Nipocalimab, il primo e unico trattamento investigativo per ottenere la designazione della terapia rivoluzionaria della FDA degli Stati Uniti per il trattamento degli adulti con malattia di Sjögren da moderata a grave, ha ora ricevuto una designazione rap

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Spring House, Pennsylvania, (18 marzo 2025)-Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione rapida (FTD) per la terapia per la terapia per adulti (SJD), essendo stata precedentemente concessa la progettazione di interruzioni (BTD per adulti) anno. Attualmente, non sono approvate terapie avanzate per trattare questa malattia.

Building sul BTD, che Nipocalimab è il primo e solo terapeutico a ricevere per SJD, l'FTD della FDA degli Stati Uniti è anche progettata per accelerare la consegna di nuovi terapeutici ai pazienti a facilitazione e accelerando la revisione della droga che dimostra il potenziale sere Condizioni.

"Questo segna un ulteriore passo avanti nei nostri sforzi per portare progressi significativi alle persone che vivono con la malattia di Sjögren, una condizione seria e debilitante. Maternal Fetal Disease Area Leader, Johnson & Johnson Innovative Medicine.

There are no FDA-approved treatments that directly address the underlying causes of this complex disease, associated with serious health consequences including chronic dryness of moisture producing glands that may lead to systemic complications such as joint pain, fatigue and inflammation in multiple organ systems.1,2,3 These systemic complications can lead to an increased risk of mortality and associated health conditions, including un rischio 20 volte maggiore di sviluppare linfomi a cellule B rispetto alla popolazione generale.1,4

Lo studio delle Dahlia di Fase 2, i cui risultati presentati l'anno scorso, rappresentavano i primi risultati positivi di un bloccante FCRN studiato come potenziale terapia mirata in SJD. Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario nel gruppo Nipocalimab Q2W da 15 mg/kg, mostrando un miglioramento medio relativo maggiore del 70% nell'attività della malattia sistemica alla settimana 24 rispetto alle riduzioni di placebo e IgG di oltre 77% .5 Tendenze di miglioramento. La malattia di Sjögren

Sjögren’s disease (SjD) is one of the most prevalent autoantibody-driven diseases for which no therapies are currently approved that treat the underlying and systemic nature of the disease.1 It is a chronic autoimmune disease that is estimated to impact approximately four million people worldwide and is nine times more common in women than men.6,7 SjD is characterized by autoantibody production, chronic inflammation, and Infiltrazione linfocita di ghiandole esocrine. La maggior parte dei pazienti è influenzata dalla secchezza della mucosa (occhi, bocca, vagina), dolori articolari e affaticamento.1 Più del 50% dei pazienti con SJD ha una forma da moderata a grave della condizione e il carico della malattia può essere elevato come quello dell'artrite reumatoide o del lupus eritematoso sistemico. Di solito è associato alla qualità della vita compromessa e alla capacità funzionale.

Dahlias (NCT04968912) è un studio multicentrico di fase 2, randomizzato, controllato con placebo, controllato con placebo per valutare gli effetti di Nipocalimab nei partecipanti con malattia di Sjögren primaria. Dahlias è uno studio di fase 2 per gli adulti con SJD primari da moderatamente a attiva che erano sieropositivi per anticorpi IgG anti-ro60 e/o anti-ro52. 163 adulti di età compresa tra 18 e 75 anni sono stati randomizzati 1: 1: 1 per ricevere Nipocalimab per via endovenosa a 5 o 15 mg/kg o placebo ogni 2 settimane alla settimana 22 e hanno ricevuto lo standard di cura di base per il protocollo. Safety assessments were conducted through Week 30. The primary endpoint was change in baseline in the ClinESSDAI (Clinical European League Against Rheumatism Sjögren’s Syndrome Disease Activity Index) Score at Week 24. ClinESSDAI is a systemic diseases activity index designed to measure disease activity in patients with primary SjD based on 11 domains including: constitutional, lymphadenopathy, glandular, articular, cutaneous, respiratory, renal, muscular, Sistema nervoso periferico, sistema nervoso centrale ed ematologico.

Informazioni su Nipocalimab

Nipocalimab è un anticorpo monoclonale studiativo, progettato per legarsi con elevata affinità per bloccare la FCRN e ridurre i livelli di anticorpi di immunoglobulina G (IgG) circolanti potenzialmente senza impatto su altre funzioni immunitarie. Ciò include autoanticorpi e alloantibodie che sono alla base di molteplici condizioni in tre segmenti chiave nello spazio autoanticorpo tra cui rare malattie autoanticorpi, malattie fetali materne mediate da alloantibodie materne e le malattie reumatiche. Il trasferimento trapiacentale di alloanticorpi materni al feto.18,19

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti (EMA) ha concesso diverse designazioni chiave a Nipocalimab tra cui:

  • U.S. Designazione della pista rapida della FDA nella malattia emolitica del feto e del neonato (HDFN) e dell'anemia emolitica autoimmune calda (Waiha) nel luglio 2019, GMG nel dicembre 2021 e del fetale alloimmune trombocytopenia (Fnait) nel marzo 2024 e della malattia di Sjögren (SJD) nel neonatale neonatale nel marzo 2025
  • U.S. Designazione della terapia Breakthrough FDA per HDFN nel febbraio 2024 e per la malattia di Sjögren nel novembre 2024
  • U.S. FDA ha concesso la revisione prioritaria in GMG nel quarto trimestre 2024
  • EU EMA Orphan Medicinal Product Designation per HDFN nell'ottobre 2019

    • Informazioni su Johnson & Johnson

    a Johnson & Johnson, crediamo che la salute sia tutto. La nostra forza nell'innovazione sanitaria ci consente di costruire un mondo in cui le malattie complesse sono prevenute, trattate e curate, dove i trattamenti sono più intelligenti e meno invasivi e le soluzioni sono personali. Attraverso la nostra esperienza in Medicine innovativa e MedTech, oggi siamo posizionati in modo univoco per innovare l'intero spettro delle soluzioni sanitarie per offrire le scoperte di domani e avere un impatto profondo per l'umanità.

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    Questo comunicato stampa contiene "dichiarazioni lungimiranti" come definite nella legge sulla riforma del contenzioso sui titoli privati ​​del 1995 per quanto riguarda lo sviluppo del prodotto e il potenziale beneficio e l'impatto del trattamento di Nipocalimab. Il lettore è avvertito di non fare affidamento su queste dichiarazioni previsionali. Queste dichiarazioni si basano sulle attuali aspettative di eventi futuri. Se i presupposti sottostanti dimostrano rischi o incertezze imprecise o conosciute o sconosciute, i risultati effettivi potrebbero variare materialmente dalle aspettative e dalle proiezioni di Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. e/o Johnson & Johnson. I rischi e le incertezze includono, ma non sono limitati a: sfide e incertezze inerenti alla ricerca e allo sviluppo del prodotto, compresa l'incertezza del successo clinico e dell'ottenimento delle approvazioni normative; incertezza del successo commerciale; difficoltà di produzione e ritardi; concorrenza, tra cui progressi tecnologici, nuovi prodotti e brevetti raggiunti dai concorrenti; sfide ai brevetti; Efficacia del prodotto o problemi di sicurezza che si traducono in richiami di prodotto o azioni normative; cambiamenti nel comportamento e nei modelli di spesa per gli acquirenti di prodotti e servizi sanitari; modifiche alle leggi e ai regolamenti applicabili, comprese le riforme sanitarie globali; e tendenze verso il contenimento dei costi di assistenza sanitaria. Un ulteriore elenco e descrizioni di questi rischi, incertezze e altri fattori possono essere trovati nel rapporto annuale più recente di Johnson & Johnson sul modulo 10-K, anche nelle sezioni sottotitoli "Nota di cautela relativa alle dichiarazioni previsionali" e "Item 1A. Copie di questi documenti sono disponibili online su www.sec.gov, www.jnj.com o su richiesta di Johnson & Johnson. Nessuno di Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. Nor Johnson & Johnson si impegna ad aggiornare qualsiasi dichiarazione previsionale a seguito di nuove informazioni o eventi o sviluppi futuri.

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    Riferimenti

    1 Huang H, Xie W, Geng Y, Fan Y, Zhang Z. Mortalità in pazienti con sindrome di Sjögren primaria: una revisione sistematica e una meta-analisi. Rheumatology (Oxford). 2021 set 1; 60 (9): 4029-4038. doi: 10.1093/reumatology/keab364. PMID: 33878179.

    2 Fondazione per la malattia di Sjogren. Comprensione di Sjogrens - trattamento. Disponibile su: https://sjogrens.org/ . Ultimo accesso: marzo 2025.

    3 Mayo Clinic. Sindrome di Sjogren. Disponibile su: https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/sjogrens-syndrome/symptoms-causs/syc-20353216 . Ultimo accesso: marzo 2025.

    4 Brit-Zeron, P., Flores-Chavez, A., Horvath, Fanny I., Rasmussen, A., et al. Fattori di rischio di mortalità nella sindrome di Sjogren primaria: uno studio di coorte del mondo reale, retrospettivo. Eclinicalmedicine. 4 luglio, 2023. Doi: https://doi.org/10.1016/j.eclinm.2023.1062 5 Identificatore ClinicalTrials.gov: NCT04968912 Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/study/nct04968912 . Ultimo accesso: marzo 2025.

    6 Nat Rev Rheumatol 20, 158–169 (2024). https://doi.org/10.1038/s41584-023-01057-6

    7 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. et al. Epidemiologia della sindrome di Sjögren.

    8 Carson SE, Patel BC. Sindrome di Sjogren. [Aggiornato 2023 luglio 31]. In: Statpearls [Internet]. Treasure Island (FL): Statpearls Publishing; 2024 gennaio-. Disponibile da: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622. Ultimo accesso: marzo 2025

    11 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct03842189 . Ultimo accesso: marzo 2025

    12 ClinicalTrials.gov Identificatore: NCT05327114. Disponibile su: https://www.clinicalticals.gov/study/nct05327114 . Ultimo accesso: marzo 2025

    13 ClinicalTrials.gov Identificatore: NCT04119050. Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/study/nct04119050 . Ultimo accesso: marzo 2025

    14 ClinicalTrials.gov Identificatore: NCT05379634. Disponibile su: https://clinicallials.gov/study/nct05379634 Last accessed: march 2025.

    15 ClinicalTrials.gov Identificatore: NCT05912517. Disponibile su: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05912517 . Ultimo accesso: marzo 2025

    16 Identificatore ClinicalTrials.gov: NCT06028438. Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/study/nct06028438 . Ultimo accesso: marzo 2025

    17 Identificatore ClinicalTrials.gov: NCT04882878. Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/study/nct04882878 . Ultimo accesso: marzo 2025.

    18 Lobato G, Soncini CS. Rapporto tra storia ostetrica e gravità di alloimmunizzazione RH (D). Arch Gynecol Obstet. 2008 Mar; 277 (3): 245-8. Doi: 10.1007/s00404-007-0446-x.

    19 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, un anticorpo anti-FCRN, inibisce il trasferimento di IgG in un modello di perfusione placentare ex vivo umana. Am J Obstet Gynecol. 2019; 220 (5): 498 E491-498 E499.

    Fonte: Johnson & Johnson

    Pubblicato : 2025-03-19 12:00

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