Lo studio di fase III di Novartis Ianalumab incontra l'endpoint primario in ITP, dimostrando un miglioramento statisticamente significativo nel tempo di fallimento del trattamento

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Basilea, 12 agosto 2025-Novartis ha annunciato oggi risultati positivi di top-line da Vayhit2, uno studio di fase III che ha valutato Ianalumab Plus Eltrombopag in pazienti con trombocitopenia immunitaria primaria (ITP) precedentemente trattata con corticosteroidi1,2. Ianalumab Plus Eltrombopag, rispetto a Placebo Plus Eltrombopag, ha prolungato in modo significativo il tempo di fallimento del trattamento (TTF), l'endpoint primario che valuta per quanto tempo i pazienti mantengono livelli piastrini sicuri durante e dopo il periodo di trattamento 1,2. Ianalumab è stato studiato in altre malattie autoimmuni guidate dalle cellule B, inclusi gli studi in corso di fase III in ITP di prima linea e nelle linee di seconda e successiva di calda anemia emolitica autoimmune, con letture previste in una percentuale di elombopag per un aumento significativo in una tasso di sust. Endpoint secondario chiave dello studio1. Il profilo di sicurezza di Ianalumab era coerente con ciò che era stato precedentemente osservato negli studi clinici, senza nuovi segnali di sicurezza1.

"Mentre gli attuali trattamenti per ITP sono generalmente efficaci nell'allevamento della conta piastrinica, molti pazienti richiedono un trattamento per tutta la vita per mantenere livelli sicuri, il che può creare un onere per terapia duraturo", ha affermato Adam Cuker, M.D., professore di medicina e capo, sezione di ematologia, Università della Pennsylvania. "I risultati di Vayhit2 sono incoraggianti, poiché suggeriscono che Ianalumab può supportare periodi più lunghi di controllo delle malattie e ridurre la necessità di un trattamento continuo."

ITP è una rara disturbo autoimmune caratterizzato da bassi conta piastriniche che portano ad un aumento del rischio di sanguinamento, lividi e fatica cronica 5-7. Molte persone che vivono con il ciclo ITP attraverso più terapie, incapaci di ottenere il controllo delle malattie a lungo termine7. Sono necessari altre opzioni di trattamento con nuovi meccanismi d'azione che offrono risposte durature riducendo al contempo l'onere del trattamento a lungo termine8.

"Per molte persone che vivono con ITP, il trattamento cronico può interrompere la loro vita quotidiana a causa dell'onere del dosaggio regolare, degli aggiustamenti della dose ed effetti collaterali", ha affermato Shreeram Aradhye, M.D., Presidente, Sviluppo e Chief Medical Officer, Novartis. "Questi risultati positivi di alto livello dello studio di Fase III evidenziano il potenziale di Ianalumab, se approvato, di fornire il controllo delle malattie a lungo termine con quattro dosi una volta trimestrale e abilitare il tempo libero di terapia esteso."

I dati dovrebbero essere presentati in una riunione medica imminente e inclusi nella sottomissione regolatoria futura in 2027 insieme ai risultati del prove ITP in prima linea. A Ianalumab è stata concessa la designazione di farmaci orfani dalla US Food and Drug Administration e dalla European Medicines Agency9,10. Di recente, Novartis ha annunciato risultati positivi di top-line per Ianalumab negli adulti con malattia di Sjögren attiva.

Informazioni su Ianalumab Ianalumab (Vay736) è un nuovo anticorpo monoclonale completamente umano che viene studiato per il suo potenziale per trattare le varie malattie autoimmuni guidate dalle cellule B, tra cui la malattia di sjögren (LUPUS di Sjögren, LUPUS (SHEPUS di Sjögren (LUPUS di Sjögren (LUPUS di Sjögren (LUPUS di Sjögren (LUPUS di Sjögren (LUPUS di Sjögren (LUPUS di Sjögren, LUPUS (SHEPUS) di Sjögren (LUPUS di Sjögren (SHEPUS (SHEPUS), Immunetos, Trombocytopenia (IMMUNETOPOPENIA IMMUNETUSUS (SHEPUS) Anemia emolitica autoimmune (WAIHA) e sclerosi sistemica cutanea diffusa (DCSSC) 2,4,11-16. Il suo meccanismo d'azione colpisce le cellule B in due modi, vale a dire la combinazione dell'esaurimento delle cellule B attraverso la tossicità cellulare anticorpi-dipendente (ADCC) e l'interruzione dei segnali mediati da baff-R della funzione delle cellule B e della sopravvivenza11. Negli studi clinici, Ianalumab ha mostrato un'efficacia promettente e un profilo di sicurezza favorevole nella malattia di Sjögren, nel lupus eritematoso sistemico e nella trombocitopenia immunitaria17-19. Ianalumab ha origine da una collaborazione precoce con Morphosys AG, una società che Novartis ha successivamente acquisito nel 202420.

sulla trombocicytopenia immunitaria primaria la trombocytopenia immunita. Ciò può portare a sintomi come sanguinamento prolungato, lividi facili e affaticamento cronico, che possono avere un impatto significativo sulla vita quotidiana 5,6.

Nonostante i trattamenti disponibili, molte persone che vivono con il ciclo ITP attraverso più terapie, incapaci di ottenere il controllo delle malattie a lungo termine7. Le opzioni attuali spesso si concentrano sul mantenimento di livelli piastrinici sicuri e sulla prevenzione di complicanze sanguinanti e possono richiedere un uso continuo7,21. L'onere del trattamento cronico e l'imprevedibilità delle recidive possono avere un impatto significativo sulla qualità della vita 6,22. Sono necessari terapie che offrano una risposta duratura riducendo l'onere del trattamento a lungo termine8.

Informazioni su vayhit2 vayhit2 (NCT05653219) è uno studio di fase III, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco che valuta l'efficacia e la sicurezza di due dosi di iianalumab contro il placebo, oltre a Eltrombopag, in adulti con tromboni primari (ITP) G/L) che ha fallito il precedente trattamento di prima linea con corticosteroidi2. Accanto a Eltrombopag, i pazienti sono stati randomizzati 1: 1: 1 per ricevere quattro infusioni endovenose una volta benestamente di Ianalumab a 3 mg/kg, Ianalumab a 9 mg/kg o placebo2. L'endpoint primario era il tempo di fallimento del trattamento, che è definito come il tempo dalla randomizzazione fino a uno dei due: una conta piastrinica inferiore a 30 g/L dopo 8 settimane dalla randomizzazione; la necessità di terapia di soccorso più di 8 settimane dalla randomizzazione; iniziazione di un nuovo trattamento ITP in qualsiasi momento; inammissibilità o incapacità di rastremarsi/interrompere Eltrombopag; o morte2. L'endpoint secondario chiave è la percentuale di pazienti con una risposta stabile per la conta piastrinica al mese 62. Altri endpoint secondari includono misure di profondità e durata della risposta piastrinica e risultati riportati dal paziente che misurano la qualità della vita e dell'affaticamento, tra gli altri endpoint2.

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Dati in file.

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  • ClinicalTrials.gov. NCT05653349. Studio di ianalumab contro placebo oltre ai corticosteroidi di prima linea nella trombocitopenia immunitaria primaria (ITP) (Vayhit1). Accesso al 21 luglio 2025. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05653349
  • ClinicalTrials.gov. NCT05648968. Uno studio sull'efficacia e la sicurezza di Ianalumab in pazienti precedentemente trattati con calda anemia emolitica autoimmune (Vayhia) accesso il 21 luglio 2025. https://clinicaltrials.gov/study/nct05648968
  • Rodehiero F, Stasi R, Gernsheimer T, et al. Standardizzazione di terminologia, definizioni e criteri di esito nella porpura trombocitopenica immunitaria di adulti e bambini: rapporto di un gruppo di lavoro internazionale. Sangue. 2009; 113 (11): 2386-2393. doi: 10.1182/sangue-2008-07-162503
  • Kuter DJ, Mathias SD, Rummel M, et al. Qualità della vita legata alla salute in pazienti di trombocitopenia immunitaria non spelectomizzati che ricevono Romiplostim o standard di cura medici. Sono J Hematol. 2012; 87: 558-61
  • Kuter DJ. Il trattamento della trombocitopenia immunitaria (ITP) - Focus su agonisti del recettore della trombopoietina. Ann Blood. 2021; 6: 27. doi: 10.21037/AOB-2021-ITP-04
  • Mingot-Castellano ME, Bastida JM, Caballero-Navarro G, et al. Nuove terapie per soddisfare le esigenze non soddisfatte in ITP. Pharmaceuticals (Basilea). 2022; 15 (7): 779. doi: 10.3390/ph15070779
  • US Food and Drug Administration. Designazione di farmaci orfani: Ianalumab: trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria. Pubblicato il 13 febbraio 2025. Accesso al 9 agosto 2025. https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedindex.cfm?cfgridkey=1018924
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  • ClinicalTrials.gov. NCT05350072. Studio a due bracci per valutare l'efficacia e la sicurezza di Ianalumab (Vay736) nei pazienti con sindrome di Sjogren attiva (Neptunus-1). Accesso al 9 agosto 2025. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05350072
  • ClinicalTrials.gov. NCT05349214. Studio a tre bracci per valutare l'efficacia e la sicurezza di Ianalumab (Vay736) nei pazienti con sindrome di Sjogren attiva (Neptunus-2). Accesso al 9 agosto 2025. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05349214
  • ClinicalTrials.gov. NCT05639114. Studio di fase 3 per valutare due regimi di Ianalumab in cima alla terapia standard di cura in pazienti con lupus eritematoso sistemico (Sirius-Sle 1) (Sirius-Sle 1). Accesso al 9 agosto 2025. https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05639114
  • clinicaltrials.gov. NCT05126277. Sicurezza, efficacia e tollerabilità di Ianalumab contro placebo, combinazione con la terapia SOC, nei partecipanti con nefrite a Lupus attiva (Sirius-LN). Accesso al 9 agosto 2025. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05126277
  • ClinicalTrials.gov. NCT06470048. Uno studio clinico per valutare Ianalumab nei partecipanti con sclerosi sistemica cutanea diffusa. Accesso al 9 agosto 2025. https://clinicaltrials.gov/study/nct06470048
  • Bowman SJ, Fox R, Dörner T, et al. Sicurezza e efficacia dell'Ianalumab sottocutaneo (Vay736) nei pazienti con sindrome di Sjögren primaria: uno studio di dose di fase 2B randomizzato, controllato in placebo, controllato con placebo. Lancetta. 2022; 399 (10320): 161-171. doi: 10.1016/s0140-6736 (21) 02251-0
  • Shen N, Ignatenko S, Gordienko A, et al. Sicurezza e efficacia di fase 2 di dose sottocutanea (S.C.) Ianalumab (Vay736; Anti-Baffr MAB) somministrate mensili per 28 settimane in pazienti con lupus eritematoso sistemico (LES) di attività da moderata a grave [Abstract]. Artrite reumatolo. 2023; 75 (Suppl 9). Accesso al 9 agosto 2025. https://acrabstracts.org/abstract/phase-2-safety-and-efficacy-of-subcutanee--c-dose-ianalumab-vay736-anti- Baffr-MAB-ministero-Monthly-over-28-Weeks-in-Patients-With-Systemic-Lupus-Eritematosus-sle-Of-Moderate-to-Severe/
  • Bradbury C, Elverdi T, Trautmann K, et al. Uno studio di fase 2 su ianalumab in pazienti con trombocitopenia immunitaria primaria precedentemente trattata con almeno due linee di terapia (Vayhit3). Emasphera. 2025; 9 (Suppl 1): Abstract S238. Presentato al Congresso European Hematology Association (EHA), dal 12 al 15 giugno 2025. Milano, Italia. Accesso al 9 agosto 2025. https://library.ehaweb.org/eha/2025/eha2025-congress/4159389/charlotte.bradbury.a.phase.2.study.of.ianalumab.in.patients.with.primary.html
  • Novartis. Comunicato stampa. Novartis per rafforzare la pipeline di oncologia con un accordo per l'acquisizione di Morphosys AG per 68 EUR per azione o un aggregato di 2,7 miliardi di EUR in contanti. 5 febbraio 2024. Accesso al 9 agosto 2025. https://www.novartis.com/news/media-releass/novartis-strengthen-oncology-pipeline-agreement-acquere-morphosys-ag-eur-eur-2-share-or-aggrete-eur-27bn-cash
  • proan d, newland d. Gestione attuale della trombocitopenia immunitaria primaria. Adv Ther. 2015; 32 (10): 875-887. doi: 10.1007/s12325-015-0240-z
  • Cooper N, Kruse A, Kruse C, et al. Sondaggio sull'impatto mondiale della trombocitopenia immunitaria (ITP): impatto dell'ITP sulla qualità della vita legata alla salute. Sono J Hematol. 2021; 96 (2): 199-207. doi: 10.1002/ajh.26083

    • Fonte: Novartis

    Pubblicato : 2025-08-13 18:00

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