I dati sulle IgAN di Novartis pubblicati nel New England Journal of Medicine mostrano che Fabhalta ha rallentato il declino della funzione renale del 49,3%

Basilea, 29 marzo 2026 – Novartis ha annunciato oggi i risultati finali a due anni dello studio di fase III APPLAUSE‑IgAN su Fabhalta (iptacopan) nella nefropatia da IgA (IgAN). Fabhalta ha dimostrato un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo della pendenza stimata della velocità di filtrazione glomerulare (eGFR), un indicatore chiave della funzionalità renale, rispetto al placebo1. Fabhalta ha costantemente sovraperformato il placebo rispetto ai principali risultati renali nell'arco di due anni, dimostrando un rallentamento della progressione della malattia e il potenziale di preservare la funzione renale nell'IgAN1.

  • Fabhalta ha ridotto la probabilità di progressione verso l'insufficienza renale del 43% nello studio APPLAUSE-IgAN1
  • Il 40,7% dei pazienti trattati con Fabhalta ha dimostrato una riduzione sostenuta delle proteine nelle urine nell'arco di due anni1
  • A Fabhalta è stata assegnata una revisione prioritaria dalla FDA per l'approvazione tradizionale
  • I risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine e contemporaneamente presentati come dati dell'ultima ora al Congresso mondiale di nefrologia (WCN) del 2026.

    "L'infiammazione renale persistente è un segno distintivo dell'IgAN e un fattore chiave della progressione della malattia, che porta a danni renali persistenti e perdita di funzionalità nel tempo", ha affermato Vlado Perkovic, MD, professore di medicina e rettore presso l'Università del New South Wales e copresidente del comitato direttivo dello studio APPLAUSE‑IgAN. "Questi risultati sono importanti perché dimostrano che Fabhalta può ridurre il rischio di progressione della malattia, aiutare a preservare la salute dei reni e affrontare gli esiti associati al carico di malattia a lungo termine."

    Risultati chiave di efficacia in due anni1

    Endpoint Fabhalta Placebo Effetto vs. placebo
    Funzione renale(pendenza eGFR) –3,10 ml/min/1,73 m²/anno –6,12 ml/min/1,73 m²/anno 3,02 mL/min/1,73 m2/anno (declino più lento del 49,3%)
    Eventi compositi di insufficienza renale*† 21,4% 33,5% HR 0,57 (43% in meno probabilità)
    Proteinuria†(UPCR 24 ore <1g> 40,7% ha raggiunto l'obiettivo 23,7% ha raggiunto l'obiettivo

    *Endpoint composito per l'insufficienza renale: raggiungimento di un declino sostenuto ≥30% dell'eGFR rispetto al basale, eGFR sostenuto <15 mlmin1,73 m², inizio della dialisi di mantenimento, trapianto rene o morte per insufficienza renale†misurato in percentuale pazienti. "i risultati a due anni dimostrano che fabhalta rallenta modo coerente e significativo il declino funzionalità renale nei pazienti ad alto rischio con igan", ha affermato ruchira glaser, md, ms, responsabile globale, sviluppo cardiovascolare, metabolico, novartis. “questo progresso riflette ricerca mirata supporta i nostri sforzi promuovere opzioni terapeutiche più mirate aiutare preservare la salute dei reni nelle persone vivono igan”. profilo sicurezza nell’arco era precedenti. tassi eventi avversi interruzione del trattamento sono stati bassi simili tra placebo1,2. ricevuto un'approvazione accelerata negli uniti cina riduzione proteinuria adulti igan sulla base dati un'analisi provvisoria prespecificata dello studio applause-igan2,3. biennali presentati alla food and drug administration statunitense l’approvazione tradizionale. è stata concessa una revisione prioritaria basata nuova modalità azione forza dati. oltre fabhalta, novartis continua sviluppare suo portafoglio multi-asset igan, comprende anche vanrafia® (atrasentan) composto sperimentale zigakibart.Informazioni sull'IgANL'IgAN è una malattia renale autoimmune progressiva, con circa 25 persone per milione in tutto il mondo nuove diagnosi ogni anno4,5. L’IgAN è altamente debilitante poiché porta all’infiammazione dei piccoli filtri dei reni, all’eccesso di proteine ​​nelle urine e al graduale declino dell’eGFR6. Fino al 50% dei pazienti con proteinuria persistente progredisce verso l'insufficienza renale entro 10-20 anni dalla diagnosi, spesso richiedendo dialisi o trapianto di rene come parte della gestione della malattia a lungo termine5-10. Inoltre, le persone che vivono con IgAN spesso affrontano sfide mentali e sociali6-9. La terapia di supporto non ha affrontato le cause alla base della malattia e spesso non riesce a rallentare la progressione della malattia, rafforzando la necessità di terapie più mirate per IgAN7-12.Informazioni su APPLAUSE-IgANAPPLAUSE-IgAN (NCT04578834) è uno studio di fase III globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta Fabhalta in adulti con IgAN confermati dalla biopsia e proteinuria persistente nonostante una terapia di supporto ottimizzata. I pazienti sono stati randomizzati 1:1 a ricevere Fabhalta o placebo e sono stati seguiti fino a 24 mesi11. L’endpoint primario era la pendenza dell’eGFR totale annualizzata nell’arco di 24 mesi. Gli endpoint secondari chiave includevano il tempo al primo evento composito di insufficienza renale e le variazioni della proteinuria nell'arco di 9 mesi1. Gli eventi avversi più comuni con Fabhalta sono stati principalmente infezioni da lievi a moderate (come COVID-19 e infezioni del tratto respiratorio superiore), mal di testa, diarrea e iperlipidemia, con tassi di eventi avversi complessivi paragonabili al placebo1.Informazioni su Fabhalta® (iptacopan)Fabhalta (iptacopan) è un fattore B orale inibitore progettato per colpire selettivamente la via alternativa del complemento, uno dei numerosi fattori chiave dell'infiammazione e del danno renale nell'IgAN4,12,13. Inibendo il fattore B, Fabhalta mira a ridurre il danno mediato dal complemento e a rallentare la progressione della malattia. Fabhalta ha ricevuto approvazioni normative per molteplici malattie mediate dal complemento, tra cui IgAN, ed è in fase di valutazione per una serie di patologie renali rare.L'impegno di Novartis per le malattie renaliBasando su un'eredità di oltre 40 anni iniziata con i trapianti, Novartis è impegnata a potenziare scoperte e trasformare l'assistenza nella salute dei reni, a partire da patologie renali che presentano notevoli esigenze insoddisfatte. Storicamente, queste patologie hanno avuto finanziamenti e ricerche considerevolmente inferiori, portando a un panorama terapeutico in gran parte incentrato su gestione della malattia reattiva o allo stadio terminale, spesso con notevoli oneri fisici, emotivi e finanziari. Il nostro portafoglio mira alle cause alla base delle malattie, con l’obiettivo di proteggere la salute dei reni e ritardare o prevenire la dialisi e/o il trapianto. Il nostro obiettivo è aiutare i pazienti a tornare a vivere la vita alle loro condizioni, sia al lavoro, a scuola o con i propri cari, e collaborando con pazienti, sostenitori, medici e politici, puntiamo a sensibilizzare l'opinione pubblica, accelerare la diagnosi e fornire ai pazienti le cure giuste in tempi più rapidi.DisclaimerQuesto comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act degli Stati Uniti del 1995. Le dichiarazioni previsionali possono generalmente essere identificate da parole come: "potenziale", "può", "sarà", "pianifica", "può", "potrebbe", "vorrebbe", "aspettarsi", "anticipare", "guardare avanti", "credere", "impegnato", "in fase di sperimentazione", "condotto", "lancio" o termini simili, o da discussioni esplicite o implicite riguardanti potenziali approvazioni di marketing, nuove indicazioni o etichettature per i prodotti sperimentali o approvati descritti nel presente comunicato stampa o riguardanti potenziali ricavi futuri da tali prodotti. Non dovresti fare eccessivo affidamento su queste affermazioni. Tali dichiarazioni previsionali si basano sulle nostre attuali convinzioni e aspettative riguardo a eventi futuri e sono soggette a rischi e incertezze noti e sconosciuti. Qualora uno o più di questi rischi o incertezze dovessero materializzarsi, o qualora le ipotesi sottostanti si rivelassero errate, i risultati effettivi potrebbero variare sostanzialmente da quelli indicati nelle dichiarazioni previsionali. Non può esserci alcuna garanzia che i prodotti sperimentali o approvati descritti nel presente comunicato stampa saranno presentati o approvati per la vendita o per qualsiasi indicazione o etichettatura aggiuntiva in qualsiasi mercato o in qualsiasi momento particolare. Né può esserci alcuna garanzia che tali prodotti avranno successo commerciale in futuro. In particolare, le nostre aspettative riguardo a tali prodotti potrebbero essere influenzate, tra le altre cose, dalle incertezze inerenti alla ricerca e allo sviluppo, compresi i risultati degli studi clinici e ulteriori analisi dei dati clinici esistenti; azioni normative o ritardi o normative governative in generale; tendenze globali verso il contenimento dei costi sanitari, comprese le pressioni sui prezzi e sui rimborsi da parte del governo, dei pagatori e del pubblico in generale e i requisiti per una maggiore trasparenza dei prezzi; la nostra capacità di ottenere o mantenere la protezione della proprietà intellettuale proprietaria; le particolari preferenze di prescrizione di medici e pazienti; le condizioni politiche, economiche e commerciali generali, compresi gli effetti e gli sforzi per mitigare le malattie pandemiche; problemi di sicurezza, qualità, integrità dei dati o produzione; violazioni potenziali o effettive della sicurezza e della privacy dei dati, o interruzioni dei nostri sistemi informatici, e altri rischi e fattori citati nell’attuale modulo 20-F di Novartis AG in archivio presso la Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti. Novartis fornisce le informazioni contenute nel presente comunicato stampa a partire da tale data e non si assume alcun obbligo di aggiornare alcuna dichiarazione previsionale contenuta nel presente comunicato stampa a seguito di nuove informazioni, eventi futuri o altro.Informazioni su NovartisNovartis è un'azienda farmaceutica innovativa. Ogni giorno lavoriamo per reimmaginare la medicina per migliorare e prolungare la vita delle persone in modo che i pazienti, gli operatori sanitari e le società abbiano maggiore potere di fronte alle malattie gravi. I nostri farmaci raggiungono più di 300 milioni di persone in tutto il mondo. Reinventa la medicina con noi: visita il nostro sito https://www.novartis.com e connettiti con noi su LinkedIn, Facebook, X/Twitter e Instagram.Riferimenti

  • Novartis. Dati in archivio
  • Novartis Pharmaceuticals Corporation. Novartis riceve l'approvazione accelerata dalla FDA per Fabhalta® (iptacopan), il primo e unico inibitore del complemento per la riduzione della proteinuria nella nefropatia primaria da IgA (IgAN) (2024). Disponibile su: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-accelerated-approval-fabhalta-iptacopan-first-and-only-complement-inhibitor-reduction-proteinuria-primary-iga-nephropathy-igan. Accesso marzo 2026
  • Novartis China. Il farmaco innovativo Fabhalta® (iptacopan) di Novartis è stato approvato in Cina per una nuova indicazione. Sito web Novartis Cina (in mandarino). Disponibile su: https://www.novartis.com.cn/news/nuohuazaiyingshenzangjibingzhiliaolingyulichengbeichuangxinyaowufeihedayansuanyipukepanjiaonangigashenbingshiyingzhengzaizhongguohuopi. Accesso marzo 2026
  • Rizk DV, Maillard N, Julian BA, et al. Il ruolo emergente delle proteine ​​del complemento come bersaglio per la terapia della nefropatia da IgA. Front Immunol 2019;10:504.
  • Cheung C, Barratt J. Il panorama terapeutico in rapida evoluzione della nefropatia da IgA. Semin Nefrolo. 2025;44:151573.
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  • Kidney Disease: Improving Global Outcomes (KDIGO) Gruppo di lavoro sulle malattie glomerulari. Linee guida di pratica clinica KDIGO 2021 per la gestione delle malattie glomerulari. Rene Int. 2021;100:S1–276.
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  • Fonte: Novartis

    Fonte: HealthDay

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  • Cronologia dell'approvazione della FDA per Fabhalta (iptacopan)

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