Novartis reçoit une troisième approbation de la FDA pour Oral Fabhalta (Iptacopan), le premier et le seul traitement approuvé dans la glomérulopathie C3
Bâle, 20 mars 2025 - Novartis a annoncé aujourd'hui que la Fabhalta orale (Iptacopan) a reçu l'approbation de la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) pour le traitement des adultes atteints de glomérulopathie C3 (C3G), pour réduire les protéinuria, ce qui en fait le premier et le seul traitement approuvé pour cette condition 1-4. Impactant de nombreux aspects de leur santé physique et émotionnelle, et nos options de traitement précédentes sont venues avec des défis importants », a déclaré Carla Nester, M.D., M.S.A., F.A.S.N., professeur de pédiatrie-néphrologie à l'Université de l'Iowa et Fabhalta Apparti-C3G Étude co-enquêteuse. «Cette approbation de Fabhalta est historique pour toute la communauté C3G, comme pour la première fois, nous avons une thérapie qui traite la cause sous-jacente de la maladie, offrant le potentiel d'une nouvelle norme de soins aux patients.»
Fabhalta est le seul inhibiteur oral de la voie de complément alternative pour cibler sélectivement ce qui est considéré comme la cause sous-jacente de la maladie1-3. Avant l'approbation de Fabhalta, les patients ont dû s'appuyer sur des soins de soutien, une large immunosuppression et une gestion des symptômes5-6.
«En tant que personne dont la famille a souffert de C3G sur plusieurs générations, il est difficile d'exprimer pleinement les défis physiques et émotionnels de la vie avec cette maladie implacable», a déclaré Lindsey Fuller, patient C3G et co-leader de C3G Warriors. "Avoir enfin un traitement approuvé - et qui peut être pris par voie orale - est quelque chose que les gens atteints de C3G attendent. L'approbation d'aujourd'hui me fait un nouvel espoir, ma famille et tant d'autres."
C3G est une maladie rénale progressive et ultra-rare qui, jusqu'à présent, n'a pas eu de traitement approuvé2-5. L'âge moyen du diagnostic est d'environ 23 ans2. Le pronostic est pauvre, avec environ la moitié des personnes vivant avec le C3G progressant vers une insuffisance rénale dans les 10 ans suivant le diagnostic, nécessitant une dialyse à vie et / ou une transplantation rénale2,7. Les personnes vivant avec C3G peuvent éprouver des niveaux élevés de fatigue, des problèmes de mobilité affectant les activités de la vie quotidienne et des symptômes de santé mentale, notamment la dépression et l'anxiété8,9.
Données à l'approbation des données L'étude de phase III pivot III a évalué l'efficacité et la sécurité de la Fabhalta orale à deux reprises chez les patients adultes avec C3G1,10. L'étude était composée d'une période de traitement randomisée en double aveugle de 6 mois avec Fabhalta par rapport au placebo en plus des soins de soutien, suivi d'une période de traitement ouverte supplémentaire supplémentaire de 6 mois où tous les participants ont reçu Fabhalta1,10.
Le traitementavec Fabhalta a entraîné une réduction des protéinurie cliniquement significative, qui a été observée dès 14 jours et soutenue à 12 mois1,10. De même, dans la période ouverte, la réduction de la protéinurie a été observée chez les participants qui sont passés à Fabhalta1,10.
Fabhalta a démontré un profil de sécurité favorable, sans nouveau signaux de sécurité1. Chez les patients atteints de C3G, les effets indésirables les plus courants (≥ 10%) avec Fabhalta étaient la nasopharyngite et les infections virales1. Fabhalta peut provoquer des infections graves causées par des bactéries encapsulées et n'est disponible que par une stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques (REM) qui nécessite des vaccinations spécifiques1.
Le mois dernier, Fabhalta a reçu une opinion positive du CHMP dans C3G par l'Agence européenne des médicaments (EMA) 11. Les examens réglementaires de cette indication sont en cours en Chine et au Japon.
Transformer les soins dans les maladies rénales «Nous étendons notre plus profonde gratitude aux patients et aux enquêteurs qui ont participé à nos essais cliniques, sans qui cette première approbation de la FDA en C3G n'aurait pas été possible», a déclaré Victor Bultó, président américain, Novartis. «Avec cette approbation supplémentaire pour Fabhalta - la seconde des maladies rénales - nous tirons parti de nos capacités et de nos expertises établies pour apporter ce traitement innovant aux patients dans le besoin alors que nous travaillons pour aider à transformer les soins aux personnes vivant avec des maladies rénales.»
Il s'agit de la troisième approbation américaine de Fabhalta et de son deuxième dans le portefeuille des maladies rénales de Novartis depuis août 2024, lorsque Fabhalta a obtenu l'approbation accélérée par la FDA pour la réduction de la protéinurie chez les adultes atteints d'immunoglobuline primaire A néphropathie (IGAN) à risque de progression rapide. L'approbation continue de cette indication dépend de la preuve confirmatoire1. Fabhalta a reçu sa première approbation de la FDA en décembre 2023 pour le traitement des adultes atteints d'hémoglobinurie nocturne paroxystique (PNH) 1. Découverte par Novartis, Fabhalta est également étudiée dans un large éventail d'autres maladies rénales rares, notamment le syndrome urémique hémolytique atypique (AHUS), la glomérulonéphrite à membrane de membrane du complexe immunitaire (IC-MPGN) et la néphrite lupus (LN). Des études sont en cours pour évaluer les profils de sécurité et d'efficacité dans ces indications d'investigation.
En plus de Fabhalta, Novartis fait progresser le développement tardif de deux thérapies iganiques supplémentaires avec des mécanismes d'action hautement différenciés: l'atrasentan, une endothéline orale d'enquête avec un antagoniste de la FDA, un filage FDA, un FDA en train Zigakibart, un anticorps monoclonal anti-déprilal investigal a administré par voie sous-cutanée qui est actuellement en développement de phase III.
À propos de l'appartenance-C3G Appartiment-C3G (NCT04817618) est une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle et parallèle, étude contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et la sécurité de Fabhalta oral à deux fois par jour (200 mg) chez les patients avec un rein natif C3G1,12. L'étude comprend une période en double aveugle de 6 mois au cours de laquelle les patients adultes ont été randomisés 1: 1 pour recevoir Fabhalta ou Placebo en plus de soins de soutien, suivis d'une période ouverte de 6 mois au cours de laquelle tous les patients reçoivent Fabhalta (y compris ceux qui étaient auparavant sur placebo) 1,12. Le critère d'évaluation principal pour la période en double aveugle a été la réduction de la protéinurie par rapport à la ligne de base à 6 mois pour Fabhalta par rapport au placebo, mesuré par le rapport protéine-créatine urinaire 24 heures sur 24 (UPCR) 1,12. En plus des résultats des patients adultes atteints de C3G, l'inscription est en cours dans une cohorte distincte d'adolescents atteints de C3G12.
Environ la glomérulopathie C3 (C3G) Chaque année, environ 1 à 2 personnes par million dans le monde sont nouvellement diagnostiquées avec C3G, une forme de glomérulonéphrite membranoproliférative (MPGN) 3. Dans C3G, la suractivation de la voie de complément alternative - une partie du système immunitaire - provoque des dépôts de protéine C3 à s'accumuler dans des glomérules rénaux, qui sont un réseau de vaisseaux sanguins qui filtrent les déchets et éliminent les liquides supplémentaires du sang4,13. Cela déclenche l'inflammation et les dommages glomérulaires qui entraînent une protéinurie (protéine dans l'urine), une hématurie (sang dans l'urine) et une fonction rénale réduite4,14.
novartis in Diness Disease s'appuyant sur un héritage de 40 ans qui a commencé dans la transplantation, Novartis est en mission pour autonomiser les percées et transformer les soins de la santé rénale, en commençant par des conditions rénales qui ont un besoin significatif non satisfait. Historiquement, ces conditions ont eu beaucoup moins de financement et de recherche, conduisant à un paysage de traitement largement axé sur la gestion des maladies réactives ou terminales, souvent avec des charges physiques, émotionnelles et financières importantes. Notre pipeline cible les causes sous-jacentes de la maladie, dans le but de protéger la santé rénale et de retarder ou de prévenir la dialyse et / ou la transplantation. Notre objectif est d'aider les patients à vivre la vie selon leurs termes, qu'ils soient au travail, à l'école ou avec des êtres chers, et en nous associant à des patients, des défenseurs, des cliniciens et des décideurs politiques, nous visons à sensibiliser, à accélérer le diagnostic et à faire en sorte que les patients soient les bons soins, plus tôt.
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références
Source: Novartis
Publié : 2025-03-24 12:00
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