Basilej, 29. března 2026– Společnost Novartis dnes oznámila konečné dvouleté výsledky studie APPLAUSE-IgAN fáze III u Fabhalty (iptacopan) u IgA nefropatie (IgAN). Fabhalta prokázala statisticky významné, klinicky významné zlepšení sklonu odhadované glomerulární filtrace (eGFR), klíčového markeru funkce ledvin, ve srovnání s placebem1. Fabhalta během dvou let trvale převyšovala placebo v klíčových výsledcích ledvin, což prokázalo zpomalení progrese onemocnění a potenciál zachovat funkci ledvin u IgAN1.
Fabhalta snížila pravděpodobnost progrese do selhání ledvin o 43 % ve studii APPLAUSE-IgAN1
40,7 % pacientů prokázalo trvalé snížení bílkovin v moči u dvou pacientů na Fabhalta1li>
Fabhalta udělila prioritní hodnocení FDA pro tradiční schválení
Výsledky byly publikovány v New England Journal of Medicine a současně prezentovány jako nejnovější údaje na Světovém kongresu nefrologie (WCN) v roce 2026.
„Přetrvávající zánět ledvin je charakteristickým znakem IgAN a klíčovou hybnou silou progrese onemocnění, která vede k pokračujícímu poškození ledvin a ztrátě funkce v průběhu času,“ řekl Vlado Perkovic, MD, profesor medicíny a provost, University of New South Wales a spolupředseda řídícího výboru studie APPLAUSE-IgAN. „Tyto výsledky jsou důležité, protože ukazují, že Fabhalta může snížit riziko progrese onemocnění, pomáhá zachovat zdraví ledvin a řeší výsledky spojené s dlouhodobou zátěží nemocí.“
Klíčové výsledky účinnosti za dva roky1
Koncový bodF
Placebo
Účinek vs. placebo
Funkce ledvin(sklon eGFR)
–3,10 ml/min/1,73 m²/rok ml/12 ml/13 d> m²/rok
3,02 ml/min/1,73 m2/rok (o 49,3 % pomalejší pokles)
Případy kombinovaného selhání ledvin*†
21,4 %
3 % HR 3 % 33 nižší pravděpodobnost)
Proteinurie†(24hodinová UPCR <1g>
40,7 % dosaženo cíle
23,7 % dosaženo cíle
—>
—>
*Kompozitní cílový bod selhání ledvin: dosažení buď trvalého ≥30% poklesu eGFR ve srovnání s výchozí hodnotou, trvalé eGFR <15 mlmin1,73 m², zahájení udržovací dialýzy, transplantace ledvin nebo úmrtí na selhání ledvin†měřeno procentem pacientů „dvouleté výsledky ukazují, že u s vysokým rizikem fabhalta dochází ke konzistentnímu poklesu funkce a významně klesá“ ruchira glaser, md, ms, global head, kardiovaskulární, ledvinový metabolický vývoj, novartis. "tento pokrok odráží roky cíleného výzkumu podporuje naše úsilí o v cílenějších léčebných možnostech, které pomohou zachovat zdraví lidí žijících igan." bezpečnostní profil fabhalty za dva byl souladu předchozími zjištěními. Četnost nežádoucích příhod přerušení léčby byla nízká podobná mezi fabhaltou placebem1,2. získala urychlené schválení usa Číně pro snížení proteinurie dospělých igan základě údajů z předem specifikované prozatímní analýzy studie applause-igan2,3. dvouletá data předložena americkému Úřadu kontrolu potravin léčiv k tradičnímu schválení. fabhaltě udělena prioritní kontrola nového způsobu působení síly dat. spolu novartis pokračuje rozšiřování svého portfolia mnoha aktivy, také zahrnuje vanrafia® (atrasentan) zkoumanou sloučeninu zigakibart.O IgANIgAN je progresivní autoimunitní onemocnění ledvin, s přibližně 25 lidmi na milion nově diagnostikovaných každý rok na celém světě4,5. IgAN je vysoce vysilující, protože vede k zánětu v malých filtrech ledvin, přebytku bílkovin v moči a postupnému poklesu eGFR6. Až u 50 % pacientů s přetrvávající proteinurií dojde během 10 až 20 let od diagnózy k selhání ledvin, které často vyžaduje dialýzu nebo transplantaci ledviny jako součást dlouhodobé léčby onemocnění5-10. Kromě toho lidé žijící s IgAN často čelí mentálním a sociálním problémům6-9. Podpůrná péče se nezabývala základními příčinami onemocnění a často selhává ve zpomalení progrese onemocnění, což posiluje potřebu cílenějších terapií pro IgAN7-12.O APPLAUSE-IgANAPPLAUSE-IgAN (NCT04578834) je globální, randomizovaná, dvojitě zaslepená, Phase III, placebem kontrolovaná studie u dospělých s biopsií kontrolovanou Fabhalem. IgAN a přetrvávající proteinurie navzdory optimalizované podpůrné péči. Pacienti byli randomizováni v poměru 1:1 k léčbě Fabhaltou nebo placebem a byli sledováni po dobu až 24 měsíců11. Primárním cílovým parametrem byl anualizovaný celkový sklon eGFR za 24 měsíců. Klíčové sekundární cílové parametry zahrnovaly dobu do prvního složeného selhání ledvin a změny proteinurie v průběhu 9 měsíců1. Nejčastějšími nežádoucími účinky u Fabhalty byly především mírné až středně těžké infekce (jako je COVID-19 a infekce horních cest dýchacích), bolest hlavy, průjem a hyperlipidémie s celkovým výskytem nežádoucích účinků srovnatelným s placebem1.O Fabhaltastrong>abhalta®>abhalta®Závazek společnosti Novartis v oblasti onemocnění ledvinNa základě více než 40letého dědictví, které začalo transplantací, je společnost Novartis na misi posílit průlomy a transformovat péči v oblasti zdraví ledvin, počínaje stavy ledvin, které mají historicky méně významné, neuspokojené potřeby léčby. z velké části zaměřené na reaktivní nebo konečné stádium zvládání onemocnění, často s významnou fyzickou, emocionální a finanční zátěží. Naše portfolio se zaměřuje na základní příčiny onemocnění s cílem chránit zdraví ledvin a oddálit nebo zabránit dialýze a/nebo transplantaci. Naším cílem je pomoci pacientům vrátit se k životu podle jejich podmínek – ať už v práci, ve škole nebo s blízkými, a díky partnerství s pacienty, advokáty, klinickými lékaři a tvůrci politik se snažíme zvýšit povědomí, urychlit diagnostiku a poskytnout pacientům správnou péči dříve.Odmítnutí odpovědnostiTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu prohlášení Spojených států amerických o ochraně soukromých cenných papírů195. obecně být identifikován slovy jako „potenciální“, „může“, „bude“, „plánovat“, „může“, „mohl“, „by“, „očekávat“, „předvídat“, „těšit se“, „věřit“, „zavázaný“, „vyšetřovací“, „výzkumný“, „spustit“ nebo podobnými výrazy, nebo výslovnými nebo předpokládanými diskusemi ohledně potenciálních budoucích schválení pro tisk nebo schválených produktů nebo potenciálních indikací popsaných v této tiskové zprávě nebo nových indikacích. výnosy z takových produktů. Na tato prohlášení byste se neměli přehnaně spoléhat. Tato výhledová prohlášení jsou založena na našich současných přesvědčeních a očekáváních ohledně budoucích událostí a podléhají významným známým i neznámým rizikům a nejistotám. Pokud by se jedno nebo více z těchto rizik nebo nejistot naplnilo nebo by se základní předpoklady ukázaly jako nesprávné, skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od výsledků uvedených ve výhledových prohlášeních. Nelze zaručit, že zkoumané nebo schválené produkty popsané v této tiskové zprávě budou předloženy nebo schváleny k prodeji nebo pro jakékoli další indikace nebo označení na jakémkoli trhu nebo v kteroukoli konkrétní dobu. Rovněž nelze zaručit, že takové produkty budou v budoucnu komerčně úspěšné. Zejména naše očekávání ohledně takových produktů by mohla být ovlivněna mimo jiné nejistotami spojenými s výzkumem a vývojem, včetně výsledků klinických studií a dodatečné analýzy stávajících klinických údajů; regulační opatření nebo zpoždění nebo vládní regulace obecně; globální trendy směřující k omezení nákladů na zdravotní péči, včetně tlaků na ceny a úhrady ze strany vlády, plátců a široké veřejnosti a požadavků na zvýšenou transparentnost cen; naši schopnost získat nebo zachovat vlastnickou ochranu duševního vlastnictví; zvláštní preference lékařů a pacientů při předepisování; obecné politické, ekonomické a obchodní podmínky, včetně účinků a úsilí o zmírnění pandemických onemocnění; otázky bezpečnosti, kvality, integrity dat nebo výroby; potenciální nebo skutečné porušení zabezpečení dat a ochrany osobních údajů nebo narušení našich systémů informačních technologií a další rizika a faktory uvedené v aktuálním formuláři 20-F společnosti Novartis AG, který je uložen u Komise pro cenné papíry a burzy USA. Společnost Novartis poskytuje informace v této tiskové zprávě k tomuto datu a nepřebírá žádnou povinnost aktualizovat jakákoli výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo jinak.O společnosti NovartisNovartis je inovativní léčivá společnost. Každý den pracujeme na přeměně medicíny, abychom zlepšili a prodloužili životy lidí tak, aby pacienti, zdravotničtí pracovníci a společnost měli možnost čelit vážným onemocněním. Naše léky oslovují více než 300 milionů lidí po celém světě. Přestavte si s námi medicínu: Navštivte nás na https://www.novartis.com a spojte se s námi na LinkedIn, Facebook, X/Twitter a Instagram.ReferenceReference
Rizk DV, Maillard N, Julian BA a kol. Objevující se role komplementových proteinů jako cíle léčby IgA nefropatie. Front Immunol 2019;10:504.
Cheung C, Barratt J. Rychle se měnící prostředí léčby IgA nefropatie. Semin Nephrol. 2025;44:151573.
Kwon CS, Daniele P, Forsythe A et al. Systematický přehled literatury o epidemiologii, dopadu na kvalitu života související se zdravím a ekonomické zátěži imunoglobulinu a nefropatie. J Health Econ Outcomes Res. 2021;8:36–45.
Pitcher D, Braddon F, Hendry B et al. Dlouhodobé výsledky u IgAN. Clin J Am Soc Nephrol. 2023;18:727–8.
Mohd R, Mohammad Kazmin NE, Abdul Cader R a kol. Dlouhodobý výsledek nefropatie imunoglobulinu A (IgA): zkušenost jediného centra. PLoS One.
Pracovní skupina pro onemocnění ledvin: Zlepšení globálních výsledků (KDIGO) pro glomerulární onemocnění. Směrnice klinické praxe KDIGO 2021 pro léčbu glomerulárních onemocnění. Kidney Int. 2021;100:S1–276.
Clinicaltrials.gov. NCT04578834. Studie účinnosti a bezpečnosti LNP023 u pacientů s primární IgA nefropatií (APPLAUSE-IgAN). Dostupné na: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04578834. Přístup z března 2026.
Perkovic V, Barratt J, Rovin B a kol. Alternativní inhibice komplementové dráhy pomocí iptacopanu u IgA nefropatie. N Engl J Med. 2025;392:531–543.
Chiu YL, Lin WC, Shu KH a kol. Alternativní komplementová dráha je aktivována a spojena s IgA(1) protilátkou s deficitem galaktózy u pacientů s IgA nefropatií. Front Immunol 2021;12:638309.
Zdroj: Novartis
Zdroj: HealthDay
Související články
Novartis obdržel třetí schválení FDA pro orální Fabhaltu (iptacopan), první a jedinou léčbu schválenou u glomerulopatie C3 – 21. března 2025
Novartis obdržel od společnosti Novartis pro přípravek Fabhalta Appr. Snížení proteinurie u primární IgA nefropatie (IgAN) – 8. srpna 2024
FDA schvaluje Fabhaltu (iptacopan) pro léčbu dospělých s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH) – 6. prosince 2023
DAHAN2Fabhalre> Historie zpravodajské zdroje
Drogová upozornění FDA Medwatch
Daily MedNews
Novinky pro zdravotníky
Schvalování nových léků
Nové aplikace léků
Výsledky klinických studií
Schválení generických léků>Podcast Drugs.com
Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje
Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky.
Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.
Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.
