Nipocalimab è la prima e unica terapia sperimentale ad aver ottenuto dalla FDA statunitense la designazione di terapia innovativa per il trattamento degli adulti affetti dalla malattia di Sjögren da moderata a grave

Segui Drugslib su

Spring House, Pennsylvania (11 novembre 2024) – Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso a nipocalimab la designazione di terapia rivoluzionaria (BTD) per il trattamento degli adulti affetti dalla malattia di Sjögren (SjD) da moderata a grave, una malattia autoanticorpale debilitante e cronica ad alta prevalenza, per la quale non è disponibile sono disponibili trattamenti avanzati approvati.1,2,3,4 Nipocalimab è l'unica terapia sperimentale ad ottenere questa designazione nella SjD. Questo traguardo normativo rappresenta la seconda volta che viene concesso il BTD per nipocalimab; il primo è stato concesso a febbraio per il trattamento di soggetti in gravidanza alloimmunizzati ad alto rischio di grave malattia emolitica del feto e del neonato (MEFN).

“L'annuncio di oggi segna un importante passo avanti nella continua ricerca e sviluppo di nipocalimab, il primo bloccante sperimentale del FcRn a dimostrare risultati positivi in ​​uno studio di Fase 2 condotto su pazienti adulti affetti dalla malattia di Sjögren da moderata a grave", ha affermato Terence Rooney, Vice Presidente, Responsabile dell'area malattie reumatologiche e immunologiche, Johnson & Johnson Innovative Medicine. “Senza trattamenti attualmente approvati che possano affrontare direttamente le cause alla base della malattia, l’innovazione è estremamente necessaria per migliorare i risultati dei pazienti affetti dalla malattia di Sjögren. Questo traguardo sottolinea il nostro costante impegno nello sviluppo di terapie nuove e rivoluzionarie che possano aiutare a rispondere a importanti esigenze insoddisfatte dei pazienti che vivono con malattie guidate da autoanticorpi."

Il BTD è supportato dai dati dello studio di Fase 2 DAHLIAS che valuta l'efficacia e la sicurezza di nipocalimab per il trattamento di pazienti adulti con SjD da moderato a grave e supporta un'ulteriore valutazione del trattamento sperimentale attraverso uno studio di Fase 3, che è in corso. I dati dello studio di Fase 2 DAHLIAS su nipocalimab sono stati presentati in una presentazione orale dell'ultima ora (LBA0010) al congresso 2024 dell'Alleanza Europea delle Associazioni per la Reumatologia (EULAR) e hanno dimostrato i primi risultati positivi in ​​assoluto di un bloccante sperimentale dell'FcRn come potenziale bersaglio terapia nella SjD.

La FDA concede a BTD di accelerare lo sviluppo e la revisione normativa di un medicinale sperimentale destinato a trattare una condizione grave o pericolosa per la vita e si basa su prove cliniche preliminari che indicano che il farmaco può avere un miglioramento sostanziale in almeno un endpoint clinicamente significativo rispetto alla terapia disponibile.5 Molti pazienti affetti da SjD manifestano sintomi che interferiscono con le attività quotidiane e la qualità della vita. 6 Sebbene la SjD colpisca più frequentemente le ghiandole che producono saliva e lacrime, sono comuni sintomi più sistemici chiamati manifestazioni extraghiandolari che possono colpire più sistemi di organi, comprese articolazioni, polmoni, reni e sistema nervoso.7 I pazienti con SjD hanno anche un rischio ad alto rischio Di sviluppare numerose condizioni associate, incluso un rischio fino a 20 volte più elevato di sviluppare linfomi a cellule B rispetto alla popolazione generale.8 I pazienti con elevata attività in più di un organo o dominio della malattia hanno un rischio di mortalità aumentato fino a cinque volte. 8

SULLA MALATTIA DI SJÖGREN

La malattia di Sjögren (SjD) è una delle malattie guidate da autoanticorpi più diffuse per la quale non sono attualmente approvate terapie che trattino la natura sottostante e sistemica della malattia. la malattia.9 Si tratta di una malattia autoimmune cronica che, secondo le stime, colpisce circa quattro milioni di persone in tutto il mondo ed è nove volte più comune nelle donne rispetto agli uomini.3,10 La SjD è caratterizzata da produzione di autoanticorpi, infiammazione cronica e infiltrazione linfocitaria delle ghiandole esocrine . La maggior parte dei pazienti è affetta da secchezza delle mucose (occhi, bocca, vagina), dolori articolari e affaticamento.9 Oltre il 50% dei pazienti con SjD presenta una forma da moderata a grave della condizione e il carico della malattia può essere elevato quanto quello dell'artrite reumatoide o lupus eritematoso sistemico ed è spesso associato a compromissione della qualità della vita e della capacità funzionale e a un aumento del rischio di mortalità.1,3,7

INFORMAZIONI SU DAHLIAS

DAHLIAS (NCT04969812) è uno studio di fase 2 multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco per valutare gli effetti di nipocalimab nei partecipanti con malattia di Sjögren primaria . DAHLIAS è uno studio di fase 2 a dosaggio variabile condotto su adulti con SjD primaria attiva da moderata a grave che erano sieropositivi per anticorpi IgG anti-Ro60 e/o anti-Ro52. 163 adulti di età compresa tra 18 e 75 anni sono stati randomizzati 1:1:1 a ricevere nipocalimab per via endovenosa alla dose di 5 o 15 mg/kg o placebo ogni 2 settimane fino alla settimana 22 e hanno ricevuto lo standard di cura di base consentito dal protocollo. Le valutazioni della sicurezza sono state condotte fino alla settimana 30.11. L'endpoint primario era la variazione del basale nel punteggio ClinESSDAI alla settimana 24. Gli endpoint secondari selezionati includevano:

  • Valutazioni di sistemi multipli di organi: < ul>
  • L'indice di attività della malattia della sindrome di Sjögren della Lega europea contro i reumatismi (ESSDAI) è un indice di attività delle malattie sistemiche progettato per misurare l'attività della malattia nei pazienti con SjD primaria. Si basa su 12 domini tra cui: costituzionale, linfoadenopatia, ghiandolare, articolare, cutaneo, respiratorio, renale, muscolare, sistema nervoso periferico, sistema nervoso centrale ed ematologico.
  • La risposta del livello di attività della malattia (DAL) è una riduzione rispetto al basale del livello di attività della malattia di almeno 1 livello in almeno 1 dominio clinESSDAI (ad es. articolare, ematologico, cutaneo, costituzionale).
  • Medico valutazione:
  • La valutazione globale della gravità della malattia (PhGA) del medico viene registrata dallo sperimentatore, indipendentemente dalla valutazione dei partecipanti allo studio, su una scala con risposte che vanno da 0 ("Nessuna attività SjD") a 100 ("SjD estremamente attivo").
  • Strumenti compositi per gli endpoint degli studi clinici:
  • Strumento di Sjögren per la valutazione della risposta (STAR) è un indice composito dei risponditori che include tutte le principali caratteristiche della SjD, tra cui l'attività della malattia sistemica, i sintomi riferiti dai pazienti, l'elemento delle ghiandole lacrimali, l'elemento delle ghiandole salivari e la sierologia, in un unico strumento.
  • Composito di rilevanti Endpoints for Sjogren's Syndrome (CRESS), uno strumento endpoint composito costituito da cinque elementi complementari: attività della malattia sistemica, sintomi riferiti dal paziente, elemento ghiandole lacrimali, elemento ghiandole salivari e sierologia, da utilizzare negli studi sulla SjD primaria.
  • Risultati riportati dai pazienti:
  • European League Against Rheumatism L'indice riportato dai pazienti della sindrome di Sjögren (ESSPRI) è una valutazione riferita dai pazienti della gravità della secchezza, affaticamento e dolore associati alla SjD primaria, in cui i pazienti riferiscono la gravità dei sintomi nelle ultime due settimane su una scala di valutazione numerica (NRS), che va da 0 "Nessun sintomo (secchezza, affaticamento o dolore)" a 10 "massimo immaginabile (secchezza, affaticamento, dolore)”.
  • Lo strumento Sintomi di Sjögren è una valutazione riferita dal paziente della gravità peggiore della secchezza oculare, orale e vaginale e del dolore articolare negli ultimi 7 giorni su 0 a 10 NRS, da 0 “No (sintomo specifico)” a 10, “Grave [sintomo specifico]”.

    • INFORMAZIONI SU NIPOCALIMAB

    Nipocalimab è un anticorpo monoclonale sperimentale, appositamente progettato per legarsi con elevata affinità per bloccare FcRn e ridurre i livelli di anticorpi circolanti di immunoglobulina G (IgG), potenzialmente senza impatto su altre funzioni immunitarie. Ciò include autoanticorpi e alloanticorpi che sono alla base di molteplici condizioni in tre segmenti chiave nello spazio degli autoanticorpi, tra cui le malattie da autoanticorpi rari, le malattie fetali materne mediate da alloanticorpi materni e la reumatologia prevalente.11,12,13,14,15,16,17,18,19 Si ritiene inoltre che il blocco del legame delle IgG all'FcRn nella placenta impedisca il trasferimento transplacentare degli alloanticorpi materni al feto.20, 21

    La Food and Drug Administration (FDA) statunitense e l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) hanno concesso diverse designazioni chiave a nipocalimab, tra cui:

  • Designazione Fast Track della FDA statunitense nella malattia emolitica del feto e neonatale (HDFN) e anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA) nel luglio 2019, miastenia grave generalizzata (gMG) nel dicembre 2021 e trombocitopenia alloimmune neonatale fetale (FNAIT) nel marzo 2024
  • Stati Uniti. Stato di farmaco orfano della FDA per wAIHA nel dicembre 2019, HDFN nel giugno 2020, gMG nel febbraio 2021, polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica nell'ottobre 2021 e FNAIT nel dicembre 2023
  • Stati Uniti Designazione di terapia rivoluzionaria da parte della FDA per la MEFN nel febbraio 2024 e per la SjD nel novembre 2024
  • Designazione di medicinale orfano da parte dell'EMA UE per la MEFN nell'ottobre 2019

    • INFORMAZIONE SU JOHNSON & JOHNSON

    Noi di Johnson & Johnson crediamo che la salute sia tutto. La nostra forza nell’innovazione sanitaria ci consente di costruire un mondo in cui le malattie complesse vengono prevenute, trattate e curate, dove i trattamenti sono più intelligenti e meno invasivi e le soluzioni sono personali. Grazie alla nostra esperienza nella medicina innovativa e nella tecnologia medica, siamo in una posizione unica per innovare oggi l'intero spettro di soluzioni sanitarie per fornire le scoperte di domani e avere un profondo impatto sulla salute dell'umanità.

    Scopri di più su https:/ /www.jnj.com/ o su www.innovativemedicine.jnj.com.

    Seguici su @JanssenUS e @JNJInnovMed.

    Avvertenze relative alle dichiarazioni previsionali

    Il presente comunicato stampa contiene "dichiarazioni previsionali" come definite nel Private Securities Litigation Reform Act del 1995 riguardanti nipocalimab. Si avvisa il lettore di non fare affidamento su queste dichiarazioni previsionali. Queste affermazioni si basano sulle aspettative attuali di eventi futuri. Se le ipotesi sottostanti si rivelano imprecise o si materializzano rischi o incertezze noti o sconosciuti, i risultati effettivi potrebbero variare sostanzialmente dalle aspettative e dalle proiezioni di Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. e/o Johnson & Johnson. I rischi e le incertezze includono, ma non sono limitati a: sfide e incertezze inerenti alla ricerca e allo sviluppo dei prodotti, inclusa l'incertezza del successo clinico e dell'ottenimento delle approvazioni normative; incertezza del successo commerciale; difficoltà e ritardi di produzione; concorrenza, compresi i progressi tecnologici, i nuovi prodotti e i brevetti ottenuti dai concorrenti; contestazioni ai brevetti; problemi di efficacia o sicurezza del prodotto che comportano richiami di prodotti o azioni normative; cambiamenti nel comportamento e nei modelli di spesa degli acquirenti di prodotti e servizi sanitari; modifiche alle leggi e ai regolamenti applicabili, comprese le riforme sanitarie globali; e le tendenze verso il contenimento dei costi sanitari. Un ulteriore elenco e descrizione di tali rischi, incertezze e altri fattori è reperibile nella relazione annuale di Johnson & Johnson sul modulo 10-K per l'anno fiscale terminato il 31 dicembre 2023, incluse le sezioni intitolate "Nota cautelativa relativa alle dichiarazioni previsionali" " e "Articolo 1A. Fattori di rischio" e nelle successive relazioni trimestrali di Johnson & Johnson sul modulo 10-Q e in altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Copie di questi documenti sono disponibili online su www.sec.gov, www.jnj.com o su richiesta da Johnson & Johnson. Nessuna di Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. né Johnson & Johnson si impegna ad aggiornare alcuna dichiarazione previsionale a seguito di nuove informazioni o eventi o sviluppi futuri.

    1 Hackett KL, et al. Ricerca sulla cura dell'artrite (Hoboken). 2012;64(11):1760-1764.

    2 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. et al. Epidemiologia della sindrome di Sjögren.

    3 Nat Rev Rheumatol 20, 158–169 (2024). https://doi.org/10.1038/s41584-023-01057- 6

    4 Gairy K, Knight C, Anthony P, Hoskin B. Carico di malattia tra sottogruppi di pazienti con sindrome di Sjögren primaria e coinvolgimento sistemico. Reumatologia (Oxford). 2021 6 aprile;60(4):1871-1881. doi: 10.1093/reumatologia/keaa508. PMID: 33147609; PMCID: PMC8023993.

    5 Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Guidance for Industry Expedited Programs for Serious conditions – Drugs and Biologics, maggio 2024. https://www.fda.gov/media/86377/download

    6 McCoy SS, Woodham M, Bunya VY, Saldanha IJ, Akpek EK, Makara MA, Baer AN. Una panoramica completa sulla convivenza con la sindrome di Sjögren: risultati di un sondaggio della Fondazione nazionale Sjögren. Clin Reumatolo. 2022 luglio;41(7):2071-2078. doi: 10.1007/s10067-022-06119-w. Epub 2022 marzo 8. PMID: 35257256; PMCID: PMC9610846.

    7 Carsons SE, Patel BC. Sindrome di Sjögren. [Aggiornato il 31 luglio 2023]. In: StatPearls [Internet]. Isola del tesoro (FL): pubblicazione StatPearls; 2024 gennaio-. Disponibile da: https://www.ncbi.nlm.nih. gov/books/NBK431049/

    8 Brito-Zeron, P., Flores-Chavez, A., Horvath, Fanny I., Rasmussen, A., et al. Fattori di rischio di mortalità nella sindrome di Sjogren primaria: uno studio di coorte retrospettivo nel mondo reale. eClinicalMedicine. 4 luglio 2023. DOI: https://doi.org/10.1016/ j.eclinm.2023.102062

    9 Huang H, Xie W, Geng Y, Fan Y, Zhang Z. Mortalità nei pazienti con sindrome di Sjögren primaria: una revisione sistematica e una meta-analisi. Reumatologia (Oxford). 2021 settembre 1;60(9):4029-4038. doi: 10.1093/reumatologia/keab364. PMID: 33878179.

    10 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. et al. Epidemiologia della sindrome di Sjögren.

    11 Identificatore ClinicalTrials.gov: NCT04968912. Disponibile all'indirizzo: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Ultimo accesso: novembre 2024.

    Identificatore 12 ClinicalTrials.gov: NCT04951622. Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622 . Ultimo accesso: novembre 2024.

    13 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189 . Ultimo accesso: novembre 2024

    Identificatore 14 ClinicalTrials.gov: NCT05327114. Disponibile all'indirizzo: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114 . Ultimo accesso: novembre 2024

    Identificatore 15 ClinicalTrials.gov: NCT04119050. Disponibile all'indirizzo: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Ultimo accesso: novembre 2024.

    Identificatore 16 ClinicalTrials.gov: NCT05379634. Disponibile all'indirizzo: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Ultimo accesso: novembre 2024.

    Identificatore 17 ClinicalTrials.gov: NCT05912517. Disponibile all'indirizzo: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517 . Ultimo accesso: novembre 2024

    Identificatore 18 ClinicalTrials.gov: NCT06028438. Disponibile all'indirizzo: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Ultimo accesso: novembre 2024.

    19 Identificatore ClinicalTrials.gov: NCT04882878. Disponibile all'indirizzo: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Ultimo accesso: novembre 2024.

    20 Lobato G, Soncini CS. Relazione tra storia ostetrica e gravità dell'alloimmunizzazione Rh(D). ArcoGinecolo Obstet. 2008 marzo;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Ultimo accesso: novembre 2024.

    21 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, un anticorpo anti-FcRn, inibisce il trasferimento di IgG in un modello di perfusione placentare umana ex vivo. Am J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Fonte: Johnson & Johnson

    Pubblicato : 2024-11-12 12:00

    Per saperne di più

    Disclaimer

    È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

    L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

    Parole chiave popolari