Dados de IgAN da Novartis no New England Journal of Medicine mostram que Fabhalta retardou o declínio da função renal em 49,3%

Basileia, 29 de março de 2026 – A Novartis anunciou hoje os resultados finais de dois anos do estudo de Fase III APPLAUSE‑IgAN do Fabhalta (iptacopan) na nefropatia por IgA (IgAN). Fabhalta demonstrou uma melhoria estatisticamente significativa e clinicamente significativa no declive estimado da taxa de filtração glomerular (TFGe), um marcador chave da função renal, em comparação com o placebo1. Fabhalta superou consistentemente o placebo nos principais resultados renais ao longo de dois anos, demonstrando uma desaceleração da progressão da doença e o potencial de preservar a função renal em IgAN1.

  • Fabhalta reduziu a probabilidade de progressão para insuficiência renal em 43% no estudo APPLAUSE-IgAN1
  • 40,7% dos pacientes que tomaram Fabhalta demonstraram redução sustentada de proteína na urina ao longo de dois anos1
  • Fabhalta recebeu revisão prioritária pelo FDA para aprovação tradicional
  • Os resultados foram publicados no New England Journal of Medicine e simultaneamente apresentados como dados mais recentes no Congresso Mundial de Nefrologia (WCN) de 2026.

    “A inflamação renal persistente é uma marca registrada da IgAN e um fator-chave na progressão da doença, levando a danos renais contínuos e perda de função ao longo do tempo”, disse Vlado Perkovic, MD, professor de medicina e reitor da Universidade de Nova Gales do Sul e copresidente do comitê diretor do estudo APPLAUSE‑IgAN. “Esses resultados são importantes porque mostram que Fabhalta pode reduzir o risco de progressão da doença, ajudar a preservar a saúde renal e abordar os resultados associados à carga de doenças a longo prazo.”

    Principais resultados de eficácia ao longo de dois anos1

    Endpoint Fabhalta Placebo Efeito versus placebo
    Função renal(inclinação da TFGe) –3,10 mL/min/1,73 m²/ano –6,12 mL/min/1,73 m²/ano 3,02 mL/min/1,73 m2/ano (declínio 49,3% mais lento)
    Eventos compostos de insuficiência renal*† 21,4% 33,5% HR 0,57 (probabilidade 43% menor)
    Proteinúria†(UPCR de 24 horas <1g> 40,7% atingiram a meta 23,7% atingiram a meta

    *Desfecho composto de insuficiência renal: atingir um declínio sustentado ≥30% na TFGe em relação ao valor basal, TFGe sustentada <15 mlmin1,73 m², início de diálise manutenção, transplante renal ou morte por insuficiência renal†conforme medido pela porcentagem pacientes “os resultados dois anos demonstram que fabhalta retarda forma consistente e significativa o declínio da função em alto risco com igan”, disse ruchira glaser, md, ms, global head, desenvolvimento cardiovascular, metabólico, novartis. “este progresso reflete investigação focada apoia os nossos esforços para avançar opções tratamento mais direcionadas ajudar a preservar saúde pessoas vivem igan.”o perfil segurança ao longo foi descobertas anteriores. as taxas eventos adversos descontinuação do foram baixas semelhantes entre placebo1,2. recebeu aprovação acelerada nos eua na china redução proteinúria adultos igan base dados uma análise interina pré-especificada estudo applause-igan2,3. submetidos à food and drug administration dos tradicional. revisão prioritária no novo modo ação força dados. juntamente fabhalta, novartis continua desenvolver seu portfólio multiativos, também inclui vanrafia® (atrasentan) composto experimental zigakibart.Sobre IgANIgAN é uma doença renal autoimune progressiva, com aproximadamente 25 pessoas por milhão em todo o mundo sendo recentemente diagnosticadas a cada ano4,5. A IgAN é altamente debilitante, pois leva à inflamação nos pequenos filtros dos rins, ao excesso de proteína na urina e a um declínio gradual na TFGe6. Até 50% dos pacientes com proteinúria persistente evoluem para insuficiência renal dentro de 10 a 20 anos após o diagnóstico, muitas vezes necessitando de diálise ou transplante renal como parte do tratamento da doença a longo prazo5-10. Além disso, as pessoas que vivem com IgAN enfrentam frequentemente desafios mentais e sociais6-9. Os cuidados de suporte não abordaram as causas subjacentes da doença e muitas vezes não conseguem retardar a progressão da doença, reforçando a necessidade de terapias mais direcionadas para IgAN7-12.Sobre APPLAUSE-IgANAPPLAUSE-IgAN (NCT04578834) é um estudo de Fase III global, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo que avalia Fabhalta em adultos com IgAN confirmada por biópsia e proteinúria persistente, apesar dos cuidados de suporte otimizados. Os pacientes foram randomizados 1:1 para receber Fabhalta ou placebo e foram acompanhados por até 24 meses11. O endpoint primário foi a inclinação total anualizada da TFGe ao longo de 24 meses. Os principais desfechos secundários incluíram o tempo até o primeiro evento composto de insuficiência renal e alterações na proteinúria ao longo de 9 meses1. Os eventos adversos mais comuns com Fabhalta foram principalmente infecções leves a moderadas (como COVID-19 e infecção do trato respiratório superior), dor de cabeça, diarréia e hiperlipidemia, com taxas gerais de eventos adversos comparáveis ao placebo1. Inibidor B projetado para atingir seletivamente a via alternativa do complemento, um dos vários principais fatores de inflamação e danos renais na IgAN4,12,13. Ao inibir o Fator B, Fabhalta visa reduzir a lesão contínua mediada pelo complemento e retardar a progressão da doença. Fabhalta recebeu aprovações regulatórias em múltiplas doenças mediadas pelo complemento, incluindo IgAN, e está sendo avaliada em uma série de doenças renais raras.O compromisso da Novartis com as doenças renaisCom base em um legado de mais de 40 anos que começou no transplante, a Novartis tem a missão de capacitar avanços e transformar os cuidados na saúde renal, começando com doenças renais que têm necessidades não atendidas significativas.Historicamente, essas condições tiveram consideravelmente menos financiamento e pesquisa, levando a um cenário de tratamento amplamente focado em manejo reativo ou em estágio terminal de doenças, muitas vezes com encargos físicos, emocionais e financeiros significativos. Nosso portfólio visa as causas subjacentes das doenças, com o objetivo de proteger a saúde renal e retardar ou prevenir a diálise e/ou transplante. Nosso objetivo é ajudar os pacientes a voltarem a viver a vida em seus termos - seja no trabalho, na escola ou com entes queridos, e através de parcerias com pacientes, defensores, médicos e legisladores, pretendemos aumentar a conscientização, acelerar o diagnóstico e fornecer aos pacientes os cuidados certos, mais cedo. “pode”, “irá”, “planejar”, “pode”, “poderia”, “iria”, “esperar”, “antecipar”, “esperar”, “acreditar”, “comprometido”, “investigacional”, “pipeline”, “lançar” ou termos semelhantes, ou por discussões expressas ou implícitas sobre possíveis aprovações de marketing, novas indicações ou rotulagem para os produtos experimentais ou aprovados descritos neste comunicado de imprensa, ou sobre possíveis receitas futuras de tais produtos. Você não deve depositar confiança indevida nessas declarações. Essas declarações prospectivas baseiam-se em nossas crenças e expectativas atuais em relação a eventos futuros e estão sujeitas a riscos e incertezas significativos, conhecidos e desconhecidos. Caso um ou mais desses riscos ou incertezas se materializem, ou caso as suposições subjacentes se mostrem incorretas, os resultados reais poderão variar materialmente daqueles estabelecidos nas declarações prospectivas. Não pode haver garantia de que os produtos experimentais ou aprovados descritos neste comunicado à imprensa serão submetidos ou aprovados para venda ou para quaisquer indicações ou rotulagem adicionais em qualquer mercado ou em qualquer momento específico. Nem pode haver qualquer garantia de que tais produtos terão sucesso comercial no futuro. Em particular, as nossas expectativas em relação a esses produtos podem ser afetadas, entre outras coisas, pelas incertezas inerentes à investigação e desenvolvimento, incluindo resultados de ensaios clínicos e análises adicionais de dados clínicos existentes; ações regulatórias ou atrasos ou regulamentação governamental em geral; tendências globais para a contenção dos custos dos cuidados de saúde, incluindo pressões sobre preços e reembolsos do governo, dos pagadores e do público em geral e requisitos para uma maior transparência nos preços; nossa capacidade de obter ou manter proteção de propriedade intelectual proprietária; as preferências específicas de prescrição de médicos e pacientes; condições políticas, económicas e empresariais gerais, incluindo os efeitos e os esforços para mitigar doenças pandémicas; questões de segurança, qualidade, integridade de dados ou fabricação; violações potenciais ou reais de segurança de dados e privacidade de dados, ou interrupções de nossos sistemas de tecnologia da informação, e outros riscos e fatores mencionados no atual Formulário 20-F da Novartis AG arquivado na Comissão de Valores Mobiliários dos EUA. A Novartis fornece as informações contidas neste comunicado à imprensa a partir desta data e não assume qualquer obrigação de atualizar quaisquer declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma.Sobre a Novartis A Novartis é uma empresa de medicamentos inovadores. Todos os dias, trabalhamos para reimaginar a medicina para melhorar e prolongar a vida das pessoas, para que os pacientes, os profissionais de saúde e a sociedade sejam capacitados face a doenças graves. Nossos medicamentos alcançam mais de 300 milhões de pessoas em todo o mundo. Reimagine a medicina conosco: visite-nos em https://www.novartis.com e conecte-se conosco no LinkedIn, Facebook, X/Twitter e Instagram.Referências

  • Novartis. Dados em arquivo
  • Novartis Pharmaceuticals Corporation. A Novartis recebe aprovação acelerada da FDA para Fabhalta® (iptacopan), o primeiro e único inibidor do complemento para a redução da proteinúria na nefropatia por IgA primária (IgAN) (2024). Disponível em: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-accelerated-approval-fabhalta-iptacopan-first-and-only-complement-inhibitor-reduction-proteinuria-primary-iga-nefropatia-igan. Acessado em março de 2026
  • Novartis China. O medicamento inovador Fabhalta® (iptacopan) da Novartis foi aprovado na China para uma nova indicação. Site da Novartis China (em mandarim). Disponível em: https://www.novartis.com.cn/news/nuohuazaiyingshenzangjibingzhiliaolingyulichengbeichuangxinyaowufeihedayansuanyipukepanjiaonangigashenbingshiyingzhengzaizhongguohuopi. Acessado em março de 2026
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  • Doença Renal: Melhorando os Resultados Globais (KDIGO) Grupo de Trabalho sobre Doenças Glomerulares. Diretriz de Prática Clínica KDIGO 2021 para o Tratamento de Doenças Glomerulares. Rim Int. 2021;100:S1–276.
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  • Perkovic V, Barratt J, Rovin B, et al. Inibição alternativa da via do complemento com iptacopan na nefropatia por IgA. N Engl J Med. 2025;392:531–543.
  • Chiu YL, Lin WC, Shu KH, et al. A via alternativa do complemento é ativada e associada ao anticorpo IgA(1) deficiente em galactose em pacientes com nefropatia por IgA. Front Immunol 2021;12:638309.
  • Fonte: Novartis

    Fonte: HealthDay

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