Nipocalimab ialah Terapi Penyiasatan Pertama dan Satu-satunya yang Diberikan Penetapan Terapi Terobosan FDA A.S. untuk Rawatan Orang Dewasa yang Menghidap Penyakit Sjögren Sederhana hingga Teruk

Ikuti Drugslib di

Spring House, PA (11 November 2024) – Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) A.S. telah memberikan sebutan Terapi Terobosan (BTD) nipocalimab untuk rawatan orang dewasa yang menghidap penyakit Sjögren (SjD) sederhana hingga teruk, penyakit autoantibodi yang melemahkan dan kronik dengan prevalens tinggi, yang mana tiada rawatan lanjutan yang diluluskan tersedia.1,2,3,4 Nipocalimab adalah satu-satunya terapi penyiasatan untuk mendapatkan jawatan ini dalam SjD. Pencapaian kawal selia ini adalah kali kedua BTD diberikan untuk nipocalimab; yang pertama diberikan pada Februari untuk rawatan individu hamil alloimun berisiko tinggi penyakit hemolitik yang teruk pada janin dan bayi baru lahir (HDFN).

“Pengumuman hari ini menandakan satu langkah penting ke hadapan dalam penyelidikan dan pembangunan berterusan daripada nipocalimab, penyekat FcRn penyiasatan pertama yang menunjukkan keputusan positif dalam kajian Fasa 2 pada pesakit dewasa dengan penyakit Sjögren sederhana hingga teruk,” kata Terence Rooney, Naib Presiden, Rheumatologi, Ketua Kawasan Penyakit Imunologi, Perubatan Inovatif Johnson & Johnson. “Dengan tiada rawatan yang diluluskan pada masa ini yang boleh menangani secara langsung punca penyakit, inovasi amat diperlukan untuk meningkatkan hasil pesakit dalam penyakit Sjögren. Pencapaian ini menggariskan komitmen kami yang tidak berbelah bahagi untuk membangunkan terapi transformasi baru yang boleh membantu menangani keperluan penting yang tidak dapat dipenuhi untuk pesakit yang menghidap penyakit yang didorong oleh autoantibodi."

BTD disokong oleh data daripada kajian DAHLIAS Fasa 2 yang menilai keberkesanan dan keselamatan nipocalimab untuk rawatan pesakit dewasa dengan SjD sederhana hingga teruk dan menyokong penilaian lanjut rawatan penyiasatan melalui kajian Fasa 3, yang sedang dijalankan. Data daripada kajian DAHLIAS Fasa 2 nipocalimab telah dipaparkan dalam pembentangan lisan yang terlambat (LBA0010) di Kongres Persatuan Persatuan Rheumatologi Eropah (EULAR) 2024 dan menunjukkan hasil positif pertama kali penyekat FcRn penyiasatan sebagai potensi sasaran. terapi dalam SjD.

FDA memberikan BTD untuk mempercepatkan pembangunan dan semakan kawal selia ubat penyiasatan yang bertujuan untuk merawat keadaan yang serius atau mengancam nyawa dan berdasarkan bukti klinikal awal yang menunjukkan ubat mungkin mengalami peningkatan yang ketara dalam sekurang-kurangnya satu titik akhir yang signifikan secara klinikal berbanding terapi yang tersedia.5 Ramai pesakit yang menghidap SjD mengalami gejala yang mengganggu harian aktiviti dan kualiti hidup.6 Walaupun SjD paling kerap menjejaskan kelenjar yang menghasilkan air liur dan air mata, lebih banyak gejala sistemik yang dipanggil manifestasi ekstraglandular adalah perkara biasa dan mungkin memberi kesan kepada pelbagai sistem organ, termasuk sendi, paru-paru, buah pinggang dan sistem saraf.7 Pesakit dengan SjD juga mempunyai risiko tinggi untuk mengalami pelbagai keadaan yang berkaitan, termasuk sehingga 20 kali lebih tinggi risiko mendapat limfoma sel B jika dibandingkan dengan populasi umum.8 Pesakit yang tinggi. aktiviti dalam lebih daripada satu organ atau domain penyakit mempunyai peningkatan risiko kematian sehingga lima kali ganda.8

TENTANG PENYAKIT SJÖGREN

Penyakit Sjögren (SjD) adalah salah satu penyakit yang didorong oleh autoantibodi yang paling lazim di mana tiada terapi diluluskan pada masa ini yang merawat sifat asas dan sistemik penyakit ini.9 Ia adalah penyakit autoimun kronik yang dianggarkan memberi kesan kepada kira-kira empat juta orang di seluruh dunia dan sembilan kali lebih biasa pada wanita berbanding lelaki.3,10 SjD dicirikan oleh pengeluaran autoantibodi, keradangan kronik, dan penyusupan limfositik kelenjar eksokrin. Kebanyakan pesakit terjejas oleh kekeringan mukosa (mata, mulut, faraj), sakit sendi dan keletihan.9 Lebih daripada 50% pesakit SjD mempunyai bentuk keadaan yang sederhana hingga teruk, dan beban penyakit boleh setinggi arthritis rheumatoid atau lupus erythematosus sistemik dan sering dikaitkan dengan kualiti hidup dan kapasiti fungsi terjejas, dan peningkatan risiko kematian.1,3,7

TENTANG DAHLIAS

DAHLIAS (NCT04969812) ialah fasa 2 multisenter, rawak, kajian double-blind terkawal plasebo untuk menilai kesan nipocalimab pada peserta dengan penyakit Sjögren primer . DAHLIAS ialah kajian julat dos Fasa 2 untuk orang dewasa dengan SjD primer yang sederhana hingga teruk yang seropositif untuk antibodi anti-Ro60 dan/atau anti-Ro52 IgG. 163 orang dewasa berumur 18-75 telah rawak 1:1:1 untuk menerima nipocalimab intravena pada 5 atau 15 mg/kg atau plasebo setiap 2 minggu hingga Minggu 22 dan menerima standard penjagaan latar belakang yang dibenarkan oleh protokol. Penilaian keselamatan telah dijalankan melalui Minggu 30.11 Titik akhir utama ialah perubahan dalam garis dasar dalam Skor ClinESSDAI pada Minggu 24. Pilih titik akhir sekunder termasuk:

  • Penilaian sistem organ berbilang: < ul>
  • Liga Eropah Menentang Rheumatism Indeks Aktiviti Penyakit Sindrom Sjögren (ESSDAI) ialah indeks aktiviti penyakit sistemik yang direka untuk mengukur aktiviti penyakit dalam pesakit dengan SjD primer. Ia berdasarkan 12 domain termasuk: perlembagaan, limfadenopati, kelenjar, artikular, kutaneus, pernafasan, buah pinggang, otot, sistem saraf periferi, sistem saraf pusat dan hematologi.
  • Tindak balas Tahap Aktiviti Penyakit (DAL) ialah pengurangan daripada tahap asas dalam tahap aktiviti penyakit dengan sekurang-kurangnya 1 tahap dalam sekurang-kurangnya 1 domain clinESSDAI (cth., artikular, hematologi, kulit, perlembagaan).
  • Penilaian doktor:
  • Penilaian Global Doktor Keterukan Penyakit (PhGA) direkodkan oleh penyiasat, bebas daripada penilaian peserta kajian, pada skala dengan respons antara 0 (“Tiada aktiviti SjD”) hingga 100 (“SjD sangat aktif”).
  • Alat komposit untuk titik akhir percubaan klinikal:
  • Alat Sjögren untuk Menilai Tindak Balas (STAR) ialah indeks respons komposit yang merangkumi semua ciri SjD utama, termasuk aktiviti penyakit sistemik, pesakit- simptom yang dilaporkan, item kelenjar koyak, item kelenjar air liur dan serologi, dalam satu alat.
  • Komposit Titik Akhir Berkaitan untuk Sindrom Sjogren (CRESS), alat titik akhir komposit yang terdiri daripada lima item pelengkap: aktiviti penyakit sistemik, simptom yang dilaporkan pesakit, item kelenjar koyak, item kelenjar air liur dan serologi, untuk digunakan dalam ujian SjD primer.
  • Hasil yang dilaporkan oleh pesakit:
  • Liga Eropah Menentang Rheumatism Indeks Dilaporkan Pesakit Sindrom Sjögren (ESSPRI) ialah penilaian yang dilaporkan oleh pesakit tentang keterukan kekeringan, keletihan dan kesakitan yang berkaitan dengan SjD primer, di mana pesakit melaporkan keterukan gejala mereka selama dua minggu lepas pada skala penarafan angka (NRS), antara 0 "Tidak gejala (kekeringan, keletihan atau kesakitan)” hingga 10 “maksimum yang boleh dibayangkan (kekeringan, keletihan, sakit)”.
  • Simptom Sjögren alat adalah penilaian yang dilaporkan oleh pesakit tentang keterukan paling teruk kekeringan mata, mulut dan faraj mereka serta sakit sendi sepanjang 7 hari yang lalu pada 0 hingga 10 NRS, daripada 0 "Tidak (simptom khusus)" hingga 10, "Teruk [ gejala tertentu]”.

    • TENTANG NIPOCALIMAB

    Nipocalimab ialah antibodi monoklonal penyiasatan, direka dengan sengaja untuk mengikat dengan pertalian tinggi untuk menyekat FcRn dan mengurangkan tahap antibodi imunoglobulin G (IgG) yang beredar, berpotensi tanpa kesan ke atas fungsi imun yang lain. Ini termasuk autoantibodi dan alloantibodi yang mendasari pelbagai keadaan merentas tiga segmen utama dalam ruang autoantibodi termasuk penyakit Autoantibodi Jarang, Penyakit Janin Ibu yang dimediasi oleh alloantibodi ibu dan Rheumatologi Lazim.11,12,13,14,15,16,17,18,19 Sekatan pengikatan IgG kepada FcRn dalam plasenta juga dipercayai menghalang pemindahan transplasenta ibu alloantibodi kepada janin.20, 21

    Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. (FDA) dan Agensi Ubat Eropah (EMA) telah memberikan beberapa sebutan penting kepada nipocalimab termasuk:

  • Penetapan Laluan Cepat FDA A.S. dalam penyakit hemolitik janin dan bayi baru lahir (HDFN) dan anemia hemolitik autoimun hangat (wAIHA) pada Julai 2019, myasthenia gravis umum (gMG) pada Disember 2021 dan trombositopenia alloimun neonatal janin (FNAIT) pada Mac 2024
  • A.S. Status ubat FDA Orphan untuk wAIHA pada Disember 2019, HDFN pada Jun 2020, gMG pada Februari 2021, polyneuropathy penyahmielinan radang kronik pada Oktober 2021 dan FNAIT pada Disember 2023
  • A.S. Penetapan Terapi Terobosan FDA untuk HDFN pada Februari 2024 dan untuk SjD pada November 2024
  • EU EMA Penetapan produk perubatan Orphan untuk HDFN pada Oktober 2019

    • TENTANG JOHNSON & JOHNSON

    Di Johnson & Johnson, kami percaya kesihatan adalah segala-galanya. Kekuatan kami dalam inovasi penjagaan kesihatan memperkasakan kami untuk membina dunia di mana penyakit kompleks dicegah, dirawat dan diubati, di mana rawatan lebih bijak dan kurang invasif, dan penyelesaian adalah peribadi. Melalui kepakaran kami dalam Perubatan Inovatif dan MedTech, kami mempunyai kedudukan unik untuk berinovasi merentasi spektrum penuh penyelesaian penjagaan kesihatan hari ini untuk menyampaikan kejayaan masa depan, dan memberi impak yang mendalam kepada kesihatan untuk manusia.

    Ketahui lebih lanjut di https:/ /www.jnj.com/ atau di www.innovativemedicine.jnj.com.

    Ikuti kami di @JanssenUS dan @JNJInnovMed.

    Berhati-hati Berkenaan Kenyataan Pandangan Ke Hadapan

    Siaran akhbar ini mengandungi "kenyataan yang berpandangan ke hadapan" seperti yang ditakrifkan dalam Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995 mengenai nipocalimab. Pembaca diingatkan untuk tidak bergantung pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Kenyataan ini adalah berdasarkan jangkaan semasa tentang peristiwa masa hadapan. Jika andaian asas membuktikan risiko atau ketidakpastian yang tidak tepat atau diketahui atau tidak diketahui, keputusan sebenar boleh berbeza secara material daripada jangkaan dan unjuran Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. dan/atau Johnson & Johnson. Risiko dan ketidakpastian termasuk, tetapi tidak terhad kepada: cabaran dan ketidakpastian yang wujud dalam penyelidikan dan pembangunan produk, termasuk ketidakpastian kejayaan klinikal dan mendapatkan kelulusan kawal selia; ketidakpastian kejayaan komersial; kesukaran pembuatan dan kelewatan; persaingan, termasuk kemajuan teknologi, produk baharu dan paten yang dicapai oleh pesaing; cabaran kepada paten; keberkesanan produk atau kebimbangan keselamatan yang mengakibatkan penarikan balik produk atau tindakan kawal selia; perubahan dalam tingkah laku dan corak perbelanjaan pembeli produk dan perkhidmatan penjagaan kesihatan; perubahan kepada undang-undang dan peraturan yang terpakai, termasuk pembaharuan penjagaan kesihatan global; dan trend ke arah pembendungan kos penjagaan kesihatan. Senarai dan penerangan lanjut tentang risiko, ketidakpastian dan faktor lain ini boleh didapati dalam Laporan Tahunan Johnson & Johnson pada Borang 10-K untuk tahun fiskal berakhir 31 Disember 2023, termasuk dalam bahagian yang diberi kapsyen “Nota Berhati-hati Berkenaan Kenyataan Pandangan Ke Hadapan ” dan “Item 1A. Faktor Risiko," dan dalam Laporan Suku Tahunan Johnson & Johnson mengenai Borang 10-Q dan pemfailan lain dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. Salinan pemfailan ini boleh didapati dalam talian di www.sec.gov, www.jnj.com atau atas permintaan daripada Johnson & Johnson. Tiada satu pun daripada Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. mahupun Johnson & Johnson berjanji untuk mengemas kini sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan hasil daripada maklumat baharu atau peristiwa atau perkembangan masa hadapan.

    1 Hackett KL, et al. Arthritis Care Res (Hoboken). 2012;64(11):1760-1764.

    2 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. et al. Epidemiologi sindrom Sjögren.

    3 Nat Rev Rheumatol 20, 158–169 (2024). https://doi.org/10.1038/s41584-023-01057- 6

    4 Gairy K, Knight C, Anthony P, Hoskin B. Beban penyakit di kalangan subkumpulan pesakit dengan sindrom Sjögren primer dan penglibatan sistemik. Rheumatologi (Oxford). 2021 Apr 6;60(4):1871-1881. doi: 10.1093/rheumatologi/keaa508. PMID: 33147609; PMCID: PMC8023993.

    5 Jabatan Kesihatan A.S. dan Perkhidmatan Manusia, Pentadbiran Makanan dan Dadah, Panduan untuk Program Dipercepatkan Industri untuk Keadaan Serius – Dadah dan Biologi, Mei 2024. https://www.fda.gov/media/86377/download

    6 McCoy SS, Woodham M, Bunya VY, Saldanha IJ, Akpek EK, Makara MA, Baer AN. Tinjauan menyeluruh tentang hidup bersama Sjögren: hasil tinjauan National Sjögren's Foundation. Clin Rheumatol. 2022 Jul;41(7):2071-2078. doi: 10.1007/s10067-022-06119-w. Epub 2022 8 Mac. PMID: 35257256; PMCID: PMC9610846.

    7 Carsons SE, Patel BC. Sindrom Sjogren. [Dikemas kini 2023 Jul 31]. Dalam: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024 Jan-. Tersedia daripada: https://www.ncbi.nlm.nih. gov/books/NBK431049/

    8 Brito-Zeron, P., Flores-Chavez, A., Horvath, Fanny I., Rasmussen, A., et al. Faktor risiko kematian dalam sindrom Sjogren primer: kajian kohort dunia nyata, retrospektif. ePerubatan Klinikal. 4 Julai, 2023. DOI: https://doi.org/10.1016/ j.eclinm.2023.102062

    9 Huang H, Xie W, Geng Y, Fan Y, Zhang Z. Kematian pada pesakit dengan sindrom Sjögren primer: kajian sistematik dan meta-analisis. Rheumatologi (Oxford). 2021 Sep 1;60(9):4029-4038. doi: 10.1093/rheumatologi/keab364. PMID: 33878179.

    10 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. et al. Epidemiologi sindrom Sjögren.

    11 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT04968912. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Terakhir diakses: November 2024.

    12 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT04951622. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622 . Terakhir diakses: November 2024.

    13 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189 . Terakhir diakses: November 2024

    14 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT05327114. Tersedia di: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114 . Terakhir diakses: November 2024

    15 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT04119050. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Terakhir diakses: November 2024.

    16 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT05379634. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Terakhir diakses: November 2024.

    17 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT05912517. Tersedia di: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517 . Terakhir diakses: November 2024

    18 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT06028438. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Terakhir diakses: November 2024.

    19 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT04882878. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Terakhir diakses: November 2024.

    20 Lobato G, Soncini CS. Hubungan antara sejarah obstetrik dan keterukan aloimunisasi Rh(D). Arch Gynecol Obstet. 2008 Mac;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Terakhir diakses: November 2024.

    21 Roy S, Nanowskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, antibodi anti-FcRn, menghalang pemindahan IgG dalam model perfusi plasenta ex vivo manusia. Am J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Sumber: Johnson & Johnson

    Disiarkan : 2024-11-12 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular