Nipocalimab este prima și singura terapie investigațională desemnată de FDA din SUA pentru terapie inovatoare pentru tratamentul adulților care trăiesc cu boala Sjögren moderată până la severă

Urmăriți Drugslib pe

Spring House, PA (11 noiembrie 2024) – Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a acordat nipocalimab desemnarea Breakthrough Therapy (BTD) pentru tratamentul adulților care trăiesc cu boala Sjögren (SjD) moderată până la severă, o boală autoanticorpi debilitantă și cronică cu prevalență ridicată, pentru care nu sunt disponibile tratamente avansate aprobate.1,2,3,4 Nipocalimab este singura terapie de investigație. pentru a asigura această desemnare în SjD. Această etapă de reglementare este a doua oară când BTD este acordat pentru nipocalimab; primul a fost acordat în februarie pentru tratamentul gravidelor aloimunizate cu risc crescut de boală hemolitică severă a fătului și nou-născutului (HDFN).

„Anunțul de astăzi marchează un pas important înainte în continuarea cercetării și dezvoltării. de nipocalimab, primul blocant FcRn experimental care a demonstrat rezultate pozitive într-un studiu de fază 2 la pacienți adulți cu boală Sjögren moderată până la severă”, a declarat Terence Rooney, vicepreședinte, Reumatologie, Imunologie Disease Area Leader, Johnson & Johnson Innovative Medicine. „Fără tratamente aprobate în prezent, care ar putea aborda în mod direct cauza (cauzele) de bază ale bolii, inovarea este necesară pentru a îmbunătăți rezultatele pacienților în boala Sjögren. Această piatră de hotar subliniază angajamentul nostru neclintit de a dezvolta terapii noi, de transformare, care pot ajuta la abordarea nevoilor semnificative nesatisfăcute pentru pacienții care trăiesc cu boli determinate de autoanticorpi.”

BTD este susținut de date din studiul de fază 2 DAHLIAS care evaluează eficacitatea și siguranța nipocalimab pentru tratamentul pacienților adulți cu DSJ moderată până la severă și sprijină evaluarea ulterioară a tratamentului experimental printr-un studiu de fază 3, care este în derulare. Datele studiului de faza 2 DAHLIAS cu nipocalimab au fost prezentate într-o prezentare orală de ultimă oră (LBA0010) la Congresul 2024 al Alianței Europene a Asociațiilor pentru Reumatologie (EULAR) și au demonstrat primele rezultate pozitive ale unui blocant FcRn investigațional ca potențial vizat. terapie în SjD.

FDA acordă BTD pentru a accelera dezvoltarea și revizuirea de reglementare a unui medicament experimental care este destinat să trateze o afecțiune gravă sau care pune viața în pericol și se bazează pe dovezi clinice preliminare care indică faptul că medicamentul poate au o îmbunătățire substanțială în cel puțin un obiectiv semnificativ clinic față de terapia disponibilă.5 Mulți pacienți care trăiesc cu SjD prezintă simptome care interferează cu activitățile zilnice și cu calitatea vieții.6 În timp ce SjD afectează cel mai frecvent glandele care produc saliva și lacrimi, mai multe simptome sistemice numite manifestările extraglandulare sunt frecvente și pot afecta mai multe sisteme de organe, inclusiv articulațiile, plămânii, rinichii și sistemul nervos.7 Pacienții cu SjD au, de asemenea, un risc ridicat de a dezvolta numeroase afecțiuni asociate, inclusiv un risc de până la 20 de ori mai mare de a dezvolta celule B limfoame în comparație cu populația generală.8 Pacienții cu activitate ridicată în mai mult de un organ sau domeniu de boală au un risc crescut de mortalitate de până la cinci ori.8

DESPRE BOALA SJÖGREN

Boala Sjögren (SjD) este una dintre cele mai răspândite boli determinate de autoanticorpi pentru care nu sunt aprobate în prezent terapii care să trateze natura subiacentă și sistemică a boala.9 Este o boală cronică autoimună care se estimează că afectează aproximativ patru milioane de oameni din întreaga lume și este de nouă ori mai frecventă la femei decât la bărbați.3,10 SjD se caracterizează prin producerea de autoanticorpi, inflamație cronică și infiltrarea limfocitară a glandelor exocrine. . Majoritatea pacienților sunt afectați de uscăciunea mucoasei (ochi, gură, vagin), dureri articulare și oboseală.9 Mai mult de 50% dintre pacienții cu SjD au o formă moderată până la severă a bolii, iar povara bolii poate fi la fel de mare ca cea a poliartritei reumatoide. sau lupus eritematos sistemic și este adesea asociată cu o calitate afectată a vieții și capacitatea funcțională și un risc crescut de mortalitate.1,3,7

DESPRE DAHLIAS

DAHLIAS (NCT04969812) este un studiu multicentric de fază 2, randomizat, controlat cu placebo, dublu-orb, pentru a evalua efectele nipocalimab la participanții cu boala Sjögren primară . DAHLIAS este un studiu de fază a 2-a de doze pentru adulți cu SjD primară activă moderat până la sever, care au fost seropozitivi pentru anticorpi IgG anti-Ro60 și/sau anti-Ro52. 163 de adulți cu vârsta cuprinsă între 18 și 75 de ani au fost randomizați 1:1:1 pentru a primi nipocalimab intravenos la 5 sau 15 mg/kg sau placebo la fiecare 2 săptămâni până în săptămâna 22 și au primit standard de îngrijire de bază permis de protocol. Evaluările siguranței au fost efectuate până în săptămâna 30.11. Obiectivul principal a fost modificarea valorii inițiale a Scorului ClinESSDAI în săptămâna 24. Obiectivele secundare selectate au inclus:

  • Evaluări ale mai multor sisteme de organe: < ul>
  • Liga Europeană Împotriva Reumatismului Indicele de activitate a bolii cu sindromul Sjögren (ESSDAI) este un indice de activitate a bolilor sistemice conceput pentru a măsura activitatea bolii la pacienții cu SjD primară. Se bazează pe 12 domenii, inclusiv: constituțional, limfadenopatie, glandular, articular, cutanat, respirator, renal, muscular, sistemul nervos periferic, sistemul nervos central și hematologic.
  • Răspunsul la nivelul activității bolii (DAL) este o reducere față de valoarea inițială a nivelului de activitate a bolii cu cel puțin 1 nivel în cel puțin 1 domeniu clinESSDAI (de exemplu, articular, hematologic, cutanat, constituțional).
  • Medic evaluare:
  • Evaluarea globală a severității bolii (PhGA) este înregistrată de investigator, independent de evaluarea participanților la studiu, pe o scară cu răspunsuri de la 0 („Fără activitate SjD”) la 100 („SjD extrem de activ”).
  • Instrumente compozite pentru obiectivele studiilor clinice:
  • Instrumentul Sjögren pentru evaluarea răspunsului (STAR) este un indice compozit de răspuns care include toate caracteristicile principale SjD, inclusiv activitatea sistemică a bolii, simptomele raportate de pacient, elementul glandelor lacrimale, elementul glandelor salivare și serologia, într-un singur instrument.
  • Compoziție relevantă. Valori finale pentru Sindromul Sjogren (CRESS), un instrument compozit de evaluare constând din cinci itemi complementari: activitatea sistemică a bolii, simptomele raportate de pacient, elementul glandelor lacrimale, elementul glandelor salivare și serologia, pentru utilizare în studiile SjD primară.
  • Rezultatele raportate de pacient:
  • Liga Europeană Împotriva Reumatismului Indicele raportat de pacient cu sindromul Sjögren (ESSPRI) este o evaluare raportată de pacient a severității uscăciune, oboseală și durere asociate cu SjD primară, în care pacienții își raportează severitatea simptomelor în ultimele două săptămâni pe o scală de evaluare numerică (NRS), variind de la 0 „Fără simptome (uscăciune, oboseală sau durere)” la 10 „maximum imaginabil (uscăciune, oboseală, durere)”.
  • Instrumentul Sjögren Symptoms este o evaluare raportată de pacient a celei mai grave severități a uscăciunii oculare, orale și vaginale și a durerii articulare în ultimele 7 zile pe un 0. la 10 NRS, de la 0 „Fără (simptom specific)” la 10, „[simptom specific] sever”.

    • DESPRE NIPOCALIMAB

    Nipocalimab este un anticorp monoclonal de cercetare, conceput intenționat pentru a se lega cu afinitate ridicată pentru a bloca FcRn și pentru a reduce nivelurile de anticorpi circulanți ai imunoglobulinei G (IgG), eventual fără impact asupra altor funcții ale sistemului imunitar. Aceasta include autoanticorpi și aloanticorpi care stau la baza afecțiunilor multiple în trei segmente cheie din spațiul autoanticorpilor, inclusiv bolile autoanticorpi rare, bolile fetale materne mediate de aloanticorpii materni și reumatologia prevalentă.11,12,13,14,15,16,17,18,19. De asemenea, se crede că blocarea legării IgG la FcRn în placentă previne transferul transplacentar al mamei. aloanticorpi la fat.20, 21

    Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) și Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) au acordat nipocalimab mai multe denumiri cheie, inclusiv:

  • Desemnarea Fast Track FDA din SUA în boala hemolitică a fătului și nou-născut (HDFN) și anemie hemolitică autoimună caldă (wAIHA) în iulie 2019, miastenia gravis generalizată (gMG) în decembrie 2021 și trombocitopenie aloimună fetală neonatală (FNAIT) în martie 2024
  • S.U.A. Statutul de medicament orfan FDA pentru wAIHA în decembrie 2019, HDFN în iunie 2020, gMG în februarie 2021, polineuropatia demielinizantă inflamatorie cronică în octombrie 2021 și FNAIT în decembrie 2023
  • S.U.A. Desemnarea FDA Breakthrough Therapy pentru HDFN în februarie 2024 și pentru SjD în noiembrie 2024
  • Desemnarea UE EMA de produs medicamentos orfan pentru HDFN în octombrie 2019

    • DESPRE JOHNSON & JOHNSON

    La Johnson & Johnson, credem că sănătatea este totul. Puterea noastră în inovarea în domeniul sănătății ne dă putere să construim o lume în care bolile complexe sunt prevenite, tratate și vindecate, în care tratamentele sunt mai inteligente și mai puțin invazive, iar soluțiile sunt personale. Prin expertiza noastră în Medicină inovatoare și MedTech, suntem poziționați în mod unic pentru a inova în întregul spectru de soluții de asistență medicală de astăzi pentru a oferi descoperirile de mâine și pentru a avea un impact profund asupra sănătății omenirii.

    Aflați mai multe la https:/ /www.jnj.com/ sau la www.innovativemedicine.jnj.com.

    Urmăriți-ne la @JanssenUS și @JNJInnovMed.

    Atenționări privind declarațiile prospective

    Acest comunicat de presă conține „declarații prospective”, așa cum sunt definite în Private Securities Litigation Reform Act din 1995 cu privire la nipocalimab. Cititorul este avertizat să nu se bazeze pe aceste declarații prospective. Aceste declarații se bazează pe așteptările actuale privind evenimentele viitoare. Dacă ipotezele de bază se dovedesc inexacte sau se materializează riscuri sau incertitudini cunoscute sau necunoscute, rezultatele reale ar putea varia semnificativ de așteptările și proiecțiile Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. și/sau Johnson & Johnson. Riscurile și incertitudinile includ, dar nu se limitează la: provocări și incertitudini inerente cercetării și dezvoltării produselor, inclusiv incertitudinea succesului clinic și a obținerii aprobărilor de reglementare; incertitudinea succesului comercial; dificultăți de producție și întârzieri; concurența, inclusiv progresele tehnologice, noi produse și brevete obținute de concurenți; provocări la brevete; probleme legate de eficacitatea sau siguranța produsului care au ca rezultat rechemarea produsului sau măsuri de reglementare; schimbări în comportamentul și modelele de cheltuieli ale cumpărătorilor de produse și servicii de îngrijire a sănătății; modificări ale legilor și reglementărilor aplicabile, inclusiv reformele globale în domeniul sănătății; și tendințele către limitarea costurilor de îngrijire a sănătății. O listă suplimentară și descrieri ale acestor riscuri, incertitudini și alți factori pot fi găsite în Raportul anual Johnson & Johnson pe formularul 10-K pentru anul fiscal încheiat la 31 decembrie 2023, inclusiv în secțiunile intitulate „Notă de precauție privind declarațiile prospective. ” și „Punctul 1A. Factori de risc” și în rapoartele trimestriale ulterioare ale Johnson & Johnson pe Formularul 10-Q și alte depuneri la Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse. Copii ale acestor dosare sunt disponibile online la www.sec.gov, www.jnj.com sau la cerere de la Johnson & Johnson. Nici unul dintre Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. și nici Johnson & Johnson nu se angajează să actualizeze vreo declarație prospectivă ca urmare a unor noi informații sau evenimente sau evoluții viitoare.

    1 Hackett KL, et. al. Îngrijirea artritei Res (Hoboken). 2012;64(11):1760-1764.

    2 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. et al. Epidemiologia sindromului Sjögren.

    3 Nat Rev Rheumatol 20, 158–169 (2024). https://doi.org/10.1038/s41584-023-01057- 6

    4 Gairy K, Knight C, Anthony P, Hoskin B. Povara bolii în rândul subgrupurilor de pacienți cu sindrom Sjögren primar și implicare sistemică. Reumatologie (Oxford). 2021 Apr 6;60(4):1871-1881. doi: 10.1093/reumatologie/keaa508. PMID: 33147609; PMCID: PMC8023993.

    5 Departamentul de Sănătate și Servicii Umane din S.U.A., Administrația Alimentelor și Medicamentelor, Ghid pentru programele accelerate din industrie pentru afecțiuni grave – Medicamente și produse biologice, mai 2024. https://www.fda.gov/media/86377/download

    6 McCoy SS, Woodham M, Bunya VY, Saldanha IJ, Akpek EK, Makara MA, Baer AN. O privire de ansamblu asupra vieții cu Sjögren: rezultatele unui sondaj al Fundației Naționale Sjögren. Clin Rheumatol. 2022 iulie;41(7):2071-2078. doi: 10.1007/s10067-022-06119-w. Epub 2022 Mar 8. PMID: 35257256; PMCID: PMC9610846.

    7 Carsons SE, Patel BC. Sindromul Sjogren. [Actualizat 31 iulie 2023]. În: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): Editura StatPearls; 2024 ian-. Disponibil de la: https://www.ncbi.nlm.nih. gov/books/NBK431049/

    8 Brito-Zeron, P., Flores-Chavez, A., Horvath, Fanny I., Rasmussen, A., et al. Factorii de risc de mortalitate în sindromul Sjogren primar: un studiu de cohortă, retrospectiv, real. eClinicalMedicine. 4 iulie 2023. DOI: https://doi.org/10.1016/ j.eclinm.2023.102062

    9 Huang H, Xie W, Geng Y, Fan Y, Zhang Z. Mortalitatea la pacienții cu sindromul Sjögren primar: o revizuire sistematică și meta-analiză. Reumatologie (Oxford). 1 septembrie 2021;60(9):4029-4038. doi: 10.1093/reumatologie/keab364. PMID: 33878179.

    10 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. et al. Epidemiologia sindromului Sjögren.

    11 Identificator ClinicalTrials.gov: NCT04968912. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Ultima accesare: noiembrie 2024.

    12 Identificator ClinicalTrials.gov: NCT04951622. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622 . Ultima accesare: noiembrie 2024.

    13 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189 . Ultima accesare: noiembrie 2024

    14 Identificator ClinicalTrials.gov: NCT05327114. Disponibil la: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114 . Ultima accesare: noiembrie 2024

    15 Identificator ClinicalTrials.gov: NCT04119050. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Ultima accesare: noiembrie 2024.

    16 Identificator ClinicalTrials.gov: NCT05379634. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Ultima accesare: noiembrie 2024.

    17 Identificator ClinicalTrials.gov: NCT05912517. Disponibil la: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517 . Ultima accesare: noiembrie 2024

    18 Identificator ClinicalTrials.gov: NCT06028438. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Ultima accesare: noiembrie 2024.

    19 Identificator ClinicalTrials.gov: NCT04882878. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Ultima accesare: noiembrie 2024.

    20 Lobato G, Soncini CS. Relația dintre antecedentele obstetricale și severitatea aloimunizării Rh(D). Arch Gynecol Obstet. 2008 Mar;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Ultima accesare: noiembrie 2024.

    21 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, un anticorp anti-FcRn, inhibă transferul IgG într-un model uman de perfuzie placentară ex vivo. Am J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Sursa: Johnson & Johnson

    Postat : 2024-11-12 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare