New England Journal of Medicine'deki Novartis IgAN verileri Fabhalta'nın Böbrek Fonksiyonlarındaki Düşüşü %49,3 Yavaşlattığını Gösteriyor

Basel, 29 Mart 2026 – Novartis bugün, IgA nefropatisinde (IgAN) Fabhalta (iptacopan) ile ilgili Faz III APPLAUSE‑IgAN çalışmasının son iki yıllık sonuçlarını açıkladı. Fabhalta, böbrek fonksiyonunun önemli bir belirteci olan tahmini glomerüler filtrasyon hızı (eGFR) eğiminde, plasebo1 ile karşılaştırıldığında istatistiksel olarak anlamlı, klinik açıdan anlamlı bir iyileşme gösterdi. Fabhalta, iki yıl boyunca önemli böbrek sonuçlarında sürekli olarak plasebodan daha iyi performans gösterdi; bu da hastalığın ilerlemesinde bir yavaşlama olduğunu ve IgAN1'de böbrek fonksiyonunu koruma potansiyelini gösterdi.

Fabhalta, APPLAUSE-IgAN çalışmasında1

Böbrek yetmezliğine ilerleme olasılığını %43 azalttı1

Fabhalta alan hastaların %40,7'si, iki yıl boyunca idrardaki proteinin sürekli olarak azaldığını gösterdi1

Fabhalta'ya öncelikli inceleme hakkı verildi geleneksel onay için FDA tarafından

Sonuçlar New England Journal of Medicine'de yayınlandı ve eş zamanlı olarak 2026 Dünya Nefroloji Kongresi'nde (WCN) son dakika verileri olarak sunuldu.

New South Wales Üniversitesi Tıp Profesörü ve Provost ve APPLAUSE‑IgAN çalışmasının Yönlendirme Komitesi Eş Başkanı Vlado Perkovic, "Kalıcı böbrek iltihabı, IgAN'nin ayırt edici özelliğidir ve hastalığın ilerlemesinde önemli bir etkendir ve zaman içinde devam eden böbrek hasarına ve fonksiyon kaybına yol açar" dedi. "Bu sonuçlar önemlidir çünkü Fabhalta'nın hastalığın ilerleme riskini azaltabildiğini, böbrek sağlığının korunmasına yardımcı olabileceğini ve uzun vadeli hastalık yüküyle ilişkili sonuçları ele alabileceğini göstermektedir."

İki yıllık önemli etkinlik sonuçları1

Endpoint	Fabhalta	Plasebo	Etki ve plasebo
Böbrek fonksiyonu(eGFR eğimi)	–3,10 mL/dak/1,73 m²/yıl	–6,12 mL/dak/1,73 m²/yıl	3,02 mL/dak/1,73 m2/yıl (%49,3 daha yavaş düşüş)
*Bileşik böbrek yetmezliği olayları†**	%21,4	%33,5	HR 0,57 (%43 daha düşük olasılık)
Proteinüri†(24 saatlik UPCR <1g>	%40,7 hedefe ulaşıldı	%23,7 hedefe ulaşıldı	—

*Bileşik böbrek yetmezliği son noktası: eGFR'de başlangıca göre sürekli ≥%30 düşüşe ulaşmak, sürekli eGFR <15 mldak1,73 m², idame diyalizin başlatılması, böbrek nakli veya yetmezliğinden ölüm†hastaların yüzdesi ile ölçüldüğü üzere "İki yıllık sonuçlar, fabhalta'nın igan'li yüksek riskli hastalarda fonksiyonu düşüşünü tutarlı ve anlamlı bir şekilde yavaşlattığını gösteriyor" dedi ms, ruchira glaser, küresel başkan, kardiyovasküler, metabolik gelişim, novartis. "bu ilerleme, yıllar süren odaklanmış araştırmaları yansıtıyor igan yaşayan kişilerde sağlığının korunmasına yardımcı olmak için daha hedefe yönelik tedavi seçenekleri geliştirme çabalarımızı destekliyor." iki yıldaki güvenlik profili önceki bulgularla tutarlıydı. advers olay tedaviyi bırakma oranları fabhalta plasebo arasında düşük benzerdi1,2. fabhalta, applause-igan çalışmasının önceden belirlenmiş ara analizinden elde edilen verilere dayanarak yetişkinlerde proteinürinin azaltılması abd Çin'de hızlandırılmış onay aldı2,3. İki veriler geleneksel gıda İlaç İdaresi'ne sunuldu. fabhalta'ya, yeni eylem şekli verilerin gücü nedeniyle öncelikli inceleme hakkı verildi. novartis, yanı sıra, vanrafia® (atrasentan) araştırma bileşiği zigakibart'ı da içeren çok varlıklı portföyünü geliştirmeye devam ediyor.IgAN HakkındaIgAN, dünya çapında milyonda yaklaşık 25 kişiye her yıl yeni teşhis konulan ilerleyici bir otoimmün böbrek hastalığıdır4,5. IgAN, böbreklerin küçük filtrelerinde iltihaplanmaya, idrarda aşırı proteine ve eGFR6'da kademeli bir düşüşe yol açtığı için oldukça zayıflatıcıdır. Kalıcı proteinürisi olan hastaların %50'ye kadarı, tanı konulduktan sonraki 10 ila 20 yıl içinde böbrek yetmezliğine ilerler ve genellikle uzun vadeli hastalık yönetiminin bir parçası olarak diyaliz veya böbrek nakli gerektirir5-10. Ayrıca, IgAN ile yaşayan insanlar sıklıkla zihinsel ve sosyal zorluklarla karşı karşıya kalır6-9. Destekleyici bakım, hastalığın altta yatan nedenlerini ele almamıştır ve çoğu zaman hastalığın ilerlemesini yavaşlatmakta başarısız olup, IgAN7-12 için daha hedefe yönelik tedavilere olan ihtiyacı güçlendirmektedir.APPLAUSE-IgAN HakkındaAPPLAUSE-IgAN (NCT04578834), biyopsiyle doğrulanmış IgAN ve optimize edilmiş destekleyici tedaviye rağmen kalıcı proteinürisi olan yetişkinlerde Fabhalta'yı değerlendiren global, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir Faz III çalışmadır bakım. Hastalar Fabhalta veya plasebo almak üzere 1:1 oranında randomize edildi ve 24 aya kadar takip edildi11. Birincil son nokta, 24 ay boyunca yıllık toplam eGFR eğimiydi. Anahtar ikincil sonlanım noktaları, ilk bileşik böbrek yetmezliği olayına kadar geçen süreyi ve 9 ay boyunca proteinüride meydana gelen değişiklikleri içermekteydi1. Fabhalta ile en sık görülen advers olaylar, çoğunlukla hafif-orta şiddette enfeksiyonlar (COVID-19 ve üst solunum yolu enfeksiyonu gibi), baş ağrısı, ishal ve hiperlipidemi olup, genel advers olay oranları plaseboyla karşılaştırılabilir düzeydedir1.Fabhalta® (iptacopan) hakkında Fabhalta (iptacopan), IgAN4,12,13'teki inflamasyon ve böbrek hasarının birkaç temel etkeninden biri olan alternatif kompleman yolunu seçici olarak hedeflemek üzere tasarlanmış bir oral Faktör B inhibitörü. Fabhalta, Faktör B'yi inhibe ederek devam eden kompleman aracılı hasarı azaltmayı ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatmayı amaçlamaktadır. Fabhalta, IgAN dahil olmak üzere birçok kompleman aracılı hastalıkta düzenleyici onaylar aldı ve bir dizi nadir böbrek koşulunda değerlendiriliyor.Novartis'in böbrek hastalıklarına yönelik kararlılığıNaklitle başlayan 40 yılı aşkın bir mirasa dayanan Novartis, karşılanmamış önemli ihtiyaçlara sahip böbrek koşullarından başlayarak böbrek sağlığında atılımları güçlendirme ve bakımı dönüştürme misyonunu üstleniyor. Tarihsel olarak, bu koşullar önemli ölçüde daha az fon ve araştırmaya sahip olmuş ve bu da büyük ölçüde odaklanmış bir tedavi ortamına yol açmıştır. Çoğunlukla önemli fiziksel, duygusal ve mali yük getiren reaktif veya son dönem hastalık yönetimi. Portföyümüz, böbrek sağlığını korumak ve diyaliz ve/veya transplantasyonu geciktirmek veya önlemek amacıyla hastalığın altında yatan nedenleri hedef alır. Amacımız, hastaların - işte, okulda veya sevdikleriyle - kendi şartlarına göre yaşamalarına geri dönmelerine yardımcı olmaktır ve hastalarla, savunucularla, klinisyenlerle ve politika yapıcılarla ortaklık kurarak farkındalığı artırmayı, tanıyı hızlandırmayı ve hastalara doğru bakımı daha kısa sürede sağlamayı amaçlıyoruz.Sorumluluk reddiBu basın bülteni, 1995 tarihli Amerika Birleşik Devletleri Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası anlamında ileriye dönük ifadeler içermektedir. İleriye dönük ifadeler genellikle şu gibi kelimelerle tanımlanabilir: "potansiyel", "yapabilir", "yapacak", "planlayabilir", "olabilir", "olabilir", "beklemek", "tahmin etmek", "ileriye bakmak", "inanmak", "kararlılık yapmak", "araştırma amaçlı", "piyasa hattı", "lansmana almak" veya benzer terimlerle veya bu basın bülteninde açıklanan araştırma veya onaylı ürünler için potansiyel pazarlama onayları, yeni endikasyonlar veya etiketler veya bu tür ürünlerden gelecekteki potansiyel gelirlerle ilgili açık veya zımni tartışmalar yoluyla. Bu beyanlara gereğinden fazla güvenmemelisiniz. Bu tür ileriye dönük beyanlar, gelecekteki olaylara ilişkin mevcut inançlarımıza ve beklentilerimize dayanmaktadır ve bilinen ve bilinmeyen önemli risklere ve belirsizliklere tabidir. Bu risklerden veya belirsizliklerden bir veya daha fazlası gerçekleşirse veya temel varsayımların yanlış olduğu ortaya çıkarsa, gerçek sonuçlar ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden önemli ölçüde farklılık gösterebilir. Bu basın bülteninde açıklanan araştırma veya onaylı ürünlerin herhangi bir pazarda veya belirli bir zamanda satışa veya herhangi bir ek endikasyon veya etiketleme için sunulacağına veya onaylanacağına dair hiçbir garanti verilemez. Bu tür ürünlerin gelecekte ticari olarak başarılı olacağına dair de herhangi bir garanti verilemez. Özellikle, bu tür ürünlere ilişkin beklentilerimiz, diğer şeylerin yanı sıra, klinik araştırma sonuçları ve mevcut klinik verilerin ek analizi de dahil olmak üzere araştırma ve geliştirmenin doğasında olan belirsizliklerden etkilenebilir; düzenleyici eylemler veya gecikmeler veya genel olarak hükümet düzenlemeleri; hükümet, ödeme yapan kişi ve genel kamu fiyatlandırması ve geri ödeme baskıları ve fiyatlandırma şeffaflığının arttırılması gereklilikleri de dahil olmak üzere sağlık hizmetleri maliyetlerinin kontrol altına alınmasına yönelik küresel eğilimler; tescilli fikri mülkiyet korumasını elde etme veya sürdürme yeteneğimiz; doktorların ve hastaların özel reçete yazma tercihleri; pandemik hastalıkların etkileri ve hafifletilme çabaları da dahil olmak üzere genel siyasi, ekonomik ve ticari koşullar; güvenlik, kalite, veri bütünlüğü veya üretim sorunları; potansiyel veya fiili veri güvenliği ve veri gizliliği ihlalleri veya bilgi teknolojisi sistemlerimizdeki kesintiler ve Novartis AG'nin ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'nda kayıtlı mevcut Form 20-F'de belirtilen diğer riskler ve faktörler. Novartis bu tarih itibarıyla bu basın bültenindeki bilgileri sağlamaktadır ve yeni bilgiler, gelecekteki olaylar veya başka bir sonuç nedeniyle bu basın bülteninde yer alan ileriye dönük beyanları güncelleme konusunda herhangi bir yükümlülük üstlenmez.Novartis Hakkında Novartis yenilikçi bir ilaç şirketidir. Hastaların, sağlık çalışanlarının ve toplumların ciddi hastalıklar karşısında güçlenmesi için her gün insanların yaşamlarını iyileştirmek ve uzatmak amacıyla tıbbı yeniden tasarlamak için çalışıyoruz. İlaçlarımız dünya çapında 300 milyondan fazla insana ulaşıyor. Tıbbı bizimle yeniden hayal edin: Bizi https://www.novartis.com adresinde ziyaret edin ve LinkedIn, Facebook, X/Twitter ve Instagram üzerinden bizimle bağlantı kurun.Referanslar

Novartis. Dosyadaki veriler

Novartis Pharmaceuticals Corporation. Novartis, primer IgA nefropatisinde (IgAN) proteinürinin azaltılmasına yönelik ilk ve tek kompleman inhibitörü olan Fabhalta® (iptacopan) için FDA hızlandırılmış onayını aldı (2024). Şu adreste bulunabilir: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-accelerated-approval-fabhalta-iptacopan-first-and-only-complement-inhibitor-reduction-proteinuria-primary-iga-nephropati-igan. Erişim tarihi Mart 2026

Novartis Çin. Novartis'in yenilikçi ilacı Fabhalta® (iptacopan), yeni bir endikasyon için Çin'de onaylandı. Novartis Çin web sitesi (Mandarin dilinde). Şu adreste bulunabilir: https://www.novartis.com.cn/news/nuohuazaiyingshenzangjibingzhiliaolingyulichengbeichuangxinyaowufeihedayansuanyipukepanjiaonangigashenbingshiyingzhengzaizhongguohuopi. Erişim tarihi: Mart 2026

Rizk DV, Maillard N, Julian BA, et al. IgA nefropatisinin tedavisinde tamamlayıcı proteinlerin hedef olarak ortaya çıkan rolü. Front Immunol 2019;10:504.

Cheung C, Barratt J. IgA nefropatisinin hızla değişen tedavi manzarası. Semin Nephrol. 2025;44:151573.

Kwon CS, Daniele P, Forsythe A ve diğerleri. İmmünoglobulin ve nefropatinin epidemiyolojisi, sağlıkla ilişkili yaşam kalitesi etkisi ve ekonomik yükü hakkında sistematik bir literatür taraması. J Sağlık Ekonomisi Sonuçları Arş. 2021;8:36–45.

Pitcher D, Braddon F, Hendry B ve ark. IgAN'da uzun vadeli sonuçlar. Clin J Am Soc Nephrol. 2023;18:727–8.

Mohd R, Mohammad Kazmin NE, Abdul Cader R, et al. İmmünglobulin A (IgA) nefropatisinin uzun dönem sonuçları: Tek merkez deneyimi. PLoS One.

Ulusal Böbrek Vakfı. Hastanın sesi (2020). Şu adreste bulunabilir: https://igan.org/wp-content/uploads/2021/01/VOP_IgAN_12-7-20__FNL.pdf. Erişim tarihi Mart 2026.

Böbrek Hastalığı: Küresel Sonuçların İyileştirilmesi (KDIGO) Glomerüler Hastalıklar Çalışma Grubu. KDIGO 2021 Glomerüler Hastalıkların Yönetimine İlişkin Klinik Uygulama Kılavuzu. Böbrek Uluslararası 2021;100:S1–276.

Clinicaltrials.gov. NCT04578834. Primer IgA Nefropati Hastalarında (APPLAUSE-IgAN) LNP023'ün Etkinliği ve Güvenliği Çalışması. Şu adreste bulunabilir: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04578834. Erişim tarihi Mart 2026.

Perkovic V, Barratt J, Rovin B, et al. IgA nefropatisinde iptacopan ile alternatif kompleman yolu inhibisyonu. N Engl J Med. 2025;392:531–543.

Chiu YL, Lin WC, Shu KH, ve diğerleri. IgA nefropatisi hastalarında alternatif kompleman yolu aktive edilir ve galaktoz eksikliği olan IgA(1) antikoru ile ilişkilendirilir. Ön Immunol 2021;12:638309.

Kaynak: Novartis

Kaynak: HealthDay

İlgili makaleler

Novartis, C3 Glomerülopatide Onaylanan İlk ve Tek Tedavi Olan Oral Fabhalta (iptacopan) için Üçüncü FDA Onayı Aldı - 21 Mart 2025

Novartis, Primer IgA'da Proteinürinin Azaltılması Amacıyla Fabhalta (iptacopan) için FDA Hızlandırılmış Onayı Aldı Nefropati (IgAN) - 8 Ağustos 2024

FDA, Paroksismal Gece Hemoglobinürisi (PNH) Olan Yetişkinlerin Tedavisinde Fabhalta'yı (iptacopan) Onayladı - 6 Aralık 2023

Fabhalta (iptacopan) FDA Onay Geçmişi

Daha fazla haber kaynağı

FDA Medwatch İlaç Uyarıları

Günlük MedNews

Sağlık Uzmanları İçin Haberler

Yeni İlaç Onayları

Yeni İlaç Uygulamaları

Klinik Deneme Sonuçları

Jenerik İlaç Onayları

Drugs.com Podcast'i

Bültenimize abone olun

İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyi yönlerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

Gönderildi : 2026-03-30 09:05

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.