Novartis erhält die dritte FDA -Zulassung für orale Fabhalta (Iptacopan), die erste und einzige Behandlung, die in C3 Glomerulopathie zugelassen wurde
Basel, 20. März 2025-Novartis gab heute bekannt, dass die orale Fabhalta (Iptacopan) die Zulassung von US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von Erwachsenen mit C3-Glomerulopathie (C3G) erhalten hat, um Proteinurie zu reduzieren. Viele Aspekte ihrer körperlichen und emotionalen Gesundheit und unserer früheren Behandlungsoptionen waren mit erheblichen Herausforderungen verbunden “, sagte Carla Nester, M. D., M. S. A., F.A. "Diese Genehmigung von Fabhalta ist für die gesamte C3G -Gemeinschaft historisch, da wir zum ersten Mal eine Therapie haben, von der angenommen wird, dass sie die zugrunde liegende Ursache der Krankheit behandelt und das Potenzial für einen neuen Versorgungsstandard für Patienten bietet."
Fabhalta ist der einzige orale Inhibitor des alternativen Komplementwegs, um selektiv abzielen, was die zugrunde liegende Ursache der Krankheit ist1-3. Vor der Zulassung von Fabhalta mussten sich die Patienten auf die unterstützende Versorgung, eine breite Immunsuppression und das Symptommanagement5-6 verlassen.
„Als jemand, dessen Familie über mehrere Generationen hinweg unter C3G gelitten hat, ist es schwierig, die physischen und emotionalen Herausforderungen des Lebens mit dieser unerbittlichen Krankheit vollständig auszudrücken“, sagte Lindsey Fuller, C3G-Patientin und Co-Leader von C3G Warriors. "Endlich eine zugelassene Behandlung zu haben - und eine, die mündlich eingenommen werden kann - haben Menschen mit C3G gewartet. Die heutige Zustimmung bringt mir, meiner Familie und so viele andere neue Hoffnung."
C3G ist eine progressive und ultra-servierende Nierenerkrankung, die bisher keine zugelassenen Behandlungen2-5 hatte. Das Durchschnittsalter der Diagnose liegt bei 23 Jahren2. Die Prognose ist schlecht, wobei ungefähr die Hälfte der Menschen, die mit C3G leben, innerhalb von 10 Jahren nach der Diagnose zu Nierenversagen überschreiten und eine lebenslange Dialyse- und/oder Nierentransplantation2,7 benötigen. Menschen, die mit C3G leben, haben möglicherweise ein hohes Maß an Müdigkeit, Mobilitätsprobleme, die die Aktivitäten des Alltags beeinflussen, und die Symptome der psychischen Gesundheit, einschließlich Depressionen und Angstzustände8,9. Die Studie bestand aus einer 6-monatigen randomisierten, doppelblinden Behandlungszeit mit Fabhalta im Vergleich zu Placebo zusätzlich zur unterstützenden Versorgung, gefolgt von einer weiteren 6-monatigen Aufenthaltsdauer, in der alle Teilnehmer Fabhalta1,10 erhielten.
Behandlung mit Fabhalta führte zu einer klinisch bedeutungsvollen Proteinurie -Reduktion, die bereits 14 Tage lang gesehen wurde und nach 12 Monaten1,10 wurde. In ähnlicher Weise wurde in der offenen Labelzeit eine Proteinurie-Reduktion bei Teilnehmern beobachtet, die zu Fabhalta1,10 wechselten.
Fabhalta zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil ohne neue Sicherheitssignale1. Bei Patienten mit C3G waren die häufigsten Nebenwirkungen (≥ 10%) mit Fabhalta Nasopharyngitis und Virusinfektionen1. Fabhalta kann schwerwiegende Infektionen verursachen, die durch eingekapselte Bakterien verursacht werden, und ist nur durch eine Risikobewertung und Minderungsstrategie (REMS) verfügbar, für die spezifische Impfungen erforderlich sind1.
im vergangenen Monat erhielt Fabhalta von der European Medicines Agency (EMA) 11 eine positive CHMP -Stellungnahme in C3G. Die regulatorischen Überprüfungen für diese Anzeige werden in China und Japan noch nicht abgeschlossen.
Transformierende Versorgung bei Nierenerkrankungen „Wir danken den Patienten und Ermittlern, die an unseren klinischen Studien teilgenommen haben, ohne die diese erste FDA -Zulassung in C3G nicht möglich gewesen wäre“, sagte Victor Bultó, Präsident US, Novartis. „Mit dieser zusätzlichen Zulassung für Fabhalta - der zweite in der Nierenerkrankung - werden wir unsere etablierten Fähigkeiten und unser Fachwissen nutzen, um Patienten in Not dieser innovativen Behandlung zu vermitteln, um die Versorgung von Menschen mit Nierenerkrankungen zu verändern.“
Dies ist die dritte US -Zulassung für Fabhalta und das zweite im Novartis -Nierenerkrankungsportfolio seit August 2024, als Fabhalta durch die FDA eine beschleunigte Zulassung für die Verringerung der Proteinurie bei Erwachsenen mit primärem Immunglobulin A Nephropathy (Igan) erhielt. Die fortgesetzte Genehmigung für diese Anzeige hängt von Bestätigungsbeweisen ab1 ab. Fabhalta erhielt im Dezember 2023 seine erste FDA -Zulassung für die Behandlung von Erwachsenen mit paroxysmal nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) 1. Fabhalta entdeckt von Novartis und wird auch an einem breiten Spektrum anderer seltener Nierenerkrankungen untersucht, darunter atypisches hämolytisches urämisches Syndrom (AHUS), immunkomplexer membranoproliferativer Glomerulonephritis (IC-MPGN) und Lupus-Nephritis (LN). Studien werden noch nicht abgeschlossen, um die Sicherheits- und Wirksamkeitsprofile in diesen Untersuchungsanzeigen zu bewerten. Zusätzlich zu Fabhalta fördert Novartis die Entwicklung von zwei zusätzlichen IGAN-Therapien mit hoch differenzierten Mechanismen der Aktion, die in der Atrasentan-Akzeptanz mit einem Receptor-Antagonisten mit einem Rezeptoner mit einem Rezeptan-Akzeptanz mit einem Rezeptan-Akzeptanz mit einem Rezeptan-Akzeptanz mit einem FDA-Erkenntnis und einem FDAing-Akzeptanz in Q24 und einem Atrasentan-Akzeptanz und einer in Q224 mit einem Q24-Accoration-Akzeptanz und einer in Q224 mit einem q24-oral-oralen Abstand mit einem FDA-Abstand mit einem FDA-Erwerb mit einem Q24-Access-Access-Accessan-Accessany-Accessany-Accessany-Accessany mit einem Q224-Accessoy-Mechanismen vorrückt. Zigakibart, ein monoklonaler Anti-April-Antikörper gegen April, der sich derzeit in der Entwicklung von Phase III befindet.
Über erscheinen C3g erscheinen-c3g (NCT04817618) ist eine multizentrische Phase-III-Gruppe, randomisierte, doppelblinde, parallele Gruppe, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von zweimal tödlichem Mund-Fabhalta (200 mg) bei Patienten mit nativem Kidning C3G1,12. Die Studie umfasst eine 6-monatige Doppelblindperiode, in der erwachsene Patienten 1: 1 randomisiert wurden, um Fabhalta oder Placebo zusätzlich zur unterstützenden Versorgung zu erhalten, gefolgt von einer 6-monatigen Open-Label-Zeit, in der alle Patienten Fabhalta (einschließlich derjenigen, die zuvor vor Placebo waren) 1,12 erhalten. Der primäre Endpunkt für die Doppelblindperiode war die Proteinurie-Reduktion von Ausgangswert nach 6 Monaten für Fabhalta im Vergleich zum Placebo, gemessen durch 24-Stunden-Urin-Protein-Creatinin-Verhältnis (UPCR) 1,12. Zusätzlich zu den Ergebnissen erwachsener Patienten mit C3G wird die Aufnahme in einer separaten Kohorte von jugendlichen Patienten mit C3G12 fortgesetzt.
Über C3 Glomerulopathie (C3G) Jedes Jahr werden weltweit ungefähr 1-2 Menschen pro Million pro Million diagnostiziert, eine Form von membranoproliferativen Glomerulonephritis (MPGN) 3. In C3G führt die Überaktivierung des alternativen Komplementwegs - ein Teil des Immunsystems - dazu, dass sich die Ablagerungen des C3 -Proteins in Nierenglomeruli aufbauen, die ein Netzwerk von Blutgefäßen sind, die Abfall filtern und zusätzliche Flüssigkeiten aus dem Blood4,13 entfernen. Dies löst Entzündungen und glomeruläre Schäden aus, die zu Proteinurie (Protein im Urin), Hämaturie (Blut im Urin) und reduzierten Nierenfunktion 4,14 führt.
Novartis bei Nierenerkrankungen Aufbau von einem 40-jährigen Erbe, das in der Transplantation begann, ist Novartis auf der Aufgabe, Durchbrüche zu ermöglichen und die Versorgung in der Nierengesundheit zu transformieren, beginnend mit Nierenbedingungen, die erhebliche Bedürfnisse haben. In der Vergangenheit hatten diese Bedingungen erheblich weniger Finanzmittel und Forschungen, was zu einer Behandlungslandschaft führte, die sich weitgehend auf reaktives oder im Endstadium ausgerichteter Krankheitsmanagement konzentrierte, häufig mit erheblichen körperlichen, emotionalen und finanziellen Belastungen. Unsere Pipeline zielt auf die zugrunde liegenden Ursachen von Krankheiten ab, um die Nierengesundheit zu schützen und Dialyse und/oder Transplantation zu verzögern oder zu verhindern. Unser Ziel ist es, den Patienten zu helfen, das Leben zu ihren Bedingungen zu leben - ob bei der Arbeit, in der Schule oder mit Angehörigen und durch Partnerschaft mit Patienten, Anwälten, Klinikern und politischen Entscheidungsträgern, die wir beabsichtigen, das Bewusstsein zu schärfen, die Diagnose zu beschleunigen und Patienten die richtige Versorgung zu vermitteln.
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Quelle: Novartis
Gesendet : 2025-03-24 12:00
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