особливо дякуємо учасникам досліджень фази 2 і 3. У разі схвалення ніпокалімаб потенційно може лікувати gMG у людей із позитивними антитілами, включаючи анти-AChR, анти-MuSK та/або анти-LRP4».

gMG — це хронічне, довічне, рідкісне захворювання, спричинене аутоантитілами, лікування від якого наразі немає.2,3 GMG вражає приблизно 700 000 людей у ​​всьому світі.2,3 У дослідженні фази 3 ніпокалімаб плюс стандарт лікування (SOC) продемонстрували значно більше зниження відповіді MG-ADL (поліпшення на ≥2 бали від вихідного рівня) порівняно з плацебо плюс SOC (p=0,0213).4 Для тих, хто живе з gMG, зміна MG-ADL на 1-2 бали може бути різницею між нормальним прийомом їжі та частим захлинанням їжею або задишкою у спокої та перебуванням на апараті штучної вентиляції легень. 5

Johnson & Johnson також подала заявку на реєстраційний дозвіл (MAA) до Європейського агентства з лікарських засобів (EMA), щоб отримати схвалення ніпокалімабу в gMG у вересні 11, 2024.6 Крім того, нещодавно ніпокалімаб отримав статус «проривної терапії» FDA США для лікування дорослих із помірною та важкою хворобою Шегрена, що підтверджено результатами дослідження 2 фази DAHLIAS.7

a. MG-ADL (Myasthenia Gravis – Activities of Daily Living) забезпечує швидку клінічну оцінку пригадування пацієнтом симптомів, що впливають на повсякденну діяльність, із загальним діапазоном балів від 0 до 24; вищий бал свідчить про більшу тяжкість симптомів.5

ПРО ГЕНЕРАЛІЗОВАНУ МІАСТЕНІЮ (gMG)

Міастенія гравіс (МГ) — це захворювання аутоантитіл, при якому імунна система помилково виробляє антитіла (наприклад, антитіла до ацетилхолінового рецептора [AChR], антитіла до специфічної для м’язів тирозинкінази [MuSK] або антитіла, пов’язані з ліпопротеїнами низької щільності 4 [LRP4]), які націлені на білки нервово-м’язового з’єднання і можуть блокувати або порушувати нормальний стан передача сигналів від нервів до м’язів, таким чином порушуючи або запобігаючи скороченню м’язів.2,8,9 Хвороба вражає приблизно 700 000 людей у ​​всьому світі.2 Приблизно від 10 до 15% нових випадків МГ діагностують у підлітків (віком від 12 до 17 років). .10,11,12 Серед неповнолітніх пацієнтів з МГ дівчата хворіють частіше, ніж хлопчики з понад 65% педіатричних випадків МГ у США діагностовано у дівчаток.13,14,15

Початкові прояви захворювання зазвичай є очними, але у 85% або більше випадків хвороба генералізується (ГМГ), яка характеризується коливанням слабкості скелетних м’язів, що призводить до таких симптомів, як слабкість кінцівок, опущення повік, двоїння в очах і труднощі з жуванням, ковтанням, мовлення та дихання.2,16,17,18,19 Приблизно 100 000 людей у ​​США живуть з gMG.20 Уразливі групи населення gMG, такі як педіатричні пацієнти, мають більш обмежені терапевтичні можливості.21 Наразі SOC лікування підлітків з gMG екстраполюються з досліджень дорослих.12 Крім симптоматичного лікування, немає схвалених Блокатори FcRn для підлітків із gMG у Сполучених Штатах.12

ПРО ФАЗУ 3 ДОСЛІДЖЕННЯ VIVACITY-MG3

Дослідження фази 3 Vivacity-MG3 (NCT04951622) було спеціально розроблено для вимірювання стійкої ефективності та безпеки з постійним дозуванням у цьому непередбачуваному хронічний стан, коли незадоволена потреба залишається високою. Було ідентифіковано дорослих пацієнтів із позитивним або негативним результатом gMG з антитілами та недостатньою відповіддю (MG-ADL ≥6) на поточну стандартну терапію (SOC), і 199 пацієнтів, 153 з яких були позитивними на антитіла, були включені до 24-тижневого подвійного сліпого плацебо- контрольоване дослідження.4,22 Рандомізація була 1:1, ніпокалімаб плюс поточний SOC (30 мг/кг внутрішньовенно навантажувальна доза, а потім 15 мг/кг кожні два тижні) або плацебо плюс поточний SOC.4 Вихідні демографічні показники були збалансовані між групами (77 ніпокалімаб, 76 плацебо).4 Первинною кінцевою точкою дослідження була середня зміна показника MG-ADLa порівняно з початковим рівнем протягом 22, 23 і 24 тижнів у пацієнтів з позитивними антитілами. Ключова вторинна кінцева точка включала зміну оцінки QMG. Довгострокова безпека та ефективність були додатково оцінені на поточній фазі відкритого розширення (OLE).22

ПРО НІПОКАЛІМАБ

Ніпокалімаб — досліджуване моноклональне антитіло, створене для зв’язування з високою спорідненістю для блокування FcRn і зниження рівня циркулюючих антитіл до імуноглобуліну G (IgG), потенційно без впливу на інші функції імунітету. Це включає аутоантитіла та алоантитіла, які лежать в основі багатьох станів у трьох ключових сегментах у просторі аутоантитіл, включаючи рідкісні захворювання аутоантитіл, захворювання матері та плода, опосередковані материнськими алоантитілами, та ревматологію.22,23,24,25,26,27,28,29,30 Блокада. Вважається, що зв’язування IgG з FcRn у плаценті також обмежує трансплацентарний перехід материнських алоантитіл до плоду.31,32

FDA та Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) надали ніпокалімабу кілька основних призначень, зокрема:

  • США. Позначення FDA Fast Track для лікування гемолітичної хвороби плода та новонародженого (HDFN) і теплової аутоімунної гемолітичної анемії (wAIHA) у липні 2019 року, gMG у грудні 2021 року та фетальної неонатальної алоімунної тромбоцитопенії (FNAIT) у березні 2024 року
  • США. Статус орфанного препарату FDA для wAIHA у грудні 2019 року, HDFN у червні 2020 року, gMG у лютому 2021 року, хронічної запальної демієлінізуючої полінейропатії (CIDP) у жовтні 2021 року та FNAIT у грудні 2023 року
  • США. Визначення FDA Breakthrough Therapy для HDFN у лютому 2024 року та для хвороби Шегрена в листопаді 2024
  • США. Управління з контролю за продуктами і медикаментами США надало пріоритетну перевірку в gMG у 4 кварталі 2024 року
  • Орфанний лікарський засіб ЄС EMA для HDFN у жовтні 2019 року

    • ПРО ДЖОНСОН І ДЖОНСОН

    Ми в Johnson & Johnson віримо, що здоров’я – це все. Наші переваги в інноваціях у сфері охорони здоров’я дають нам змогу будувати світ, де складні хвороби запобігають, лікують і виліковують, де лікування є розумнішим і менш інвазивним, а рішення індивідуальні. Завдяки нашому досвіду в інноваційній медицині та медичній техніці ми маємо унікальні можливості для впровадження інновацій у всьому спектрі рішень для охорони здоров’я сьогодні, щоб забезпечити прориви завтрашнього дня та глибоко вплинути на здоров’я людства.

    Дізнайтесь більше на https:/ /www.jnj.com/ або на www.innovativemedicine.jnj.com

    Слідкуйте за нами на @JNJInnovMed.

    Janssen Research & Development, LLC і Janssen Biotech, Inc. є компаніями Johnson & Johnson.

    ЗАСТЕРЕЖЕННЯ ЩОДО ПРОГНОЗИВНИХ ЗАЯВ

    Цей прес-реліз містить «прогнозні заяви», як визначено в Законі про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року щодо розробки продукту та потенціалу переваги та вплив ніпокалімабу на лікування. Читача застерігають не покладатися на ці прогнозні заяви. Ці заяви базуються на поточних очікуваннях майбутніх подій. Якщо базові припущення виявляться неточними або відомі чи невідомі ризики чи невизначеності матеріалізуються, фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від очікувань і прогнозів Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. та/або Johnson & Johnson. Ризики та невизначеності включають, але не обмежуються ними: виклики та невизначеності, властиві дослідженням і розробці продукту, включно з невизначеністю клінічного успіху та отримання регуляторних дозволів; невпевненість комерційного успіху; труднощі та затримки виробництва; конкуренція, включаючи технологічні досягнення, нові продукти та патенти, отримані конкурентами; оскарження патентів; проблеми з ефективністю або безпекою продукту, що призводять до відкликання продукту або регуляторних заходів; зміни в поведінці та моделях витрат покупців продуктів і послуг охорони здоров'я; зміни чинних законів і нормативних актів, включаючи глобальні реформи охорони здоров'я; і тенденції до стримування витрат на охорону здоров'я. Подальший перелік і описи цих ризиків, невизначеності та інших факторів можна знайти в річному звіті Johnson & Johnson за формою 10-K за фінансовий рік, який закінчився 31 грудня 2023 року, включно з розділами під назвою «Застереження щодо прогнозних заяв». » та «Пункт 1А. Фактори ризику», а також у наступних квартальних звітах Johnson & Johnson за формою 10-Q та інших документах, поданих до Комісії з цінних паперів і бірж. Копії цих документів доступні в Інтернеті на www.sec.gov, www.jnj.com або за запитом від Johnson & Johnson. Жодна компанія Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc., а також Johnson & Johnson не зобов’язуються оновлювати будь-які прогнозні заяви в результаті появи нової інформації або майбутніх подій чи подій.

    # # #

    1 Управління харчових продуктів і медикаментів США. Пріоритетний огляд. Доступно за адресою: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review. Останній доступ: листопад 2024 р.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C та ін. Захворюваність, смертність та економічний тягар міастенії в Китаї: загальнонаціональне популяційне дослідження. The Lancet Regional Health - Західна частина Тихого океану. 2020;5(100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc .2020.100063.

    3 Національний інститут неврологічних розладів і Стоука. Міастенія. Доступно за адресою: https:// www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Останній доступ: листопад 2024 р.

    4 Antozzi, C та ін., Ефективність і безпека ніпокалімабу у пацієнтів з генералізованою міастенією — найкращі результати подвійного сліпого, плацебо-контрольованого, рандомізованого дослідження фази 3 Vivacity-MG3. Конгрес Європейської академії неврології 2024 р. Червень 2024.

    5 Wolfe GI Myasthenia gravis діяльність повсякденного профілю. неврологія. 1999;22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson & Johnson EMEA. Johnson & Johnson прагне отримати перше схвалення в ЄС ніпокалімабу для лікування широкої групи пацієнтів з генералізованою міастенією з позитивним результатом антитіл. Доступно за адресою: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-to-treat-a-broad-population-of- пацієнти-живуть-з-позитивними-антитілами-генералізованою-міастенією-гравіс. Останній доступ: листопад 2024 р.

    7 Johnson & Johnson. Ніпокалімаб є першим і єдиним досліджуваним препаратом, який отримав від FDA статус «проривної терапії» для лікування дорослих із помірною та важкою хворобою Шегрена. Доступно за адресою: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-only-investigational-therapy-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy- призначення-для-лікування-дорослих-із-хворобою-шегрена-помірної-до-важкої-тяжкості. Останній доступ: листопад 2024 р.

    8 Bacci ED та ін. Розуміння побічних ефектів терапії міастенії та їхнього впливу на повсякденне життя. BMC Neurol. 2019;19(1):335.

    9 Wiendl, H., et al., Рекомендації щодо лікування міастенічних синдромів. Терапевтичний прогрес у неврологічних розладах, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Останній доступ: вересень 2024 р.

    10 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Ювенільна міастенія з препубертатним початком. Нервово-м'язовий розлад. 1998 грудень;8(8):561-7. doi: 10.1016/s0960-8966(98)00077-7.

    11 Еволі А. Набута міастенія в дитинстві. Curr Opin Neurol. 2010 Жовтень;23(5):536-40. doi: 10.1097/WCO.0b013e32833c32af.

    12 Finnis MF, Jayawant S. Ювенільна міастенія: педіатрична перспектива. Аутоімунний дис. 2011;2011:404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    13 Халілоглу Г, Анлар Б, Айсун С, Топчу М, Топалоглу Х, Туранлі Г, Яльнізоглу Д. Гендерна поширеність у дитячому розсіяному склерозі та міастенії. J Дитячий нейрон. 2002, травень;17(5):390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

    14 Парр Дж.Р., Ендрю М.Дж., Фінніс М., Бісон Д., Вінсент А., Джаявант С. Як поширена дитяча міастенія? Захворюваність і поширеність аутоімунної та вродженої міастенії у Великобританії. Arch Dis Child. Червень 2014 р.;99(6):539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.

    15 Mansukhani SA, Bothun ED, Diehl NN, Mohney BG. Захворюваність та очні особливості педіатричних міастеній. Am J Ophthalmol. Квітень 2019 р.; 200: 242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

    16 Бевер, К.Т., молодший, Акіно, А.В., Пенн, А.С., Лавлейс, Р.Е. і Rowland, L.P. (1983), Прогноз очної міастенії. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    17 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Розвиток генералізованого захворювання через 2 роки у пацієнтів з очна міастенія. Arch Neurol. 2003, лютий; 60 (2): 243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    18 Інформаційна довідка про міастенію. Отримано у квітні 2024 року з https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    19 Міастенія: лікування та симптоми . (2021, 7 квітня). Отримано у квітні 2024 року з https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    20 DRG EPI (2021) & Optum Claims Analysis, січень 2012 – грудень 2020.

    21 O’Connell K, Ramdas S, Palace J. Management of Juvenile Myasthenia Gravis. Передній нейрол. 2020 24 липня; 11:743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473.

    22 Ідентифікатор ClinicalTrials.gov: NCT04951622. Доступно за адресою: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT04951622. Останній доступ: червень 2024 р.

    23 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Доступно за адресою: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT03842189. Останній доступ: жовтень 2024 р.

    24 Ідентифікатор ClinicalTrials.gov: NCT05327114. Доступно за адресою: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05327114. Останній доступ: жовтень 2024 р.

    25 Ідентифікатор ClinicalTrials.gov: NCT04119050. Доступно за адресою: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Останній доступ: жовтень 2024 р.

    26 Ідентифікатор ClinicalTrials.gov: NCT05379634. Доступно за адресою: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Останній доступ: жовтень 2024 р.

    27 Ідентифікатор ClinicalTrials.gov: NCT05912517. Доступно за адресою: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05912517. Останній доступ: жовтень 2024 р.

    28 Ідентифікатор ClinicalTrials.gov: NCT06028438. Доступно за адресою: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Останній доступ: жовтень 2024 р.

    29 ClinicalTrials.gov ідентифікатор: NCT04968912. Доступно за адресою: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Останній доступ: жовтень 2024 р.

    30 ClinicalTrials.gov ідентифікатор: NCT04882878. Доступно за адресою: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Останній доступ: жовтень 2024 р.

    31 Lobato G, Soncini CS. Зв'язок між акушерським анамнезом і тяжкістю алоімунізації Rh(D). Arch Gynecol Obstet. Березень 2008 р.; 277 (3): 245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Останній доступ: листопад 2024 р.

    32 Рой С., Нановська Т., Патрікєєва С. та ін. M281, антитіло проти FcRn, пригнічує перенесення IgG на моделі плацентарної перфузії людини ex vivo. Am J Obstet Gynecol. 2019; 220 (5): 498 e491-498 e499.

    Джерело: Johnson & Johnson

    Опубліковано : 2025-01-13 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова