Nipocalimab adalah Terapi Investigasi Pertama dan Satu-Satunya yang Diberikan Terapi Terobosan FDA AS untuk Pengobatan Orang Dewasa yang Mengidap Penyakit Sjögren Sedang hingga Berat

Ikuti Drugslib di

Spring House, PA (11 November 2024) – Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan nipocalimab penunjukan Terapi Terobosan (BTD) untuk pengobatan orang dewasa yang mengidap penyakit Sjögren (SjD) sedang hingga parah, penyakit autoantibodi kronis yang melemahkan dan memiliki prevalensi tinggi, yang tidak tersedia pengobatan lanjutan yang disetujui.1,2,3,4 Nipocalimab adalah satu-satunya terapi yang sedang diteliti untuk mengamankan penunjukan ini di SjD. Tonggak sejarah peraturan ini adalah yang kedua kalinya BTD diberikan untuk nipocalimab; yang pertama diberikan pada bulan Februari untuk pengobatan individu hamil yang diimunisasi aloimun dan berisiko tinggi terkena penyakit hemolitik parah pada janin dan bayi baru lahir (HDFN).

“Pengumuman hari ini menandai langkah maju yang penting dalam penelitian dan pengembangan berkelanjutan nipocalimab, penghambat FcRn pertama yang diteliti dan menunjukkan hasil positif dalam studi Fase 2 pada pasien dewasa dengan penyakit Sjögren sedang hingga parah,” kata Terence Rooney, Wakil Presiden, Reumatologi, Pemimpin Area Penyakit Imunologi, Pengobatan Inovatif Johnson & Johnson. “Saat ini belum ada pengobatan yang disetujui yang dapat secara langsung mengatasi penyebab utama penyakit ini, inovasi sangat diperlukan untuk meningkatkan hasil pasien pada penyakit Sjögren. Pencapaian ini menggarisbawahi komitmen teguh kami untuk mengembangkan terapi baru dan transformasional yang dapat membantu mengatasi kebutuhan signifikan yang belum terpenuhi pada pasien yang hidup dengan penyakit yang disebabkan oleh autoantibodi.”

BTD didukung oleh data dari studi DAHLIAS Fase 2 yang mengevaluasi kemanjuran dan keamanan nipocalimab untuk pengobatan pasien dewasa dengan SjD sedang hingga berat dan mendukung evaluasi lebih lanjut dari pengobatan yang diteliti melalui studi Fase 3, yang sedang berlangsung. Data dari penelitian nipocalimab Fase 2 DAHLIAS ditampilkan dalam presentasi lisan terbaru (LBA0010) di Kongres Aliansi Asosiasi Reumatologi Eropa (EULAR) 2024 dan menunjukkan hasil positif pertama dari investigasi penghambat FcRn sebagai target potensial terapi di SjD.

FDA memberikan BTD untuk mempercepat pengembangan dan tinjauan peraturan obat yang sedang diteliti yang dimaksudkan untuk mengobati kondisi serius atau mengancam jiwa dan didasarkan pada bukti klinis awal yang menunjukkan bahwa obat tersebut mungkin memiliki perbaikan substansial dalam setidaknya satu titik akhir yang signifikan secara klinis dibandingkan terapi yang tersedia.5 Banyak pasien yang hidup dengan SjD mengalami gejala yang mengganggu aktivitas sehari-hari dan kualitas hidup.6 Meskipun SjD paling sering mempengaruhi kelenjar yang menghasilkan air liur dan air mata, gejala yang lebih sistemik disebut Manifestasi ekstraglandular sering terjadi dan dapat berdampak pada berbagai sistem organ, termasuk sendi, paru-paru, ginjal, dan sistem saraf.7 Pasien dengan SjD juga memiliki risiko tinggi terkena berbagai kondisi terkait, termasuk risiko 20 kali lebih tinggi terkena sel B. limfoma jika dibandingkan dengan populasi umum.8 Pasien dengan aktivitas tinggi di lebih dari satu organ atau domain penyakit memiliki peningkatan risiko kematian hingga lima kali lipat.8

TENTANG PENYAKIT SJÖGREN

Penyakit Sjögren (SjD) adalah salah satu penyakit yang didorong oleh autoantibodi yang paling umum dan saat ini belum ada terapi yang disetujui untuk mengobati sifat mendasar dan sistemik dari penyakit tersebut. penyakit ini.9 Ini adalah penyakit autoimun kronis yang diperkirakan berdampak pada sekitar empat juta orang di seluruh dunia dan sembilan kali lebih sering terjadi pada wanita dibandingkan pria.3,10 SjD ditandai dengan autoantibodi produksi, peradangan kronis, dan infiltrasi limfositik kelenjar eksokrin. Sebagian besar pasien mengalami kekeringan mukosa (mata, mulut, vagina), nyeri sendi, dan kelelahan.9 Lebih dari 50% pasien SjD memiliki kondisi sedang hingga berat, dan beban penyakitnya bisa setinggi rheumatoid arthritis. atau lupus eritematosus sistemik dan sering dikaitkan dengan gangguan kualitas hidup dan kapasitas fungsional, serta peningkatan risiko kematian.1,3,7

TENTANG DAHLIAS

DAHLIAS (NCT04969812) adalah studi double-blind multisenter, acak, terkontrol plasebo Fase 2 untuk mengevaluasi efek nipocalimab pada peserta dengan penyakit Sjögren primer . DAHLIAS adalah studi rentang dosis Fase 2 untuk orang dewasa dengan SjD primer aktif sedang hingga berat yang seropositif untuk antibodi IgG anti-Ro60 dan/atau anti-Ro52. 163 orang dewasa berusia 18-75 tahun diacak dengan perbandingan 1:1:1 untuk menerima nipocalimab intravena dengan dosis 5 atau 15 mg/kg atau plasebo setiap 2 minggu hingga Minggu ke-22 dan menerima perawatan standar latar belakang yang diizinkan oleh protokol. Penilaian keselamatan dilakukan hingga Minggu ke-30.11 Titik akhir primer adalah perubahan baseline dalam Skor ClinESSDAI pada Minggu ke-24. Titik akhir sekunder tertentu mencakup:

  • Penilaian beberapa sistem organ: < ul>
  • Liga Eropa Melawan Rematik Indeks Aktivitas Penyakit Sindrom Sjögren (ESSDAI) adalah indeks aktivitas penyakit sistemik yang dirancang untuk mengukur aktivitas penyakit pada pasien dengan SjD primer. Hal ini didasarkan pada 12 domain termasuk: konstitusional, limfadenopati, kelenjar, artikular, kulit, pernapasan, ginjal, otot, sistem saraf tepi, sistem saraf pusat, dan hematologi.
  • Respon Tingkat Aktivitas Penyakit (DAL) adalah pengurangan tingkat aktivitas penyakit dari tingkat awal setidaknya 1 tingkat di setidaknya 1 domain clinESSDAI (misalnya artikular, hematologi, kulit, konstitusional).
  • Penilaian dokter:
  • Penilaian Keparahan Penyakit Global Dokter (PhGA) dicatat oleh penyelidik, terlepas dari penilaian peserta penelitian, pada skala dengan tanggapan mulai dari 0 (“Tidak ada aktivitas SjD”) hingga 100 (“SjD sangat aktif”).
  • Alat gabungan untuk titik akhir uji klinis:
  • Alat Sjögren untuk Menilai Respons (STAR) adalah indeks responden gabungan yang mencakup semua fitur SjD utama, termasuk aktivitas penyakit sistemik, gejala yang dilaporkan pasien, item kelenjar air mata, item kelenjar ludah, dan serologi, dalam satu alat.Composite of Relevant Endpoints for Sjogren's Syndrome (CRESS), alat titik akhir gabungan yang terdiri dari lima item yang saling melengkapi: aktivitas penyakit sistemik, gejala yang dilaporkan pasien, kelenjar air mata item, item kelenjar ludah dan serologi, untuk digunakan dalam uji coba SjD primer.
  • Hasil yang dilaporkan pasien:
  • Liga Eropa Melawan Rematik Indeks yang Dilaporkan Pasien Sindrom Sjögren (ESSPRI) adalah penilaian yang dilaporkan pasien mengenai tingkat keparahan kekeringan, kelelahan, dan nyeri yang terkait dengan SjD primer, di mana pasien melaporkan tingkat keparahan gejala mereka selama dua minggu terakhir pada skala penilaian numerik (NRS), mulai dari 0 “Tidak ada gejala (kekeringan, kelelahan, atau nyeri)” hingga 10 “maksimum yang dapat dibayangkan (kekeringan, kelelahan, nyeri)”.
  • Alat Gejala Sjögren adalah pasien -penilaian yang dilaporkan mengenai tingkat keparahan kekeringan mata, mulut, dan vagina serta nyeri sendi yang paling parah selama 7 hari terakhir dengan NRS 0 hingga 10, dari 0 “Tidak (gejala spesifik)” hingga 10, “[Gejala spesifik] yang parah”.

    • TENTANG NIPOCALIMAB

    Nipocalimab adalah antibodi monoklonal yang sedang diteliti, dirancang khusus untuk berikatan dengan afinitas tinggi untuk memblokir FcRn dan mengurangi kadar antibodi imunoglobulin G (IgG) yang bersirkulasi, yang berpotensi tanpa berdampak pada fungsi imun lainnya. Hal ini mencakup autoantibodi dan aloantibodi yang mendasari berbagai kondisi di tiga segmen utama dalam ruang autoantibodi termasuk penyakit Autoantibodi Langka, penyakit Janin pada Ibu yang dimediasi oleh aloantibodi ibu, dan Reumatologi Prevalen.11,12,13,14,15,16,17,18,19 Blokade ikatan IgG dengan FcRn di plasenta juga diyakini mencegah transfer aloantibodi ibu secara transplasental ke plasenta. janin.20, 21

    Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) dan Badan Obat Eropa (EMA) telah memberikan beberapa sebutan penting untuk nipocalimab termasuk:

  • Penunjukan Jalur Cepat FDA AS untuk penyakit hemolitik pada janin dan bayi baru lahir (HDFN) dan anemia hemolitik autoimun hangat (wAIHA) pada Juli 2019, miastenia gravis umum (gMG) pada Desember 2021, dan trombositopenia aloimun neonatal janin (FNAIT) pada Maret 2024
  • U.S. Status obat Yatim Piatu FDA untuk wAIHA pada bulan Desember 2019, HDFN pada bulan Juni 2020, gMG pada bulan Februari 2021, polineuropati demielinasi inflamasi kronis pada bulan Oktober 2021 dan FNAIT pada bulan Desember 2023
  • U.S. Penunjukan Terapi Terobosan FDA untuk HDFN pada bulan Februari 2024 dan untuk SjD pada bulan November 2024
  • Penunjukan produk obat Yatim Piatu EU EMA untuk HDFN pada bulan Oktober 2019

    • TENTANG JOHNSON & JOHNSON

    Di Johnson & Johnson, kami percaya kesehatan adalah segalanya. Kekuatan kami dalam inovasi layanan kesehatan memberdayakan kami untuk membangun dunia di mana penyakit kompleks dapat dicegah, diobati, dan disembuhkan, di mana pengobatan lebih cerdas dan tidak terlalu invasif, serta solusinya bersifat pribadi. Melalui keahlian kami di bidang Pengobatan Inovatif dan MedTech, kami diposisikan secara unik untuk berinovasi di seluruh spektrum solusi perawatan kesehatan saat ini untuk memberikan terobosan masa depan, dan memberikan dampak besar pada kesehatan bagi umat manusia.

    Pelajari lebih lanjut di https:/ /www.jnj.com/ atau di www.innovativemedicine.jnj.com.

    Ikuti kami di @JanssenUS dan @JNJInnovMed.

    Perhatian Mengenai Pernyataan Berwawasan ke Depan

    Siaran pers ini berisi “pernyataan berwawasan ke depan” sebagaimana didefinisikan dalam Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995 mengenai nipocalimab. Pembaca diperingatkan untuk tidak bergantung pada pernyataan berwawasan ke depan ini. Pernyataan-pernyataan ini didasarkan pada ekspektasi saat ini mengenai kejadian di masa depan. Jika asumsi dasar terbukti tidak akurat atau risiko atau ketidakpastian yang diketahui atau tidak diketahui menjadi kenyataan, hasil sebenarnya dapat berbeda secara signifikan dari ekspektasi dan proyeksi Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. dan/atau Johnson & Johnson. Risiko dan ketidakpastian mencakup, namun tidak terbatas pada: tantangan dan ketidakpastian yang melekat dalam penelitian dan pengembangan produk, termasuk ketidakpastian keberhasilan klinis dan perolehan persetujuan peraturan; ketidakpastian keberhasilan komersial; kesulitan dan penundaan produksi; persaingan, termasuk kemajuan teknologi, produk baru dan paten yang diperoleh pesaing; tantangan terhadap paten; masalah kemanjuran atau keamanan produk yang mengakibatkan penarikan produk atau tindakan regulasi; perubahan perilaku dan pola belanja pembeli produk dan layanan kesehatan; perubahan terhadap undang-undang dan peraturan yang berlaku, termasuk reformasi layanan kesehatan global; dan tren menuju pengendalian biaya layanan kesehatan. Daftar dan penjelasan lebih lanjut mengenai risiko, ketidakpastian, dan faktor lainnya dapat ditemukan dalam Laporan Tahunan Johnson & Johnson pada Formulir 10-K untuk tahun fiskal yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2023, termasuk di bagian yang diberi judul “Catatan Perhatian Mengenai Pernyataan Berwawasan ke Depan ” dan “Butir 1A. Faktor Risiko,” dan dalam Laporan Kuartalan Johnson & Johnson berikutnya pada Formulir 10-Q dan pengajuan lainnya ke Komisi Sekuritas dan Bursa. Salinan pengajuan ini tersedia online di www.sec.gov, www.jnj.com atau berdasarkan permintaan dari Johnson & Johnson. Tak satu pun dari Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc., maupun Johnson & Johnson berjanji untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan apa pun sebagai akibat dari informasi baru atau peristiwa atau perkembangan di masa depan.

    1 Hackett KL, dkk. al. Res Perawatan Radang Sendi (Hoboken). 2012;64(11):1760-1764.

    2 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. dkk. Epidemiologi sindrom Sjögren.

    3 Nat Rev Rheumatol 20, 158–169 (2024). https://doi.org/10.1038/s41584-023-01057- 6

    4 Gairy K, Knight C, Anthony P, Hoskin B. Beban penyakit di antara subkelompok pasien dengan sindrom Sjögren primer dan keterlibatan sistemik. Reumatologi (Oxford). 2021 April 6;60(4):1871-1881. doi: 10.1093/reumatologi/keaa508. PMID: 33147609; PMCID: PMC8023993.

    5 Departemen Kesehatan dan Layanan Kemanusiaan, Badan Pengawas Obat dan Makanan AS, Panduan untuk Program yang Dipercepat Industri untuk Kondisi Serius – Obat-obatan dan Biologi, Mei 2024. https://www.fda.gov/media/86377/download

    6 McCoy SS, Woodham M, Bunya VY, Saldanha IJ, Akpek EK, Makara MA, Baer AN. Tinjauan komprehensif tentang hidup bersama Sjögren: hasil survei National Sjögren's Foundation. Klinik Reumatol. 2022 Juli;41(7):2071-2078. doi: 10.1007/s10067-022-06119-w. Epub 2022 8 Maret. PMID: 35257256; PMCID: PMC9610846.

    7 Carsons SE, Patel BC. Sindrom Sjogren. [Diperbarui 2023 31 Juli]. Di dalam: StatPearls [Internet]. Pulau Harta Karun (FL): Penerbitan StatPearls; 2024 Januari-. Tersedia dari: https://www.ncbi.nlm.nih. gov/books/NBK431049/

    8 Brito-Zeron, P., Flores-Chavez, A., Horvath, Fanny I., Rasmussen, A., dkk. Faktor risiko kematian pada sindrom Sjogren primer: studi kohort dunia nyata, retrospektif. eKlinisKedokteran. 4 Juli 2023. DOI: https://doi.org/10.1016/ j.eclinm.2023.102062

    9 Huang H, Xie W, Geng Y, Fan Y, Zhang Z. Kematian pada pasien dengan sindrom Sjögren primer: tinjauan sistematis dan meta-analisis. Reumatologi (Oxford). 2021 1 September;60(9):4029-4038. doi: 10.1093/reumatologi/keab364. PMID: 33878179.

    10 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. dkk. Epidemiologi sindrom Sjögren.

    11 ClinicalTrials.gov Pengidentifikasi: NCT04968912. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Terakhir diakses: November 2024.

    12 Pengidentifikasi ClinicalTrials.gov: NCT04951622. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622 . Terakhir diakses: November 2024.

    13 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189 . Terakhir diakses: November 2024

    14 Pengidentifikasi ClinicalTrials.gov: NCT05327114. Tersedia di: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114 . Terakhir diakses: November 2024

    15 ClinicalTrials.gov Pengidentifikasi: NCT04119050. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Terakhir diakses: November 2024.

    16 Pengidentifikasi ClinicalTrials.gov: NCT05379634. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Terakhir diakses: November 2024.

    17 ClinicalTrials.gov Pengidentifikasi: NCT05912517. Tersedia di: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517 . Terakhir diakses: November 2024

    18 Pengidentifikasi ClinicalTrials.gov: NCT06028438. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Terakhir diakses: November 2024.

    19 ClinicalTrials.gov Pengidentifikasi: NCT04882878. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Terakhir diakses: November 2024.

    20 Lobato G, Soncini CS. Hubungan antara riwayat obstetri dan tingkat keparahan alloimunisasi Rh(D). Obstet Ginekol Lengkungan. 2008 Maret;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Terakhir diakses: November 2024.

    21 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, dkk. M281, antibodi anti-FcRn, menghambat transfer IgG dalam model perfusi plasenta ex vivo manusia. Am J Obstet Ginekol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Sumber: Johnson & Johnson

    Diposting : 2024-11-12 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer