Le nipocalimab est le premier et le seul traitement expérimental à avoir obtenu la désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA américaine pour le traitement des adultes vivant avec la maladie de Sjögren modérée à sévère.

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Spring House, Pennsylvanie (11 novembre 2024) – Johnson & Johnson (NYSE : JNJ) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé au nipocalimab la désignation Breakthrough Therapy (BTD). pour le traitement des adultes atteints de la maladie de Sjögren (SjD) modérée à sévère, une maladie auto-anticorps débilitante et chronique à forte prévalence, pour laquelle aucun traitement avancé n'a été approuvé sont disponibles.1,2,3,4 Le nipocalimab est le seul traitement expérimental à obtenir cette désignation dans le traitement du diabète sucré. Cette étape réglementaire est la deuxième fois que BTD est accordée pour le nipocalimab ; le premier a été accordé en février pour le traitement des femmes enceintes allo-immunisées présentant un risque élevé de maladie hémolytique grave du fœtus et du nouveau-né (HDFN).

« L'annonce d'aujourd'hui marque une étape importante dans la poursuite de la recherche et du développement. du nipocalimab, le premier bloqueur expérimental du FcRn à démontrer des résultats positifs dans une étude de phase 2 chez des patients adultes atteints de la maladie de Sjögren modérée à sévère », a déclaré Terence Rooney, vice-président, Rhumatologie, responsable du secteur des maladies immunologiques, Johnson & Johnson Innovative Medicine. « En l’absence de traitement actuellement approuvé susceptible de s’attaquer directement à la ou aux causes sous-jacentes de la maladie, l’innovation est absolument nécessaire pour améliorer les résultats pour les patients atteints de la maladie de Sjögren. Cette étape importante souligne notre engagement inébranlable à développer de nouvelles thérapies transformationnelles qui pourraient aider à répondre à d'importants besoins non satisfaits chez les patients vivant avec des maladies provoquées par les auto-anticorps. »

Le BTD s'appuie sur les données de l'étude DAHLIAS de phase 2 évaluant l'efficacité et l'innocuité du nipocalimab pour le traitement des patients adultes atteints de SjD modérée à sévère et soutient une évaluation plus approfondie du traitement expérimental par le biais d'une étude de phase 3, qui est en cours. Les données de l'étude DAHLIAS de phase 2 sur le nipocalimab ont été présentées dans une présentation orale de dernière minute (LBA0010) lors du congrès 2024 de l'Alliance européenne des associations de rhumatologie (EULAR) et ont démontré les tout premiers résultats positifs d'un bloqueur expérimental du FcRn en tant que cible potentielle. traitement du diabète sucré.

La FDA autorise BTD à accélérer le développement et l'examen réglementaire d'un médicament expérimental destiné à traiter une maladie grave ou potentiellement mortelle et basé sur des preuves cliniques préliminaires indiquant que le médicament peut présentent une amélioration substantielle d’au moins un critère d’évaluation cliniquement significatif par rapport au traitement disponible.5 De ​​nombreux patients atteints de SjD présentent des symptômes qui interfèrent avec leurs activités quotidiennes et leur qualité de vie.6 Bien que le SjD affecte le plus souvent les glandes qui produisent la salive et les larmes, des symptômes plus systémiques appelés les manifestations extraglandulaires sont courantes et peuvent avoir un impact sur plusieurs systèmes organiques, notamment les articulations, les poumons, les reins et le système nerveux.7 Les patients atteints de SjD présentent également un risque élevé de développer de nombreuses affections associées, notamment un risque jusqu'à 20 fois plus élevé de développer des lymphocytes B. lymphomes par rapport à la population générale.8 Les patients présentant une activité élevée dans plus d'un organe ou d'un domaine pathologique ont un risque de mortalité accru jusqu'à cinq fois.8

À PROPOS DE LA MALADIE DE SJÖGREN

La maladie de Sjögren (SjD) est l'une des maladies induites par les autoanticorps les plus répandues pour laquelle aucun traitement n'est actuellement approuvé pour traiter la nature sous-jacente et systémique de maladie.9 Il s’agit d’une maladie auto-immune chronique qui toucherait environ quatre millions de personnes dans le monde et qui est neuf fois plus fréquente chez les femmes que chez les hommes.3,10 Le SjD se caractérise par une production d’auto-anticorps, une inflammation et infiltration lymphocytaire des glandes exocrines. La plupart des patients souffrent de sécheresse des muqueuses (yeux, bouche, vagin), de douleurs articulaires et de fatigue.9 Plus de 50 % des patients atteints de SjD présentent une forme modérée à sévère de la maladie, et le fardeau de la maladie peut être aussi élevé que celui de la polyarthrite rhumatoïde. ou lupus érythémateux systémique et est souvent associé à une qualité de vie et une capacité fonctionnelle altérées, ainsi qu'à un risque de mortalité accru.1,3,7

À PROPOS DE DAHLIAS

DAHLIAS (NCT04969812) est une étude de phase 2 multicentrique, randomisée et contrôlée par placebo, en double aveugle, visant à évaluer les effets du nipocalimab chez les participants atteints de la maladie de Sjögren primaire. . DAHLIAS est une étude de dosage de phase 2 destinée aux adultes atteints de SjD primaire modérément à sévèrement actif et séropositifs aux anticorps IgG anti-Ro60 et/ou anti-Ro52. 163 adultes âgés de 18 à 75 ans ont été randomisés selon un rapport 1:1:1 pour recevoir du nipocalimab par voie intraveineuse à raison de 5 ou 15 mg/kg ou un placebo toutes les 2 semaines jusqu'à la semaine 22 et ont reçu les soins de base autorisés par le protocole. Les évaluations de sécurité ont été menées jusqu'à la semaine 30.11. Le critère d'évaluation principal était le changement de la valeur de base du score ClinESSDAI à la semaine 24. Certains critères d'évaluation secondaires comprenaient :

  • Évaluations de plusieurs systèmes organiques : < ul>
  • L'indice d'activité de la maladie du syndrome de Sjögren (ESSDAI) de la Ligue européenne contre les rhumatismes est un indice d'activité des maladies systémiques conçu pour mesurer l'activité de la maladie chez les patients atteints de SjD primaire. Elle est basée sur 12 domaines : constitutionnel, lymphadénopathie, glandulaire, articulaire, cutané, respiratoire, rénal, musculaire, du système nerveux périphérique, du système nerveux central et hématologique.
  • La réponse au niveau d'activité de la maladie (DAL) est une réduction par rapport à la valeur initiale du niveau d'activité de la maladie d'au moins 1 niveau dans au moins 1 domaine clinESSDAI (par exemple, articulaire, hématologique, cutané, constitutionnel).
  • Médecin évaluation :
  • L'évaluation globale par le médecin de la gravité de la maladie (PhGA) est enregistrée par l'investigateur, indépendamment de l'évaluation des participants à l'étude, sur une échelle avec des réponses allant de 0 (« Aucune activité SjD »). à 100 (« SjD extrêmement actif »).
  • Outils composites pour les critères d'évaluation des essais cliniques :
  • Outil de Sjögren pour évaluer la réponse (STAR) est un indice composite de répondeurs qui inclut toutes les principales caractéristiques du SjD, y compris l'activité systémique de la maladie, les symptômes signalés par les patients, l'élément des glandes lacrymales, l'élément des glandes salivaires et la sérologie, dans un seul outil.
  • Composite de données pertinentes. Critères d'évaluation du syndrome de Sjögren (CRESS), un outil de critères d'évaluation composite composé de cinq éléments complémentaires : activité systémique de la maladie, symptômes signalés par le patient, élément des glandes lacrymales, élément des glandes salivaires et sérologie, à utiliser dans les essais sur le syndrome de Sjögren primaire.
  • Résultats rapportés par les patients :
  • L'indice de la Ligue européenne contre les rhumatismes Sjögren's Syndrome rapporté par les patients (ESSPRI) est une évaluation rapportée par les patients de la gravité du syndrome de Sjögren. sécheresse, fatigue et douleur associées au SjD primaire, dans lesquels les patients rapportent la gravité de leurs symptômes au cours des deux dernières semaines sur une échelle d'évaluation numérique (NRS), allant de 0 « Aucun symptôme (sécheresse, fatigue ou douleur) » à 10 « maximum imaginables (sécheresse, fatigue, douleur)".
  • L'outil Symptômes de Sjögren est une évaluation rapportée par les patients de la pire gravité de leur sécheresse oculaire, buccale et vaginale et de leurs douleurs articulaires au cours des 7 derniers jours sur une échelle de 0. à 10 NRS, de 0 « Non (symptôme spécifique) » à 10, « Sévère [symptôme spécifique] ».

