Novartis recibe la tercera aprobación de la FDA para Fabhalta oral (Iptacopan), el primer y único tratamiento aprobado en la glomerulopatía C3
Basilea, 20 de marzo de 2025-Novartis anunció hoy que Oral Fabhalta (iptacopan) ha recibido la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de adultos con Glomerulopatía C3 (C3G), para reducir la proteinuria, lo que afecta la primera y solo el tratamiento aprobado por esta condición 1-4.
"C3G es una enfermedad de debilita a menudo, a menudo, la enfermedad de jóvenes, a menudo, la enfermedad de jóvenes, a menudo, la enfermedad de jóvenes, a menudo, la enfermedad de jóvenes. Muchos aspectos de su salud física y emocional, y nuestras opciones de tratamiento anteriores vinieron con desafíos significativos ”, dijo Carla Nester, M.D., M.S.A., F.A.S.N., profesora de pediatría-nefrología en la Universidad de Iowa y Fabhalta apareciendo C3G Co-Investigator. "Esta aprobación de Fabhalta es histórica para toda la comunidad C3G como ahora, por primera vez, tenemos una terapia que se cree que trata la causa subyacente de la enfermedad, proporcionando el potencial de un nuevo estándar de atención para los pacientes".
Fabhalta es el único inhibidor oral de la vía alternativa del complemento para apuntar selectivamente lo que se cree que es la causa subyacente de la enfermedad1-3. Antes de la aprobación de Fabhalta, los pacientes tenían que confiar en la atención de apoyo, la inmunosupresión amplia y el manejo de los síntomas5-6.
"Como alguien cuya familia ha sufrido C3G en varias generaciones, es difícil expresar completamente los desafíos físicos y emocionales de vivir con esta enfermedad implacable", dijo Lindsey Fuller, paciente con C3G y co-líder de los guerreros C3G. "Finalmente, tener un tratamiento aprobado, y uno que se puede tomar por vía oral, es algo que las personas con C3G han estado esperando. La aprobación de hoy trae una nueva esperanza para mí, mi familia y muchos otros".
c3g es una enfermedad renal progresiva y ultra rara que, hasta ahora, no ha tenido tratamientos aprobados 2-5. La edad promedio del diagnóstico tiene alrededor de 23 años2. El pronóstico es pobre, con aproximadamente la mitad de las personas que viven con C3G progresando a insuficiencia renal dentro de los 10 años posteriores al diagnóstico, lo que requiere diálisis de por vida y/o trasplante de riñón 2,7. Las personas que viven con C3G pueden experimentar altos niveles de fatiga, problemas de movilidad que afectan las actividades de la vida cotidiana y los síntomas de salud mental, incluida la depresión y la ansiedad 8,9.
datos que respaldan la aprobación de los datos el estudio de fase fundamental III C3G evaluó la eficacia y la seguridad de la fabhalta oral dos veces en pacientes con c3g1,10. El estudio estaba compuesto por un período de tratamiento aleatorizado de 6 meses, doble ciego con Fabhalta en comparación con el placebo, además de la atención de apoyo, seguido de un período de tratamiento abierto de 6 meses adicional donde todos los participantes recibieron Fabhalta1,10.
El tratamiento con Fabhalta resultó en una reducción de proteinuria clínicamente significativa, que se observó tan temprano como 14 días y se mantuvo a los 12 meses1,10. Del mismo modo, en el período abierto, se observó la reducción de proteinuria en los participantes que cambiaron a Fabhalta1,10.
Fabhalta demostró un perfil de seguridad favorable, sin nuevas señales de seguridad1. En pacientes con C3G, las reacciones adversas más comunes (≥10%) con Fabhalta fueron la nasofaringitis y las infecciones virales1. Fabhalta puede causar infecciones graves causadas por bacterias encapsuladas y está disponible solo a través de una estrategia de evaluación y mitigación de riesgos (REMS) que requiere vacunas específicas1.
El mes pasado, Fabhalta recibió una opinión CHMP positiva en C3G por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) 11. Las revisiones regulatorias para esta indicación están en curso en China y Japón.
Transformación de atención en enfermedad renal "Extendemos nuestra más profunda gratitud a los pacientes e investigadores que participaron en nuestros ensayos clínicos, sin los cuales esta primera aprobación de la FDA en C3G no habría sido posible", dijo Victor Bultó, Presidente, Novartis. "Con esta aprobación adicional para Fabhalta, la segunda en enfermedad renal, aprovecharemos nuestras capacidades y experiencia establecidas para llevar este tratamiento innovador a los pacientes necesitados mientras trabajamos para ayudar a transformar la atención para las personas que viven con enfermedades renales".
Esta es la tercera aprobación de los EE. UU. Para Fabhalta y su segundo dentro de la cartera de enfermedades renales de Novartis desde agosto de 2024, cuando Fabhalta recibió la aprobación acelerada por la FDA para la reducción de la proteinuria en adultos con inmunoglobulina primaria una nefropatía (IGAN) en riesgo de progreso rápido de la enfermedad. La aprobación continua de esta indicación depende de la evidencia confirmatoria1. Fabhalta recibió su primera aprobación de la FDA en diciembre de 2023 para el tratamiento de adultos con hemoglobinuria nocturna paroxística (PNH) 1. Descubrido por Novartis, Fabhalta también se está estudiando en una amplia gama de otras enfermedades renales raras, incluido el síndrome urémico hemolítico atípico (AHU), la glomerefritis membranoproliferativa de complejos inmunes (IC-MPGN) y la nefritis lupus (LN). Los estudios están en curso para evaluar los perfiles de seguridad y eficacia en estas indicaciones de investigación.
Además de Fabhalta, Novartis avanza en el desarrollo de la etapa tardía de dos terapias de IGAN adicionales con mecanismos de acción altamente diferenciados: Atrasentan, un receptor de la endotelina oral investigador que recibió una aceptación de FDA en el Q2 2024 con una decisión en la endotelina de la investigación con un receptor de la FDA que recibió una aceptación de la FDA en el Q2 2024 con una decisión en la endotelina de la investigación con un receptor de la FDA que recibió una aceptación de la FDA en el Q2 2024 con una decisión en la endotelina de la investigación. 2025, y Zigakibart, un anticuerpo monoclonal anti-April administrado subcutáneamente que actualmente se encuentra en el desarrollo de la fase III.
Acerca de aparecer-c3g apariencia-c3g (NCT04817618) es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, paralelo, paralelo de fase III, un estudio oral oral (200 mg) nativo controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de la fabhalta oral diariamente diaria (200 mg) en pacientes con c3g1,12 nativos de Kidney C3G1,12. El estudio comprende un período doble ciego de 6 meses en el que los pacientes adultos fueron aleatorizados 1: 1 para recibir Fabhalta o placebo además de la atención de apoyo, seguido de un período abierto de 6 meses en el que todos los pacientes reciben Fabhalta (incluidos los que estaban previamente en placebo) 1,12. El punto final primario para el período doble ciego fue la reducción de proteinuria desde el inicio a los 6 meses para Fabhalta en comparación con el placebo medido por la relación de creatinina de proteína orina de 24 horas (UPCR) 1,12. Además de los resultados de pacientes adultos con C3G, la inscripción está en curso en una cohorte separada de pacientes adolescentes con C3G12.
Acerca de la glomerulopatía C3 (C3G) cada año, aproximadamente 1-2 personas por millón en todo el mundo están recién diagnosticadas con C3G, una forma de glomerulonefritis membanoproliferativa (MPGN) 3. En C3G, la sobreactivación de la vía alternativa del complemento, parte del sistema inmune, hace que los depósitos de proteína C3 se acumulen en glomérulos renales, que son una red de vasos sanguíneos que filtran los desechos y eliminan los líquidos adicionales de la sangre 4,13. Esto desencadena la inflamación y el daño glomerular que resulta en proteinuria (proteína en la orina), hematuria (sangre en la orina) y la función renal reducida4,14.
Novartis en enfermedad renal construyendo un legado de 40 años que comenzó en trasplante, Novartis tiene la misión de empoderar a los avances y transformar la atención en la salud renal, comenzando con afecciones renales que tienen una necesidad insatisfecha significativa. Históricamente, estas condiciones han tenido considerablemente menos fondos e investigaciones, lo que lleva a un panorama de tratamiento centrado en gran medida en el manejo de enfermedades reactivas o en etapa terminal, a menudo con cargas físicas, emocionales y financieras significativas. Nuestra tubería se dirige a las causas subyacentes de la enfermedad, con el objetivo de proteger la salud y retraso renal o prevenir la diálisis y/o el trasplante. Nuestro objetivo es ayudar a los pacientes a volver a vivir la vida en sus términos, ya sea en el trabajo, en la escuela o con sus seres queridos, y al asociarse con pacientes, defensores, médicos y formuladores de políticas, nuestro objetivo es crear conciencia, acelerar el diagnóstico y obtener los pacientes con la atención adecuada, antes.
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Referencias
Fuente: Novartis
Al corriente : 2025-03-24 12:00
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