Nipocalimab es la primera y única terapia en investigación que recibe la designación de terapia innovadora de la FDA de EE. UU. para el tratamiento de adultos que viven con la enfermedad de Sjögren de moderada a grave

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Spring House, PA (11 de noviembre de 2024) – Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha concedido la designación de Terapia Innovadora (BTD) a nipocalimab. para el tratamiento de adultos que viven con la enfermedad de Sjögren (SjD) de moderada a grave, una enfermedad de autoanticuerpos crónica y debilitante con alta prevalencia, para la cual no hay tratamientos avanzados aprobados disponibles.1,2,3,4 Nipocalimab es la única terapia en investigación para conseguir esta designación en el SjD. Este hito regulatorio es la segunda vez que se otorga BTD para nipocalimab; el primero se concedió en febrero para el tratamiento de embarazadas aloinmunizadas con alto riesgo de enfermedad hemolítica grave del feto y del recién nacido (HDFN).

“El anuncio de hoy marca un importante paso adelante en la investigación y el desarrollo continuos de nipocalimab, el primer bloqueador de FcRn en investigación que demuestra resultados positivos en un estudio de fase 2 en pacientes adultos con enfermedad de Sjögren de moderada a grave”, dijo Terence Rooney, vicepresidente de reumatología y líder del área de enfermedades inmunológicas de Johnson & Johnson Innovative Medicine. “Sin tratamientos actualmente aprobados que puedan abordar directamente las causas subyacentes de la enfermedad, se necesita de manera crítica innovación para mejorar los resultados de los pacientes con la enfermedad de Sjögren. Este hito subraya nuestro compromiso inquebrantable de desarrollar terapias novedosas y transformadoras que puedan ayudar a abordar una importante necesidad insatisfecha de los pacientes que viven con enfermedades impulsadas por autoanticuerpos".

La BTD está respaldada por datos del estudio DAHLIAS de fase 2 que evalúa la eficacia y seguridad de nipocalimab para el tratamiento de pacientes adultos con ECJ de moderada a grave y respalda una evaluación adicional del tratamiento en investigación a través de un estudio de fase 3, que está en marcha. Los datos del estudio DAHLIAS de fase 2 con nipocalimab se presentaron en una presentación oral de última hora (LBA0010) en el Congreso de la Alianza Europea de Asociaciones de Reumatología (EULAR) de 2024 y demostraron los primeros resultados positivos de un bloqueador de FcRn en investigación como potencial objetivo. terapia en SjD.

La FDA otorga a BTD la tarea de acelerar el desarrollo y la revisión regulatoria de un medicamento en investigación destinado a tratar una afección grave o potencialmente mortal y que se basa en evidencia clínica preliminar que indica que el medicamento puede tienen una mejora sustancial en al menos un criterio de valoración clínicamente significativo con respecto a la terapia disponible.5 Muchos pacientes que viven con SjD experimentan síntomas que interfieren con las actividades diarias y la calidad de vida.6 Si bien la SjD afecta con mayor frecuencia a las glándulas que producen saliva y lágrimas, hay síntomas más sistémicos llamados Las manifestaciones extraglandulares son comunes y pueden afectar múltiples sistemas orgánicos, incluidas las articulaciones, los pulmones, los riñones y el sistema nervioso.7 Los pacientes con SDj también tienen un alto riesgo de desarrollar numerosas afecciones asociadas, incluido un riesgo hasta 20 veces mayor de desarrollar células B. linfomas en comparación con la población general.8 Los pacientes con alta actividad en más de un órgano o dominio de enfermedad tienen un mayor riesgo de mortalidad de hasta cinco veces.8

ACERCA DE LA ENFERMEDAD DE SJÖGREN

La enfermedad de Sjögren (SjD) es una de las enfermedades impulsadas por autoanticuerpos más prevalentes para la cual actualmente no hay terapias aprobadas que traten la naturaleza subyacente y sistémica de la enfermedad.9 Es una enfermedad autoinmune crónica que se estima que afecta a aproximadamente cuatro millones de personas en todo el mundo y es nueve veces más común en mujeres que en hombres.3,10 La SjD se caracteriza por la producción de autoanticuerpos, inflamación crónica e infiltración linfocítica de las glándulas exocrinas. . La mayoría de los pacientes se ven afectados por sequedad de las mucosas (ojos, boca, vagina), dolor en las articulaciones y fatiga.9 Más del 50% de los pacientes con SjD tienen una forma moderada a grave de la afección, y la carga de la enfermedad puede ser tan alta como la de la artritis reumatoide. o lupus eritematoso sistémico y a menudo se asocia con un deterioro de la calidad de vida y la capacidad funcional, y un mayor riesgo de mortalidad.1,3,7

ACERCA DE DAHLIAS

DAHLIAS (NCT04969812) es un estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar los efectos de nipocalimab en participantes con enfermedad de Sjögren primaria. . DAHLIAS es un estudio de fase 2 de determinación de dosis para adultos con SDj primaria activa de moderada a grave que fueron seropositivos para anticuerpos IgG anti-Ro60 y/o anti-Ro52. 163 adultos de entre 18 y 75 años fueron aleatorizados 1:1:1 para recibir nipocalimab intravenoso a 5 o 15 mg/kg o placebo cada 2 semanas hasta la semana 22 y recibieron el estándar de atención de base permitido por el protocolo. Las evaluaciones de seguridad se realizaron hasta la semana 30.11 El criterio de valoración principal fue el cambio en el valor inicial en la puntuación ClinESSDAI en la semana 24. Los criterios de valoración secundarios seleccionados incluyeron:

  • Evaluaciones de múltiples sistemas de órganos: < ul>
  • El índice de actividad de la enfermedad del síndrome de Sjögren de la Liga Europea contra el Reumatismo (ESSDAI) es un índice de actividad de enfermedades sistémicas diseñado para medir la actividad de la enfermedad en pacientes con SjD primario. Se basa en 12 dominios que incluyen: constitucional, linfadenopatía, glandular, articular, cutáneo, respiratorio, renal, muscular, sistema nervioso periférico, sistema nervioso central y hematológico.
  • La respuesta del nivel de actividad de la enfermedad (DAL) es una reducción desde el valor inicial en el nivel de actividad de la enfermedad en al menos 1 nivel en al menos 1 dominio clinESSDAI (p. ej., articular, hematológico, cutáneo, constitucional).
  • Médico Evaluación:
  • El investigador registra la Evaluación global del médico de la gravedad de la enfermedad (PhGA), independientemente de la evaluación de los participantes del estudio, en una escala con respuestas que van desde 0 (“Sin actividad de SjD”) a 100 (“SjD extremadamente activo”).
  • Herramientas compuestas para criterios de valoración de ensayos clínicos:
  • Herramienta de Sjögren para evaluar la respuesta (STAR) es un índice de respuesta compuesto que incluye todas las características principales de SjD, incluida la actividad de la enfermedad sistémica, los síntomas informados por el paciente, el elemento de la glándula lagrimal, el elemento de la glándula salival y la serología, en una sola herramienta.
  • Compuesto de Relevantes Criterios de valoración para el síndrome de Sjogren (CRESS), una herramienta de criterios de valoración compuesta que consta de cinco elementos complementarios: actividad de la enfermedad sistémica, síntomas informados por el paciente, elemento de glándula lagrimal, elemento de glándula salival y serología, para su uso en ensayos de SjD primario.
  • Resultados informados por el paciente:
  • El índice informado por el paciente sobre el síndrome de Sjögren de la Liga Europea contra el Reumatismo (ESSPRI) es una evaluación informada por el paciente de la gravedad del sequedad, fatiga y dolor asociados con SjD primario, en el que los pacientes informan la gravedad de sus síntomas durante las últimas dos semanas en una escala de calificación numérica (NRS), que va desde 0 "Sin síntomas (sequedad, fatiga o dolor)" hasta 10 "máximo imaginable (sequedad, fatiga, dolor)”.
  • La herramienta Síntomas de Sjögren es una evaluación informada por el paciente de la peor gravedad de su sequedad ocular, oral y vaginal y dolor en las articulaciones durante los últimos 7 días con una puntuación de 0. a 10 NRS, de 0 “No (síntoma específico)” a 10, “Severo [síntoma específico]”.

    • ACERCA DE NIPOCALIMAB

    Nipocalimab es un anticuerpo monoclonal en investigación, diseñado específicamente para unirse con alta afinidad para bloquear FcRn y reducir los niveles de anticuerpos de inmunoglobulina G (IgG) circulantes, potencialmente sin impacto en otras funciones inmunes. Esto incluye autoanticuerpos y aloanticuerpos que subyacen a múltiples afecciones en tres segmentos clave en el espacio de los autoanticuerpos, incluidas las enfermedades raras con autoanticuerpos, las enfermedades materno-fetales mediadas por aloanticuerpos maternos y la reumatología prevalente.11,12,13,14,15,16,17,18,19 También se cree que el bloqueo de la unión de IgG a FcRn en la placenta previene la transferencia transplacentaria de anticuerpos maternos. aloanticuerpos contra el feto20, 21

    La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) han otorgado varias designaciones clave a nipocalimab, entre ellas:

  • Designación de vía rápida de la FDA de EE. UU. para enfermedad hemolítica del feto y recién nacido (HDFN) y anemia hemolítica autoinmune cálida (wAIHA) en julio de 2019, miastenia gravis generalizada (gMG) en diciembre de 2021 y neonatal fetal Trombocitopenia aloinmune (FNAIT) en marzo de 2024
  • EE.UU. Estado de medicamento huérfano de la FDA para wAIHA en diciembre de 2019, HDFN en junio de 2020, gMG en febrero de 2021, polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica en octubre de 2021 y FNAIT en diciembre de 2023
  • U.S. Designación de terapia innovadora de la FDA para HDFN en febrero de 2024 y para SjD en noviembre de 2024
  • Designación de medicamento huérfano de la EMA de la UE para HDFN en octubre de 2019

    • ACERCA DE JOHNSON & JOHNSON

    En Johnson & Johnson, creemos que la salud lo es todo. Nuestra fortaleza en la innovación en el cuidado de la salud nos permite construir un mundo donde se previenen, tratan y curan enfermedades complejas, donde los tratamientos son más inteligentes y menos invasivos y las soluciones son personales. A través de nuestra experiencia en Medicina Innovadora y MedTech, estamos en una posición única para innovar en todo el espectro de soluciones de atención médica hoy para ofrecer los avances del mañana e impactar profundamente la salud de la humanidad.

    Obtenga más información en https:/ /www.jnj.com/ o en www.innovativemedicine.jnj.com.

    Síganos en @JanssenUS y @JNJInnovMed.

    Precauciones relativas a declaraciones prospectivas

    Este comunicado de prensa contiene “declaraciones prospectivas” según se define en la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995 con respecto a nipocalimab. Se advierte al lector que no confíe en estas declaraciones prospectivas. Estas declaraciones se basan en expectativas actuales de eventos futuros. Si las suposiciones subyacentes resultan inexactas o se materializan riesgos o incertidumbres conocidos o desconocidos, los resultados reales podrían variar materialmente de las expectativas y proyecciones de Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. y/o Johnson & Johnson. Los riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros: desafíos e incertidumbres inherentes a la investigación y el desarrollo de productos, incluida la incertidumbre del éxito clínico y de la obtención de aprobaciones regulatorias; incertidumbre del éxito comercial; dificultades y retrasos en la fabricación; competencia, incluidos avances tecnológicos, nuevos productos y patentes obtenidas por competidores; desafíos a las patentes; preocupaciones sobre la eficacia o seguridad del producto que resulten en retiros de productos o acciones regulatorias; cambios en el comportamiento y los patrones de gasto de los compradores de productos y servicios de atención médica; cambios en las leyes y regulaciones aplicables, incluidas reformas globales de atención médica; y tendencias hacia la contención de los costos de atención médica. Puede encontrar una lista y descripciones adicionales de estos riesgos, incertidumbres y otros factores en el Informe anual de Johnson & Johnson en el formulario 10-K para el año fiscal que finalizó el 31 de diciembre de 2023, incluidas las secciones tituladas "Nota de precaución con respecto a las declaraciones prospectivas". ” y “Artículo 1A. Factores de riesgo”, y en los informes trimestrales posteriores de Johnson & Johnson en el formulario 10-Q y otras presentaciones ante la Comisión de Bolsa y Valores. Copias de estas presentaciones están disponibles en línea en www.sec.gov, www.jnj.com o previa solicitud a Johnson & Johnson. Ni Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. ni Johnson & Johnson se comprometen a actualizar ninguna declaración prospectiva como resultado de nueva información o eventos o desarrollos futuros.

    1 Hackett KL, et Alabama. Res. para el cuidado de la artritis (Hoboken). 2012;64(11):1760-1764.

    2 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. et al. Epidemiología del síndrome de Sjögren.

    3 Nat Rev Rheumatol 20, 158–169 (2024). https://doi.org/10.1038/s41584-023-01057- 6

    4 Gairy K, Knight C, Anthony P, Hoskin B. Carga de enfermedad entre subgrupos de pacientes con síndrome de Sjögren primario y afectación sistémica. Reumatología (Oxford). 60(4):1871-1881. doi: 10.1093/reumatología/keaa508. PMID: 33147609; PMCID: PMC8023993.

    5 Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE. UU., Administración de Alimentos y Medicamentos, Guía para programas acelerados de la industria para afecciones graves: medicamentos y productos biológicos, mayo de 2024. https://www.fda.gov/media/86377/download

    6 McCoy SS, Woodham M, Bunya VY, Saldanha IJ, Akpek EK, Makara MA, Baer AN. Una descripción completa de cómo vivir con la enfermedad de Sjögren: resultados de una encuesta de la Fundación Nacional de Sjögren. Clin Rheumatol. 2022 julio;41(7):2071-2078. doi: 10.1007/s10067-022-06119-w. Publicación electrónica del 8 de marzo de 2022. PMID: 35257256; PMCID: PMC9610846.

    7 Carsons SE, Patel BC. Síndrome de Sjögren. [Actualizado el 31 de julio de 2023]. En: StatPearls [Internet]. Isla del Tesoro (FL): StatPearls Publishing; 2024 enero-. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih. gov/books/NBK431049/

    8 Brito-Zeron, P., Flores-Chavez, A., Horvath, Fanny I., Rasmussen, A., et al. Factores de riesgo de mortalidad en el síndrome de Sjogren primario: un estudio de cohorte retrospectivo del mundo real. eMedicina Clínica. 4 de julio de 2023. DOI: https://doi.org/10.1016/ j.eclinm.2023.102062

    9 Huang H, Xie W, Geng Y, Fan Y, Zhang Z. Mortalidad en pacientes con síndrome de Sjögren primario: una revisión sistemática y un metanálisis. Reumatología (Oxford). 60(9):4029-4038. doi: 10.1093/reumatología/keab364. PMID: 33878179.

    10 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. et al. Epidemiología del síndrome de Sjögren.

    11 Identificador ClinicalTrials.gov: NCT04968912. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Último acceso: noviembre de 2024.

    12 Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT04951622. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622 . Último acceso: noviembre de 2024.

    13 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189 . Último acceso: noviembre de 2024

    14 Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT05327114. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114 . Último acceso: noviembre de 2024

    15 Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT04119050. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Último acceso: noviembre de 2024.

    16 Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT05379634. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Último acceso: noviembre de 2024.

    17 Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT05912517. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517 . Último acceso: noviembre de 2024

    18 Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT06028438. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Último acceso: noviembre de 2024.

    19 Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT04882878. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Último acceso: noviembre de 2024.

    20 Lobato G, Soncini CS. Relación entre la historia obstétrica y la gravedad de la aloinmunización Rh(D). Arco Ginecol Obstet. Marzo de 2008;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Último acceso: noviembre de 2024.

    21 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, un anticuerpo anti-FcRn, inhibe la transferencia de IgG en un modelo de perfusión placentaria ex vivo humano. Soy J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Fuente: Johnson & Johnson

    Al corriente : 2024-11-12 12:00

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