    • À PROPOS DU NIPOCALIMAB

    Le nipocalimab est un anticorps monoclonal expérimental, spécialement conçu pour se lier avec une haute affinité pour bloquer le FcRn et réduire les niveaux d'anticorps anti-immunoglobuline G (IgG) circulants, potentiellement sans impact sur d’autres fonctions immunitaires. Cela inclut les autoanticorps et les alloanticorps qui sont à l'origine de multiples affections dans trois segments clés de l'espace des autoanticorps, notamment les maladies à autoanticorps rares, les maladies fœtales maternelles médiées par les alloanticorps maternels et la rhumatologie prévalente.11,12,13,14,15,16,17,18,19. On pense également que le blocage de la liaison des IgG au FcRn dans le placenta empêche le transfert transplacentaire des alloanticorps au fœtus.20, 21

    La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l'Agence européenne des médicaments (EMA) ont accordé plusieurs désignations clés au nipocalimab, notamment :

  • Désignation Fast Track de la FDA américaine dans les maladies hémolytiques du fœtus et nouveau-né (HDFN) et anémie hémolytique auto-immune chaude (wAIHA) en juillet 2019, myasthénie grave généralisée (gMG) en décembre 2021 et fœtale Thrombocytopénie allo-immune néonatale (FNAIT) en mars 2024
  • États-Unis Statut de médicament orphelin de la FDA pour wAIHA en décembre 2019, HDFN en juin 2020, gMG en février 2021, polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique en octobre 2021 et FNAIT en décembre 2023
  • États-Unis. Désignation FDA Breakthrough Therapy pour le HDFN en février 2024 et pour le SjD en novembre 2024
  • Désignation de médicament orphelin par l'UE EMA pour le HDFN en octobre 2019

    • À PROPOS DE JOHNSON & JOHNSON

    Chez Johnson & Johnson, nous pensons que la santé est primordiale. Notre force en matière d’innovation en matière de soins de santé nous permet de construire un monde où les maladies complexes sont prévenues, traitées et guéries, où les traitements sont plus intelligents et moins invasifs et où les solutions sont personnelles. Grâce à notre expertise en médecine innovante et en MedTech, nous sommes dans une position unique pour innover aujourd'hui dans tout le spectre des solutions de soins de santé afin de réaliser les avancées de demain et d'avoir un impact profond sur la santé de l'humanité.

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    Mises en garde concernant les déclarations prospectives

    Ce communiqué de presse contient des « déclarations prospectives » telles que définies dans la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995 concernant le nipocalimab. Le lecteur est averti de ne pas se fier à ces déclarations prospectives. Ces déclarations sont basées sur les attentes actuelles d'événements futurs. Si les hypothèses sous-jacentes s'avèrent inexactes ou si des risques ou incertitudes connus ou inconnus se matérialisent, les résultats réels pourraient différer sensiblement des attentes et projections de Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. et/ou Johnson & Johnson. Les risques et incertitudes comprennent, sans s'y limiter : les défis et incertitudes inhérents à la recherche et au développement de produits, y compris l'incertitude du succès clinique et de l'obtention des approbations réglementaires ; l'incertitude du succès commercial; difficultés et retards de fabrication ; la concurrence, y compris les avancées technologiques, les nouveaux produits et les brevets obtenus par les concurrents ; les défis posés aux brevets ; des problèmes d'efficacité ou de sécurité du produit entraînant des rappels de produits ou des mesures réglementaires ; les changements de comportement et les habitudes de dépenses des acheteurs de produits et services de soins de santé ; les changements apportés aux lois et réglementations applicables, y compris les réformes mondiales des soins de santé ; et les tendances vers la maîtrise des coûts des soins de santé. Une liste et des descriptions plus détaillées de ces risques, incertitudes et autres facteurs peuvent être trouvées dans le rapport annuel de Johnson & Johnson sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2023, y compris dans les sections intitulées « Mise en garde concernant les déclarations prospectives ». » et « Article 1A. Facteurs de risque », ainsi que dans les rapports trimestriels ultérieurs de Johnson & Johnson sur formulaire 10-Q et autres documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission. Des copies de ces documents sont disponibles en ligne sur www.sec.gov, www.jnj.com ou sur demande auprès de Johnson & Johnson. Ni Janssen Research & Development, LLC, ni Janssen Biotech, Inc. ni Johnson & Johnson ne s'engagent à mettre à jour les déclarations prospectives à la suite de nouvelles informations ou d'événements ou développements futurs.

    1 Hackett KL, et al. Soins de l'arthrite Res (Hoboken). 2012;64(11):1760-1764.

    2 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. et al. Épidémiologie du syndrome de Gougerot-Sjögren.

    3 Nat Rev Rheumatol 20, 158–169 (2024). https://doi.org/10.1038/s41584-023-01057- 6

    4 Gairy K, Knight C, Anthony P, Hoskin B. Fardeau de la maladie parmi les sous-groupes de patients atteints du syndrome de Gougerot-Sjögren primaire et atteinte systémique. Rhumatologie (Oxford). 6 avril 2021;60(4):1871-1881. est ce que je : 10.1093/rhumatologie/keaa508. PMID : 33147609 ; PMCID : PMC8023993.

    5 Département américain de la Santé et des Services sociaux, Food and Drug Administration, Guidance for Industry Expedited Programs for Serious Conditions – Drugs and Biologics, mai 2024. https://www.fda.gov/media/86377/download

    6 McCoy SS, Woodham M, Bunya VY, Saldanha IJ, Akpek EK, Makara MA, Baer AN. Un aperçu complet de la vie avec la maladie de Sjögren : résultats d’une enquête de la Fondation nationale de Sjögren. Clin Rheumatol. Juillet 2022;41(7):2071-2078. est ce que je: 10.1007/s10067-022-06119-w. Publication en ligne le 8 mars 2022. PMID : 35257256 ; PMCID : PMC9610846.

    7 Carsons SE, Patel BC. Syndrome de Sjögren. [Mise à jour le 31 juillet 2023]. Dans : StatPearls [Internet]. Île au trésor (FL) : StatPearls Publishing ; 2024 janvier-. Disponible sur : https://www.ncbi.nlm.nih.nih. gov/books/NBK431049/

    8 Brito-Zeron, P., Flores-Chavez, A., Horvath, Fanny I., Rasmussen, A., et al. Facteurs de risque de mortalité dans le syndrome de Sjögren primaire : une étude de cohorte rétrospective réelle. eClinicalMedicine. 4 juillet 2023. DOI : https://doi.org/10.1016/ j.eclinm.2023.102062

    9 Huang H, Xie W, Geng Y, Fan Y, Zhang Z. Mortalité chez les patients atteints du syndrome de Sjögren primaire : une revue systématique et une méta-analyse. Rhumatologie (Oxford). 1er septembre 2021;60(9):4029-4038. est ce que je : 10.1093/rhumatologie/keab364. PMID : 33878179.

    10 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. et al. Épidémiologie du syndrome de Gougerot-Sjögren.

    11 ClinicalTrials.gov Identifiant : NCT04968912. Disponible sur : https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Dernière consultation : novembre 2024.

    12 Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT04951622. Disponible sur : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622 . Dernière consultation : novembre 2024.

    13 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Disponible sur : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189 . Dernière consultation : novembre 2024

    14 Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT05327114. Disponible sur : https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114 . Dernière consultation : novembre 2024

    15 ClinicalTrials.gov Identifiant : NCT04119050. Disponible sur : https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Dernière consultation : novembre 2024.

    16 Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT05379634. Disponible sur : https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Dernière consultation : novembre 2024.

    17 ClinicalTrials.gov Identifiant : NCT05912517. Disponible sur : https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517 . Dernière consultation : novembre 2024

    18 Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT06028438. Disponible sur : https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Dernière consultation : novembre 2024.

    19 ClinicalTrials.gov Identifiant : NCT04882878. Disponible sur : https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Dernière consultation : novembre 2024.

    20 Lobato G, Soncini CS. Relation entre les antécédents obstétricaux et la gravité de l'allo-immunisation Rh (D). Arch Gynecol Obstet. mars 2008 ; 277(3) :245-8. DOI : 10.1007/s00404-007-0446-x. Dernière consultation : novembre 2024.

    21 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, un anticorps anti-FcRn, inhibe le transfert d'IgG dans un modèle de perfusion placentaire ex vivo humain. Suis J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Source : Johnson & Johnson

    Publié : 2024-11-12 12:00

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