Nipocalimab minangka Terapi Investigasi Pisanan lan Mung sing Diwenehake US FDA Terobosan Therapy Designation kanggo Perawatan Wong Dewasa Kanthi Penyakit Sjögren Moderate nganti Parah

Tindakake Drugslib ing

Spring House, PA (11 November 2024) - Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis menehi sebutan Terapi Terobosan (BTD) nipocalimab. kanggo perawatan wong diwasa sing nandhang penyakit Sjögren sing moderat nganti abot (SjD), penyakit autoantibodi sing nyuda lan kronis kanthi prevalensi dhuwur, sing ora ana perawatan lanjut sing disetujoni.1,2,3,4 Nipocalimab minangka terapi investigasi mung kanggo ngamanake sebutan iki ing SjD. Tonggak regulasi iki minangka kaping pindho BTD diwenehake kanggo nipocalimab; sing pisanan diwenehake ing Februari kanggo perawatan wong sing ngandhut alloimunisasi kanthi risiko dhuwur penyakit hemolitik abot saka janin lan bayi (HDFN). saka nipocalimab, pamblokiran FcRn investigasi pisanan sing nuduhake asil positif ing studi Fase 2 ing pasien diwasa kanthi penyakit Sjögren sing moderat nganti abot, "ujare Terence Rooney, Wakil Presiden, Rheumatologi, Pemimpin Area Penyakit Imunologi, Kedokteran Inovatif Johnson & Johnson. "Kanthi ora ana perawatan sing saiki disetujoni sing bisa langsung ngatasi panyebab penyakit kasebut, inovasi dibutuhake banget kanggo ningkatake asil pasien ing penyakit Sjögren. Tonggak sejarah iki nandheske komitmen sing ora tegang kanggo ngembangake terapi transformasi anyar sing bisa mbantu ngatasi kabutuhan sing ora bisa ditindakake kanggo pasien sing nandhang penyakit sing didorong dening autoantibodi."

BTD didhukung dening data saka studi DAHLIAS Tahap 2 sing ngevaluasi khasiat lan safety nipocalimab kanggo perawatan pasien diwasa kanthi SjD moderat nganti abot lan ndhukung evaluasi luwih lanjut babagan perawatan investigasi liwat studi Tahap 3, sing lagi ditindakake. Data saka sinau nipocalimab Phase 2 DAHLIAS ditampilake ing presentasi lisan pungkasan (LBA0010) ing Kongres Asosiasi Asosiasi Reumatologi Eropa (EULAR) 2024 lan nuduhake asil positif pisanan saka pamblokiran FcRn sing diselidiki minangka target potensial. terapi ing SjD.

FDA menehi BTD kanggo nyepetake pangembangan lan review regulasi obat investigasi sing dimaksudake kanggo nambani kondisi serius utawa ngancam nyawa lan adhedhasar bukti klinis awal sing nuduhake obat kasebut bisa duwe dandan substansial ing paling siji titik pungkasan klinis pinunjul saka therapy kasedhiya.5 Akeh pasien sing manggon karo SjD ngalami gejala sing ngganggu aktivitas saben dina lan kualitas urip.6 Nalika SjD paling kerep mengaruhi kelenjar sing ngasilake saliva lan nangis, gejala sistemik liyane disebut. Manifestasi ekstraglandular umum lan bisa nyebabake macem-macem sistem organ, kalebu sendi, paru-paru, ginjel, lan sistem saraf.7 Pasien karo SjD uga duwe risiko dhuwur ngalami macem-macem kondisi sing gegandhengan, kalebu nganti 20 kaping risiko ngembangake sel B. limfoma yen dibandhingake karo populasi umum.8 Pasien kanthi aktivitas dhuwur ing luwih saka siji organ utawa domain penyakit ngalami risiko kematian nganti kaping lima.8

TENTANG PENYAKIT SJÖGREN

Penyakit Sjögren (SjD) minangka salah sawijining penyakit sing didorong autoantibodi sing paling umum sing saiki ora ana terapi sing disetujoni kanggo ngobati sifat dhasar lan sistemik. penyakit kasebut.9 Iku penyakit otoimun kronis sing kira-kira nyebabake kira-kira patang yuta wong ing saindenging jagad lan kaping sangang luwih umum ing wanita tinimbang wong lanang.3,10 SjD ditondoi dening produksi autoantibodi, inflamasi kronis, lan infiltrasi limfositik saka kelenjar eksokrin. Umume pasien kena pengaruh kekeringan mukosa (mripat, tutuk, tempek), nyeri sendi lan lemes.9 Luwih saka 50% pasien SjD duwe kondisi sing moderat nganti abot, lan beban penyakit bisa setinggi arthritis rheumatoid. utawa lupus erythematosus sistemik lan asring digandhengake karo gangguan kualitas urip lan kapasitas fungsional, lan tambah risiko kematian.1,3,7

TENTANG DAHLIAS

DAHLIAS (NCT04969812) minangka fase 2 multisenter, acak, sinau buta ganda sing dikontrol plasebo kanggo ngevaluasi efek nipocalimab ing peserta kanthi penyakit Sjögren primer. . DAHLIAS minangka studi dosis Fase 2 kanggo wong diwasa kanthi SjD primer sing cukup aktif nganti abot sing seropositif kanggo antibodi anti-Ro60 lan/utawa anti-Ro52 IgG. 163 wong diwasa umur 18-75 kanthi acak 1: 1: 1 kanggo nampa nipocalimab intravena ing 5 utawa 15 mg / kg utawa plasebo saben 2 minggu liwat Minggu 22 lan nampa standar perawatan latar mburi sing diidini protokol. Assessment safety ditindakake liwat Minggu 30.11 Titik pungkasan utama yaiku owah-owahan ing garis dasar ing Skor ClinESSDAI ing Minggu 24. Pilih titik pungkasan sekunder kalebu:

  • Assessment sistem organ sawetara: < ul>
  • Liga Eropa Melawan Rematik Indeks Aktivitas Penyakit Sindrom Sjögren (ESSDAI) minangka indeks aktivitas penyakit sistemik sing dirancang kanggo ngukur aktivitas penyakit ing pasien SjD primer. Iki adhedhasar 12 domain kalebu: konstitusional, limfadenopati, kelenjar, artikular, kulit, pernapasan, ginjal, otot, sistem saraf perifer, sistem saraf pusat, lan hematologis.
  • Tanggapan Tingkat Aktivitas Penyakit (DAL) yaiku pangurangan saka garis dasar ing tingkat aktivitas penyakit kanthi paling sethithik 1 tingkat ing paling sethithik 1 domain clinESSDAI (contone, artikular, hematologi, kulit, konstitusional).
  • Dokter penilaian:
  • Penilaian Global kanggo Keparahan Penyakit (PhGA) Dokter dicathet dening penyidik, ora gumantung saka penilaian peserta sinau, kanthi skala kanthi tanggapan saka 0 ("Ora ana kegiatan SjD") nganti 100 (“SjD Aktif banget”).
  • Piranti gabungan kanggo titik pungkasan uji klinis:
  • Alat Sjögren kanggo Assessing Response (STAR) minangka indeks responder gabungan sing nyakup kabeh fitur SjD utama, kalebu aktivitas penyakit sistemik, gejala sing dilapurake pasien, item kelenjar luh, item kelenjar saliva lan serologi, ing siji alat.
  • Komponèn Relevan Endpoints for Sjogren's Syndrome (CRESS), alat endpoint gabungan sing kasusun saka limang item pelengkap: aktivitas penyakit sistemik, gejala sing dilapurake pasien, item kelenjar luh, item kelenjar saliva lan serologi, kanggo digunakake ing uji coba SjD primer.
  • Hasil sing dilapurake pasien:
  • Liga Eropa Melawan Rematik Indeks Pasien-Laporan Sindrom Sjögren (ESSPRI) yaiku penilaian sing dilapurake pasien babagan keruwetan kekeringan, lemes, lan nyeri sing ana gandhengane karo SjD utami, ing ngendi pasien nglaporake keruwetan gejala sajrone rong minggu kepungkur ing skala rating numerik (NRS), wiwit saka 0 "Ora ana gejala (kekeringan, lemes utawa nyeri)" nganti 10 "maksimal. bisa dibayangake (garing, lemes, nyeri)".
  • Alat Gejala Sjögren minangka penilaian sing dilapurake pasien babagan tingkat keruwetan sing paling parah saka kekeringan lan nyeri sendi ing mripat, lisan, lan vagina sajrone 7 dina kepungkur ing 0 nganti 10 NRS, saka 0 “Ora (gejala spesifik)” nganti 10, “Arah [gejala spesifik]”.

    • BAB NIPOCALIMAB

    Nipocalimab minangka antibodi monoklonal sing diselidiki, kanthi sengaja dirancang kanggo ngiket kanthi afinitas dhuwur kanggo ngalangi FcRn lan nyuda tingkat antibodi imunoglobulin G (IgG) sing sirkulasi, kanthi potensial tanpa impact ing fungsi imun liyane. Iki kalebu autoantibodi lan alloantibodies sing ndasari macem-macem kahanan ing telung bagean utama ing ruang autoantibodi kalebu penyakit Autoantibody Langka, Penyakit Fetal Ibu sing ditengahi dening alloantibodies ibu lan Rheumatology Prevalent.11,12,13,14,15,16,17,18,19 Blokade ikatan IgG menyang FcRn ing plasenta uga dipercaya bisa nyegah transfer transplasenta saka ibu. alloantibodi marang jabang bayi.20, 21

    U.S. Food and Drug Administration (FDA) lan European Medicines Agency (EMA) wis menehi sawetara sebutan utama kanggo nipocalimab kalebu:

  • U.S. FDA Fast Track sebutan kanggo penyakit hemolitik saka janin lan bayi anyar (HDFN) lan anemia hemolitik autoimun anget (wAIHA) ing Juli 2019, myasthenia gravis umum (gMG) ing Desember 2021 lan trombositopenia alloimun neonatal janin (FNAIT) ing Maret 2024
  • A.S. Status obat FDA Orphan kanggo wAIHA ing Desember 2019, HDFN ing Juni 2020, gMG ing Februari 2021, polyneuropathy demielinating inflamasi kronis ing Oktober 2021 lan FNAIT ing Desember 2023
  • A.S. Penetapan FDA Breakthrough Therapy kanggo HDFN ing Februari 2024 lan kanggo SjD ing November 2024
  • EU EMA Orphan sebutan produk obat kanggo HDFN ing Oktober 2019

    • TENTANG JOHNSON & JOHNSON

    Ing Johnson & Johnson, kita yakin kesehatan iku kabeh. Kekuwatan kita ing inovasi kesehatan menehi kekuwatan kanggo mbangun jagad ing ngendi penyakit rumit bisa dicegah, diobati, lan diobati, ing ngendi perawatan luwih cerdas lan kurang invasif, lan solusi pribadi. Liwat keahlian kita ing Kedokteran Inovatif lan MedTech, kita duwe posisi sing unik kanggo nggawe inovasi ing spektrum lengkap solusi kesehatan saiki kanggo menehi terobosan sesuk, lan menehi pengaruh banget marang kesehatan kanggo manungsa.

    Sinau luwih lengkap ing https:/ /www.jnj.com/ utawa ing www.innovativemedicine.jnj.com.

    Tindakake kita ing @JanssenUS lan @JNJInnovMed.

    Ati-ati Babagan Pernyataan sing Maju Maju

    Siaran pers iki ngemot "pernyataan sing ngarep-arep" kaya sing ditegesake ing Undhang-undhang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta taun 1995 babagan nipocalimab. Sing maca dielingake supaya ora ngandelake pernyataan sing ngarep-arep iki. Pernyataan kasebut adhedhasar pangarepan saiki babagan acara sing bakal teka. Yen anggepan dhasar mbuktekake risiko utawa kahanan sing durung mesthi ora akurat utawa dingerteni utawa ora dingerteni, asil nyata bisa beda-beda saka pangarepan lan proyeksi Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. lan/utawa Johnson & Johnson. Resiko lan kahanan sing durung mesthi kalebu, nanging ora winates ing: tantangan lan kahanan sing durung mesthi sing ana ing riset lan pangembangan produk, kalebu kahanan sing durung mesthi sukses klinis lan entuk persetujuan peraturan; kahanan sing durung mesthi sukses komersial; kangelan lan telat manufaktur; kompetisi, kalebu kemajuan teknologi, produk anyar lan paten sing digayuh pesaing; tantangan kanggo paten; efikasi produk utawa masalah safety sing nyebabake kelingan produk utawa tumindak peraturan; owah-owahan prilaku lan pola mbuwang para panuku produk lan layanan kesehatan; owah-owahan kanggo hukum lan peraturan sing ditrapake, kalebu reformasi perawatan kesehatan global; lan tren menyang biaya perawatan kesehatan. Dhaptar lan katrangan luwih lengkap babagan risiko, kahanan sing durung mesthi, lan faktor liyane bisa ditemokake ing Laporan Tahunan Johnson & Johnson babagan Formulir 10-K kanggo taun fiskal sing rampung tanggal 31 Desember 2023, kalebu ing bagean kanthi caption "Cautionary Cathetan Babagan Pernyataan Maju-Maju. "lan" Item 1A. Faktor Risiko," lan ing Laporan Triwulan Johnson & Johnson ing Formulir 10-Q lan pengajuan liyane karo Komisi Sekuritas lan Bursa. Salinan file kasebut kasedhiya online ing www.sec.gov, www.jnj.com utawa ing panyuwunan saka Johnson & Johnson. Ora ana Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. utawa Johnson & Johnson sing janji kanggo nganyari statement sing ngarepake minangka asil saka informasi anyar utawa acara utawa pangembangan mangsa ngarep.

    1 Hackett KL, et al. Arthritis Care Res (Hoboken). 2012;64(11):1760-1764.

    2 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. et al. Epidemiologi sindrom Sjögren.

    3 Nat Rev Rheumatol 20, 158–169 (2024). https://doi.org/10.1038/s41584-023-01057- 6

    4 Gairy K, Knight C, Anthony P, Hoskin B. Beban penyakit ing antarane subkelompok pasien kanthi sindrom Sjögren primer lan keterlibatan sistemik. Reumatologi (Oxford). 2021 Apr 6;60(4):1871-1881. doi: 10.1093/reumatologi/keaa508. PMID: 33147609; PMCID: PMC8023993.

    5 Departemen Kesehatan lan Layanan Manungsa AS, Administrasi Pangan lan Narkoba, Pandhuan kanggo Program Percepatan Industri kanggo Kondisi Serius – Obat lan Biologi, Mei 2024. https://www.fda.gov/media/86377/download

    6 McCoy SS, Woodham M, Bunya VY, Saldanha IJ, Akpek EK, Makara MA, Baer AN. Ringkesan lengkap babagan urip karo Sjögren: asil survey National Sjögren's Foundation. Clin Rheumatol Kab. 2022 Jul;41(7):2071-2078. doi: 10.1007 / s10067-022-06119-w. Epub 2022 Mar 8. PMID: 35257256; PMCID: PMC9610846.

    7 Carsons SE, Patel BC. Sindrom Sjogren. [Dianyari 2023 Jul 31]. Ing: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024 Jan-. Kasedhiya saka: https://www.ncbi.nlm.nih. gov/books/NBK431049/

    8 Brito-Zeron, P., Flores-Chavez, A., Horvath, Fanny I., Rasmussen, A., et al. Faktor risiko mortalitas ing sindrom Sjogren utami: studi kohort, retrospektif, donya nyata. eKlinis. 4 Juli 2023. DOI: https://doi.org/10.1016/ j.eclinm.2023.102062

    9 Huang H, Xie W, Geng Y, Fan Y, Zhang Z. Mortalitas ing pasien karo sindrom Sjögren utami: review sistematis lan meta-analisis. Reumatologi (Oxford). 2021 Sep 1;60(9):4029-4038. doi: 10.1093/reumatologi/keab364. PMID: 33878179.

    10 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. et al. Epidemiologi sindrom Sjögren.

    11 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04968912. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Diakses pungkasan: November 2024.

    12 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04951622. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622 . Diakses pungkasan: November 2024.

    13 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189 . Diakses pungkasan: November 2024

    14 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05327114. Kasedhiya ing: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114 . Diakses pungkasan: November 2024

    15 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04119050. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Diakses pungkasan: November 2024.

    16 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05379634. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Diakses pungkasan: November 2024.

    17 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05912517. Kasedhiya ing: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517 . Diakses pungkasan: November 2024

    18 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT06028438. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Diakses pungkasan: November 2024.

    19 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04882878. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Diakses pungkasan: November 2024.

    20 Lobato G, Soncini CS. Hubungan antara riwayat obstetrik lan keruwetan aloimunisasi Rh(D). Arch Gynecol Obstet. 2008 Mar;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Diakses pungkasan: November 2024.

    21 Roy S, Nanowskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, antibodi anti-FcRn, nyegah transfer IgG ing model perfusi plasenta ex vivo manungsa. Am J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Sumber: Johnson & Johnson

    Dikirim : 2024-11-12 12:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer