Nipocalimab ist die erste und einzige Prüftherapie, die von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA den Status „Breakthrough Therapy“ für die Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Sjögren-Krankheit erhalten hat

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Spring House, PA (11. November 2024) – Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Nipocalimab den Status „Breakthrough Therapy“ (BTD) erteilt hat. zur Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Sjögren-Krankheit (SjD), einer schwächenden und chronischen Autoantikörpererkrankung mit hoher Prävalenz, für die keine zugelassenen fortgeschrittenen Behandlungen verfügbar sind.1,2,3,4 Nipocalimab ist die einzige Prüftherapie um diese Bezeichnung im SjD zu sichern. Dieser regulatorische Meilenstein ist das zweite Mal, dass BTD für Nipocalimab gewährt wird; die erste wurde im Februar für die Behandlung alloimmunisierter schwangerer Personen mit hohem Risiko einer schweren hämolytischen Erkrankung des Fötus und Neugeborenen (HDFN) gewährt.

„Die heutige Ankündigung markiert einen wichtigen Schritt vorwärts in der weiteren Forschung und Entwicklung.“ von Nipocalimab, dem ersten FcRn-Blocker, der in einer Phase-2-Studie bei erwachsenen Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Sjögren-Krankheit positive Ergebnisse zeigte“, sagte Terence Rooney, Vizepräsident, Rheumatologie, Immunologie-Krankheitsgebietsleiter, Johnson & Johnson Innovative Medicine. „Da derzeit keine Behandlungen zugelassen sind, die die zugrunde liegenden Ursachen der Krankheit direkt bekämpfen könnten, sind Innovationen dringend erforderlich, um die Patientenergebnisse bei der Sjögren-Krankheit zu verbessern. Dieser Meilenstein unterstreicht unser unerschütterliches Engagement für die Entwicklung neuartiger, transformativer Therapien, die dazu beitragen können, den erheblichen ungedeckten Bedarf von Patienten mit Autoantikörper-bedingten Krankheiten zu decken.“

Der BTD wird durch Daten aus der Phase-2-Studie DAHLIAS gestützt, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Nipocalimab zur Behandlung erwachsener Patienten mit mittelschwerer bis schwerer SjD bewertet, und unterstützt die weitere Bewertung der Prüfbehandlung durch eine Phase-3-Studie, die ist im Gange. Daten aus der Nipocalimab-Phase-2-DAHLIAS-Studie wurden in einer aktuellen mündlichen Präsentation (LBA0010) auf dem Kongress 2024 der European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) vorgestellt und zeigten die ersten positiven Ergebnisse eines in der Forschung befindlichen FcRn-Blockers als potenzielles Ziel Therapie bei SjD.

Die FDA gewährt BTD, um die Entwicklung und behördliche Prüfung eines Prüfpräparats zur Behandlung einer schweren Erkrankung zu beschleunigen oder lebensbedrohlicher Zustand und basiert auf vorläufigen klinischen Beweisen, die darauf hindeuten, dass das Medikament eine wesentliche Verbesserung in mindestens einem klinisch signifikanten Endpunkt gegenüber der verfügbaren Therapie bewirken könnte.5 Bei vielen Patienten mit SjD treten Symptome auf, die ihre täglichen Aktivitäten und ihre Lebensqualität beeinträchtigen.6 Während SjD am häufigsten die Drüsen betrifft, die Speichel und Tränen produzieren, kommen auch systemischere Symptome, sogenannte extraglanduläre Manifestationen, häufig vor und können sich auf mehrere Organsysteme, einschließlich Gelenke, Lunge, Nieren und Nervensystem, auswirken.7 Patienten mit SjD haben auch eine hohes Risiko für die Entwicklung zahlreicher Begleiterkrankungen, darunter ein bis zu 20-mal höheres Risiko für die Entwicklung von B-Zell-Lymphomen im Vergleich zur Allgemeinbevölkerung.8 Patienten mit hoher Aktivität in mehr als einem Organ oder Krankheitsbereich haben ein um bis zu erhöhtes Mortalitätsrisiko fünffach.8

