Novartis obdrží třetí schválení FDA pro Oral Fabhalta (Iptacopan), první a jedinou léčbu schválenou v glomerulopatii C3

Basel, 20. března 2025-Novartis dnes oznámil, že orální Fabhalta (Iptacopan) obdržela schválení amerického potravin a léčiv (FDA) pro léčbu dospělých s C3 Glomerulopatie (C3g), aby se snížila proteinurie, což je pouze první a dopad na hladinu, která je často a je to, že je v úmyslu, je to, že je v úmyslu, je to, že je v úmyslu, a je to, že je v úmyslu, která je často a dopadne na dopad, který má v úmyslu, která je často a dopad. Mnoho aspektů jejich fyzického a emocionálního zdraví a naše předchozí možnosti léčby přicházely s významnými výzvami, “řekla Carla Nester, M.D., M.S.A., F.A.S.N., profesor pediatrie-neefrologie na University of Iowa a Fabhalta se objeví-C3G studie Convestigator. "Toto schválení Fabhalty je historické pro celou komunitu C3G jako nyní, poprvé máme terapii, o které se předpokládá, že léčí základní příčinu nemoci a poskytuje potenciál pro novou úroveň péče o pacienty."

Fabhalta je jediným ústním inhibitorem alternativní cesty doplňku k selektivnímu zacílení na to, co se považuje za základní příčinu choroby1-3. Před schválením Fabhalty se pacienti museli spoléhat na podpůrnou péči, širokou imunosupresi a řízení symptomů5-6.

„Jako někdo, jehož rodina trpěla C3G napříč několika generacemi, je obtížné plně vyjádřit fyzické a emocionální výzvy života s touto neúprosnou chorobou,“ řekla Lindsey Fullerová, pacientka C3G a spoluzakladatelka C3G Warriors. "Konečně mít schválenou léčbu - a to, co lze užívat ústně - je něco, na co lidé s C3G čekali. Dnešní souhlas pro mě, moji rodinu a mnoho dalších."

C3G je progresivní a velmi vzácné onemocnění ledvin, které dosud nemělo schválenou léčbu2-5. Průměrný věk diagnózy je kolem 23 let2. Prognóza je špatná, přibližně polovina lidí žijících s C3G postupuje k selhání ledvin do 10 let od diagnózy, což vyžaduje celoživotní dialýzu a/nebo transplantaci ledvin2,7. Lidé žijící s C3G mohou zažít vysokou úroveň únavy, problémy s mobilitou ovlivňujícími každodenní životní aktivity a symptomy duševního zdraví, včetně deprese a úzkosti8,9. Studie se skládala z šestiměsíčního randomizovaného, ​​dvojitě zaslepeného období léčby s Fabhaltou ve srovnání s placebem kromě podpůrné péče, následovala další šestiměsíční období léčby otevřené štítky, kdy všichni účastníci dostali Fabhalta1,10.

Léčba Fabhaltou vedla k klinicky smysluplné redukci proteinurie, která byla pozorována již 14 dní a udržována ve 12 měsících 1,10. Podobně v otevřeném období bylo pozorováno redukce proteinurie u účastníků, kteří přešli na Fabhalta1,10.

Fabhalta prokázal příznivý bezpečnostní profil bez nových bezpečnostních signálů1. U pacientů s C3G byly nejčastějšími nežádoucími účinky (≥ 10%) s Fabhaltou nasofaryngitida a virové infekce1. Fabhalta může způsobit vážné infekce způsobené zapouzdřenými bakteriemi a je k dispozici pouze prostřednictvím strategie hodnocení rizik a zmírnění (REM), která vyžaduje specifické očkování1.

Minulý měsíc obdržel Fabhalta pozitivní názor CHMP v C3G Evropskou agenturou pro léčivo (EMA) 11. V Číně a Japonsku probíhají regulační přezkumy této indikace.

Transformační péče u onemocnění ledvin „Rozšiřujeme naši nejhlubší vděčnost pacientům a vyšetřovatelům, kteří se účastnili našich klinických studií, bez níž by toto první schválení FDA v C3G nebylo možné,“ řekl Victor Bultó, prezident USA, Novartis. "S tímto dodatečným schválením pro Fabhaltu - druhým onemocněním ledvin - využijeme naše zavedené schopnosti a odborné znalosti, abychom tuto inovativní léčbu přinesli pacientům v nouzi, když pracujeme na tom, abychom pomohli transformovat péči o lidi žijící s ledvinami."

Toto je třetí americký souhlas pro Fabhaltu a jeho druhé v portfoliu onemocnění ledvin Novartis od srpna 2024, kdy byl Fabhalta udělen schválením FDA pro redukci proteinurie u dospělých s primárním imunoglobulinem A nefropatie) v ohrožení rychlé progrese onemocnění. Pokračující schválení této indikace je podmíněno potvrzujícím důkazem1. Fabhalta obdržel první schválení FDA v prosinci 2023 za léčbu dospělých s paroxysmálním nočním hemoglobinurií (PNH) 1. Společnost Fabhalta, objevená společností Novartis, je také studována v široké škále dalších vzácných ledvinových onemocnění, včetně atypického hemolytického uremického syndromu (AHUS), imunitního komplexu membranoproliferativní glomerulonefritidy (IC-MPGN) a lupus nefritidy (LN). Studie probíhají za účelem vyhodnocení profilů bezpečnosti a účinnosti v těchto vyšetřovacích indikacích. Zigakibart, vyšetřovací subkutánně podávaná anti-april monoklonální protilátka, která je v současné době ve vývoji fáze III.

o objevení-c3g dissec-c3g (NCT04817618) je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelní skupina, placebem kontrolovaná studie, která má hodnocení účinnosti a bezpečnosti dvakrát denně perorálního Fabhalty (200 mg) u pacientů s nativním C3g12 .12. Studie zahrnuje šestiměsíční dvojitě zaslepené období, ve kterém byli dospělí pacienti randomizovány 1: 1, aby dostávali Fabhalta nebo placebo na podpůrnou péči, následoval 6měsíční otevřený období, ve kterém všichni pacienti dostávají Fabhalta (včetně těch, kteří byli dříve na placebu) 1,12. Primárním koncovým bodem pro dvojitě slepé období bylo redukce proteinurie z výchozí hodnoty po 6 měsících pro Fabhalta ve srovnání s placebem měřeno 24hodinovým poměrem protein-kreatinin moči (UPCR) 1,12. Kromě výsledků dospělých pacientů s C3G probíhá zápis do samostatné kohorty adolescentních pacientů s C3G12. 

o glomerulopatii C3 (C3G) Každý rok je přibližně 1-2 lidí na milion po celém světě nově diagnostikováno C3G, forma membranoproliferativní glomerulonefritidy (MPGN) 3. V C3G způsobuje nadměrná aktivace alternativní cesty doplňku - součástí imunitního systému - vklady proteinu C3 se hromadí v ledvinách glomeruli, které jsou sítí krevních cév, které filtrují odpad a odstraňují další tekutiny z krve4,13. To spustí zánět a glomerulární poškození, které má za následek proteinurii (protein v moči), hematurii (krev v moči) a snížená funkce ledvin4,14.

Novartis při onemocnění ledvin Budování na 40letém dědictví, které začalo v transplantaci, je Novartis na misi, která posiluje průlomy a transformuje péči ve zdraví ledvin, počínaje podmínkami ledvin, které mají významnou neuspokojenou potřebu. Historicky tyto podmínky měly výrazně menší financování a výzkum, což vedlo k léčebné krajině, která se do značné míry zaměřila na reaktivní nebo konečné stadium nemoci, často s významnou fyzickou, emoční a finanční zátěží. Náš potrubí se zaměřuje na základní příčiny onemocnění s cílem chránit zdraví ledvin a zpoždění nebo zabránit dialýze a/nebo transplantaci. Naším cílem je pomáhat pacientům vrátit se k životu v jejich podmínkách - ať už ve škole, ve škole nebo s blízkými a spolupracujeme s pacienty, obhájci, kliniky a tvůrci politik, snažíme se zvýšit povědomí, urychlit diagnostiku a získat pacienty správnou péči.    

DisclaimerThis press release contains forward-looking statements within the meaning of the United States Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements can generally be identified by words such as “potential,” “can,” “will,” “plan,” “may,” “could,” “would,” “expect,” “anticipate,” “look forward,” “believe,” “committed,” „Investigational“, „potrubí“, „spuštění“ nebo podobné podmínky, nebo výslovnými nebo předpokládanými diskusemi o potenciálním marketingovém schválení, nových indikacích nebo označování vyšetřovacích nebo schválených produktů popsaných v této tiskové zprávě nebo pokud jde o potenciální budoucí příjmy z těchto produktů. Neměli byste se spoléhat na tato prohlášení. Taková výhledová prohlášení jsou založena na našich současných přesvědčeních a očekáváních týkajících se budoucích událostí a podléhají významným známým a neznámým rizikům a nejistotám. Pokud by se jedno nebo více z těchto rizik nebo nejistot uskutečnilo, nebo by se měly podkladové předpoklady ukázat jako nesprávné, mohou se skutečné výsledky lišit významně od těch, které jsou uvedeny v výhledových prohlášeních. Nelze zaručit, že vyšetřovací nebo schválené produkty popsané v této tiskové zprávě budou předloženy nebo schváleny k prodeji nebo za jakékoli další indikace nebo označování na jakémkoli trhu nebo v konkrétní době. Nemůže existovat žádná záruka, že takové produkty budou v budoucnu komerčně úspěšné. Zejména naše očekávání ohledně těchto produktů by mohla být ovlivněna mimo jiné nejistotami spojenými s výzkumem a vývojem, včetně výsledků klinických studií a další analýzy stávajících klinických údajů; regulační opatření nebo zpoždění nebo vládní nařízení obecně; Globální trendy směrem k omezení nákladů na zdravotní péči, včetně vládních, plátců a obecných veřejných cen a tlaků a požadavků na zvýšenou transparentnost cen; naše schopnost získat nebo udržovat proprietární ochranu duševního vlastnictví; konkrétní předepisovací preference lékařů a pacientů; obecné politické, ekonomické a obchodní podmínky, včetně dopadů a úsilí o zmírnění pandemických nemocí; Bezpečnost, kvalita, integrita dat nebo výrobní problémy; Potenciální nebo skutečná zabezpečení údajů a narušení ochrany osobních údajů nebo narušení našich systémů informačních technologií a další rizika a faktory uvedené v současném formuláři 20-F společnosti Novartis AG u americké komise pro cenné papíry a burzy. Novartis poskytuje informace v této tiskové zprávě k tomuto datu a nepřijímá žádnou povinnost aktualizovat žádná výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo jinak.

o Novartis Novartis je inovativní léčivá společnost. Každý den pracujeme na reimaginu medicíny na zlepšení a prodloužení životů lidí tak, aby pacienti, zdravotničtí pracovníci a společnosti byli zmocněni tváří v tvář závažnému onemocnění. Naše léky osloví téměř 300 milionů lidí na celém světě.

reimagine medicína s námi: Navštivte nás na