Nipocalimab, Orta ila Şiddetli Sjögren Hastalığı ile Yaşayan Yetişkinlerin Tedavisinde ABD FDA Çığır Açan Terapi Ödülü Verilen İlk ve Tek Araştırmacı Terapidir

Drugslib'i takip edin

Spring House, PA (11 Kasım 2024) – Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) nipocalimab'a Çığır Açan Tedavi unvanını (BTD) verdiğini duyurdu yüksek prevalansa sahip, zayıflatıcı ve kronik bir otoantikor hastalığı olan orta ila şiddetli Sjögren hastalığı (SjD) ile yaşayan yetişkinlerin tedavisi için onaylanmış gelişmiş tedavilerin mevcut olmaması.1,2,3,4 Nipocalimab araştırma amaçlı tek tedavidir. SjD'de bu unvanı güvence altına almak için. Bu düzenleyici dönüm noktası, BTD'nin nipocalimab için ikinci kez verilmesidir; ilki, fetüs ve yenidoğanın ciddi hemolitik hastalığı (HDFN) açısından yüksek risk altında olan, alloimmünize hamile bireylerin tedavisi için Şubat ayında verildi.

“Bugünkü duyuru, devam eden araştırma ve geliştirmede ileriye doğru atılmış önemli bir adıma işaret ediyor. Johnson & Johnson Innovative Medicine, Romatoloji, İmmünoloji Hastalıkları Bölge Lideri, Başkan Yardımcısı Terence Rooney, "Orta ila şiddetli Sjögren hastalığı olan yetişkin hastalarda yapılan bir Faz 2 çalışmasında olumlu sonuçlar gösteren ilk araştırma amaçlı FcRn blokeri olan nipocalimab'ın kullanımı" dedi. "Şu anda hastalığın altında yatan neden(ler)i doğrudan ele alabilecek onaylanmış hiçbir tedavi olmadığından, Sjögren hastalığında hasta sonuçlarını iyileştirmek için inovasyona kritik bir ihtiyaç var. Bu dönüm noktası, otoantikor kaynaklı hastalıklarla yaşayan hastaların karşılanmamış önemli ihtiyaçlarını karşılamaya yardımcı olabilecek yeni, dönüştürücü tedaviler geliştirme konusundaki sarsılmaz kararlılığımızın altını çiziyor."

BTD, orta ila şiddetli SjD'li yetişkin hastaların tedavisinde nipocalimabın etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren Faz 2 DAHLIAS çalışmasından elde edilen verilerle desteklenir ve araştırma amaçlı tedavinin bir Faz 3 çalışması aracılığıyla daha ileri değerlendirilmesini destekler. devam ediyor. Nipocalimab Faz 2 DAHLIAS çalışmasından elde edilen veriler, Avrupa Romatoloji Birlikleri Birliği (EULAR) 2024 Kongresi'nde son dakika sözlü sunumunda (LBA0010) yer aldı ve araştırma amaçlı bir FcRn blokerinin potansiyel hedefli bir ilaç olarak şimdiye kadarki ilk olumlu sonuçlarını gösterdi. SjD'de tedavi.

FDA, BTD'ye, SjD'yi tedavi etmeyi amaçlayan bir araştırma ilacının geliştirilmesini ve düzenleyici incelemesini hızlandırması için izin vermektedir. ciddi veya yaşamı tehdit eden bir durumdur ve ilacın mevcut tedaviye kıyasla klinik olarak anlamlı en az bir sonlanma noktasında önemli iyileşme sağlayabileceğini gösteren ön klinik kanıtlara dayanmaktadır.5 SjD ile yaşayan birçok hasta, günlük aktiviteleri ve yaşam kalitesini etkileyen semptomlar yaşamaktadır. 6 SjD en sık tükürük ve gözyaşı üreten bezleri etkilese de, ekstraglandüler belirtiler olarak adlandırılan daha sistemik semptomlar yaygındır ve eklemler, akciğerler, böbrekler ve sinir sistemi dahil olmak üzere birçok organ sistemini etkileyebilir.7 SjD hastalarında ayrıca yüksek risk vardır. ile ilgili genel popülasyona kıyasla 20 kata kadar daha yüksek B hücreli lenfoma geliştirme riski de dahil olmak üzere çok sayıda ilişkili durum gelişmektedir.8 Birden fazla organ veya hastalık alanında yüksek aktiviteye sahip hastaların ölüm riski beş kata kadar artmaktadır. 8

SJÖGREN HASTALIĞI HAKKINDA

Sjögren hastalığı (SjD), en yaygın otoantikor kaynaklı hastalıklardan biridir ve hastalığın altında yatan ve sistemik doğasını tedavi eden hiçbir tedavi şu anda onaylanmamıştır. hastalık.9 Dünya çapında yaklaşık dört milyon insanı etkilediği tahmin edilen ve kadınlarda erkeklere göre dokuz kat daha sık görülen kronik bir otoimmün hastalıktır.3,10 SjD, otoantikor üretimi, kronik inflamasyon ve ekzokrin bezlerin lenfositik infiltrasyonu ile karakterizedir. . Hastaların çoğu mukozal kuruluk (gözler, ağız, vajina), eklem ağrısı ve yorgunluktan etkilenir.9 SjD hastalarının %50'den fazlasında bu durum orta ila şiddetli bir formdadır ve hastalık yükü romatoid artrit kadar yüksek olabilir. veya sistemik lupus eritematozus olup sıklıkla yaşam kalitesi ve fonksiyonel kapasitenin bozulması ve mortalite riskinin artmasıyla ilişkilidir.1,3,7

DAHLIAS HAKKINDA

DAHLIAS (NCT04969812), primer Sjögren hastalığı olan katılımcılarda nipocalimabın etkilerini değerlendirmeye yönelik bir Faz 2 çok merkezli, randomize, plasebo kontrollü çift kör çalışmadır . DAHLIAS, anti-Ro60 ve/veya anti-Ro52 IgG antikorları için seropozitif olan orta ila şiddetli derecede aktif primer SjD'li yetişkinlere yönelik bir Faz 2 doz belirleme çalışmasıdır. Yaşları 18-75 arasında değişen 163 yetişkin, 22. Haftaya kadar her 2 haftada bir 5 veya 15 mg/kg intravenöz nipocalimab veya plasebo almak üzere 1:1:1 oranında randomize edildi ve protokolün izin verdiği arka plan standart bakımını aldı. Güvenlik değerlendirmeleri 30. Hafta boyunca gerçekleştirilmiştir.11. Birincil son nokta, 24. Haftadaki ClinESSDAI Skorunda başlangıçtaki değişiklikti. Seçilmiş ikincil son noktalar şunları içeriyordu:

  • Çoklu organ sistemi değerlendirmeleri: < ul>
  • Romatizmaya Karşı Avrupa Ligi Sjögren Sendromu Hastalık Aktivite İndeksi (ESSDAI), primer SjD'li hastalarda hastalık aktivitesini ölçmek için tasarlanmış bir sistemik hastalık aktivite indeksidir. Aşağıdakileri içeren 12 alanı temel alır: yapısal, lenfadenopati, glandüler, eklem, kutanöz, solunum, böbrek, kas, periferik sinir sistemi, merkezi sinir sistemi ve hematolojik.
  • Hastalık Aktivite Düzeyi (DAL) yanıtı şu şekildedir: en az 1 clinESSDAI alanında (ör. eklem, hematolojik, kutanöz, yapısal) hastalık aktivite düzeyinde başlangıca göre en az 1 seviye azalma.
  • Doktor değerlendirmesi:
  • Hekim Küresel Hastalık Şiddeti Değerlendirmesi (PhGA), çalışma katılımcılarının değerlendirmesinden bağımsız olarak araştırmacı tarafından 0 ile 0 arasında değişen yanıtlardan oluşan bir ölçekte kaydedilir. (“SjD aktivitesi yok”) ila 100 (“Son derece aktif SjD”).
  • Klinik deney uç noktaları için bileşik araçlar:
  • Sjögren'in Yanıtı Değerlendirme Aracı (STAR), sistemik hastalık aktivitesi, hasta tarafından bildirilen semptomlar, gözyaşı bezi öğesi, tükürük bezi öğesi ve seroloji dahil olmak üzere tüm ana SjD özelliklerini tek bir araçta içeren bileşik bir yanıt veren indeksidir.
  • Sjogren Sendromu için İlgili Son Noktaların Bileşik (CRESS), beş tamamlayıcı öğeden oluşan bileşik bir son nokta aracı: sistemik hastalık aktivitesi, hasta tarafından bildirilen semptomlar, yırtılma birincil SjD denemelerinde kullanılmak üzere bez öğesi, tükürük bezi öğesi ve seroloji.
  • Hastanın bildirdiği sonuçlar:
  • Avrupa Romatizmaya Karşı Lig Sjögren Sendromu Hasta Tarafından Bildirilen İndeksi (ESSPRI), hastaların son iki dönemdeki semptom şiddetini bildirdiği, primer SjD ile ilişkili kuruluk, yorgunluk ve ağrının şiddetinin hasta tarafından bildirilen bir değerlendirmesidir. 0 "Semptom yok (kuruluk, yorgunluk veya ağrı)" ile 10 "hayal edilebilecek maksimum (kuruluk, yorgunluk, ağrı)" arasında değişen sayısal bir derecelendirme ölçeğinde (NRS) haftalar.
  • Sjögren'in Belirtileri aracı, 0 ila 10 NRS arasında, 0 "Hayır (spesifik semptom)" ile son 7 gün içinde göz, ağız ve vajinal kuruluk ve eklem ağrısının en kötü ciddiyetine ilişkin hasta tarafından bildirilen değerlendirme 10, “Şiddetli [spesifik semptom]”.

    • NIPOCALIMAB HAKKINDA

    Nipocalimab, FcRn'yi bloke etmek ve dolaşımdaki immünoglobulin G (IgG) antikorlarının seviyelerini potansiyel olarak herhangi bir etki olmaksızın azaltmak için yüksek afiniteyle bağlanmak üzere tasarlanmış, araştırma amaçlı bir monoklonal antikordur. diğer bağışıklık fonksiyonları üzerindeki etkisi. Bu, Nadir Otoantikor hastalıkları, Maternal alloantikorların aracılık ettiği Maternal Fetal hastalıklar ve Yaygın Romatoloji dahil olmak üzere otoantikor alanındaki üç anahtar segmentte birden fazla koşulun altında yatan otoantikorları ve alloantikorları içerir.11,12,13,14,15,16,17,18,19 Plasentada IgG'nin FcRn'ye bağlanmasının bloke edilmesinin, aynı zamanda, anneden gelen alloantikorların fetusa transplasental transferini önlediğine inanılmaktadır.20, 21

    ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA), nipocalimab'a aşağıdakiler de dahil olmak üzere birçok temel tanım vermiştir:

  • Fetusun hemolitik hastalığında ABD FDA Hızlı Yol tanımı ve Temmuz 2019'da yenidoğan (HDFN) ve sıcak otoimmün hemolitik anemi (wAIHA), Aralık 2021'de genelleştirilmiş miyastenia gravis (gMG) ve fetal Mart 2024'te neonatal alloimmün trombositopeni (FNAIT)
  • ABD. Aralık 2019'da wAIHA, Haziran 2020'de HDFN, Şubat 2021'de gMG, Ekim 2021'de kronik inflamatuar demiyelinizan polinöropati ve Aralık 2023'te FNAIT için FDA Yetim ilaç durumu
  • ABD. HDFN için Şubat 2024'te ve SjD için Kasım 2024'te FDA Çığır Açan Terapi tanımı
  • Ekim 2019'da HDFN için AB EMA Yetim tıbbi ürün tanımı

    • JOHNSON HAKKINDA & JOHNSON

    Johnson & Johnson olarak sağlığın her şey olduğuna inanıyoruz. Sağlık hizmetlerinde yenilikçilikteki gücümüz, karmaşık hastalıkların önlendiği, tedavi edildiği ve iyileştirildiği, tedavilerin daha akıllı ve daha az invaziv olduğu ve çözümlerin kişisel olduğu bir dünya inşa etmemizi sağlıyor. Yenilikçi Tıp ve MedTech alanındaki uzmanlığımız sayesinde, yarının atılımlarını sunmak ve insanlık için sağlığı derinden etkilemek üzere bugün tüm sağlık hizmetleri çözümleri yelpazesinde yenilik yapma konusunda benzersiz bir konuma sahibiz.

    Daha fazla bilgi için https:/ adresini ziyaret edin. /www.jnj.com/ veya www.innovativemedicine.jnj.com adresinden.

    Bizi @JanssenUS ve @JNJInnovMed adreslerinden takip edin.

    İleriye Dönük Beyanlarla İlgili Uyarılar

    Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası'nda nipocalimab ile ilgili olarak tanımlandığı şekliyle "ileriye dönük ifadeler" içermektedir. Okuyucu bu ileriye dönük beyanlara güvenmemesi konusunda uyarılmaktadır. Bu ifadeler gelecekteki olaylara ilişkin mevcut beklentilere dayanmaktadır. Temel varsayımların hatalı olduğu veya bilinen veya bilinmeyen risklerin veya belirsizliklerin gerçekleştiği ortaya çıkarsa, gerçek sonuçlar Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. ve/veya Johnson & Johnson'ın beklentilerinden ve tahminlerinden önemli ölçüde farklılık gösterebilir. Riskler ve belirsizlikler aşağıdakileri içerir ancak bunlarla sınırlı değildir: klinik başarı ve düzenleyici onayların alınmasına ilişkin belirsizlikler de dahil olmak üzere, ürün araştırma ve geliştirme sürecinin doğasında olan zorluklar ve belirsizlikler; ticari başarının belirsizliği; üretim zorlukları ve gecikmeler; teknolojik gelişmeler, yeni ürünler ve rakipler tarafından elde edilen patentler dahil olmak üzere rekabet; patentlere yönelik zorluklar; ürünün geri çağrılması veya düzenleyici işlemlerle sonuçlanan ürün etkinliği veya güvenlik kaygıları; sağlık ürünleri ve hizmetlerini satın alanların davranış ve harcama kalıplarındaki değişiklikler; küresel sağlık reformları da dahil olmak üzere geçerli yasa ve düzenlemelerde yapılan değişiklikler; ve sağlık hizmetleri maliyetlerinin kontrol altına alınmasına yönelik eğilimler. Bu risklerin, belirsizliklerin ve diğer faktörlerin daha ayrıntılı bir listesi ve açıklamaları, "İleriye Dönük Beyanlara İlişkin Uyarı Notu" başlıklı bölümler de dahil olmak üzere, 31 Aralık 2023 tarihinde sona eren mali yıl için Johnson & Johnson'ın Form 10-K'daki Yıllık Raporunda bulunabilir. ” ve “Madde 1A. Risk Faktörleri” ve Johnson & Johnson'ın Form 10-Q hakkındaki sonraki Üç Aylık Raporlarında ve Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan diğer belgelerde. Bu başvuruların kopyalarına www.sec.gov, www.jnj.com adresinden veya Johnson & Johnson'dan talep edilmesi halinde çevrimiçi olarak ulaşılabilir. Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. veya Johnson & Johnson'dan hiçbiri, yeni bilgiler veya gelecekteki olaylar veya gelişmeler sonucunda ileriye dönük herhangi bir beyanı güncellemeyi taahhüt etmez.

    1 Hackett KL, et al. Artrit Bakımı Res (Hoboken). 2012;64(11):1760-1764.

    2 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. ve ark. Sjögren sendromunun epidemiyolojisi.

    3 Nat Rev Rheumatol 20, 158–169 (2024). https://doi.org/10.1038/s41584-023-01057- 6

    4 Gairy K, Knight C, Anthony P, Hoskin B. Primer Sjögren sendromu ve sistemik tutulumu olan hasta alt grupları arasında hastalık yükü. Romatoloji (Oxford). 2021 6 Nisan;60(4):1871-1881. doi: 10.1093/romatoloji/keaa508. PMID: 33147609; PMCID: PMC8023993.

    5 ABD Sağlık ve İnsani Hizmetler Bakanlığı, Gıda ve İlaç İdaresi, Ciddi Durumlara Yönelik Endüstriye Yönelik Hızlandırılmış Programlar Rehberi – İlaçlar ve Biyoloji, Mayıs 2024. https://www.fda.gov/media/86377/download

    6 McCoy SS, Woodham M, Bunya VY, Saldanha IJ, Akpek EK, Makara MA, Baer AN. Sjögren'le yaşamaya kapsamlı bir genel bakış: Ulusal Sjögren Vakfı araştırmasının sonuçları. Clin Romatol. 2022 Temmuz;41(7):2071-2078. doi: 10.1007/s10067-022-06119-w. Epub 2022 8 Mart. PMID: 35257256; PMCID: PMC9610846.

    7 Carsons SE, Patel BC. Sjögren Sendromu. [31 Temmuz 2023'te güncellendi]. İçinde: StatPearls [İnternet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024 Ocak-. Şu adresten edinilebilir: https://www.ncbi.nlm.nih. gov/books/NBK431049/

    8 Brito-Zeron, P., Flores-Chavez, A., Horvath, Fanny I., Rasmussen, A., ve diğerleri. Primer Sjogren sendromunda mortalite risk faktörleri: gerçek dünyadan, retrospektif, kohort bir çalışma. eKlinik Tıp. 4 Temmuz 2023. DOI: https://doi.org/10.1016/ j.eclinm.2023.102062

    9 Huang H, Xie W, Geng Y, Fan Y, Zhang Z. Primer Sjögren sendromlu hastalarda mortalite: sistematik bir inceleme ve meta-analiz. Romatoloji (Oxford). 2021 Eylül 1;60(9):4029-4038. doi: 10.1093/romatoloji/keab364. PMID: 33878179.

    10 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. ve ark. Sjögren sendromunun epidemiyolojisi.

    11 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT04968912. Şu adreste bulunabilir: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Son erişim: Kasım 2024.

    12 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT04951622. Şu adreste bulunabilir: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622 . Son erişim: Kasım 2024.

    13 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Şu adreste bulunabilir: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189 . Son erişim: Kasım 2024

    14 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT05327114. Şu adreste bulunabilir: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114 . Son erişim: Kasım 2024

    15 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT04119050. Şu adreste bulunabilir: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Son erişim: Kasım 2024.

    16 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT05379634. Şu adreste bulunabilir: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Son erişim: Kasım 2024.

    17 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT05912517. Şu adreste bulunabilir: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517 . Son erişim: Kasım 2024

    18 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT06028438. Şu adreste bulunabilir: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Son erişim: Kasım 2024.

    19 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT04882878. Şu adreste bulunabilir: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Son erişim: Kasım 2024.

    20 Lobato G, Soncini CS. Obstetrik öykü ile Rh(D) alloimmünizasyon şiddeti arasındaki ilişki. Arch Gynecol Obstet. 2008 Mart;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Son erişim: Kasım 2024.

    21 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. Bir anti-FcRn antikoru olan M281, bir insan ex vivo plasental perfüzyon modelinde IgG transferini inhibe eder. Ben J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Kaynak: Johnson & Johnson

    Gönderildi : 2024-11-12 12:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler