Η Novartis λαμβάνει την τρίτη έγκριση FDA για το Oral Fabhalta (Iptacopan), την πρώτη και μοναδική θεραπεία που εγκρίθηκε σε C3 σπειραματοπάθεια
Basel, 20 Μαρτίου 2025-Η Novartis ανακοίνωσε σήμερα ότι η προφορική Fabhalta (Iptacopan) έλαβε την έγκριση των ανθρώπων για την αντιμετώπιση των ανθρώπων (C3G). Πολλές πτυχές της σωματικής και συναισθηματικής τους υγείας και οι προηγούμενες θεραπευτικές επιλογές μας ήρθαν με σημαντικές προκλήσεις ", δήλωσε ο Carla Nester, M.D., M.S.A., F.A.S.N., καθηγητής παιδιατρικής-νεφρολογίας στο Πανεπιστήμιο της Αϊόβα και η Fabhalta εμφανίζονται C3G Study Co-investigator. "Αυτή η έγκριση της Fabhalta είναι ιστορική για ολόκληρη την κοινότητα C3G όπως και για πρώτη φορά, έχουμε μια θεραπεία που πιστεύεται ότι αντιμετωπίζει την υποκείμενη αιτία της νόσου, παρέχοντας τη δυνατότητα για ένα νέο πρότυπο περίθαλψης για τους ασθενείς".
Το Fabhalta είναι ο μόνος από του στόματος αναστολέας της εναλλακτικής οδού συμπληρώματος για να στοχεύσει επιλεκτικά αυτό που θεωρείται ότι είναι η υποκείμενη αιτία της νόσου1-3. Πριν από την έγκριση της Fabhalta, οι ασθενείς έπρεπε να βασίζονται σε υποστηρικτική φροντίδα, ευρεία ανοσοκαταστολή και διαχείριση συμπτωμάτων5-6.
"Ως κάποιος του οποίου η οικογένεια υπέφερε από C3G σε πολλές γενιές, είναι δύσκολο να εκφράσουμε πλήρως τις σωματικές και συναισθηματικές προκλήσεις της ζωής με αυτή την αμείλικτη ασθένεια", δήλωσε ο Lindsey Fuller, C3G ασθενής και συν-ηγέτης των C3G Warriors. "Για να έχουμε τελικά μια εγκεκριμένη θεραπεία - και αυτή που μπορεί να ληφθεί προφορικά - είναι κάτι που οι άνθρωποι με C3G περιμένουν. Η σημερινή έγκριση φέρνει νέα ελπίδα για μένα, την οικογένειά μου και πολλούς άλλους".
C3G είναι μια προοδευτική και εξαιρετικά σπάνια νεφρική νόσο που μέχρι τώρα δεν είχε εγκεκριμένες θεραπείες2-5. Η μέση ηλικία διάγνωσης είναι περίπου 23 ετών. Η πρόγνωση είναι φτωχή, με περίπου το ήμισυ των ανθρώπων που ζουν με C3G να προχωρούν σε νεφρική ανεπάρκεια εντός 10 ετών από τη διάγνωση, απαιτώντας δια βίου αιμοκάθαρση ή/και μεταμόσχευση νεφρού2,7. Οι άνθρωποι που ζουν με C3G ενδέχεται να παρουσιάσουν υψηλά επίπεδα κόπωσης, ζητήματα κινητικότητας που επηρεάζουν τις δραστηριότητες της καθημερινής ζωής και τα συμπτώματα ψυχικής υγείας, συμπεριλαμβανομένης της κατάθλιψης και του άγχους 8,9. Η μελέτη περιελάμβανε μια τυχαιοποιημένη, διπλή τυφλή περίοδο θεραπείας 6 μηνών με Fabhalta σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο εκτός από την υποστηρικτική περίθαλψη, ακολουθούμενη από μια επιπλέον περίοδο ανοικτής ετικέτας 6 μηνών, όπου όλοι οι συμμετέχοντες έλαβαν Fabhalta1,10.
Η θεραπεία με Fabhalta είχε ως αποτέλεσμα την κλινικά σημαντική μείωση της πρωτεϊνουρίας, η οποία παρατηρήθηκε ήδη από 14 ημέρες και διατηρήθηκε στους 12 μήνες1,10. Ομοίως, στην περίοδο ανοικτής ετικέτας, παρατηρήθηκε μείωση της πρωτεϊνουρίας σε συμμετέχοντες που μετατράπηκαν σε Fabhalta1,10.
Fabhalta έδειξε ένα ευνοϊκό προφίλ ασφαλείας, χωρίς νέα σήματα ασφαλείας1. Σε ασθενείς με C3G, οι πιο συνηθισμένες ανεπιθύμητες ενέργειες (≥10%) με Fabhalta ήταν ρινοφαρυγγίτιδα και ιογενείς λοιμώξεις1. Η Fabhalta μπορεί να προκαλέσει σοβαρές λοιμώξεις που προκαλούνται από εγκλεισμένα βακτήρια και είναι διαθέσιμα μόνο μέσω μιας στρατηγικής αξιολόγησης και μετριασμού κινδύνου (REMS) που απαιτεί συγκεκριμένους εμβολιασμούς1.
Τον περασμένο μήνα, η Fabhalta έλαβε θετική γνώμη CHMP στο C3G από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) 11. Οι κανονιστικές αναθεωρήσεις για αυτή την ένδειξη βρίσκονται σε εξέλιξη στην Κίνα και την Ιαπωνία.
Μετασχηματιστική φροντίδα σε νεφρική νόσο "Επεκτείνουμε τη βαθύτατη ευγνωμοσύνη μας στους ασθενείς και τους ερευνητές που συμμετείχαν στις κλινικές μας δοκιμές, χωρίς την οποία δεν θα ήταν δυνατή η πρώτη αυτή έγκριση του FDA στο C3G", δήλωσε ο Victor Bultó, πρόεδρος των ΗΠΑ, Novartis. "Με αυτή την πρόσθετη έγκριση για την Fabhalta - το δεύτερο στη νεφρική νόσο - θα αξιοποιήσουμε τις καθιερωμένες ικανότητές μας και την τεχνογνωσία μας για να φέρουμε αυτή την καινοτόμο θεραπεία σε ασθενείς που έχουν ανάγκη καθώς εργαζόμαστε για να βοηθήσουμε να μεταμορφώσουμε τη φροντίδα των ατόμων που ζουν με ασθένειες των νεφρών".
Αυτή είναι η τρίτη έγκριση των ΗΠΑ για την Fabhalta και η δεύτερη στο χαρτοφυλάκιο Novartis νεφρών από τον Αύγουστο του 2024, όταν η Fabhalta χορηγήθηκε επιταχυνόμενη έγκριση από το FDA για τη μείωση της πρωτεϊνουρίας σε ενήλικες με πρωτογενή ανοσοσφαιρίνη Α νεφροπάθεια (IGAN) με την πρόοδο της ταχείας νόσου. Η συνεχιζόμενη έγκριση αυτής της ένδειξης εξαρτάται από επιβεβαιωτικά στοιχεία1. Η Fabhalta έλαβε την πρώτη της έγκριση του FDA τον Δεκέμβριο του 2023 για τη θεραπεία των ενηλίκων με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινού (PNH) 1. Ανακαλύφθηκε από τη Novartis, η Fabhalta μελετάται επίσης σε ένα ευρύ φάσμα άλλων σπάνιων νεφρικών ασθενειών, συμπεριλαμβανομένου του άτυπου αιμολυτικού ουραιμικού συνδρόμου (AHUS), της ανοσοπλενοπολλαπλασιαστικής σπειραματόχεσης (IC-MPGN) και της νεφρίτιδας Lupus (LN). Οι μελέτες συνεχίζονται για την αξιολόγηση των προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας σε αυτές τις ερευνητικές ενδείξεις. και το Zigakibart, ένα διερευνητικό υποδόρια μονοκλωνικό αντίσωμα αντι-Απριλίου που βρίσκεται επί του παρόντος στην ανάπτυξη της φάσης ΙΙΙ.
Σχετικά με την εμφάνιση-C3G εμφανίζεται-C3G (NCT04817618) είναι μια πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή ομάδα, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της από του στόματος Fabhalta (200 mg) σε ασθενείς με ιθαγενή νεφρό C3G1,12. Η μελέτη περιλαμβάνει μια διπλή τυφλή περίοδο 6 μηνών κατά την οποία οι ενήλικες ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν 1: 1 για να λάβουν FABHALTA ή εικονικό φάρμακο στην κορυφή της υποστηρικτικής φροντίδας, ακολουθούμενη από 6μηνη περίοδο ανοικτής ετικέτας κατά την οποία όλοι οι ασθενείς λαμβάνουν Fabhalta (συμπεριλαμβανομένων εκείνων που είχαν προηγουμένως σε εικονικό φάρμακο) 1.12. Το κύριο τελικό σημείο για την διπλή-τυφλή περίοδο ήταν η μείωση της πρωτεϊνουρίας από την αρχική τιμή σε 6 μήνες για το Fabhalta σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο όπως μετρήθηκε με 24ωρη αναλογία πρωτεΐνης-πυρηνινίνης (UPCR) 1,12. Εκτός από τα αποτελέσματα από ενήλικες ασθενείς με C3G, η εγγραφή συνεχίζεται σε ξεχωριστή ομάδα εφήβων ασθενών με C3G12.
Περίπου το C3 σπειραματοπάθεια (C3G) κάθε χρόνο, περίπου 1-2 άτομα ανά εκατομμύριο παγκοσμίως διαγιγνώσκονται πρόσφατα με C3G, μια μορφή μεμβρανοπολλαπλασιαστικής σπειραματονεφρίτιδας (MPGN) 3. Στο C3G, η υπερενεργοποίηση της εναλλακτικής οδού συμπληρώματος - μέρος του ανοσοποιητικού συστήματος - αναγκάζει τις αποθέσεις της πρωτεΐνης C3 να συσσωρεύονται σε σπειράματα νεφρού, τα οποία αποτελούν δίκτυο αιμοφόρων αγγείων που φιλτράρουν τα απόβλητα και απομακρύνουν επιπλέον υγρά από το αίμα4,13. Αυτό προκαλεί φλεγμονή και σπειραματική βλάβη που έχει ως αποτέλεσμα πρωτεϊνουρία (πρωτεΐνη στα ούρα), αιματουρία (αίμα στα ούρα) και μειωμένη λειτουργία των νεφρών4,14.
Novartis σε νεφρική νόσο που βασίζεται σε μια 40ετή κληρονομιά που ξεκίνησε στη μεταμόσχευση, η Novartis βρίσκεται σε αποστολή να ενδυναμώσει τις ανακαλύψεις και να μεταμορφώσει τη φροντίδα στην υγεία των νεφρών, ξεκινώντας από τις συνθήκες των νεφρών που έχουν σημαντική ανάγκη ανεκπλήρωσης. Ιστορικά, αυτές οι συνθήκες είχαν σημαντικά λιγότερη χρηματοδότηση και έρευνα, οδηγώντας σε ένα τοπίο θεραπείας σε μεγάλο βαθμό επικεντρωμένο στην αντιδραστική ή στη διαχείριση των ασθενειών τελικού σταδίου, συχνά με σημαντικές σωματικές, συναισθηματικές και οικονομικές επιβαρύνσεις. Ο αγωγός μας στοχεύει στις υποκείμενες αιτίες της νόσου, με στόχο την προστασία της υγείας των νεφρών και την καθυστέρηση ή την πρόληψη της αιμοκάθαρσης ή/και της μεταμόσχευσης. Στόχος μας είναι να βοηθήσουμε τους ασθενείς να επανέλθουν στη ζωή με τους όρους τους - είτε στην εργασία, στο σχολείο είτε με τους αγαπημένους τους, και με τη συνεργασία με τους ασθενείς, τους υποστηρικτές, τους κλινικούς ιατρούς και τους υπεύθυνους για τη χάραξη πολιτικής που επιδιώκουμε να ευαισθητοποιήσουμε, να επιταχύνουμε τη διάγνωση και να πάρουμε τους ασθενείς τη σωστή φροντίδα.
Αποποίηση ευθυνών Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις προς τα εμπρός κατά την έννοια του νόμου για τη μεταρρύθμιση των δικαστικών διαφορών των Ηνωμένων Πολιτειών, "θα αναμένουν". "Διερεύνηση", "αγωγός", "εκκίνηση" ή παρόμοιους όρους ή με ρητές ή σιωπηρές συζητήσεις σχετικά με πιθανές εγκρίσεις μάρκετινγκ, νέες ενδείξεις ή επισήμανση για τα ερευνητικά ή εγκεκριμένα προϊόντα που περιγράφονται σε αυτό το δελτίο τύπου ή σχετικά με τα πιθανά μελλοντικά έσοδα από τέτοια προϊόντα. Δεν πρέπει να τοποθετήσετε αδικαιολόγητη εξάρτηση από αυτές τις δηλώσεις. Τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης βασίζονται στις τρέχουσες πεποιθήσεις και τις προσδοκίες μας σχετικά με τα μελλοντικά γεγονότα και υπόκεινται σε σημαντικούς γνωστούς και άγνωστους κινδύνους και αβεβαιότητες. Εάν ένας ή περισσότεροι από αυτούς τους κινδύνους ή αβεβαιότητες υλοποιηθούν ή θα πρέπει να υποτάσσουν τις υποθέσεις να αποδεικνύουν λανθασμένες, τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνες που εκτίθενται στις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης. Δεν μπορεί να υπάρξει εγγύηση ότι τα ερευνητικά ή εγκεκριμένα προϊόντα που περιγράφονται σε αυτό το δελτίο τύπου θα υποβληθούν ή θα εγκριθούν προς πώληση ή για πρόσθετες ενδείξεις ή επισήμανση σε οποιαδήποτε αγορά ή σε οποιαδήποτε συγκεκριμένη χρονική στιγμή. Ούτε μπορεί να υπάρξει καμία εγγύηση ότι τέτοια προϊόντα θα είναι εμπορικά επιτυχημένα στο μέλλον. Συγκεκριμένα, οι προσδοκίες μας σχετικά με αυτά τα προϊόντα θα μπορούσαν να επηρεαστούν, μεταξύ άλλων, οι αβεβαιότητες που είναι εγγενείς στην έρευνα και την ανάπτυξη, συμπεριλαμβανομένων των αποτελεσμάτων των κλινικών δοκιμών και της πρόσθετης ανάλυσης των υφιστάμενων κλινικών δεδομένων. κανονιστικές ενέργειες ή καθυστερήσεις ή κυβερνητική ρύθμιση γενικά · Οι παγκόσμιες τάσεις προς τη συγκράτηση του κόστους υγειονομικής περίθαλψης, συμπεριλαμβανομένης της κυβέρνησης, του πληρωτή και του γενικού δημόσιου τιμολόγησης και των πιέσεων και των απαιτήσεων επιστροφής χρημάτων για αυξημένη διαφάνεια τιμολόγησης · την ικανότητά μας να λαμβάνουμε ή να διατηρούμε ιδιόκτητη προστασία πνευματικής ιδιοκτησίας. τις ιδιαίτερες προτιμήσεις των ιατρών και των ασθενών. γενικές πολιτικές, οικονομικές και επιχειρηματικές συνθήκες, συμπεριλαμβανομένων των επιπτώσεων και των προσπαθειών για την άμβλυνση των πανδημικών ασθενειών · Ασφάλεια, ποιότητα, ακεραιότητα δεδομένων ή ζητήματα κατασκευής · Πιθανές ή πραγματικές παραβιάσεις της ασφάλειας και της ιδιωτικής ζωής των δεδομένων ή οι διαταραχές των συστημάτων πληροφορικής και άλλων κινδύνων και παραγόντων που αναφέρονται στην τρέχουσα μορφή της Novartis AG στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Η Novartis παρέχει τις πληροφορίες σε αυτό το δελτίο τύπου από αυτή την ημερομηνία και δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει τυχόν δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων ή άλλων.
Σχετικά με το Novartis Novartis είναι μια καινοτόμος εταιρεία φαρμάκων. Κάθε μέρα εργαζόμαστε για να επαναπροσδιορίσουμε την ιατρική για να βελτιώσουμε και να επεκτείνουμε τη ζωή των ανθρώπων, έτσι ώστε οι ασθενείς, οι επαγγελματίες του τομέα της υγείας και οι κοινωνίες να ενδυναμώσουν ενόψει σοβαρών ασθενειών. Τα φάρμακά μας φτάνουν σχεδόν 300 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως. href = "https://www.linkedin.com/company/novartis/" target = "_ blank" rel = "nofollow noopener"> linkedin noopener "> Facebook , x/twitter href = "https://instagram.com/novartis?igshid=mzrlodbinwflza==__; jaoyrw65ubaalhehrdq-w0m4ezzxeqel0ptafxn2m99vrik39pf49pac8nbk93pxp3uasbqkaf8oenzwxg8sk $ " Target = "_ blank" rel = "nofollow noopener"> instagram
Αναφορές
Πηγή: Novartis
Δημοσιεύτηκε : 2025-03-24 12:00
Διαβάστε περισσότερα

- Η κάλυψη για τα ρουτίνα εμβόλια παιδικής ηλικίας παραμένει κάτω από τα προετοιμασμένα επίπεδα
- 1990 έως 2021 Είδε αύξηση του παγκόσμιου βάρους της διαβητικής νεφροπάθειας
- Η χειρουργική επέμβαση δεν είναι απαραίτητη σε μερικούς καρκίνους του μαστού πρώιμου σταδίου, λέει η μελέτη
- Η δύσκολη εμμηνόπαυση θα μπορούσε να είναι προειδοποιητικό σημάδι για μελλοντική άνοια
- Συνδυασμένη θεραπεία που συνιστάται για ημικρανίες
- Το νέο φάρμακο μπορεί να μειώσει τον ξαφνικό καρδιακό κίνδυνο κατά 94%
Αποποίηση ευθυνών
Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.
Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.
Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions