ニポカリマブは、中等度から重度のシェーグレン病を抱えて生きる成人の治療のために米国食品医薬品局により画期的治療薬の指定を受けた最初で唯一の治験薬です

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ペンシルベニア州スプリングハウス (2024 年 11 月 11 日) – ジョンソン・エンド・ジョンソン (NYSE: JNJ) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) がニポカリマブ画期的治療薬 (BTD) の指定を付与したと発表しました。中等度から重度のシェーグレン病 (SjD) を患う成人の治療に使用されます。シェーグレン病は罹患率が高く、承認された高度な治療法が存在しない慢性の衰弱性自己抗体疾患です。1,2,3,4 ニポカリマブは唯一の治験薬です。 SjDでこの指定を確保するために。この規制上のマイルストーンは、nipocalimab に対して BTD が認可されたのは 2 回目です。最初の承認は、胎児および新生児の重篤な溶血性疾患（HDFN）のリスクが高い同種免疫を受けた妊婦の治療のために2月に認可された。

「今日の発表は、継続的な研究開発における重要な前進を示すものである」 「ニポカリマブは、中等度から重度のシェーグレン病成人患者を対象とした第2相試験で肯定的な結果を示した最初の治験中のFcRn阻害薬であるニポカリマブの研究開発の成果でした」と、ジョンソン・エンド・ジョンソン・イノベーティブ・メディシンのリウマチ科副社長、免疫疾患領域リーダーのテレンス・ルーニー氏は述べた。 「現在、この病気の根本的な原因に直接対処できる治療法は承認されていないため、シェーグレン病の患者の転帰を改善するにはイノベーションが非常に必要です。このマイルストーンは、自己抗体に起因する疾患を抱えて生きる患者の満たされていない大きなニーズに対処するのに役立つ可能性のある、革新的な治療法を開発するという当社の揺るぎない取り組みを強調するものです。」

BTD は、中等度から重度の SjD の成人患者の治療におけるニポカリマブの有効性と安全性を評価する第 2 相 DAHLIAS 研究のデータによって裏付けられており、第 3 相研究による治験治療のさらなる評価を裏付けています。進行中です。ニポカリマブの第2相DAHLIAS試験のデータは、欧州リウマチ学会連合（EULAR）2024年大会の最新口頭発表（LBA0010）で取り上げられ、潜在的な標的薬としての治験中のFcRn阻害剤の初めての肯定的な結果が実証された。

FDA は、重篤または生命を脅かす状態の治療を目的とし、その薬剤が次のような可能性があることを示す予備的な臨床証拠に基づいた治験薬の開発および規制審査を促進するために、BTD に助成金を付与しました。少なくとも 1 つの臨床的に重要なエンドポイントにおいて、利用可能な治療法と比べて大幅な改善が見られます。5 SjD を抱えて生活している多くの患者は、日常生活や生活の質を妨げる症状を経験しています。6 SjD は、唾液と涙を生成する腺に最も頻繁に影響を及ぼしますが、より全身的な症状は、腺外症状は一般的であり、関節、肺、腎臓、神経系を含む複数の臓器系に影響を与える可能性があります。 7 SjD 患者は、B 細胞発症の最大 20 倍のリスクを含む、多数の関連疾患を発症するリスクも高くなります。一般集団と比較した場合、リンパ腫が最も多くなります。8 複数の臓器または疾患領域で活動性が高い患者は、死亡リスクが最大 5 倍増加します。8

シェーグレン病について

シェーグレン病 (SjD) は、最も蔓延している自己抗体に起因する疾患の 1 つであり、その根底にある全身性の性質を治療する治療法は現在承認されていません。この病気は慢性自己免疫疾患であり、世界中で約 400 万人が罹患していると推定されており、女性では男性よりも 9 倍一般的です。3,10 SjD は次のような特徴があります。自己抗体の産生、慢性炎症、外分泌腺のリンパ球浸潤。ほとんどの患者は粘膜の乾燥（目、口、膣）、関節痛、疲労感に悩まされています9。SjD 患者の 50% 以上が中等度から重度の症状を呈しており、疾患の負担は関節リウマチと同じくらい高い場合があります。または全身性エリテマトーデスなどの症状があり、多くの場合、生活の質や機能的能力の低下、死亡リスクの増加と関連しています。1、3、7

DAHLIAS について

DAHLIAS (NCT04969812) は、原発性シェーグレン病の参加者におけるニポカリマブの効果を評価する第 2 相多施設共同無作為化プラセボ対照二重盲検試験です。 。 DAHLIASは、抗Ro60および/または抗Ro52 IgG抗体の血清陽性である中等度から重度の活動性原発性SjDの成人を対象とした第2相用量範囲研究です。 18～75歳の成人163名が、22週目まで2週間ごとに5または15 mg/kgのニポカリマブの静脈内投与またはプラセボの投与を受ける群に1:1:1の割合で無作為に割り付けられ、プロトコルで許可されたバックグラウンド標準治療を受けました。安全性評価は 30 週目まで実施されました。11 主要評価項目は、24 週目の ClinESSDAI スコアのベースラインの変化でした。以下の副次評価項目を選択してください。

  • 複数の臓器系の評価: < ul>
  • 欧州対リウマチ連盟シェーグレン症候群疾患活動性指数 (ESSDAI) は、原発性 SjD 患者の疾患活動性を測定するために設計された全身性疾患活動性指数です。これは、体質、リンパ節腫脹、腺、関節、皮膚、呼吸器、腎臓、筋肉、末梢神経系、中枢神経系、血液学を含む 12 の領域に基づいています。
  • 疾患活動性レベル (DAL) 反応は、次のとおりです。少なくとも 1 つの clinESSDAI ドメイン (関節、血液、皮膚、体質など) における疾患活動性レベルのベースラインからの少なくとも 1 レベルの低下
  • 医師評価:
  • 医師による疾患重症度の総合評価 (PhGA) は、研究参加者の評価とは独立して、研究者によって、回答が 0 (「SjD 活動なし」) から範囲のスケールで記録されます。
  • 臨床試験エンドポイント用の複合ツール:
  • 反応を評価するためのシェーグレンツール(STAR) は、全身性疾患活動性、患者報告の症状、涙腺項目、唾液腺項目、血清学など、SjD の主要な機能をすべて 1 つのツールに組み込んだ複合レスポンダー指数です。
  • 関連性の複合シェーグレン症候群のエンドポイント（CRESS）は、全身疾患活動性、患者報告の症状、涙腺項目、唾液腺項目、血清学という 5 つの補完的な項目で構成される複合エンドポイント ツールであり、原発性 SjD の治験で使用されます。
  • 患者報告の転帰:
  • 欧州リウマチ連盟シェーグレン症候群患者報告指数 (ESSPRI) は、シェーグレン症候群の重症度について患者報告による評価です。原発性SjDに伴う乾燥、疲労、痛み。患者は過去2週間の症状の重症度を、0「症状なし（乾燥、疲労または痛み）」から10「最大」までの数値評価スケール（NRS）で報告します。
  • シェーグレンの症状ツールは、患者が報告した過去 7 日間の眼、口腔、膣の乾燥と関節痛の最悪の重症度を 0 点で評価したものです。 NRS は 10 まで、0「いいえ（特定の症状）」から 10「重度（特定の症状）」まで。

    • ニポカリマブについて

    ニポカリマブは治験中のモノクローナル抗体であり、高親和性で結合して FcRn をブロックし、循環免疫グロブリン G (IgG) 抗体のレベルを低下させるように意図的に設計されています。他の免疫機能への影響。これには、希少自己抗体疾患、母親の同種抗体によって媒介される母親の胎児疾患、および流行しているリウマチを含む、自己抗体領域の 3 つの主要なセグメントにわたる複数の状態の基礎となる自己抗体および同種抗体が含まれます。11、12、13、14、15、16、17、18、19。胎盤における FcRn への IgG の結合の遮断も、母親の同種抗体の胎児への胎盤を経た移行を防止すると考えられています。20、21

    米国食品医薬品局 (FDA) と欧州医薬品庁 (EMA) は、ニポカリマブに次のようないくつかの重要な指定を与えました。

  • 胎児の溶血性疾患における米国 FDA のファストトラック指定。 2019年7月に新生児（HDFN）と温型自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）、2021年12月に全身性重症筋無力症（gMG）、2024年3月に胎児性新生児同種免疫性血小板減少症（FNAIT）
  • 米国2019 年 12 月の wAIHA、2020 年 6 月の HDFN、2021 年 2 月の gMG、2021 年 10 月の慢性炎症性脱髄性多発神経障害、および 2023 年 12 月の FNAIT に対する FDA のオーファンドラッグステータス
  • 米国2024 年 2 月に HDFN が、2024 年 11 月に SjD が FDA 画期的治療薬に指定
  • 2019 年 10 月に EU EMA HDFN がオーファン医薬品に指定

    • ジョンソン＆アンド・アンド・ジョンソンについてジョンソン

    ジョンソン・エンド・ジョンソンでは、健康がすべてであると信じています。医療イノベーションにおける当社の強みにより、複雑な疾患が予防、治療、治癒され、治療がよりスマートで侵襲性が低く、解決策が個人に合わせられる世界を構築することができます。革新的な医療とメッドテックの専門知識を通じて、当社は今日、ヘルスケア ソリューションの全範囲にわたって革新を行い、明日の画期的な進歩をもたらし、人類の健康に大きな影響を与える独自の立場にあります。

    詳細は https:/ をご覧ください。 /www.jnj.com/ または www.innovativemedicine.jnj.com で。

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    将来の見通しに関する記述に関する注意

    このプレスリリースには、ニポカリマブに関する 1995 年の私募証券訴訟改革法に定義されている「将来の見通しに関する記述」が含まれています。読者は、これらの将来予想に関する記述に依存しないよう注意してください。これらの記述は、将来の出来事に対する現在の予想に基づいています。基礎となる仮定が不正確であることが判明した場合、または既知または未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の結果は、ヤンセン リサーチ & ディベロップメント、LLC、ヤンセン バイオテック、および/またはジョンソン・エンド・ジョンソンの期待や予測と大きく異なる可能性があります。リスクと不確実性には次のものが含まれますが、これらに限定されません。臨床上の成功や規制当局の承認取得の不確実性など、製品の研究開発に固有の課題と不確実性。商業的な成功の不確実性。製造上の困難と遅延。技術の進歩、新製品、競合他社が取得した特許などの競争。特許への異議申し立て。製品の有効性または安全性に関する懸念により、製品のリコールまたは規制措置が行われる。ヘルスケア製品およびサービスの購入者の行動と支出パターンの変化。世界的な医療改革を含む、適用される法律や規制の変更。そして医療費抑制の傾向。これらのリスク、不確実性、その他の要因の詳細なリストと説明は、ジョンソン・エンド・ジョンソンの2023年12月31日終了会計年度のForm 10-K年次報告書に記載されており、「将来の見通しに関する記述に関する注意事項」と題されたセクションも含まれています。 」および「項目1A.リスク要因」、およびジョンソン・エンド・ジョンソンのその後のフォーム 10-Q 四半期報告書および証券取引委員会へのその他の提出書類に記載されています。これらの提出書類のコピーは、www.sec.gov、www.jnj.com からオンラインで入手するか、ジョンソン・エンド・ジョンソンからのリクエストに応じて入手できます。 Janssen Research & Development, LLC、Janssen Biotech, Inc.、ジョンソン・エンド・ジョンソンのいずれも、新しい情報や将来の出来事や展開の結果として、将来の見通しに関する記述を更新することを約束するものではありません。

    1 Hackett KL, etアル。 Arthritis Care Res (ホーボーケン)。 2012;64(11):1760-1764。

    2 Beydon, M.、McCoy, S.、Nguyen, Y. 他シェーグレン症候群の疫学。

    3 Nat Rev Rheumatol 20、158–169 (2024)。 https://doi.org/10.1038/s41584-023-01057- 6

    4 Gairy K、Knight C、Anthony P、Hoskin B. 原発性シェーグレン症候群と全身性病変を有する患者のサブグループにおける疾患の負担。リウマチ学（オックスフォード）。 2021 4 6;60(4):1871-1881。土井：10.1093/リウマチ/keaa508。 PMID: 33147609; PMCID: PMC8023993。

    5 米国保健福祉省、食品医薬品局、重篤な症状に対する業界の緊急プログラムに関するガイダンス – 医薬品および生物製剤、2024 年 5 月。https://www.fda.gov/media/86377/download

    6 マッコイ SS、ウッドハム M、ブンヤ VY、サルダーニャ IJ、アクペック EK、マカラ MA、ベア AN。シェーグレン症候群との生活に関する包括的な概要: 国立シェーグレン財団の調査結果。クリンリウマトール。 2022 7 月;41(7):2071-2078。土井: 10.1007/s10067-022-06119-w。 Epub 2022 3 月 8 日。PMID: 35257256; PMCID: PMC9610846。

    7 カーソンズ SE、パテル BC。シェーグレン症候群。 【2023 7 31更新】。場所: StatPearls [インターネット]。トレジャーアイランド (フロリダ州): StatPearls Publishing; 2024年1月～。 https://www.ncbi.nlm.nih から入手できます。 gov/books/NBK431049/

    8 Brito-Zeron, P.、Flores-Chavez, A.、Horvath、Fanny I.、Rasmussen, A.、他。原発性シェーグレン症候群における死亡危険因子：現実世界の後ろ向きコホート研究。 e臨床医学。 2023 年 7 月 4 日。DOI: https://doi.org/10.1016/ j.eclinm.2023.102062

    9 Huang H、Xie W、Geng Y、Fan Y、Zhang Z. 原発性シェーグレン症候群患者の死亡率：系統的レビューとメタ分析。リウマチ学（オックスフォード）。 2021 9 1;60(9):4029-4038。土井：10.1093/リウマチ/keab364。 PMID: 33878179。

    10 Beydon, M.、McCoy, S.、Nguyen, Y. 他。シェーグレン症候群の疫学。

    11 ClinicalTrials.gov ID: NCT04968912。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912 から入手できます。最終アクセス日: 2024 年 11 月。

    12 ClinicalTrials.gov ID: NCT04951622。参照可能場所: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622 。最終アクセス日: 2024 年 11 月。

    13 ClinicalTrials.gov。 NCT03842189。参照可能場所: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189 。最終アクセス日: 2024 年 11 月

    14 ClinicalTrials.gov ID: NCT05327114。以下で入手可能です: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114 。最終アクセス日: 2024 年 11 月

    15 ClinicalTrials.gov 識別子: NCT04119050。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050 から入手できます。最終アクセス日: 2024 年 11 月。

    16 ClinicalTrials.gov ID: NCT05379634。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634 から入手できます。最終アクセス日: 2024 年 11 月。

    17 ClinicalTrials.gov 識別子: NCT05912517。以下で入手可能です: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517 。最終アクセス日: 2024 年 11 月

    18 ClinicalTrials.gov ID: NCT06028438。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438 から入手できます。最終アクセス日: 2024 年 11 月。

    19 ClinicalTrials.gov 識別子: NCT04882878。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878 から入手できます。最終アクセス日: 2024 年 11 月。

    20 ロバト G、ソンチーニ CS。産科病歴とRh(D)同種免疫の重症度との関係。アーチ婦人科オブステット。 2008 年 3 月;277(3):245-8。 DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x。最終アクセス日: 2024 年 11 月。

    21 Roy S、Nanovskaya T、Patrikeeva S、他。抗 FcRn 抗体である M281 は、ヒト ex vivo 胎盤灌流モデルにおける IgG 移入を阻害します。私はJオブステット婦人科です。 2019;220(5):498 e491-498 e499。

    出典: ジョンソン・エンド・ジョンソン

    投稿しました : 2024-11-12 12:00

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