Nipocalimab, de eerste en enige onderzoeksbehandeling die de Amerikaanse FDA-doorbraaktherapie-aanduiding moet krijgen voor de behandeling van volwassenen met de ziekte van matige tot ernstige Sjögren, heeft nu een snelle trackaanduiding ontvangen

Volg Drugslib op

Spring House, Pa., (18 maart 2025)-Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) heeft vandaag aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) een onderzoek naar de aanwijzing (FTD) van de Investigational Therapy (BTD) heeft verleend (BTD) voor de behandeling (BTD). Eind vorig jaar. Currently, no advanced therapies are approved to treat this disease.

Building upon the BTD, which nipocalimab is the first and only therapeutic to receive for SjD, the U.S. FDA’s FTD is also designed to accelerate the delivery of new therapeutics to patients by facilitating the development and expediting the review of drugs that demonstrate the potential to treat serious conditions and help address unmet needs for serious or life-threatening voorwaarden.

“Dit markeert een extra belangrijke stap voorwaarts in onze inspanningen om zinvolle vooruitgang te brengen aan mensen die met de ziekte van Sjögren leven, een ernstige en slopende toestand. We kijken ernaar uit om nauw samen te werken met de FDA om de klinische ontwikkeling van Nipocalimab te bevorderen en potentieel te bieden een veelzijdige behandelingsbehandeling voor deze gemeenschap," zei Katie Abouzh. Fetal Disease Area Leader, Johnson & Johnson Innovative Medicine.

There are no FDA-approved treatments that directly address the underlying causes of this complex disease, associated with serious health consequences including chronic dryness of moisture producing glands that may lead to systemic complications such as joint pain, fatigue and inflammation in multiple organ systems.1,2,3 These systemic complications can lead to an increased risk of mortality and associated health conditions, including a 20 keer groter risico op het ontwikkelen van B-cel lymfomen in vergelijking met de algemene bevolking.1,4

De fase 2 dahlias-studie, waarvan de resultaten vorig jaar werden gepresenteerd, vertegenwoordigden de allereerste positieve resultaten van een onderzoeks FCRN-blocker als een potentiële gerichte therapie bij SJD. De studie behaalde het primaire eindpunt in de 15 mg/kg Q2W Nipocalimab -groep, die een relatieve gemiddelde verbetering van de systemische ziekteactiviteit in week 24 met meer dan 70% vertoonde in vergelijking met placebo- en IgG -reducties van meer dan 77% .5 Trends van verbetering werden op dezelfde manier waargenomen over meerdere secundaire en tolerability. De ziekte van Sjögren

de ziekte van Sjögren (SJD) is een van de meest voorkomende door auto-antilichaam aangedreven ziekten waarvoor momenteel geen therapieën worden goedgekeurd die de onderliggende en systemische aard van de ziekte behandelen.1 Het is een chronische auto-immuunziekte die wordt geschat op ongeveer vier miljoen mensen die meer gebruikelijk is bij vrouwen dan mannen. Ontsteking en lymfocytaire infiltratie van exocriene klieren. De meeste patiënten worden getroffen door mucosale droogheid (ogen, mond, vagina), gewrichtspijn en vermoeidheid.1 Meer dan 50% van de SJD -patiënten heeft een matige tot ernstige vorm van de aandoening en ziektelast kan zo hoog zijn als die van reumatoïde artritis of systemische lupus erythematosus. Het wordt meestal geassocieerd met een verminderde kwaliteit van leven en functionele capaciteit. 6.8,9

over dahlias

dahlias (NCT04968912) is een fase 2 multicenter, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde dubbelblinde studie om de effecten van Nipocalimab bij deelnemers met de ziekte van Sjögren te evalueren. Dahlias is een fase 2-dosisonderzoek voor volwassenen met matig tot ernstige actieve primaire SJD die seropositief waren voor anti-RO60 en/of anti-RO52 IgG-antilichamen. 163 volwassenen van 18-75 jaar werden gerandomiseerd 1: 1: 1 om intraveneuze Nipocalimab te ontvangen bij 5 of 15 mg/kg of placebo om de 2 weken tot en met week 22 en ontvingen protocol-permittige achtergrondstandaard van zorg. Safety assessments were conducted through Week 30. The primary endpoint was change in baseline in the ClinESSDAI (Clinical European League Against Rheumatism Sjögren’s Syndrome Disease Activity Index) Score at Week 24. ClinESSDAI is a systemic diseases activity index designed to measure disease activity in patients with primary SjD based on 11 domains including: constitutional, lymphadenopathy, glandular, articular, cutaneous, respiratory, renal, gespierd, perifeer zenuwstelsel, centraal zenuwstelsel en hematologisch.

over Nipocalimab

Nipocalimab is een onderzoeksmonoklonaal antilichaam, ontworpen om te binden met hoge affiniteit om FCRN te blokkeren en de niveaus van circulerende immunoglobuline G (IgG) antilichamen mogelijk te verminderen zonder invloed op andere immuunfuncties. Dit omvat auto -antilichamen en allo -antilichamen die ten grondslag liggen aan meerdere voorwaarden in drie belangrijke segmenten in de auto -antilichaamruimte, inclusief zeldzame auto -antilichaamziekten, moederlijke foetale ziekten gemedieerd door allo -antilichamen van de moeder en reumatische ziekten. Beperk transplacentale overdracht van allo -antilichamen van maternale aan de foetus.18,19

De U.S. Food and Drug Administration (FDA) en European Medicines Agency (EMA) hebben verschillende belangrijke benamingen verleend aan Nipocalimab, waaronder:

  • U.S. FDA Fast Track -aanduiding bij hemolytische ziekte van de fetus en pasgeborene (HDFN) en warme auto -immuun hemolytische anemie (Waiha) in juli 2019, GMG in december 2021 en foetale neonatale alloimmune trombocytopenie (FNAIT) in maart 2024 en Sjögren's Disease (SJD) in maart 2025
  • U.S. FDA doorbraaktherapie -aanduiding voor HDFN in februari 2024 en voor de ziekte van Sjögren in november 2024
  • U.S. FDA verleende prioriteitsreview in GMG in Q4 2024
  • EU EMA Orphan Medicinale productaanduiding voor HDFN in oktober 2019

    • over Johnson & Johnson

    Bij Johnson & Johnson geloven we dat gezondheid alles is. Onze kracht in innovatie in de gezondheidszorg stelt ons in staat om een ​​wereld te bouwen waar complexe ziekten worden voorkomen, behandeld en genezen, waar behandelingen slimmer en minder invasief zijn en oplossingen persoonlijk zijn. Door onze expertise in innovatieve geneeskunde en MedTech zijn we uniek gepositioneerd om vandaag in het volledige spectrum van gezondheidszorgoplossingen te innoveren om de doorbraken van morgen te leveren en heeft we een diepgaande invloed op de gezondheid voor de mensheid.

    Meer informatie op https://www.jnj.com/ of op https://innovativemedicine.jnj.com/

    Volg ons op @jnjinnovmed.

    waarschuwingen met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen

    Dit persbericht bevat "toekomstgerichte verklaringen" zoals gedefinieerd in de Private Securities Litigation Reform Act van 1995 met betrekking tot productontwikkeling en de potentiële voordelen en de impact van de behandeling van Nipocalimab. De lezer wordt gewaarschuwd niet te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen. Deze verklaringen zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen van toekomstige gebeurtenissen. Als onderliggende veronderstellingen bewijzen dat onjuiste of bekende of onbekende risico's of onzekerheden zich voordoen, kunnen de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de verwachtingen en projecties van Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. en/of Johnson & Johnson. Risico's en onzekerheden omvatten, maar zijn niet beperkt tot: uitdagingen en onzekerheden die inherent zijn aan productonderzoek en -ontwikkeling, inclusief de onzekerheid van klinisch succes en het verkrijgen van goedkeuringen van de regelgevende instanties; onzekerheid van commercieel succes; productieproblemen en vertragingen; concurrentie, inclusief technologische vooruitgang, nieuwe producten en patenten bereikt door concurrenten; Uitdagingen voor patenten; Producteffectiviteit of veiligheidsproblemen die resulteren in productherinnering of regelgevende actie; Veranderingen in gedrag en bestedingspatronen van kopers van gezondheidszorgproducten en -diensten; veranderingen in de toepasselijke wet- en voorschriften, inclusief wereldwijde hervormingen van de gezondheidszorg; en trends in de richting van de kosten in de gezondheidszorg. Een verdere lijst en beschrijvingen van deze risico's, onzekerheden en andere factoren zijn te vinden in het meest recente jaarverslag van Johnson & Johnson over formulier 10-K, inclusief in de secties die 'waarschuwingsbiljet tonen met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen' en 'Item 1A. Risicofactoren' en in Johnson & Johnson's volgende kwartaalrapporten over formulier 10-q en andere Filings met de effecten en de handel in de Securities en Exchange. Kopieën van deze archieven zijn online beschikbaar op www.sec.gov, www.jnj.com of op verzoek van Johnson & Johnson. Geen van Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. Nor Johnson & Johnson heeft zich ertoe verbonden een toekomstgerichte verklaring bij te werken als gevolg van nieuwe informatie of toekomstige gebeurtenissen of ontwikkelingen.

    # # #

    referenties

    1 Huang H, Xie W, Geng Y, Fan Y, Zhang Z. Mortality in patients with primary Sjögren’s syndrome: a systematic review and meta-analysis. Rheumatology (Oxford). 2021 SEP 1; 60 (9): 4029-4038. doi: 10.1093/reumatologie/Keab364. PMID: 33878179.

    2 Sjogren's Disease Foundation. Inzicht in Sjogrens - Behandeling. Beschikbaar op: https://sjogrens.org/ . Laatst bezocht: maart 2025.

    3 Mayo Clinic. Het syndroom van Sjogren. Beschikbaar op: https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/sjogrens-syndrome/symptoms-causes/syc-20353216 . Laatst bezocht: maart 2025.

    4 Brito-Zeron, P., Flores-Chavez, A., Horvath, Fanny I., Rasmussen, A., et al. Mortaliteitsrisicofactoren bij primair Sjogren-syndroom: een real-world, retrospectief, cohortstudie. EclinicalMedicine. 4 juli 2023. Doi: https://doi.org/10.1016/j.eclinm.2023.102062 5 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04968912 Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/study/nct04968912 . Laatst bezocht: maart 2025.

    6 nat rev rheumatol 20, 158–169 (2024). https://doi.org/10.1038/S41584-023-023-023-6 7 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. et al. Epidemiologie van het Sjögren -syndroom.

    8 Carsons SE, Patel BC. Sjogren -syndroom. [Bijgewerkt 2023 31 juli]. In: StatPearls [internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024 Jan-. Beschikbaar vanaf: https:///ww.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk431049/

    9 Hackett KL, et al. Arthritis Care Res (Hoboken). 2012; 64 (11): 1760-1764.

    10 ClinicalTrials.gov ID: NCT04951622. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct04951622 . Laatst bezocht: maart 2025

    11 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct03842189 . Laatst bezocht: maart 2025

    12 ClinicalTrials.gov ID: NCT05327114. Beschikbaar op: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05327114 . Laatst bezocht: maart 2025

    13 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04119050. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/study/nct04119050 . Laatst bezocht: maart 2025

    14 ClinicalTrials.gov ID: NCT05379634. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/study/nct053796 Last Accessed: maart 2025.

    15 ClinicalTrials.gov ID: NCT05912517. Beschikbaar op: https://www.clinicaltrials.gov/study/ncct05912517 . Laatst bezocht: maart 2025

    16 ClinicalTrials.gov ID: NCT06028438. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/study/nct06028438 . Laatst bezocht: maart 2025

    17 ClinicalTrials.gov ID: NCT04882878. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/study/nct0488788 . Laatst bezocht: maart 2025.

    18 Lobato G, Soncini CS. Relatie tussen de verloskundige geschiedenis en RH (D) allo -immunisatie ernst. Arch Gynecol Obstet. 2008 maart; 277 (3): 245-8. Doi: 10.1007/S00404-007-0446-X.

    19 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, een anti-FCRN-antilichaam, remt IgG-overdracht in een menselijk ex vivo placentale perfusiemodel. Am J Obstet Gynecol. 2019; 220 (5): 498 E491-498 E499.

    Bron: Johnson & Johnson

    Geplaatst : 2025-03-19 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden