يتلقى نوفارتيس موافقة ثالثة من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA

اتبع Drugslib على

بازل ، 20 مارس ، 2025-أعلنت نوفارتيس اليوم أن فابهالتا عن طريق الفم (Iptacopan) قد تلقى موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج البالغين الذين يعانون من اعتلال كبيبي C3 (C3G) ، مما يجعله على أساس البروتينات ، مما يجعله أول و0 وقال كارلا نستر ، ماجستير ، ماجستير ، ف. "هذه الموافقة على Fabhalta تاريخية لمجتمع C3G بأكمله كما هو الحال الآن ، ولأول مرة ، لدينا علاج يعتقد أنه يعالج السبب الأساسي للمرض ، مما يوفر إمكانية الحصول على مستوى جديد من الرعاية للمرضى."

fabhalta هو مثبط الفم الوحيد للمسار المكمل البديل لاستهداف ما يُعتقد أنه السبب الأساسي للمرض 1-3. قبل الموافقة على Fabhalta ، كان على المرضى الاعتماد على الرعاية الداعمة ، وكبت المناعة الواسعة ، وإدارة الأعراض 5-6.

"كشخص عانيت عائلته من C3G عبر أجيال متعددة ، من الصعب التعبير تمامًا عن التحديات الجسدية والعاطفية للعيش مع هذا المرض الذي لا يلين" ، قال ليندسي فولر ، مريض C3G وقائد محاربي C3G. "إن الحصول على معاملة معتمدة - ومعاملة يمكن أن تؤخذ عن طريق الفم - هي شيء ينتظره الأشخاص الذين يعانون من C3G. موافقة اليوم تجلب الأمل الجديد بالنسبة لي ولعائلتي والعديد من الآخرين."

C3G هو مرض كلى تقدمي ونادٍ للغاية لم يكن له حتى الآن علاجات معتمدة 2-5. يبلغ متوسط ​​عمر التشخيص حوالي 23 عامًا. التشخيص ضعيف ، حيث يتقدم ما يقرب من نصف الأشخاص الذين يعانون من C3G إلى الفشل الكلوي في غضون 10 سنوات من التشخيص ، مما يتطلب غسيل الكلى مدى الحياة و/أو زرع الكلى 2،7. قد يعاني الأشخاص الذين يعانون من C3G من مستويات عالية من التعب ، وقضايا التنقل التي تؤثر على أنشطة الحياة اليومية ، وأعراض الصحة العقلية ، بما في ذلك الاكتئاب والقلق 8. كانت الدراسة تتألف من فترة علاج عشوائية مدتها 6 أشهر ومزدوجة التعمية مع Fabhalta مقارنةً بالعلاج الوهمي بالإضافة إلى الرعاية الداعمة ، تليها فترة علاج إضافية مدتها 6 أشهر حيث تلقى جميع المشاركين Fabhalta1،10.

أدى العلاج مع Fabhalta إلى تقليل بروتينية ذات مغزى سريريًا ، والذي شوهد في وقت مبكر من 14 يومًا وحافظ عليه في 12 شهرًا 1.10. وبالمثل ، في فترة السمية المفتوحة ، شوهد تقليل البروتينات في المشاركين الذين تحولوا إلى Fabhalta1،10.

أظهرت Fabhalta ملف تعريف أمان مواتية ، مع عدم وجود إشارات أمان جديدة 1. في المرضى الذين يعانون من C3G ، كانت التفاعلات السلبية الأكثر شيوعًا (≥10 ٪) مع Fabhalta التهاب البلعوم الأنفي والالتهابات الفيروسية 1. قد يتسبب Fabhalta في التهابات خطيرة ناتجة عن البكتيريا المغلفة ولا تتوفر إلا من خلال استراتيجية تقييم المخاطر وتخفيفها (REMS) التي تتطلب لقاحات محددة 1.

في الشهر الماضي ، تلقى Fabhalta رأيًا إيجابيًا في CHMP في C3G من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) 11. المراجعات التنظيمية لهذا الإشارة مستمرة في الصين واليابان.

تحويل الرعاية في مرض الكلى "إننا نوسع أعمق امتناننا للمرضى والمحققين الذين شاركوا في تجاربنا السريرية ، الذين بدونهم لم تكن موافقة FDA الأولى في C3G ممكنة". "من خلال هذه الموافقة الإضافية على Fabhalta - والثاني في مرض الكلى - سوف نستفيد من قدراتنا الراسخة وخبراتنا لجلب هذا العلاج المبتكر للمرضى المحتاجين ونحن نعمل للمساعدة في تحويل الرعاية للأشخاص الذين يعانون من أمراض الكلى."

هذه هي الموافقة الثالثة من الولايات المتحدة على Fabhalta وثانيها في محفظة مرض الكلى في Novartis منذ أغسطس 2024 ، عندما تم منح Fabhalta موافقة متسارعة من قبل FDA لتخفيض البروتينات في البالغين الذين يعانون من انقطاع المناعة الابتدائية في الكلى (Igan) المعرضة لخطر التحضير للمرض السريع. استمرار الموافقة على هذا المؤشر يتوقف على الأدلة المؤكدة 1. حصلت Fabhalta على موافقة FDA الأولى في ديسمبر 2023 لعلاج البالغين المصابين بالهيموغلوبينات الليلية الناتسية (PNH) 1. اكتشفت Fabhalta ، التي اكتشفتها Novartis ، في مجموعة واسعة من أمراض الكلى النادرة الأخرى ، بما في ذلك متلازمة Uremic uremic غير التقليدية (AHUS) ، والتهاب الكلى الغشائي للتكاثس المناعي (LN). الدراسات مستمرة لتقييم ملفات تعريف السلامة والفعالية في هذه المؤشرات الاستقصائية.

بالإضافة إلى Fabhalta ، تقوم Novartis بالتقدم في التطوير المتأخر لعلاج اثنين من Igan مع آليات متميزة للغاية في Q2 2024 ، و Atrasentan ، an indothelin enthelin a anthanist antaganist anconsate invaling in Q2 2024 ، Zigakibart ، وهو جسم مضاد أحادي النسيلة مضاد للمكافحة في أبريل الذي يتم إدارته تحت الجلد والذي يوجد حاليًا في تطور المرحلة الثالثة.

حول share-c3g seap-c3g (NCT04817618) هو المرحلة الثالثة متعددة المراكز ، عشوائية ، مجموعة موازية ، موازية ، تسيطر على الدواء الوهمي لتقييم فعالية وسلامة فابهالتا الفموية مرتين (200 ملغ) في المرضى الذين يعانون من الكلى الأصلي C3G122. تشتمل الدراسة على فترة مزدوجة التعمية مدتها 6 أشهر تم فيها عشوائي للمرضى البالغين 1: 1 لتلقي Fabhalta أو وهمي على رأس الرعاية الداعمة ، تليها فترة التسمية المفتوحة لمدة 6 أشهر حيث يتلقى جميع المرضى Fabhalta (بما في ذلك أولئك الذين كانوا من قبل على الدواء الوهمي) 1،12. كانت نقطة النهاية الأولية لفترة التعمية المزدوجة هي انخفاض البروتينات من خط الأساس في 6 أشهر لـ Fabhalta مقارنةً بالعلاج الوهمي كما تم قياسها بواسطة نسبة البروتين البروتين البروتين على مدار 24 ساعة (UPCR) 1،12. بالإضافة إلى نتائج المرضى البالغين الذين يعانون من C3G ، فإن الالتحاق مستمر في مجموعة منفصلة من المرضى المراهقين الذين يعانون من C3G12. 

حول اعتلال الكبيبات C3 (C3G) كل عام ، يتم تشخيص ما يقرب من 1-2 أشخاص لكل مليون في جميع أنحاء العالم مع C3G ، وهو شكل من أشكال التهاب الكبيبات الخلفي الغشائي (MPGN) 3. في C3G ، يؤدي الإفراط في تنشيط المسار التكميلي البديل - جزءًا من الجهاز المناعي - إلى تراكم رواسب من بروتين C3 في كبيبات الكلى ، والتي هي شبكة من الأوعية الدموية التي ترشح النفايات وتزيل السوائل الإضافية من الدم 4،13. هذا يؤدي إلى الالتهاب والأضرار الكبيبية التي تؤدي إلى بروتينية (البروتين في البول) ، بيلة دموية (الدم في البول) وتقليل وظيفة الكلى 4،14.

Novartis in Keyney Disease بناء على إرث مدته 40 عامًا بدأ في عملية الزرع ، فإن Novartis في مهمة لتمكين الاختراقات وتحويل الرعاية في صحة الكلى ، بدءًا من ظروف الكلى التي لا تلتزمها. تاريخيا ، كانت هذه الظروف أقل تمويلًا وأبحاثًا أقل بكثير ، مما أدى إلى أن مشهد علاج يركز إلى حد كبير على إدارة الأمراض التفاعلية أو النهائية ، وغالبًا ما يكون مع الأعباء البدنية والعاطفية والمالية كبيرة. يستهدف خط أنابيبنا أسباب المرض الكامنة ، بهدف حماية صحة الكلى وتأخيره أو منع غسيل الكلى و/أو الزرع. هدفنا هو مساعدة المرضى على العودة إلى الحياة المعيشية بشروطهم - سواء في العمل أو في المدرسة أو مع أحبائهم ، ومن خلال الشراكة مع المرضى والدعاة والأطباء وصانعي السياسات التي نهدفها إلى زيادة الوعي وتسريع التشخيص والحصول على المرضى على الرعاية الصحيحة ، عاجلاً.    

إخلاء المسئولية يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقدم من قانون إصلاح التقاضي في الولايات المتحدة لعام 1995. "استقصائي" أو "خط أنابيب" أو "إطلاق" أو مصطلحات مماثلة أو عن طريق مناقشات صريحة أو ضمنية فيما يتعلق بموافقات التسويق المحتملة أو المؤشرات الجديدة أو وضع العلامات على المنتجات الاستقصائية أو المعتمدة الموضحة في هذا البيان الصحفي ، أو فيما يتعلق بإيرادات المستقبل المحتملة من هذه المنتجات. يجب ألا تضع اعتمادًا لا مبرر له على هذه العبارات. تستند هذه البيانات التطلعية إلى معتقداتنا وتوقعاتنا الحالية فيما يتعلق بالأحداث المستقبلية ، وتخضع لمخاطر وشكوك معروفة وغير معروفة كبيرة. إذا كان واحد أو أكثر من هذه المخاطر أو عدم اليقين يتحقق ، أو إذا أثبتت الافتراضات الأساسية غير صحيحة ، فقد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المنصوص عليها في البيانات التطلعية. لا يمكن أن يكون هناك أي ضمان بأن يتم تقديم أو موافقة على المنتجات الاستقصائية أو المعتمدة في هذا البيان الصحفي للبيع أو لأي مؤشرات إضافية أو وضع علامات في أي سوق ، أو في أي وقت معين. ولا يمكن أن يكون هناك أي ضمان بأن هذه المنتجات ستكون ناجحة تجاريًا في المستقبل. على وجه الخصوص ، يمكن أن تتأثر توقعاتنا المتعلقة بهذه المنتجات ، من بين أمور أخرى ، أوجه عدم اليقين المتأصلة في البحث والتطوير ، بما في ذلك نتائج التجارب السريرية وتحليل إضافي للبيانات السريرية الموجودة ؛ الإجراءات التنظيمية أو التأخير أو التنظيم الحكومي بشكل عام ؛ الاتجاهات العالمية نحو احتواء تكلفة الرعاية الصحية ، بما في ذلك الحكومة والدافع والأسعار العامة العامة وسداد الضغوط ومتطلبات زيادة شفافية الأسعار ؛ قدرتنا على الحصول على أو الحفاظ على حماية الملكية الفكرية ؛ تفضيلات وصف خاصة للأطباء والمرضى ؛ الظروف السياسية والاقتصادية والتجارية العامة ، بما في ذلك آثار الجهود المبذولة للتخفيف من أمراض الوباء ؛ السلامة أو الجودة أو تكامل البيانات أو مشكلات التصنيع ؛ انتهاكات أمان البيانات المحتملة أو الفعلية للبيانات ، أو اضطرابات أنظمة تكنولوجيا المعلومات الخاصة بنا ، وغيرها من المخاطر والعوامل المشار إليها في النموذج الحالي لـ Novartis AG 20-F في الملف مع لجنة الأوراق المالية والبورصة الأمريكية. تقدم Novartis المعلومات الواردة في هذا البيان الصحفي اعتبارًا من هذا التاريخ ولا تتحمل أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية واردة في هذا البيان الصحفي نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.

حول Novartis Novartis هي شركة أدوية مبتكرة. كل يوم ، نعمل على إعادة تخيل الطب لتحسين وتوسيع حياة الناس حتى يتم تمكين المرضى ومهنيي الرعاية الصحية والمجتمعات في مواجهة مرض خطير. تصل أدويةنا إلى ما يقرب من 300 مليون شخص في جميع أنحاء العالم.

reimagine medicine معنا: قم بزيارتنا على https://www.novartis.com href = "https://www.linkedin.com/company/novartis/" target = "_ blank" rel = "nofollow noopener"> linkedIn ، facebook ، x/twitter href = "https://instagram.com/novartis؟igshid=mzrlodbinwflza==__ ؛! jaoyrw65ubaalhehhrdq-w0m4ezzxeqel0ptafxn2m99vrik39pf49pac8nbk93pxp3uasbqkaf8oenzwxg8sk $ " Target = "_ Blank" rel = "nofollow noopener"> Instagram .

المراجع

  • معلومات وصف Fabhalta. East Hanover ، NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp ؛ مارس 2025.
  • Martín B ، Smith RJH. In: Adam MP ، Feldman J ، Mirzaa GM ، et al. ، editors. C3 اعتلال الكبيبات. GenereViews® [الإنترنت]. تحديث 2018. جامعة واشنطن ، سياتل ؛ 1993-2024. متاح من: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk12 تم الوصول إليه في فبراير 2025.
  • Schena FP ، Esposito P ، Rossini M. مراجعة سردية على اعتلال الكبيبات C3: مرض كلوي نادر. int j mol sci. 2020 ؛ 21 (2): 525. 
  • Caravaca-Fontán F ، Lucientes L ، Cavero T ، Praga M. تحديث على اعتلال الكبيبات C3: مرض مكمل. النيفرون. 2020 ؛ 144 (6): 272-280. 
  • مرض الكلى: تحسين نتائج الأمراض العالمية (KDIGO). KDIGO 2021 المبدأ التوجيهي للممارسة السريرية لإدارة الأمراض الكبيبية. الكلى int. 2021 ؛ 100 (4S): S1-S276. doi: 10.1016/j.kint.2021.05.021
  • مؤسسة الكلى الوطنية. علاج C3G. مؤسسة الكلى الوطنية. متاح من: https://www.kidney.org/kidnene-topics/treatment-c3g . تم الوصول إليه في فبراير 2025.
  • Smith RJH ، Appel GB ، Blom AM ، et al. اعتلال الكبيبات C3-فهم مرض الكلى النادر الذي يحركه مكمل. نات القس النيفرول. 2019 ؛ 15 (3): 129-143.
  • Feldman DL ، Bomback A ، Nester C. صوت المريض: تقرير عن اجتماع تطوير الأدوية الذي يركز على المريض خارجيًا على 3 اعتلال الكبيبات (C3G). مؤسسة الكلى الوطنية. تم نشره في 26 مارس 2018. noopener "> https://www.kidney.org/sites/default/files/c3g_el-pfdd_vop-report_3-29-18.pdf . تم الوصول إليه في فبراير 2025.
  • Lafayette R ، Sidhu R ، Proudfoot C ، et al. نوعية الحياة وعبء التعب في الأفراد الذين يعانون من تكملة 3 اعتلال الكبيبات-دراسة في العالم الحقيقي. زرع الاتصال الهاتفي النيفرول. 2024 ؛ 39 (ملحق 1).
  • Smith RJ ، Kavanagh D ، Vivarelli M ، et al. فعالية وسلامة iptacopan في المرضى الذين يعانون من اعتلال الكبيبات C3: نتائج 12 شهرًا من دراسة المرحلة 3 SHAPS-C3G. قدمت في الجمعية الأمريكية لأمراض الكلى (ASN) أسبوع الكلى 2024 ؛ 23-27 أكتوبر ، 2024 ؛ سان دييغو ، كاليفورنيا.
  • Novartis. يتلقى Novartis Oral Fabhalta® (Iptacopan) رأيًا إيجابيًا في CHMP لعلاج البالغين الذين يعانون من اعتلال الكبيبات C3 (C3G). متاح من: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-oral-fabhalta-iptacopan-bovitive-chmp-opinion-treatment-dults-living-c3-glomopathy-c3g . تم الوصول إليه في مارس 2025.
  • clinicaltrials.gov. دراسة فعالية وسلامة iptacopan في المرضى الذين يعانون من اعتلال الكبيبات C3. (SHAPE-C3G). متاح من: https://clinicaltrials.gov/study/nct04817618 . تم الوصول إليه في فبراير 2025.
  • Ravindran A ، Fervenza FC ، Smith RJH ، Sethi S. C3 اعتلال الكبيبات المرتبط بـ IG أحادي النسيلة هو نوع فرعي متميز. الكلى int. 2018 ؛ 94 (1): 178-186.
  • Medjeral-Thomas NR ، O'Shaughnessy MM ، O'Regan JA ، et al. اعتلال الكبيبات C3: السمات الإكلينيكية والتنبؤ بالنتائج. Clin J Am Soc Nephrol. 2014 ؛ 9 (1): 46-53.

    • المصدر: Novartis

    نشر : 2025-03-24 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية