Dane Novartis IgAN w New England Journal of Medicine pokazują, że Fabhalta spowalnia czynność nerek Spadek o 49,3%

Bazylea, 29 marca 2026 r. – Firma Novartis ogłosiła dziś końcowe wyniki dwuletniego badania fazy III APPLAUSE‑IgAN dotyczącego leku Fabhalta (iptacopan) w nefropatii IgA (IgAN). Produkt Fabhalta wykazał statystycznie istotną, klinicznie znaczącą poprawę szacowanego nachylenia współczynnika filtracji kłębuszkowej (eGFR), kluczowego wskaźnika czynności nerek, w porównaniu z placebo1. W ciągu dwóch lat produkt Fabhalta konsekwentnie przewyższał placebo w kluczowych wynikach dotyczących nerek, wykazując spowolnienie postępu choroby i potencjał zachowania funkcji nerek w IgAN1.

W badaniu APPLAUSE-IgAN1

40,7% pacjentów przyjmujących produkt Fabhalta wykazało utrzymującą się redukcję białka w moczu w ciągu dwóch lat1

Fabhalta przyznała pierwszeństwo przegląd przeprowadzony przez FDA w celu tradycyjnego zatwierdzenia

Wyniki opublikowano w New England Journal of Medicine i jednocześnie zaprezentowano jako przełomowe dane na Światowym Kongresie Nefrologii (WCN) w 2026 r.

„Trwałe zapalenie nerek jest cechą charakterystyczną IgAN i kluczowym czynnikiem powodującym postęp choroby, prowadzącym z biegiem czasu do ciągłego uszkodzenia nerek i utraty ich funkcji” – powiedział Vlado Perkovic, lekarz medycyny, profesor medycyny i rektor Uniwersytetu Nowej Południowej Walii oraz współprzewodniczący Komitetu Sterującego badania APPLAUSE-IgAN. „Te wyniki są ważne, ponieważ pokazują, że produkt Fabhalta może zmniejszyć ryzyko postępu choroby, pomóc zachować zdrowie nerek i zająć się wynikami związanymi z długotrwałym obciążeniem chorobami.”

Kluczowe wyniki skuteczności w ciągu dwóch lat1

Punkt końcowy	Fabhalta	Placebo	Efekt vs. placebo
Funkcja nerek(nachylenie eGFR)	–3,10 ml/min/1,73 m²/rok	–6,12 ml/min/1,73 m²/rok	3,02 ml/min/1,73 m2/rok (49,3% wolniejszy spadek)
*Złożone zdarzenia niewydolności nerek†**	21,4%	33,5%	HR 0,57 (43% mniej prawdopodobieństwo)
Proteinuria†(24-godzinny UPCR <1g>	40,7% osiągnięty cel	23,7% osiągnięty cel	—

*Złożony punkt końcowy dotyczący niewydolności nerek: osiągnięcie trwałego spadku eGFR o ≥30% w stosunku do wartości wyjściowych, utrzymującego się eGFR <15 mlmin1,73 m², rozpoczęcie dializy podtrzymującej, przeszczep nerki lub śmierć z powodu niewydolności nerek†mierzone jako odsetek pacjentów „wyniki uzyskane po dwóch latach pokazują, że produkt fabhalta konsekwentnie i znacząco spowalnia pogorszenie czynności nerek u wysokiego ryzyka igan” – powiedziała ruchira glaser, md, ms, global głowa, układ sercowo-naczyniowy, rozwój metabolizm, novartis. „postęp ten odzwierciedla lata ukierunkowanych badań wspiera nasze wysiłki na rzecz opracowania bardziej opcji leczenia, które pomogą zachować zdrowie osób cierpiących igan”. profil bezpieczeństwa preparatu przez dwa był zgodny wcześniejszymi ustaleniami. częstość występowania zdarzeń niepożądanych przerwania leczenia była niska podobna w przypadku leku placebo1,2. uzyskał przyspieszoną rejestrację usa chinach celu zmniejszenia białkomoczu dorosłych chorych igan oparciu o dane wcześniej określonej okresowej analizy badania applause-igan2,3. lat zostały przedłożone amerykańskiej agencji ds. Żywności leków tradycyjnego zatwierdzenia. lek otrzymał ocenę priorytetową nowatorski sposób działania siłę danych. wraz firmą firma novartis kontynuuje swojego portfolio obejmującego wiele składników, obejmuje również vanrafia® (atrasentan) badany związek zigakibart.Informacje o IgANIgAN to postępująca autoimmunologiczna choroba nerek, u której co roku na całym świecie diagnozuje się około 25 osób na milion4,5. IgAN jest wysoce wyniszczający, ponieważ prowadzi do stanu zapalnego w małych filtrach nerek, nadmiaru białka w moczu i stopniowego spadku eGFR6. Nawet u 50% pacjentów z utrzymującym się białkomoczem w ciągu 10–20 lat od rozpoznania dochodzi do niewydolności nerek, często wymagającej dializy lub przeszczepienia nerki w ramach długoterminowego leczenia choroby5-10. Ponadto osoby żyjące z IgAN często stają przed wyzwaniami psychicznymi i społecznymi6-9. Opieka wspomagająca nie zajęła się podstawowymi przyczynami choroby i często nie spowalnia postępu choroby, co wzmacnia potrzebę bardziej ukierunkowanych terapii IgAN7-12.Informacje o APPLAUSE-IgANAPPLAUSE-IgAN (NCT04578834) to globalne, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie III fazy oceniające produkt Fabhalta u dorosłych z IgAN potwierdzonym biopsją i przetrwałymi białkomocz pomimo zoptymalizowanego leczenia wspomagającego. Pacjenci zostali losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej produkt Fabhalta lub placebo i byli obserwowani przez okres do 24 miesięcy11. Pierwszorzędowym punktem końcowym było roczne całkowite nachylenie eGFR w ciągu 24 miesięcy. Kluczowe drugorzędowe punkty końcowe obejmowały czas do pierwszego złożonego zdarzenia niewydolności nerek i zmiany w białkomoczu w ciągu 9 miesięcy1. Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi ze stosowaniem produktu Fabhalta były głównie łagodne do umiarkowanych zakażenia (takie jak COVID-19 i zakażenie górnych dróg oddechowych), ból głowy, biegunka i hiperlipidemia, przy ogólnej częstości występowania zdarzeń niepożądanych porównywalnej z placebo1.Informacje o produkcie Fabhalta® (iptacopan)Fabhalta (iptacopan) to doustny inhibitor czynnika B zaprojektowany tak, aby selektywnie oddziaływać na alternatywny szlak dopełniacza, jeden z kilku kluczowych czynników wywołujących stan zapalny i uszkodzenie nerek w IgAN4,12,13. Hamując czynnik B, Fabhalta ma na celu ograniczenie trwającego uszkodzenia zależnego od dopełniacza i spowolnienie postępu choroby. Fabhalta uzyskała zezwolenia organów regulacyjnych w leczeniu wielu chorób zależnych od dopełniacza, w tym IgAN, i jest poddawana ocenie pod kątem szeregu rzadkich chorób nerek.Zaangażowanie firmy Novartis w choroby nerekOpierając się na ponad 40-letnim dziedzictwie rozpoczętym od przeszczepów, misją Novartis jest wspieranie przełomowych rozwiązań i przekształcanie opieki w zakresie zdrowia nerek, począwszy od chorób nerek, które wymagają znacznych niezaspokojonych potrzeb. Historycznie rzecz biorąc, w przypadku tych schorzeń przeznaczano znacznie mniej środków i badań, co doprowadziło do krajobrazu leczenia skupiającego się głównie na leczenie choroby reaktywnej lub schyłkowej, często wiążącej się ze znacznym obciążeniem fizycznym, emocjonalnym i finansowym. Nasza oferta koncentruje się na przyczynach chorób, mając na celu ochronę zdrowia nerek oraz opóźnianie lub zapobieganie dializie i/lub przeszczepieniu. Naszym celem jest pomoc pacjentom w powrocie do życia na ich warunkach – w pracy, w szkole czy z bliskimi, a współpracując z pacjentami, adwokatami, klinicystami i decydentami, chcemy podnosić świadomość, przyspieszać diagnozę i zapewnić pacjentom odpowiednią opiekę wcześniej. Zastrzeżenie Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu amerykańskiej ustawy o reformie sporów dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Stwierdzenia wybiegające w przyszłość można zazwyczaj rozpoznać po słowach takich jak „potencjalny”, „może”, „będzie”, „planuje”, „może”, „mógłby”, „by”, „spodziewać się”, „przewidywać”, „czekać w przyszłość”, „uważać”, „zaangażowany”, „badania”, „planowanie”, „wprowadzenie na rynek” lub podobnymi terminami, lub w drodze wyraźnych lub dorozumianych dyskusji na temat potencjalnych zezwoleń na wprowadzenie do obrotu, nowych wskazań lub etykietowania badanych lub zatwierdzonych produktów opisanych w niniejszym komunikacie prasowym, lub w sprawie potencjalnych przyszłych przychodów z takich produktów. Nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach. Takie stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na naszych obecnych przekonaniach i oczekiwaniach dotyczących przyszłych wydarzeń i są obarczone znaczącym, znanym i nieznanym ryzykiem oraz niepewnością. Jeżeli jedno lub więcej z tych ryzyk lub niepewności zmaterializuje się lub jeśli leżące u ich podstaw założenia okażą się nieprawidłowe, rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od tych przedstawionych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Nie ma żadnej gwarancji, że badane lub zatwierdzone produkty opisane w tej informacji prasowej zostaną przedstawione lub zatwierdzone do sprzedaży lub z dodatkowymi wskazaniami lub etykietami na jakimkolwiek rynku lub w jakimkolwiek konkretnym czasie. Nie ma też żadnej gwarancji, że takie produkty odniosą sukces komercyjny w przyszłości. W szczególności na nasze oczekiwania dotyczące takich produktów mogą mieć wpływ m.in. niepewności związane z badaniami i rozwojem, w tym wynikami badań klinicznych i dodatkową analizą istniejących danych klinicznych; działania regulacyjne lub opóźnienia lub ogólnie regulacje rządowe; globalne trendy w kierunku ograniczania kosztów opieki zdrowotnej, w tym presja rządu, płatników i ogółu społeczeństwa na ustalanie cen i zwrot kosztów oraz wymogi dotyczące zwiększonej przejrzystości cen; nasza zdolność do uzyskania lub utrzymania zastrzeżonej ochrony własności intelektualnej; szczególne preferencje lekarzy i pacjentów w zakresie przepisywania leków; ogólne warunki polityczne, gospodarcze i biznesowe, w tym skutki i wysiłki na rzecz łagodzenia chorób pandemicznych; kwestie bezpieczeństwa, jakości, integralności danych lub produkcji; potencjalne lub rzeczywiste naruszenia bezpieczeństwa danych i prywatności danych lub zakłócenia w naszych systemach informatycznych oraz inne ryzyka i czynniki, o których mowa w aktualnym formularzu 20-F firmy Novartis AG przechowywanym w amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Firma Novartis przedstawia informacje zawarte w niniejszej informacji prasowej na dzień dzisiejszy i nie podejmuje żadnego obowiązku aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości zawartych w niniejszej informacji prasowej w wyniku pojawienia się nowych informacji, przyszłych wydarzeń lub z innych powodów.O firmie Novartis Novartis to firma zajmująca się innowacyjnymi lekami. Każdego dnia pracujemy nad ponownym spojrzeniem na medycynę, aby poprawić i przedłużyć życie ludzi, aby pacjenci, pracownicy służby zdrowia i społeczeństwa mieli siły w obliczu poważnej choroby. Nasze leki docierają do ponad 300 milionów ludzi na całym świecie. Razem z nami wyobraź sobie medycynę na nowo: odwiedź nas na https://www.novartis.com i połącz się z nami na LinkedIn, Facebook, X/Twitter i Instagram.Referencje

Novartis. Dane w aktach

Novartis Pharmaceuticals Corporation. Firma Novartis otrzymuje przyspieszoną aprobatę FDA dla leku Fabhalta® (iptacopan), pierwszego i jedynego inhibitora dopełniacza stosowanego w celu zmniejszenia białkomoczu w pierwotnej nefropatii IgA (IgAN) (2024). Dostępne pod adresem: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-accelerated-approval-fabhalta-iptacopan-first-and-only-complement-inhibitor-reduction-proteinuria-primary-iga-nephropatia-igan. Dostęp: marzec 2026 r.

Novartis China. Innowacyjny lek firmy Novartis Fabhalta® (iptacopan) zatwierdzony w Chinach w nowym wskazaniu. Strona internetowa Novartis China (w języku mandaryńskim). Dostępne pod adresem: https://www.novartis.com.cn/news/nuohuazaiyingshenzangjibingzhiliaolingyulichengbeichuangxinyaowufeihedayansuanyipukepanjiaonangigashenbingshiyingzhengzaizhongguohuopi. Dostęp: marzec 2026 r.

Rizk DV, Maillard N, Julian BA i in. Pojawiająca się rola białek dopełniacza jako celu terapii nefropatii IgA. Front Immunol 2019;10:504.

Cheung C, Barratt J. Szybko zmieniający się krajobraz leczenia nefropatii IgA. Semin Nefrol. 2025;44:151573.

Kwon CS, Daniele P, Forsythe A i in. Systematyczny przegląd literatury na temat epidemiologii, wpływu jakości życia na zdrowie i obciążenia ekonomicznego immunoglobulin i nefropatii. J Health Econ Wyniki Res. 2021;8:36–45.

Pitcher D, Braddon F, Hendry B i in. Długoterminowe wyniki w IgAN. Clin J Am Soc Nephrol. 2023;18:727–8.

Mohd R., Mohammad Kazmin NE, Abdul Cader R. i in. Długoterminowy wynik nefropatii immunoglobuliny A (IgA): doświadczenie jednego ośrodka. PLoS One.

Krajowa Fundacja Nerek. Głos pacjenta (2020). Dostępne pod adresem: https://igan.org/wp-content/uploads/2021/01/VOP_IgAN_12-7-20__FNL.pdf. Dostęp: marzec 2026 r.

Choroba nerek: grupa robocza ds. chorób kłębuszkowych poprawiająca globalne wyniki (KDIGO). Wytyczne praktyki klinicznej KDIGO z 2021 r. dotyczące postępowania w chorobach kłębuszkowych. Nerka Int. 2021;100:S1–276.

Clinicaltrials.gov. NCT04578834. Badanie skuteczności i bezpieczeństwa LNP023 u pacjentów z pierwotną nefropatią IgA (APPLAUSE-IgAN). Dostępne pod adresem: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04578834. Dostęp: marzec 2026 r.

Perkovic V, Barratt J, Rovin B i in. Alternatywne hamowanie szlaku dopełniacza za pomocą iptakopanu w nefropatii IgA. N Engl J Med. 2025;392:531–543.

Chiu YL, Lin WC, Shu KH i in. U pacjentów z nefropatią IgA aktywowany jest alternatywny szlak dopełniacza, który jest powiązany z przeciwciałami IgA(1) z niedoborem galaktozy. Front Immunol 2021;12:638309.

Źródło: Novartis

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

Novartis otrzymuje trzecie zezwolenie FDA dla doustnego leku Fabhalta (iptacopan), pierwszego i jedynego leku zatwierdzonego w leczeniu glomerulopatii C3 – 21 marca 2025 r.

Novartis otrzymuje przyspieszone zezwolenie FDA dla leku Fabhalta (iptacopan) w celu zmniejszenia białkomoczu w chorobach pierwotnych Nefropatia IgA (IgAN) – 8 sierpnia 2024 r.

FDA zatwierdza lek Fabhalta (iptacopan) do leczenia dorosłych z napadową nocną hemoglobinurią (PNH) – 6 grudnia 2023 r.

Fabhalta (iptacopan) Historia zatwierdzeń FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty dotyczące leków FDA Medwatch

Daily MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Zastosowania nowych leków

Wyniki badań klinicznych

Zatwierdzenia leków generycznych

Drugs.com Podcast

Zapisz się do naszego newslettera

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

Wysłano : 2026-03-30 09:05

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.