Nipocalimab هو العلاج الاستقصائي الأول والوحيد الذي حصل على تصنيف العلاج المتطور من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج البالغين الذين يعانون من مرض سجوجرن المتوسط ​​إلى الشديد.

اتبع Drugslib على

سبرينج هاوس، بنسلفانيا (11 نوفمبر 2024) - أعلنت شركة جونسون آند جونسون (المدرجة في بورصة نيويورك تحت الرمز NYSE: JNJ) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت تصنيف العلاج المتطور بالنيبوكاليماب (BTD). لعلاج البالغين الذين يعانون من مرض سجوجرن (SjD) المتوسط ​​إلى الشديد، وهو مرض موهن ومزمن من أمراض الأجسام المضادة الذاتية مع انتشار مرتفع، ولا يوجد علاج له تتوفر العلاجات المتقدمة المعتمدة.1،2،3،4 Nipocalimab هو العلاج الاستقصائي الوحيد الذي يضمن هذا التصنيف في SjD. ويعد هذا الإنجاز التنظيمي هو المرة الثانية التي يتم فيها منح BTD لعقار نيبوكاليماب؛ تم منح المنحة الأولى في شهر فبراير لعلاج النساء الحوامل المحصنات ضد الخواص المعرضات لخطر الإصابة بمرض انحلالي حاد لدى الجنين وحديثي الولادة (HDFN).

"يمثل إعلان اليوم خطوة مهمة إلى الأمام في البحث والتطوير المستمر قال تيرينس روني، نائب الرئيس: "إن عقار نيبوكاليماب، وهو أول مثبط FcRn استقصائي يُظهر نتائج إيجابية في دراسة المرحلة الثانية على المرضى البالغين المصابين بمرض سجوجرن المتوسط ​​إلى الشديد". رئيس قسم أمراض الروماتيزم والأمراض المناعية، جونسون آند جونسون للطب المبتكر. "مع عدم وجود علاجات معتمدة حاليًا قد تعالج السبب (الأسباب) الأساسي للمرض بشكل مباشر، هناك حاجة ماسة إلى الابتكار لتحسين نتائج المرضى في مرض سجوجرن. ويؤكد هذا الإنجاز البارز التزامنا الثابت بتطوير علاجات تحويلية جديدة قد تساعد في تلبية الاحتياجات الكبيرة غير الملباة للمرضى الذين يعانون من أمراض ناجمة عن الأجسام المضادة الذاتية.

يتم دعم BTD من خلال بيانات من المرحلة الثانية من دراسة DAHLIAS التي تقيم فعالية وسلامة نيبوكاليماب لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من مرض SJD متوسط ​​إلى شديد ويدعم المزيد من التقييم للعلاج الاستقصائي من خلال دراسة المرحلة الثالثة، والتي جاري التنفيذ. تم عرض البيانات من المرحلة الثانية من دراسة DAHLIAS لـ nipocalimab في عرض تقديمي شفهي (LBA0010) في مؤتمر 2024 للتحالف الأوروبي لجمعيات أمراض الروماتيزم (EULAR) وأظهرت النتائج الإيجابية الأولى على الإطلاق لحاصرات FcRn التجريبية كعلاج محتمل مستهدف. العلاج في SjD.

تمنح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية BTD لتسريع التطوير والمراجعة التنظيمية للدواء التجريبي الذي يهدف إلى علاج حالة خطيرة أو مهددة للحياة ويستند إلى أدلة سريرية أولية تشير إلى أن الدواء قد لديهم تحسن كبير في نقطة نهاية واحدة على الأقل ذات أهمية سريرية مقارنة بالعلاج المتاح.5 يعاني العديد من المرضى الذين يعانون من SJD من أعراض تتداخل مع الأنشطة اليومية ونوعية الحياة.6 بينما يؤثر SJD في أغلب الأحيان على الغدد التي تنتج اللعاب والدموع، تسمى الأعراض الأكثر جهازية المظاهر خارج الغدة شائعة وقد تؤثر على أجهزة أعضاء متعددة، بما في ذلك المفاصل والرئتين والكلى والجهاز العصبي. 7 المرضى الذين يعانون من SJD لديهم أيضًا خطر كبير للإصابة بالعديد من الحالات المرتبطة، بما في ذلك ما يصل إلى 20 مرة خطر الإصابة بالخلايا البائية. سرطان الغدد الليمفاوية بالمقارنة مع عامة السكان. 8 المرضى الذين يعانون من نشاط مرتفع في أكثر من عضو أو مجال مرض واحد لديهم خطر متزايد للوفاة يصل إلى خمسة أضعاف. 8

حول مرض سجوجرن

يعد مرض سجوجرن (SjD) واحدًا من أكثر الأمراض التي تنتج عن الأجسام المضادة الذاتية انتشارًا والتي لا تتم الموافقة على علاجات لها حاليًا والتي تعالج الطبيعة الأساسية والجهازية لمرض سجوجرن. المرض.9 وهو أحد أمراض المناعة الذاتية المزمنة التي تشير التقديرات إلى أنها تؤثر على ما يقرب من أربعة ملايين شخص في جميع أنحاء العالم، وهو أكثر شيوعاً بين النساء بتسع مرات أكثر من الرجال.3،10 يتميز SjD بإنتاج الأجسام المضادة الذاتية، والالتهاب المزمن، وتسلل الخلايا الليمفاوية للغدد خارجية الإفراز. . يتأثر معظم المرضى بجفاف الغشاء المخاطي (العينين والفم والمهبل) وآلام المفاصل والتعب.9 يعاني أكثر من 50٪ من مرضى SJD من شكل معتدل إلى شديد من الحالة، ويمكن أن يصل عبء المرض إلى مستوى عالٍ مثل التهاب المفاصل الروماتويدي أو الذئبة الحمامية الجهازية وغالبًا ما ترتبط بضعف نوعية الحياة والقدرة الوظيفية وزيادة خطر الوفاة. 1،3،7

نبذة عن DAHLIAS

DAHLIAS (NCT04969812) هي دراسة مزدوجة التعمية متعددة المراكز وعشوائية يتم التحكم فيها بالعلاج الوهمي في المرحلة الثانية لتقييم تأثيرات نيبوكاليماب في المشاركين المصابين بمرض سجوجرن الأولي. . DAHLIAS هي دراسة تتراوح جرعاتها من المرحلة الثانية للبالغين الذين يعانون من مرض SjD الأساسي النشط بشكل معتدل إلى شديد والذين كانوا إيجابيين مصليًا للأجسام المضادة لـ Ro60 و/أو المضادة لـ Ro52 IgG. تم اختيار 163 شخصًا بالغًا تتراوح أعمارهم بين 18 و75 عامًا بشكل عشوائي 1:1:1 لتلقي عقار نيبوكاليماب عن طريق الوريد بجرعة 5 أو 15 ملغم/كغم أو دواء وهمي كل أسبوعين حتى الأسبوع 22، وحصلوا على معيار رعاية أساسي يسمح به البروتوكول. تم إجراء تقييمات السلامة خلال الأسبوع 30.11. وكانت نقطة النهاية الأولية هي التغيير في خط الأساس في نقاط ClinESSDAI في الأسبوع 24. وشملت نقاط النهاية الثانوية المحددة:

  • تقييمات أنظمة الأعضاء المتعددة: < ul>
  • الرابطة الأوروبية لمكافحة الروماتيزم مؤشر نشاط مرض متلازمة سجوجرن (ESSDAI) هو مؤشر نشاط الأمراض الجهازية المصمم لقياس نشاط المرض لدى المرضى الذين يعانون من أمراض أولية. سجد. وهو يعتمد على 12 مجالًا بما في ذلك: الهيكلي، واعتلال العقد اللمفية، والغدي، والمفصلي، والجلدي، والجهاز التنفسي، والكلوي، والعضلي، والجهاز العصبي المحيطي، والجهاز العصبي المركزي، وأمراض الدم.
  • يتم الاستجابة لمستوى نشاط المرض (DAL) انخفاض من خط الأساس في مستوى نشاط المرض بمقدار مستوى واحد على الأقل في مجال clinESSDAI واحد على الأقل (على سبيل المثال، المفصلي، الدموي، الجلدي، البنيوي).
  • تقييم الطبيب:
  • يتم تسجيل التقييم العالمي للطبيب لشدة المرض (PhGA) من قبل الباحث، بشكل مستقل عن تقييم المشاركين في الدراسة، على مقياس تتراوح الاستجابات فيه من 0 ("لا يوجد نشاط SjD") إلى 100 ("SjD نشط للغاية").
  • مركب أدوات لنقاط نهاية التجارب السريرية:
  • أداة Sjögren لتقييم الاستجابة (STAR) عبارة عن فهرس مستجيب مركب يتضمن جميع ميزات SjD الرئيسية، بما في ذلك نشاط المرض الجهازي، والأعراض التي أبلغ عنها المريض، وعنصر الغدة الدمعية، عنصر الغدة اللعابية والأمصال، في أداة واحدة.
  • مركب من نقاط النهاية ذات الصلة بمتلازمة سجوجرن (CRESS)، أداة نقطة نهاية مركبة تتكون من من خمسة عناصر تكميلية: نشاط المرض الجهازي، والأعراض التي أبلغ عنها المريض، وعنصر الغدة الدمعية، وعنصر الغدة اللعابية، والأمصال، لاستخدامها في تجارب مرض SjD الأولي.
  • النتائج التي أبلغ عنها المريض:
  • مؤشر الرابطة الأوروبية لمكافحة الروماتيزم لمتلازمة سجوجرن (ESSPRI) هو تقييم أبلغ عنه المريض لخطورة المرض. الجفاف والتعب والألم المرتبط بمرض SJD الأساسي، حيث يبلغ المرضى عن شدة أعراضهم خلال الأسبوعين الماضيين على مقياس تصنيف رقمي (NRS)، يتراوح من 0 "لا توجد أعراض (جفاف أو تعب أو ألم)" إلى 10 "الحد الأقصى يمكن تخيله (جفاف، تعب، ألم)".
  • أداة أعراض سجوجرن هي تقييم أبلغ عنه المريض لأسوأ شدة جفاف العين والفم والمهبل وآلام المفاصل. الأيام السبعة الماضية على 0 إلى 10 NRS، من 0 "لا (أعراض محددة)" إلى 10، "شديد [أعراض محددة]".

    • حول NIPOCALIMAB

    Nipocalimab هو جسم مضاد أحادي النسيلة استقصائي، مصمم بشكل هادف للارتباط بدرجة عالية من التقارب لمنع FcRn وتقليل مستويات الأجسام المضادة للجلوبيولين المناعي G (IgG) المنتشرة، وربما بدونها. التأثير على وظائف المناعة الأخرى. يتضمن ذلك الأجسام المضادة الذاتية والأجسام المضادة الخيفية التي تكمن وراء حالات متعددة عبر ثلاثة قطاعات رئيسية في مساحة الأجسام المضادة الذاتية بما في ذلك أمراض الأجسام المضادة الذاتية النادرة وأمراض الجنين الأمومية التي تتوسطها الأجسام المضادة الأمومية وأمراض الروماتيزم السائدة.11،12،13،14،15،16،17،18،19 ويُعتقد أيضًا أن حصار IgG المرتبط بـ FcRn في المشيمة يمنع انتقال الأجسام المضادة الأمومية عبر المشيمة إلى الجنين.20، 21

    منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA) عدة تسميات رئيسية لنيبوكاليماب بما في ذلك:

  • تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في مرض انحلال الدم لدى الجنين و حديثي الولادة (HDFN) وفقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي الدافئ (wAIHA) في يوليو 2019، والوهن العضلي الوبيل المعمم (gMG) في ديسمبر 2021 ونقص الصفيحات المناعي الخيفي لدى الأطفال حديثي الولادة (FNAIT) في مارس 2024
  • الولايات المتحدة. حالة الدواء اليتيم لدى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ waIHA في ديسمبر 2019، وHDFN في يونيو 2020، وgMG في فبراير 2021، واعتلال الأعصاب الالتهابي المزمن المزيل للميالين في أكتوبر 2021، وFNAIT في ديسمبر 2023
  • الولايات المتحدة. تصنيف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) كعلاج مبتكر لـ HDFN في فبراير 2024 وSjD في نوفمبر 2024
  • تصنيف المنتجات الطبية اليتيمة من الاتحاد الأوروبي EMA لـ HDFN في أكتوبر 2019

    • حول جونسون آند جونسون

    في جونسون آند جونسون، نؤمن بأن الصحة هي كل شيء. قوتنا في مجال الابتكار في مجال الرعاية الصحية تمكننا من بناء عالم حيث يتم الوقاية من الأمراض المعقدة وعلاجها والشفاء منها، حيث تكون العلاجات أكثر ذكاءً وأقل تدخلاً، وتكون الحلول شخصية. من خلال خبرتنا في الطب المبتكر والتكنولوجيا الطبية، نحن في وضع فريد يسمح لنا بالابتكار عبر مجموعة كاملة من حلول الرعاية الصحية اليوم لتحقيق اختراقات الغد، والتأثير العميق على صحة البشرية.

    تعرف على المزيد على https:/ /www.jnj.com/ أو على www.innovativemedicine.jnj.com.

    تابعنا على @JanssenUS و@JNJInnovMed.

    تحذيرات بشأن البيانات التطلعية

    يحتوي هذا البيان الصحفي على "بيانات تطلعية" كما هو محدد في قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995 فيما يتعلق بعقار نيبوكاليماب. ويتم تحذير القارئ من عدم الاعتماد على هذه البيانات التطلعية. وتستند هذه البيانات على التوقعات الحالية للأحداث المستقبلية. إذا ثبت أن الافتراضات الأساسية غير دقيقة أو تحققت مخاطر أو شكوك معروفة أو غير معروفة، فقد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن توقعات وتوقعات شركة Janssen Research & Development, LLC وJanssen Biotech, Inc. و/أو Johnson & Johnson. تشمل المخاطر والشكوك، على سبيل المثال لا الحصر: التحديات والشكوك الكامنة في أبحاث وتطوير المنتجات، بما في ذلك عدم اليقين بشأن النجاح السريري والحصول على الموافقات التنظيمية؛ عدم اليقين من النجاح التجاري؛ صعوبات التصنيع والتأخير؛ المنافسة، بما في ذلك التقدم التكنولوجي والمنتجات الجديدة وبراءات الاختراع التي حصل عليها المنافسون؛ التحديات التي تواجه براءات الاختراع؛ فعالية المنتج أو المخاوف المتعلقة بالسلامة التي تؤدي إلى سحب المنتج أو اتخاذ إجراء تنظيمي؛ التغيرات في سلوك وأنماط الإنفاق لمشتري منتجات وخدمات الرعاية الصحية؛ التغييرات في القوانين واللوائح المعمول بها، بما في ذلك إصلاحات الرعاية الصحية العالمية؛ والاتجاهات نحو احتواء تكاليف الرعاية الصحية. يمكن العثور على قائمة وأوصاف إضافية لهذه المخاطر والشكوك والعوامل الأخرى في تقرير جونسون آند جونسون السنوي وفقًا للنموذج 10-K للسنة المالية المنتهية في 31 ديسمبر 2023، بما في ذلك الأقسام التي تحمل عنوان "ملاحظة تحذيرية بخصوص البيانات التطلعية". " و"البند 1 أ. عوامل الخطر"، وفي التقارير ربع السنوية اللاحقة لشركة جونسون آند جونسون بشأن النموذج 10-Q وغيرها من الملفات المودعة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات. تتوفر نسخ من هذه التسجيلات عبر الإنترنت على www.sec.gov أو www.jnj.com أو بناءً على طلب من Johnson & Johnson. لا تتعهد أي من شركة Janssen Research & Development, LLC أو Janssen Biotech, Inc. أو شركة Johnson & Johnson بتحديث أي بيان تطلعي نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث أو تطورات مستقبلية.

    1 Hackett KL, et آل. العناية بالتهاب المفاصل (هوبوكين). 2012;64(11):1760-1764.

    2 بيدون، إم، مكوي، إس، نغوين، واي وآخرون. وبائيات متلازمة سجوجرن.

    3 Nat Rev Rheumatol 20, 158–169 (2024). https://doi.org/10.1038/s41584-023-01057- 6

    4 Gairy K, Knight C, Anthony P, Hoskin B. عبء المرض بين مجموعات فرعية من المرضى الذين يعانون من متلازمة سجوجرن الأولية والمشاركة الجهازية. أمراض الروماتيزم (أكسفورد). 2021 أبريل 6;60(4):1871-1881. دوى: 10.1093 / الروماتيزم / keaa508. بميد: 33147609؛ PMCID: PMC8023993.

    5 وزارة الصحة والخدمات الإنسانية الأمريكية، إدارة الغذاء والدواء، إرشادات لبرامج الصناعة المعجلة للحالات الخطيرة – الأدوية والمستحضرات البيولوجية، مايو 2024. https://www.fda.gov/media/86377/download

    6 مكوي إس إس، وودهام إم، بونيا في واي، سالدانها آي جيه، أكبيك إي كيه، ماكارا إم إيه، باير آن. لمحة شاملة عن العيش مع سجوجرن: نتائج المسح الوطني لمؤسسة سجوجرن. كلين الروماتول. 2022 يوليو;41(7):2071-2078. دوى: 10.1007/s10067-022-06119-ث. Epub 2022 8 مارس. PMID: 35257256؛ PMCID: PMC9610846.

    7 كارسونز إس إي، باتيل بي سي. متلازمة سجوجرن. [تم التحديث في 31 يوليو 2023]. في: ستاتبيرلز [الإنترنت]. جزيرة الكنز (فلوريدا): دار ستات بيرلز للنشر؛ 2024 يناير-. متاح من: https://www.ncbi.nlm.nih. gov/books/NBK431049/

    8 بريتو-زيرون، ب.، فلوريس-شافيز، أ.، هورفاث، فاني آي.، راسموسن، أ.، وآخرون. عوامل خطر الوفيات في متلازمة سجوجرن الأولية: دراسة أترابية واقعية بأثر رجعي. الطب السريري. 4 يوليو 2023. DOI: https://doi.org/10.1016/ j.eclinm.2023.102062

    9 هوانغ إتش، شيه W، Geng Y، Fan Y، Zhang Z. الوفيات في المرضى الذين يعانون من متلازمة سجوجرن الأولية: مراجعة منهجية وتحليل تلوي. أمراض الروماتيزم (أكسفورد). 2021 سبتمبر 1;60(9):4029-4038. دوى: 10.1093 / الروماتيزم / keab364. بميد: 33878179.

    10 بيدون، إم، مكوي، إس، نغوين، واي وآخرون. وبائيات متلازمة سجوجرن.

    11 معرف ClinicalTrials.gov: NCT04968912. متوفر على: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. آخر دخول: نوفمبر 2024.

    12 معرف ClinicalTrials.gov: NCT04951622. متوفر على: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622 . آخر دخول: نوفمبر 2024.

    13 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. متوفر على: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189 . آخر دخول: نوفمبر 2024

    14 معرف ClinicalTrials.gov: NCT05327114. متوفر على: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114 . آخر دخول: نوفمبر 2024

    15 معرف ClinicalTrials.gov: NCT04119050. متوفر على: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. آخر دخول: نوفمبر 2024.

    16 معرف ClinicalTrials.gov: NCT05379634. متوفر على: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. آخر دخول: نوفمبر 2024.

    17 معرف ClinicalTrials.gov: NCT05912517. متوفر على: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517 . آخر دخول: نوفمبر 2024

    18 معرف ClinicalTrials.gov: NCT06028438. متاح على: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. آخر دخول: نوفمبر 2024.

    19 معرف ClinicalTrials.gov: NCT04882878. متوفر على: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. آخر دخول: نوفمبر 2024.

    20 لوباتو جي، سونسيني سي إس. العلاقة بين تاريخ الولادة وشدة التحصين Rh (D). قوس جينيكول أوبست. 2008 مارس;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. آخر دخول: نوفمبر 2024.

    21 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281، وهو جسم مضاد لـ FcRn، يمنع نقل IgG في نموذج نضح المشيمة البشري خارج الجسم الحي. أنا J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    المصدر: جونسون آند جونسون

    نشر : 2024-11-12 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية