Nipocalimabe é a primeira e única terapia experimental que recebeu a designação de terapia inovadora da FDA dos EUA para o tratamento de adultos que vivem com doença de Sjögren moderada a grave

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Spring House, PA (11 de novembro de 2024) – A Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação de Terapia Inovadora (BTD) ao nipocalimabe. para o tratamento de adultos que vivem com doença de Sjögren moderada a grave (SjD), uma doença debilitante e crónica com autoanticorpos com elevada prevalência, para a qual não existem tratamentos avançados aprovados disponível.1,2,3,4 O nipocalimab é a única terapia experimental que garante esta designação na SjD. Este marco regulatório é a segunda vez que a BTD é concedida para o nipocalimabe; o primeiro foi concedido em fevereiro para o tratamento de gestantes aloimunizadas com alto risco de doença hemolítica grave do feto e do recém-nascido (HDFN).

“O anúncio de hoje marca um importante passo em frente na pesquisa e desenvolvimento contínuos. do nipocalimabe, o primeiro bloqueador FcRn experimental a demonstrar resultados positivos em um estudo de Fase 2 em pacientes adultos com doença de Sjögren moderada a grave”, disse Terence Rooney, vice-presidente de Reumatologia, Líder da Área de Doenças Imunológicas, Johnson & Johnson Innovative Medicine. “Sem nenhum tratamento atualmente aprovado que possa abordar diretamente a(s) causa(s) subjacente(s) da doença, a inovação é extremamente necessária para melhorar os resultados dos pacientes na doença de Sjögren. Este marco ressalta nosso compromisso inabalável em desenvolver terapias inovadoras e transformacionais que possam ajudar a atender às necessidades não atendidas significativas de pacientes que vivem com doenças causadas por autoanticorpos.”

A BTD é apoiada por dados do estudo de Fase 2 DAHLIAS que avalia a eficácia e segurança do nipocalimabe para o tratamento de pacientes adultos com SjD moderada a grave e apoia uma avaliação mais aprofundada do tratamento experimental por meio de um estudo de Fase 3, que está em andamento. Os dados do estudo DAHLIAS de Fase 2 do nipocalimabe foram apresentados em uma apresentação oral de última hora (LBA0010) no Congresso da Aliança Europeia de Associações de Reumatologia (EULAR) de 2024 e demonstraram os primeiros resultados positivos de um bloqueador FcRn experimental como um potencial alvo terapia em SjD.

A FDA concede BTD para agilizar o desenvolvimento e a revisão regulatória de um medicamento experimental destinado a tratar uma doença grave ou condição de risco de vida e é baseada em evidências clínicas preliminares que indicam que o medicamento pode ter melhora substancial em pelo menos um desfecho clinicamente significativo em relação à terapia disponível.5 Muitos pacientes que vivem com SjD apresentam sintomas que interferem nas atividades diárias e na qualidade de vida.6 Embora A SjD afeta mais frequentemente as glândulas que produzem saliva e lágrimas, sintomas mais sistêmicos chamados manifestações extraglandulares são comuns e podem afetar vários sistemas orgânicos, incluindo articulações, pulmões, rins e sistema nervoso.7 Pacientes com SjD também apresentam alto risco de desenvolver inúmeras condições associadas, incluindo risco até 20 vezes maior de desenvolver linfomas de células B quando comparado à população em geral.8 Pacientes com alta atividade em mais de um órgão ou domínio de doença têm um risco de mortalidade aumentado em até cinco vezes.8

SOBRE A DOENÇA DE SJÖGREN

A doença de Sjögren (SjD) é uma das doenças mais prevalentes causadas por autoanticorpos para a qual nenhuma terapia está atualmente aprovada para tratar a natureza subjacente e sistêmica da doença. a doença.9 É uma doença autoimune crônica que estima-se que afete aproximadamente quatro milhões de pessoas em todo o mundo e é nove vezes mais comum em mulheres do que em homens.3,10 A SjD é caracterizada pela produção de autoanticorpos, inflamação crônica, e infiltração linfocítica de glândulas exócrinas. A maioria dos pacientes é afetada por secura das mucosas (olhos, boca, vagina), dores nas articulações e fadiga.9 Mais de 50% dos pacientes com SjD apresentam uma forma moderada a grave da doença, e a carga da doença pode ser tão alta quanto a da artrite reumatóide. ou lúpus eritematoso sistêmico e está frequentemente associado a comprometimento da qualidade de vida e capacidade funcional e aumento do risco de mortalidade.1,3,7

SOBRE DAHLIAS

DAHLIAS (NCT04969812) é um estudo multicêntrico de Fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar os efeitos do nipocalimabe em participantes com doença de Sjögren primária . DAHLIAS é um estudo de Fase 2 de variação de dose para adultos com SjD primária moderada a gravemente ativa que eram soropositivos para anticorpos IgG anti-Ro60 e/ou anti-Ro52. 163 adultos com idades entre 18 e 75 anos foram randomizados na proporção de 1:1:1 para receber nipocalimabe intravenoso na dose de 5 ou 15 mg/kg ou placebo a cada 2 semanas até a semana 22 e receberam tratamento padrão de base permitido pelo protocolo. As avaliações de segurança foram realizadas até a semana 30.11 O desfecho primário foi a alteração na linha de base da pontuação ClinESSDAI na semana 24. Os desfechos secundários selecionados incluíram:

  • Avaliações de múltiplos sistemas de órgãos: < ul>
  • O Índice de Atividade da Doença da Síndrome de Sjögren da Liga Europeia Contra o Reumatismo (ESSDAI) é um índice de atividade de doenças sistêmicas projetado para medir a atividade da doença em pacientes com SjD primária. É baseado em 12 domínios, incluindo: constitucional, linfadenopatia, glandular, articular, cutâneo, respiratório, renal, muscular, sistema nervoso periférico, sistema nervoso central e hematológico.
  • A resposta do nível de atividade da doença (DAL) é uma redução da linha de base no nível de atividade da doença em pelo menos 1 nível em pelo menos 1 domínio clinESSDAI (por exemplo, articular, hematológico, cutâneo, constitucional).
  • Avaliação médica:
  • A Avaliação Global da Gravidade da Doença (PhGA) do Médico é registrada pelo investigador, independente da avaliação dos participantes do estudo, em uma escala com respostas que variam de 0 (“Sem atividade de SjD”) a 100 (“SjD extremamente ativo”).
  • Ferramentas compostas para endpoints de ensaios clínicos:
  • A Ferramenta para Avaliação de Resposta (STAR) de Sjögren é um índice de resposta composto que inclui todas as principais características da SjD, incluindo atividade sistêmica da doença, sintomas relatados pelo paciente, item de glândula lacrimal, item de glândula salivar e sorologia, em uma única ferramenta.Composite of Relevant Endpoints for Sjogren's Syndrome (CRESS), uma ferramenta de endpoint composta que consiste em cinco itens complementares: atividade sistêmica da doença, sintomas relatados pelo paciente, item glândula lacrimal, item glândula salivar e sorologia, para uso em ensaios de SjD primária.
  • Resultados relatados pelo paciente:
  • Liga Europeia Contra o Reumatismo Paciente com Síndrome de Sjögren -Reported Index (ESSPRI) é uma avaliação relatada pelo paciente sobre a gravidade da secura, fadiga e dor associada à SjD primária, na qual os pacientes relatam a gravidade dos sintomas nas últimas duas semanas em uma escala de classificação numérica. (NRS), variando de 0 “Sem sintomas (secura, fadiga ou dor)” a 10 “Máximo imaginável (secura, fadiga, dor)”.
  • A ferramenta de sintomas de Sjögren é uma avaliação relatada pelo paciente dos sintomas. pior gravidade de secura ocular, oral e vaginal e dor nas articulações nos últimos 7 dias em uma NRS de 0 a 10, de 0 “Sem (sintoma específico)” a 10, “Grave [específico sintoma]”.

    • SOBRE NIPOCALIMAB

    Nipocalimabe é um anticorpo monoclonal experimental, propositalmente projetado para se ligar com alta afinidade para bloquear FcRn e reduzir os níveis de anticorpos circulantes de imunoglobulina G (IgG), potencialmente sem impacto em outras funções imunológicas. Isso inclui autoanticorpos e aloanticorpos subjacentes a múltiplas condições em três segmentos principais no espaço de autoanticorpos, incluindo doenças raras de autoanticorpos, doenças materno-fetais mediadas por aloanticorpos maternos e reumatologia prevalente.11,12,13,14,15,16,17,18,19 Acredita-se também que o bloqueio da ligação da IgG ao FcRn na placenta previne a transferência transplacentária de aloanticorpos maternos para o feto.20, 21

    A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) concederam várias designações importantes ao nipocalimabe, incluindo:

  • Designação Fast Track da FDA dos EUA na doença hemolítica do feto e recém-nascido (HDFN) e anemia hemolítica autoimune quente (wAIHA) em julho de 2019, miastenia gravis generalizada (gMG) em dezembro de 2021 e trombocitopenia aloimune neonatal fetal (FNAIT) em março de 2024
  • EUA. Status de medicamento órfão da FDA para wAIHA em dezembro de 2019, HDFN em junho de 2020, gMG em fevereiro de 2021, polineuropatia desmielinizante inflamatória crônica em outubro de 2021 e FNAIT em dezembro de 2023
  • EUA. Designação de terapia inovadora da FDA para HDFN em fevereiro de 2024 e para SjD em novembro de 2024
  • Designação de medicamento órfão da UE EMA para HDFN em outubro de 2019

    • SOBRE A JOHNSON & JOHNSON

    Na Johnson & Johnson, acreditamos que a saúde é tudo. A nossa força na inovação em cuidados de saúde permite-nos construir um mundo onde doenças complexas sejam prevenidas, tratadas e curadas, onde os tratamentos sejam mais inteligentes e menos invasivos e as soluções sejam pessoais. Através da nossa experiência em Medicina Inovadora e MedTech, estamos numa posição única para inovar hoje em todo o espectro de soluções de cuidados de saúde para oferecer os avanços de amanhã e impactar profundamente a saúde da humanidade.

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    Cuidados com relação às declarações prospectivas

    Este comunicado à imprensa contém “declarações prospectivas”, conforme definido na Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995, em relação ao nipocalimabe. O leitor é advertido a não confiar nessas declarações prospectivas. Estas declarações baseiam-se nas expectativas atuais de eventos futuros. Se as suposições subjacentes se revelarem imprecisas ou se riscos ou incertezas conhecidos ou desconhecidos se materializarem, os resultados reais poderão variar materialmente em relação às expectativas e projeções da Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. Os riscos e incertezas incluem, mas não estão limitados a: desafios e incertezas inerentes à investigação e desenvolvimento de produtos, incluindo a incerteza do sucesso clínico e da obtenção de aprovações regulamentares; incerteza do sucesso comercial; dificuldades e atrasos de fabricação; concorrência, incluindo avanços tecnológicos, novos produtos e patentes obtidas por concorrentes; desafios às patentes; preocupações com a eficácia ou segurança do produto, resultando em recalls de produtos ou ações regulatórias; mudanças no comportamento e nos padrões de gastos dos compradores de produtos e serviços de saúde; mudanças nas leis e regulamentos aplicáveis, incluindo reformas globais dos cuidados de saúde; e tendências para a contenção dos custos dos cuidados de saúde. Uma lista adicional e descrições desses riscos, incertezas e outros fatores podem ser encontradas no Relatório Anual da Johnson & Johnson no Formulário 10-K para o ano fiscal encerrado em 31 de dezembro de 2023, inclusive nas seções intituladas “Nota de advertência sobre declarações prospectivas ” e “Item 1A. Fatores de risco”, e nos relatórios trimestrais subsequentes da Johnson & Johnson no Formulário 10-Q e outros registros junto à Securities and Exchange Commission. Cópias desses registros estão disponíveis online em www.sec.gov, www.jnj.com ou mediante solicitação à Johnson & Johnson. Nenhuma das empresas Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. nem Johnson & Johnson se compromete a atualizar qualquer declaração prospectiva como resultado de novas informações ou eventos ou desenvolvimentos futuros.

    1 Hackett KL, et. al. Artrite Care Res (Hoboken). 2012;64(11):1760-1764.

    2 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. et al. Epidemiologia da síndrome de Sjögren.

    3 Nat Rev Rheumatol 20, 158–169 (2024). https://doi.org/10.1038/s41584-023-01057- 6

    4 Gairy K, Knight C, Anthony P, Hoskin B. Carga de doença entre subgrupos de pacientes com síndrome de Sjögren primária e envolvimento sistêmico. Reumatologia (Oxford). 60(4):1871-1881. doi: 10.1093/reumatologia/keaa508. PMID: 33147609; PMCID: PMC8023993.

    5 Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, Administração de Alimentos e Medicamentos, Orientação para Programas Acelerados da Indústria para Condições Graves – Medicamentos e Produtos Biológicos, maio de 2024. https://www.fda.gov/media/86377/download

    6 McCoy SS, Woodham M, Bunya VY, Saldanha IJ, Akpek EK, Makara MA, Baer AN. Uma visão abrangente de como viver com a doença de Sjögren: resultados de uma pesquisa da Fundação Nacional Sjögren. Clin Reumatol. 2022 julho;41(7):2071-2078. doi: 10.1007/s10067-022-06119-w. Epub 2022, 8 de março. PMID: 35257256; PMCID: PMC9610846.

    7 Carsons SE, Patel BC. Síndrome de Sjogren. [Atualizado em 31 de julho de 2023]. In: StatPearls [Internet]. Ilha do Tesouro (FL): Publicação StatPearls; 2024 janeiro-. Disponível em: https://www.ncbi.nlm.nih. gov/books/NBK431049/

    8 Brito-Zeron, P., Flores-Chavez, A., Horvath, Fanny I., Rasmussen, A., et al. Fatores de risco de mortalidade na síndrome de Sjogren primária: um estudo de coorte retrospectivo do mundo real. eClinicalMedicine. 4 de julho de 2023. DOI: https://doi.org/10.1016/ j.eclinm.2023.102062

    9 Huang H, Xie W, Geng Y, Fan Y, Zhang Z. Mortalidade em pacientes com síndrome de Sjögren primária: uma revisão sistemática e meta-análise. Reumatologia (Oxford). 2021 set 1;60(9):4029-4038. doi: 10.1093/reumatologia/keab364. PMID: 33878179.

    10 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. et al. Epidemiologia da síndrome de Sjögren.

    11 ClinicalTrials.gov Identificador: NCT04968912. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Último acesso: novembro de 2024.

    12 Identificador ClinicalTrials.gov: NCT04951622. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622 . Último acesso: novembro de 2024.

    13 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189 . Último acesso: novembro de 2024

    14 Identificador ClinicalTrials.gov: NCT05327114. Disponível em: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114 . Último acesso: novembro de 2024

    15 ClinicalTrials.gov Identificador: NCT04119050. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Último acesso: novembro de 2024.

    16 Identificador ClinicalTrials.gov: NCT05379634. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Último acesso: novembro de 2024.

    17 Identificador ClinicalTrials.gov: NCT05912517. Disponível em: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517 . Último acesso: novembro de 2024

    18 Identificador ClinicalTrials.gov: NCT06028438. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Último acesso: novembro de 2024.

    19 ClinicalTrials.gov Identificador: NCT04882878. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Último acesso: novembro de 2024.

    20 Lobato G, Soncini CS. Relação entre história obstétrica e gravidade da aloimunização Rh(D). Arch Gynecol Obstet. Março de 2008;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Último acesso: novembro de 2024.

    21 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, um anticorpo anti-FcRn, inibe a transferência de IgG em um modelo de perfusão placentária humana ex vivo. Sou J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Fonte: Johnson & Johnson

    Postou : 2024-11-12 12:00

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