ÜBER DIE SJÖGREN-KRANKHEIT

Die Sjögren-Krankheit (SjÖgren-Krankheit, SjD) ist eine der am weitesten verbreiteten Autoantikörper-bedingten Erkrankungen, für die derzeit keine Therapien zugelassen sind, die die zugrunde liegende und systemische Natur der Krankheit behandeln die Krankheit.9 Es handelt sich um eine chronische Autoimmunerkrankung, von der schätzungsweise etwa vier Millionen Menschen weltweit betroffen sind und die neunmal häufiger bei Frauen als bei Männern auftritt.3,10 SjD ist durch Autoantikörperproduktion, chronische Entzündung und lymphatische Infiltration exokriner Drüsen gekennzeichnet . Die meisten Patienten leiden unter Schleimhauttrockenheit (Augen, Mund, Vagina), Gelenkschmerzen und Müdigkeit.9 Mehr als 50 % der SjD-Patienten haben eine mittelschwere bis schwere Form der Erkrankung und die Krankheitslast kann so hoch sein wie die einer rheumatoiden Arthritis oder systemischer Lupus erythematodes und geht oft mit einer Beeinträchtigung der Lebensqualität und Funktionsfähigkeit sowie einem erhöhten Mortalitätsrisiko einher.1,3,7

ÜBER DAHLIAS

DAHLIAS (NCT04969812) ist eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Doppelblindstudie der Phase 2 zur Bewertung der Wirkung von Nipocalimab bei Teilnehmern mit primärer Sjögren-Krankheit . DAHLIAS ist eine Phase-2-Dosisfindungsstudie für Erwachsene mit mittelschwerer bis schwerer aktiver primärer SjD, die seropositiv für Anti-Ro60- und/oder Anti-Ro52-IgG-Antikörper waren. 163 Erwachsene im Alter von 18 bis 75 Jahren wurden im Verhältnis 1:1:1 randomisiert und erhielten alle zwei Wochen bis Woche 22 intravenöses Nipocalimab in einer Dosierung von 5 oder 15 mg/kg oder Placebo und erhielten die im Protokoll zulässige Standardbehandlung im Hintergrund. Sicherheitsbewertungen wurden bis Woche 30 durchgeführt.11 Der primäre Endpunkt war die Änderung des Ausgangswerts im ClinESSDAI-Score in Woche 24. Zu den ausgewählten sekundären Endpunkten gehörten:

  • Mehrere Organsystembewertungen: < ul>
  • Der Sjögren-Syndrom-Krankheitsaktivitätsindex (ESSDAI) der Europäischen Liga gegen Rheuma ist ein Aktivitätsindex für systemische Erkrankungen, der die Krankheitsaktivität bei Patienten mit primärem SjD messen soll. Es basiert auf 12 Bereichen, darunter: konstitutionelle, Lymphadenopathie, Drüsen-, Gelenk-, Haut-, Atmungs-, Nieren-, Muskel-, periphere Nervensysteme, zentrale Nervensysteme und hämatologische Erkrankungen.
  • Disease Activity Level (DAL)-Reaktion ist eine Verringerung des Krankheitsaktivitätsniveaus gegenüber dem Ausgangswert um mindestens 1 Niveau in mindestens 1 clinESSDAI-Domäne (z. B. artikulär, hämatologisch, kutan, konstitutionell).
  • Arztärztliche Beurteilung:
  • Die Physician Global Assessment of Disease Severity (PhGA) wird vom Prüfer unabhängig von der Beurteilung der Studienteilnehmer aufgezeichnet. auf einer Skala mit Antworten von 0 („Keine SjD-Aktivität“) bis 100 („Extrem aktive SjD“).
  • Zusammengesetzte Tools für klinische Studien Endpunkte:
  • Sjögrens Tool for Assessing Response (STAR) ist ein zusammengesetzter Responder-Index, der alle wichtigen SjD-Merkmale umfasst, einschließlich systemischer Krankheitsaktivität, vom Patienten berichteter Symptome, Tränendrüsen-Element, Speicheldrüsen-Element und Serologie, in einem einzigen Tool.
  • Composite of Relevant Endpoints for Sjögren's Syndrome (CRESS), ein zusammengesetztes Endpunkt-Tool, das aus fünf komplementären Elementen besteht: systemisch Krankheitsaktivität, vom Patienten berichtete Symptome, Angaben zur Tränendrüse, Angaben zur Speicheldrüse und Serologie, zur Verwendung in Studien zur primären SjD.
  • Vom Patienten berichtete Ergebnisse:
  • European League Against Rheumatism Sjögren's Syndrome Patient-Reported Index (ESSPRI) ist eine von Patienten berichtete Bewertung der Schwere von Trockenheit, Müdigkeit und Schmerzen im Zusammenhang mit primären Erkrankungen SjD, bei dem Patienten ihre Symptomschwere in den letzten zwei Wochen auf einer numerischen Bewertungsskala (NRS) angeben, die von 0 „Keine Symptome (Trockenheit, Müdigkeit oder Schmerzen)“ bis 10 „maximal vorstellbar (Trockenheit, Müdigkeit, Schmerzen)“ reicht. .
  • Sjögrens Symptom-Tool ist eine von Patienten gemeldete Beurteilung des schlimmsten Schweregrads ihrer Augen-, Mund- und Vaginaltrockenheit und Gelenkschmerzen in den letzten 7 Tagen auf einer Skala von 0 bis 10 NRS, von 0 „Nein (spezifisches Symptom)“ bis 10, „Schwerwiegend [spezifisches Symptom]“.

    • ÜBER NIPOCALIMAB

    Nipocalimab ist ein monoklonaler Prüfantikörper, der speziell dafür entwickelt wurde, mit hoher Affinität zu binden, FcRn zu blockieren und die Menge an zirkulierenden Immunglobulin G (IgG)-Antikörpern zu reduzieren, möglicherweise auch ohne Auswirkungen auf andere Immunfunktionen. Dazu gehören Autoantikörper und Alloantikörper, die mehreren Erkrankungen in drei Schlüsselsegmenten im Autoantikörperbereich zugrunde liegen, darunter seltene Autoantikörpererkrankungen, mütterliche fetale Erkrankungen, die durch mütterliche Alloantikörper vermittelt werden, und weit verbreitete Rheumatologie.11,12,13,14,15,16,17,18,19 Es wird auch angenommen, dass die Blockade der IgG-Bindung an FcRn in der Plazenta die transplazentare Übertragung von mütterlichem Virus verhindert Alloantikörper gegen den Fötus.20, 21

    Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) und die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) haben Nipocalimab mehrere wichtige Zulassungen erteilt, darunter:

  • Fast Track-Kennzeichnung der US-amerikanischen FDA für hämolytische Erkrankungen des Fötus und Neugeborene (HDFN) und warme autoimmune hämolytische Anämie (wAIHA) im Juli 2019, generalisierte Myasthenia gravis (gMG) im Dezember 2021 und fetale neonatale Alloimmunthrombozytopenie (FNAIT) im März 2024
  • USA FDA-Orphan-Drug-Status für wAIHA im Dezember 2019, HDFN im Juni 2020, gMG im Februar 2021, chronisch entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie im Oktober 2021 und FNAIT im Dezember 2023
  • USA FDA-Status „Breakthrough Therapy“ für HDFN im Februar 2024 und für SjD im November 2024
  • EU EMA-Status als Orphan-Arzneimittel für HDFN im Oktober 2019

    • ÜBER JOHNSON & JOHNSON

    Wir bei Johnson & Johnson glauben, dass Gesundheit alles ist. Unsere Stärke bei Innovationen im Gesundheitswesen ermöglicht es uns, eine Welt aufzubauen, in der komplexe Krankheiten verhindert, behandelt und geheilt werden, in der Behandlungen intelligenter und weniger invasiv sind und die Lösungen individuell sind. Durch unsere Expertise in innovativer Medizin und MedTech sind wir in der einzigartigen Position, heute im gesamten Spektrum der Gesundheitslösungen Innovationen zu entwickeln, um die Durchbrüche von morgen zu erzielen und die Gesundheit der Menschheit tiefgreifend zu beeinflussen.

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    Hinweise zu zukunftsgerichteten Aussagen

    Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 in Bezug auf Nipocalimab. Der Leser wird davor gewarnt, sich auf diese zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen. Diese Aussagen basieren auf aktuellen Erwartungen zukünftiger Ereignisse. Sollten sich die zugrunde liegenden Annahmen als unzutreffend erweisen oder bekannte oder unbekannte Risiken oder Ungewissheiten eintreten, könnten die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den Erwartungen und Prognosen von Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. und/oder Johnson & Johnson abweichen. Zu den Risiken und Ungewissheiten gehören unter anderem: Herausforderungen und Ungewissheiten, die mit der Produktforschung und -entwicklung verbunden sind, einschließlich der Ungewissheit des klinischen Erfolgs und der Erlangung behördlicher Genehmigungen; Unsicherheit über den kommerziellen Erfolg; Herstellungsschwierigkeiten und Verzögerungen; Wettbewerb, einschließlich technologischer Fortschritte, neuer Produkte und Patente von Wettbewerbern; Anfechtungen von Patenten; Bedenken hinsichtlich der Produktwirksamkeit oder -sicherheit, die zu Produktrückrufen oder behördlichen Maßnahmen führen; Veränderungen im Verhalten und Ausgabeverhalten von Käufern von Gesundheitsprodukten und -dienstleistungen; Änderungen der geltenden Gesetze und Vorschriften, einschließlich globaler Gesundheitsreformen; und Trends zur Eindämmung der Gesundheitskosten. Eine weitere Liste und Beschreibungen dieser Risiken, Ungewissheiten und anderen Faktoren finden Sie im Jahresbericht von Johnson & Johnson auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2023 endende Geschäftsjahr, einschließlich der Abschnitte mit der Überschrift „Vorsichtshinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen“. “ und „Punkt 1A. Risikofaktoren“ und in den nachfolgenden Quartalsberichten von Johnson & Johnson auf Formular 10-Q und anderen bei der Securities and Exchange Commission eingereichten Unterlagen. Kopien dieser Unterlagen sind online unter www.sec.gov, www.jnj.com oder auf Anfrage bei Johnson & Johnson erhältlich. Weder Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. noch Johnson & Johnson verpflichten sich, zukunftsgerichtete Aussagen aufgrund neuer Informationen oder zukünftiger Ereignisse oder Entwicklungen zu aktualisieren.

    1 Hackett KL, et al. Arthritis Care Res (Hoboken). 2012;64(11):1760-1764.

    2 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. et al. Epidemiologie des Sjögren-Syndroms.

    3 Nat Rev Rheumatol 20, 158–169 (2024). https://doi.org/10.1038/s41584-023-01057- 6

    4 Gairy K, Knight C, Anthony P, Hoskin B. Krankheitslast bei Untergruppen von Patienten mit primärem Sjögren-Syndrom und systemischer Beteiligung. Rheumatologie (Oxford). 2021 6. April;60(4):1871-1881. doi: 10.1093/rheumatology/keaa508. PMID: 33147609; PMCID: PMC8023993.

    5 U.S. Department of Health and Human Services, Food and Drug Administration, Guidance for Industry Expedited Programs for Serious Conditions – Drugs and Biologics, Mai 2024. https://www.fda.gov/media/86377/download

    6 McCoy SS, Woodham M, Bunya VY, Saldanha IJ, Akpek EK, Makara MA, Baer AN. Ein umfassender Überblick über das Leben mit Sjögren: Ergebnisse einer Umfrage der Nationalen Sjögren-Stiftung. Klinik Rheumatol. 2022 Jul;41(7):2071-2078. doi: 10.1007/s10067-022-06119-w. Epub 8. März 2022. PMID: 35257256; PMCID: PMC9610846.

    7 Carsons SE, Patel BC. Sjögren-Syndrom. [Aktualisiert am 31. Juli 2023]. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024 Jan.-. Verfügbar unter: https://www.ncbi.nlm.nih. gov/books/NBK431049/

    8 Brito-Zeron, P., Flores-Chavez, A., Horvath, Fanny I., Rasmussen, A., et al. Mortalitätsrisikofaktoren beim primären Sjögren-Syndrom: eine reale, retrospektive Kohortenstudie. eClinicalMedicine. 4. Juli 2023. DOI: https://doi.org/10.1016/ j.eclinm.2023.102062

    9 Huang H, Xie W, Geng Y, Fan Y, Zhang Z. Mortalität bei Patienten mit primärem Sjögren-Syndrom: eine systematische Überprüfung und Metaanalyse. Rheumatologie (Oxford). 2021 1. September;60(9):4029-4038. doi: 10.1093/rheumatology/keab364. PMID: 33878179.

    10 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. et al. Epidemiologie des Sjögren-Syndroms.

    11 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04968912. Verfügbar unter: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Letzter Zugriff: November 2024.

    12 ClinicalTrials.gov-Kennung: NCT04951622. Verfügbar unter: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622 . Letzter Zugriff: November 2024.

    13 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Verfügbar unter: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189 . Letzter Zugriff: November 2024

    14 ClinicalTrials.gov-Kennung: NCT05327114. Verfügbar unter: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114 . Letzter Zugriff: November 2024

    15 ClinicalTrials.gov-Identifikator: NCT04119050. Verfügbar unter: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Letzter Zugriff: November 2024.

    16 ClinicalTrials.gov-Kennung: NCT05379634. Verfügbar unter: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Letzter Zugriff: November 2024.

    17 ClinicalTrials.gov Kennung: NCT05912517. Verfügbar unter: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517 . Letzter Zugriff: November 2024

    18 ClinicalTrials.gov-Kennung: NCT06028438. Verfügbar unter: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Letzter Zugriff: November 2024.

    19 ClinicalTrials.gov Kennung: NCT04882878. Verfügbar unter: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Letzter Zugriff: November 2024.

    20 Lobato G, Soncini CS. Zusammenhang zwischen der geburtshilflichen Vorgeschichte und dem Schweregrad der Rh(D)-Alloimmunisierung. Arch Gynecol Obstet. 2008 März;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Letzter Zugriff: November 2024.

    21 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, ein Anti-FcRn-Antikörper, hemmt den IgG-Transfer in einem menschlichen Ex-vivo-Plazentaperfusionsmodell. Am J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Quelle: Johnson & Johnson

    Gesendet : 2024-11-12 12:00

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