니포칼리맙은 중등도에서 중증 쇼그렌병을 앓고 있는 성인의 치료를 위해 미국 FDA로부터 획기적인 치료제 지정을 받은 최초이자 유일한 연구 치료제입니다.

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펜실베니아주 스프링 하우스(2024년 11월 11일) – Johnson & Johnson(NYSE: JNJ)은 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 니포칼리맙을 혁신 치료제(BTD)로 지정했다고 발표했습니다. 승인된 고급 치료법이 없는, 유병률이 높고 쇠약하고 만성 자가항체 질환인 중등도~중증 쇼그렌병(SjD)을 앓고 있는 성인의 치료에 사용됩니다.1,2,3,4 니포칼리맙은 유일한 연구 치료법입니다. SjD에서 이 지정을 확보합니다. 이 규제 이정표는 니포칼리맙에 대해 BTD가 승인된 두 번째입니다. 첫 번째는 태아 및 신생아의 중증 용혈성 질환(HDFN)의 위험이 높은 동종면역을 받은 임산부의 치료를 위해 2월에 승인되었습니다.

“오늘의 발표는 지속적인 연구 개발에서 중요한 진전을 의미합니다. Johnson & Johnson Innovative Medicine의 류마티스학, 면역학 분야 리더인 Terence Rooney 부사장은 “중등도에서 중증 쇼그렌병 성인 환자를 대상으로 한 2상 연구에서 긍정적인 결과를 보여준 최초의 FcRn 차단제인 니포칼리맙의 연구”라고 말했습니다. “현재 질병의 근본 원인을 직접적으로 해결할 수 있는 치료법이 승인되지 않은 상황에서 쇼그렌병 환자의 결과를 개선하려면 혁신이 절실히 필요합니다. 이 이정표는 자가항체 유발 질환을 앓고 있는 환자들의 상당한 미충족 수요를 해결하는 데 도움이 될 수 있는 새롭고 획기적인 치료법을 개발하려는 우리의 확고한 의지를 강조합니다.”

BTD는 중등도~중증 SjD 성인 환자 치료에 대한 니포칼리맙의 효능과 안전성을 평가하는 2상 DAHLIAS 연구의 데이터로 뒷받침되며, 3상 연구를 통해 연구용 치료법에 대한 추가 평가를 뒷받침합니다. 진행 중입니다. 니포칼리맙 2상 DAHLIAS 연구의 데이터는 유럽류마티스학회(EULAR) 2024 회의에서 최신 구두 발표(LBA0010)에 소개되었으며, 잠재적인 표적 치료제로서 연구용 FcRn 차단제의 사상 최초의 긍정적인 결과를 보여주었습니다. SjD 치료법.

FDA는 심각하거나 생명을 위협하는 상태를 치료하기 위한 목적으로 해당 약물이 사용 가능한 치료법에 비해 임상적으로 중요한 하나 이상의 평가변수가 상당히 개선되었습니다.5 SjD를 앓고 있는 많은 환자는 일상 활동과 삶의 질을 방해하는 증상을 경험합니다.6 SjD는 타액과 눈물을 생성하는 샘에 가장 흔히 영향을 미치지만, SjD라고 불리는 보다 전신적인 증상은 선외 증상은 흔하며 관절, 폐, 신장, 신경계를 포함한 여러 기관 시스템에 영향을 미칠 수 있습니다.7 SjD 환자는 또한 B 세포 발병 위험이 최대 20배 더 높은 것을 포함하여 다양한 관련 질환이 발생할 위험이 높습니다. 일반 인구와 비교했을 때 림프종이 발생합니다.8 하나 이상의 기관이나 질병 영역에서 활동성이 높은 환자는 사망 위험이 최대 5배 증가합니다.8

쇼그렌병에 대하여

쇼그렌병(SjD)은 가장 널리 퍼진 자가항체 유발 질환 중 하나로, 현재까지 다음과 같은 근본 원인과 전신적 특성을 치료하는 치료법이 승인되지 않았습니다. 이 질병.9 이는 전 세계적으로 약 400만 명에게 영향을 미치는 것으로 추정되는 만성 자가면역 질환으로, 남성보다 여성에게 9배 더 흔합니다.3,10 SjD는 자가항체 생성이 특징이며, 만성 염증, 외분비샘의 림프구 침윤 등이 있습니다. 대부분의 환자는 점막 건조(눈, 입, 질), 관절통 및 피로의 영향을 받습니다.9 SjD 환자의 50% 이상이 중등도에서 중증의 형태를 가지며 질병 부담은 류마티스 관절염만큼 높을 수 있습니다. 또는 전신홍반루푸스 등이 있으며 종종 삶의 질 저하, 기능적 능력 저하, 사망 위험 증가와 관련이 있습니다.1,3,7

DAHLIAS 소개

DAHLIAS(NCT04969812)는 원발성 쇼그렌병 참가자를 대상으로 니포칼리맙의 효과를 평가하기 위한 2상 다기관, 무작위, 위약 대조 이중 맹검 연구입니다. . DAHLIAS는 항-Ro60 및/또는 항-Ro52 IgG 항체에 혈청 반응을 보인 중등도에서 중증의 활성 원발성 SjD 성인을 대상으로 한 제2상 용량 범위 연구입니다. 18~75세 성인 163명을 1:1:1로 무작위 배정하여 22주까지 2주마다 니포칼리맙 5 또는 15 mg/kg 또는 위약을 정맥 투여하고 프로토콜이 허용하는 배경 표준 치료를 받았습니다. 안전성 평가는 30.11주차까지 수행되었습니다. 1차 평가변수는 24주차 ClinESSDAI 점수의 기준선 변경이었습니다. 다음과 같은 2차 평가변수를 선택했습니다:

  • 다중 장기 시스템 평가: < ul>
  • 유럽 류마티스 연맹 쇼그렌 증후군 질병 활동 지수(ESSDAI)는 원발성 SjD 환자의 질병 활동을 측정하기 위해 고안된 전신 질환 활동 지수입니다. 이는 체질, 림프절병증, 선상, 관절, 피부, 호흡기, 신장, 근육, 말초신경계, 중추신경계 및 혈액학을 포함한 12개 영역을 기반으로 합니다.
  • 질병 활성 수준(DAL) 반응은 다음과 같습니다. 최소 1개 clinESSDAI 영역(예: 관절, 혈액, 피부, 체질)에서 질병 활성 수준이 기준선보다 최소 1단계 감소합니다.
  • 의사 평가:
  • 의사 전체 질병 심각도 평가(PhGA)는 연구 참가자의 평가와는 별도로 조사자가 0(“SjD 활동 없음”) 범위의 응답 범위로 기록합니다. 100(“매우 활동적인 SjD”).
  • 임상 시험 종료점을 위한 복합 도구:
  • 반응 평가를 위한 Sjögren의 도구 (STAR)는 전신 질환 활성도, 환자가 보고한 증상, 눈물샘 항목, 타액선 항목 및 혈청학을 포함한 모든 주요 SjD 기능을 단일 도구에 포함하는 종합 반응자 지수입니다.
  • 관련 항목의 복합 CRESS(쇼그렌 증후군에 대한 평가변수)는 전신 질환 활동도, 환자가 보고한 증상, 눈물샘 항목, 타액선 항목 및 혈청학 등 5가지 보완 항목으로 구성된 복합 평가변수 도구로, 원발성 SjD 시험에 사용됩니다.
  • 환자 보고 결과:
  • European League Against Rheumatism Sjögren's Syndrome Patient-Reported Index(ESSPRI)는 환자가 보고한 류마티스 증후군의 심각도 평가입니다. 원발성 SjD와 관련된 건조, 피로, 통증으로, 환자는 지난 2주 동안 숫자 평가 척도(NRS)로 증상 심각도를 0 "증상 없음(건조, 피로 또는 통증)"에서 10 "최대" 범위로 보고합니다. 상상할 수 있는 정도(건조함, 피로, 통증)”입니다.
  • Sjögren의 증상 도구는 0에서 지난 7일 동안 안구, 구강, 질 건조 및 관절통의 최악의 심각도를 환자가 보고한 평가입니다. 10 NRS, 0 "없음(특정 증상)"부터 10, "심각한 [특정 증상]"까지.

    • 니포칼리맙(NIPOCALIMAB) 소개

    니포칼리맙(Nipocalimab)은 연구용 단클론 항체로, 잠재적으로 FcRn을 차단하고 순환 면역글로불린 G(IgG) 항체 수준을 감소시키기 위해 높은 친화력으로 결합하도록 의도적으로 설계되었습니다. 다른 면역 기능에 영향을 미칩니다. 여기에는 희귀 자가항체 질환, 모체 동종항체에 의해 매개되는 산모 태아 질환 및 만연한 류마티스를 포함하여 자가항체 공간의 세 가지 주요 부문에 걸쳐 다양한 조건의 기초가 되는 자가항체 및 동종항체가 포함됩니다.11,12,13,14,15,16,17,18,19 태반에서 FcRn에 대한 IgG 결합의 차단은 또한 모체 동종항체의 태반을 통한 태아로의 전달을 방지하는 것으로 여겨집니다.20, 21

    미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약청(EMA)은 니포칼리맙에 다음과 같은 몇 가지 주요 지정을 부여했습니다.

  • 태아 용혈성 질환 및 2019년 7월 신생아(HDFN) 및 온열 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA), 2021년 12월 일반화 중증 근무력증(gMG), 2024년 3월 태아 신생아 동종면역 혈소판 감소증(FNAIT)
  • U.S. 2019년 12월 wAIHA, 2020년 6월 HDFN, 2021년 2월 gMG, 2021년 10월 만성 염증성 탈수초 다발신경병증, 2023년 12월 FNAIT에 대한 FDA 희귀의약품 지정
  • U.S. 2024년 2월 HDFN에 대한 FDA 혁신 치료제 지정, 2024년 11월 SjD에 대한 FDA 혁신 치료제 지정
  • 2019년 10월 HDFN에 대한 EU EMA 희귀의약품 지정

    • JOHNSON & 소개 존슨

    Johnson & Johnson에서는 건강이 전부라고 믿습니다. 헬스케어 혁신에 대한 우리의 강점은 복잡한 질병을 예방하고, 치료하고, 치료가 더 스마트하고 덜 침습적이며, 솔루션이 개인에게 맞춰지는 세상을 구축할 수 있도록 힘을 실어줍니다. 혁신적인 의학 및 MedTech에 대한 전문 지식을 통해 우리는 오늘날 의료 솔루션 전체에 걸쳐 혁신하여 내일의 혁신을 제공하고 인류의 건강에 중대한 영향을 미칠 수 있는 독보적인 위치에 있습니다.

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    미래 예측 진술에 관한 주의 사항

    본 보도 자료에는 니포칼리맙과 관련하여 1995년 증권민사소송개혁법에 정의된 '미래 예측 진술'이 포함되어 있습니다. 독자는 이러한 미래 예측 진술에 의존하지 않도록 주의를 기울여야 합니다. 이러한 진술은 미래 사건에 대한 현재의 기대를 바탕으로 합니다. 기본 가정이 부정확하거나 알려지거나 알려지지 않은 위험이나 불확실성이 실현되는 경우 실제 결과는 Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. 및/또는 Johnson & Johnson의 기대 및 예상과 크게 다를 수 있습니다. 위험과 불확실성에는 다음이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. 임상 성공 및 규제 승인 획득의 불확실성을 포함하여 제품 연구 및 개발에 내재된 과제와 불확실성; 상업적 성공의 불확실성; 제조상의 어려움 및 지연; 경쟁자가 획득한 기술 진보, 신제품 및 특허를 포함한 경쟁; 특허에 대한 도전; 제품 리콜 또는 규제 조치로 인한 제품 효능 또는 안전성 문제 의료 제품 및 서비스 구매자의 행동 및 지출 패턴 변화; 글로벌 의료 개혁을 포함한 해당 법률 및 규정의 변경; 의료 비용 절감 추세. 이러한 위험, 불확실성 및 기타 요인에 대한 추가 목록과 설명은 "미래 예측 진술에 관한 주의 사항"이라는 캡션이 붙은 섹션을 포함하여 2023년 12월 31일 종료된 회계연도에 대한 Johnson & Johnson의 Form 10-K 연차 보고서에서 확인할 수 있습니다. ”, “항목 1A. 위험 요소” 및 Johnson & Johnson의 양식 10-Q에 대한 후속 분기별 보고서 및 증권거래위원회에 제출된 기타 서류에 나와 있습니다. 이러한 서류의 사본은 www.sec.gov, www.jnj.com에서 온라인으로 이용하거나 Johnson & Johnson에 요청하여 이용할 수 있습니다. Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc., Johnson & Johnson 중 어느 누구도 새로운 정보나 향후 사건 또는 개발의 결과로 미래 예측 진술을 업데이트할 책임을 지지 않습니다.

    1 Hackett KL, et 알. 관절염 치료 Res (호보켄). 2012;64(11):1760-1764.

    2 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. 외. 쇼그렌 증후군의 역학.

    3 Nat Rev Rheumatol 20, 158–169(2024). https://doi.org/10.1038/s41584-023-01057- 6

    4 Gairy K, Knight C, Anthony P, Hoskin B. 원발성 쇼그렌 증후군 및 전신 침범 환자 하위 그룹의 질병 부담. 류마티스학(옥스포드). 2021년 4월 6;60(4):1871-1881. doi: 10.1093/rheumatology/keaa508. PMID: 33147609; PMCID: PMC8023993.

    5 미국 보건복지부, 식품의약청, 심각한 질환에 대한 산업 신속 프로그램에 대한 지침 – 의약품 및 생물학적 제제, 2024년 5월. https://www.fda.gov/media/86377/download

    6 McCoy SS, Woodham M, Bunya VY, Saldanha IJ, Akpek EK, Makara MA, Baer AN. 쇼그렌병과 함께 생활하는 것에 대한 포괄적인 개요: 국립 쇼그렌 재단 조사 결과. 클린 류마톨. 2022년 7월;41(7):2071-2078. 도이: 10.1007/s10067-022-06119-w. Epub 2022년 3월 8일. PMID: 35257256; PMCID: PMC9610846.

    7 Carsons SE, Patel BC. 쇼그렌 증후군. [2023년 7월 31일에 업데이트됨]. 에서: StatPearls [인터넷]. 보물섬(FL): StatPearls 출판; 2024년 1월~. 이용 가능 출처: https://www.ncbi.nlm.nih. gov/books/NBK431049/

    8 Brito-Zeron, P., Flores-Chavez, A., Horvath, Fanny I., Rasmussen, A., et al. 원발성 쇼그렌 증후군의 사망 위험 요인: 실제, 후향적, 코호트 연구. eClinicalMedicine. 2023년 7월 4일. DOI: https://doi.org/10.1016/ j.eclinm.2023.102062

    9 Huang H, Xie W, Geng Y, Fan Y, Zhang Z. 원발성 쇼그렌 증후군 환자의 사망률: 체계적인 검토 및 메타 분석. 류마티스학(옥스포드). 2021년 9월 1;60(9):4029-4038. doi: 10.1093/rheumatology/keab364. PMID: 33878179.

    10 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. 외. 쇼그렌 증후군의 역학.

    11 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT04968912. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912에서 확인할 수 있습니다. 마지막 액세스 날짜: 2024년 11월.

    12 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT04951622. 이용 가능 위치: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622 . 마지막 액세스 날짜: 2024년 11월.

    13 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. 이용 가능 위치: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189 . 마지막 액세스 날짜: 2024년 11월

    14 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT05327114. 이용 가능 위치: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114 . 마지막 액세스 날짜: 2024년 11월

    15 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT04119050. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050에서 확인하실 수 있습니다. 마지막 액세스 날짜: 2024년 11월.

    16 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT05379634. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634에서 확인할 수 있습니다. 마지막 액세스 날짜: 2024년 11월.

    17 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT05912517. 이용 가능 위치: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517 . 마지막 액세스 날짜: 2024년 11월

    18 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT06028438. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438에서 확인할 수 있습니다. 마지막 액세스 날짜: 2024년 11월.

    19 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT04882878. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878에서 확인할 수 있습니다. 마지막 액세스 날짜: 2024년 11월.

    20 로바토 G, 손치니 CS. 산과 병력과 Rh(D) 동종면역 중증도 사이의 관계. 아치 Gynecol Obstet. 2008년 3월;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. 마지막 액세스 날짜: 2024년 11월.

    21 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. 항-FcRn 항체인 M281은 인간 생체외 태반 관류 모델에서 IgG 전달을 억제합니다. J Obstet Gynecol입니다. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    출처: 존슨앤드존슨

    게시됨 : 2024-11-12 12:00

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