Novartis menerima persetujuan FDA ketiga untuk oral Fabhalta (ptacopan), pengobatan pertama dan satu -satunya yang disetujui dalam glomerulopati C3

Ikuti Drugslib di

Basel, 20 Maret 2025-Novartis hari ini mengumumkan bahwa fabhalta oral (IPTACOPAN) telah menerima persetujuan Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS (FDA) untuk pengobatan orang dewasa dengan c3 glomerulopati (C3G), untuk mengurangi proteinuria, membuat c3 yang disetujui C3 yang disetujui untuk kondisi ini1-4. Aspek kesehatan fisik dan emosional mereka, dan pilihan perawatan kami sebelumnya datang dengan tantangan yang signifikan, ”kata Carla Nester, M.D., M.S.A., F.A.S.N., Profesor Pediatrik-Nefrologi di Universitas Iowa dan Fabhalta muncul-C3g studi co-investigator. "Persetujuan Fabhalta ini bersejarah untuk seluruh komunitas C3G seperti sekarang, untuk pertama kalinya, kami memiliki terapi yang diyakini mengobati penyebab mendasar penyakit ini, memberikan potensi untuk standar perawatan baru untuk pasien."

Fabhalta adalah satu-satunya penghambat oral dari jalur komplemen alternatif untuk secara selektif menargetkan apa yang dianggap sebagai penyebab mendasar dari penyakit ini1-3. Sebelum persetujuan Fabhalta, pasien harus mengandalkan perawatan suportif, imunosupresi luas, dan manajemen gejala5-6.

“Sebagai seseorang yang keluarganya telah menderita C3G di beberapa generasi, sulit untuk sepenuhnya mengekspresikan tantangan fisik dan emosional hidup dengan penyakit yang tak henti-hentinya ini,” kata Lindsey Fuller, pasien C3G dan co-leader prajurit C3G. "Akhirnya memiliki perawatan yang disetujui - dan yang dapat diambil secara lisan - adalah sesuatu yang telah ditunggu -tunggu oleh orang dengan C3G. Persetujuan hari ini membawa harapan baru bagi saya, keluarga saya, dan banyak lainnya."

C3G adalah penyakit ginjal progresif dan ultra-rare yang, sampai sekarang, tidak memiliki perawatan yang disetujui2-5. Usia rata -rata diagnosis adalah sekitar 23 tahun. Prognosis buruk, dengan sekitar setengah dari orang yang hidup dengan C3G berkembang menjadi gagal ginjal dalam 10 tahun diagnosis, membutuhkan dialisis seumur hidup dan/atau transplantasi ginjal2,7. Orang yang hidup dengan C3G mungkin mengalami tingkat kelelahan yang tinggi, masalah mobilitas yang mempengaruhi kegiatan kehidupan sehari-hari, dan gejala kesehatan mental, termasuk depresi dan kecemasan8,9.

data pendukung persetujuan Fase Pivotal III muncul-C3G yang mengevaluasi kemanjuran dan keamanan fabhalta dua kali lisan di C3G. Studi ini terdiri dari periode pengobatan double-blind acak 6 bulan dengan Fabhalta dibandingkan dengan plasebo selain perawatan suportif, diikuti oleh periode perawatan label terbuka 6 bulan tambahan di mana semua peserta menerima Fabhalta1,10.

Pengobatan dengan Fabhalta menghasilkan pengurangan proteinuria yang bermakna secara klinis, yang terlihat sedini 14 hari dan dipertahankan pada 12 bulan1,10. Demikian pula, pada periode label terbuka, pengurangan proteinuria terlihat pada peserta yang beralih ke fabhalta1,10.

Fabhalta menunjukkan profil keselamatan yang menguntungkan, tanpa sinyal keamanan baru1. Pada pasien dengan C3G, reaksi merugikan yang paling umum (≥10%) dengan fabhalta adalah nasofaringitis dan infeksi virus1. Fabhalta dapat menyebabkan infeksi serius yang disebabkan oleh bakteri enkapsulasi dan hanya tersedia melalui evaluasi risiko dan strategi mitigasi (REMS) yang membutuhkan vaksinasi spesifik1.

Bulan lalu, Fabhalta menerima pendapat CHMP positif di C3G oleh European Medicines Agency (EMA) 11. Ulasan peraturan untuk indikasi ini sedang berlangsung di Cina dan Jepang.

Mengubah perawatan pada penyakit ginjal “Kami menyampaikan rasa terima kasih terdalam kami kepada pasien dan peneliti yang berpartisipasi dalam uji klinis kami, yang tanpanya persetujuan FDA pertama ini di C3G tidak akan mungkin terjadi,” kata Victor Bultó, Presiden AS, Novartis. “Dengan persetujuan tambahan ini untuk Fabhalta - yang kedua dalam penyakit ginjal - kami akan memanfaatkan kemampuan dan keahlian kami yang mapan untuk membawa pengobatan inovatif ini kepada pasien yang membutuhkan saat kami bekerja untuk membantu mengubah perawatan bagi orang yang hidup dengan penyakit ginjal.”

Ini adalah persetujuan AS ketiga untuk Fabhalta dan yang kedua dalam portofolio penyakit ginjal Novartis sejak Agustus 2024, ketika Fabhalta diberikan persetujuan yang dipercepat oleh FDA untuk pengurangan proteinuria pada orang dewasa dengan imunoglobulin primer A nefropati (igan) pada risiko penyakit cepat. Persetujuan berkelanjutan untuk indikasi ini bergantung pada bukti konfirmasi1. Fabhalta menerima persetujuan FDA pertamanya pada bulan Desember 2023 untuk pengobatan orang dewasa dengan hemoglobinuria nokturnal paroksismal (PNH) 1. Ditemukan oleh Novartis, Fabhalta juga sedang dipelajari dalam berbagai penyakit ginjal langka lainnya, termasuk sindrom uremik hemolitik atipikal (AHUS), glomerulonefritis membranoproliferatif kompleks imun (IC-MPGN) dan lupus nefritis (LN). Studies are ongoing to evaluate the safety and efficacy profiles in these investigational indications.

In addition to Fabhalta, Novartis is advancing the late-stage development of two additional IgAN therapies with highly differentiated mechanisms of action: atrasentan, an investigational oral endothelin A receptor antagonist that received FDA filing acceptance in Q2 2024 with a decision anticipated in H1 2025, and Zigakibart, sebuah antibodi monoklonal anti-April yang diselidiki secara subkutan yang saat ini sedang dalam pengembangan fase III.

Tentang tampil-C3G Muncul-C3G (NCT04817618) adalah multicenter fase III, kelompok acak, double-blind, paralel, terkontrol plasebo untuk mengevaluasi kemanjuran dan keamanan fabhalta oral dua kali lipat (200 mg) pada pasien dengan ginjal asli ginjal. Studi ini terdiri dari periode double-blind 6 bulan di mana pasien dewasa secara acak 1: 1 untuk menerima fabhalta atau plasebo di atas perawatan suportif, diikuti oleh periode label terbuka 6 bulan di mana semua pasien menerima Fabhalta (termasuk mereka yang sebelumnya menggunakan plasebo) 1.12. Titik akhir utama untuk periode double-blind adalah pengurangan proteinuria dari awal pada 6 bulan untuk Fabhalta dibandingkan dengan plasebo yang diukur dengan rasio protein-kreatinin urin 24 jam (UPCR) 1.12. Selain hasil dari pasien dewasa dengan C3G, pendaftaran sedang berlangsung dalam kohort terpisah pasien remaja dengan C3G12. 

tentang C3 glomerulopathy (C3G) setiap tahun, sekitar 1-2 orang per juta di seluruh dunia baru didiagnosis dengan C3G, suatu bentuk glomerulonefritis membranoproliferatif (MPGN) 3. Dalam C3G, overactivation dari jalur komplemen alternatif - bagian dari sistem kekebalan tubuh - menyebabkan endapan protein C3 untuk menumpuk di glomeruli ginjal, yang merupakan jaringan pembuluh darah yang menyaring limbah dan menghilangkan cairan ekstra dari darah4,13. Ini memicu peradangan dan kerusakan glomerulus yang mengakibatkan proteinuria (protein dalam urin), hematuria (darah dalam urin) dan mengurangi fungsi ginjal4,14.

novartis dalam penyakit ginjal membangun warisan 40 tahun yang dimulai dalam transplantasi, Novartis sedang dalam misi untuk memberdayakan terobosan dan mengubah perawatan dalam kesehatan ginjal, dimulai dengan kondisi ginjal yang memiliki kebutuhan yang tidak terpenuhi yang signifikan. Secara historis, kondisi ini memiliki pendanaan dan penelitian yang jauh lebih sedikit, yang mengarah ke lanskap pengobatan yang sebagian besar berfokus pada manajemen penyakit tahap reaktif atau akhir, seringkali dengan beban fisik, emosional, dan keuangan yang signifikan. Pipa kami menargetkan penyebab penyakit yang mendasari, dengan tujuan untuk melindungi kesehatan ginjal dan menunda atau mencegah dialisis dan/atau transplantasi. Tujuan kami adalah membantu pasien kembali hidup dengan persyaratan mereka - apakah di tempat kerja, di sekolah, atau dengan orang yang dicintai, dan dengan bermitra dengan pasien, pendukung, dokter, dan pembuat kebijakan, kami bertujuan untuk meningkatkan kesadaran, mempercepat diagnosis dan mendapatkan perawatan yang tepat untuk pasien, lebih cepat.    

Penafian Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan dalam arti Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Privat Amerika Serikat tahun 1995. Pernyataan yang berwawasan ke depan umumnya dapat diidentifikasi dengan kata-kata seperti "Potensi," "Can," "Will," "Plan," "May," "Can Can," "Will," "Harapkan" " "Investigational," "Pipeline," "Launch," atau istilah serupa, atau dengan diskusi tersurat maupun tersirat mengenai persetujuan pemasaran potensial, indikasi baru atau pelabelan untuk produk yang diselidiki atau yang disetujui yang dijelaskan dalam siaran pers ini, atau mengenai pendapatan potensial di masa depan dari produk tersebut. Anda tidak boleh menempatkan ketergantungan yang tidak semestinya pada pernyataan ini. Pernyataan berwawasan ke depan seperti itu didasarkan pada keyakinan dan harapan kami saat ini mengenai peristiwa masa depan, dan tunduk pada risiko dan ketidakpastian yang diketahui dan tidak diketahui. Jika satu atau lebih dari risiko atau ketidakpastian ini terwujud, atau harus asumsi yang mendasari terbukti salah, hasil aktual dapat bervariasi secara materi dari yang ditetapkan dalam pernyataan berwawasan ke depan. Tidak ada jaminan bahwa produk yang diselidiki atau disetujui yang dijelaskan dalam siaran pers ini akan diserahkan atau disetujui untuk dijual atau untuk indikasi tambahan atau pelabelan di pasar mana pun, atau pada waktu tertentu. Juga tidak ada jaminan bahwa produk tersebut akan berhasil secara komersial di masa depan. Secara khusus, harapan kami mengenai produk tersebut dapat dipengaruhi oleh, antara lain, ketidakpastian yang melekat dalam penelitian dan pengembangan, termasuk hasil uji klinis dan analisis tambahan dari data klinis yang ada; tindakan peraturan atau penundaan atau peraturan pemerintah secara umum; Tren global menuju penahanan biaya perawatan kesehatan, termasuk tekanan penetapan harga publik, pembayar dan penetapan harga umum dan penggantian dan persyaratan untuk meningkatkan transparansi penetapan harga; kemampuan kami untuk mendapatkan atau memelihara perlindungan kekayaan intelektual eksklusif; preferensi resep khusus dokter dan pasien; kondisi politik, ekonomi dan bisnis umum, termasuk dampak dan upaya untuk mengurangi penyakit pandemi; Keselamatan, kualitas, integritas data atau masalah manufaktur; Potensi atau keamanan data aktual dan pelanggaran privasi data, atau gangguan sistem teknologi informasi kami, dan risiko serta faktor-faktor lain yang dirujuk dalam formulir 20-F Novartis AG saat ini dengan file dengan Komisi Sekuritas dan Bursa AS. Novartis memberikan informasi dalam siaran pers ini pada tanggal ini dan tidak melakukan kewajiban untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini sebagai hasil dari informasi baru, acara mendatang atau lainnya.

tentang Novartis Novartis adalah perusahaan obat -obatan yang inovatif. Setiap hari, kami berupaya untuk menata ulang obat untuk meningkatkan dan memperluas kehidupan orang sehingga pasien, profesional kesehatan dan masyarakat diberdayakan dalam menghadapi penyakit serius. Our medicines reach nearly 300 million people worldwide.

Reimagine medicine with us: Visit us at https://www.novartis.com and connect with us on linkedIn , facebook , x/twitter dan Instagram .

Referensi

  • Informasi resep Fabhalta. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; Maret 2025.
  • Martín B, Smith RJH. Dalam: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, et al., Editor. Glomerulopati C3. Genereviews® [Internet]. Diperbarui 2018. University of Washington, Seattle; 1993-2024. Tersedia dari: https://www.ncbi.nlm.nih.gover. Diakses Februari 2025.
  • Schena FP, Esposito P, Rossini M. Sebuah ulasan naratif tentang C3 glomerulopati: penyakit ginjal yang langka. Int J Mol Sci. 2020; 21 (2): 525. 
  • Caravaca-Fontán F, Lucientes L, Cavero T, Praga M. Pembaruan pada C3 glomerulopati: penyakit yang dimediasi komplemen. Nefron. 2020; 144 (6): 272-280. 
  • Penyakit ginjal: Meningkatkan hasil kerja glomerular hasil glomerular (kdigo). Pedoman Praktik Klinis KDIGO 2021 untuk pengelolaan penyakit glomerulus. Int ginjal. 2021; 100 (4S): S1-S276. doi: 10.1016/j.kint.2021.05.021
  • Yayasan Ginjal Nasional. Pengobatan untuk C3G. Yayasan Ginjal Nasional. Tersedia dari: https://www.kidney.org/kidney-topics/treatment:/www.kidney.org/kidney--topics/treatment:/www.kidney.org. Diakses Februari 2025.
  • Smith RJH, Appel GB, Blom AM, dkk. C3 Glomerulopathy-Memahami penyakit ginjal yang jarang digerakkan. Nat Rev Nefrol. 2019; 15 (3): 129-143.
  • Feldman DL, Bomback A, Nester C. Suara pasien: Laporan pertemuan pengembangan obat yang berfokus pada pasien yang dipimpin secara eksternal pada komplemen 3 glomerulopati (C3G). Yayasan Ginjal Nasional. Diterbitkan 26 Maret 2018. Tersedia dari: https://www.kidney.org/sites/default/files/c3g_el-pfdd_vop-report_3-29-18.pdf . Diakses Februari 2025.
  • Lafayette R, Sidhu R, Proudfoot C, dkk. Kualitas hidup dan kelelahan beban pada individu yang hidup dengan komplemen 3 glomerulopati-studi dunia nyata. Transplantasi nefrol dial. 2024; 39 (Suppl 1).
  • Smith RJ, Kavanagh D, Vivarelli M, dkk. Kemanjuran dan keamanan ptacopan pada pasien dengan glomerulopati C3: hasil 12 bulan dari studi fase 3 muncul-C3G. Dipresentasikan di American Society of Nefrology (ASN) Ginjal 2024; 23-27 Oktober 2024; San Diego, CA.
  • Novartis. Novartis Oral Fabhalta® (IPTACOPAN) menerima pendapat CHMP positif untuk pengobatan orang dewasa yang hidup dengan C3 glomerulopathy (C3G). Tersedia dari: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-oral-fabhalta-ipticopan-receives-positive-chmp-opinion-treatment-adults-living-c3-glomerulopathy-c3g . Diakses Maret 2025.
  • Clinicaltrials.gov. Studi kemanjuran dan keamanan ptacopan pada pasien dengan glomerulopati C3. (Tampil-c3g). Tersedia dari: https://clinicaltrials.gov/study/nct0481768
  • Ravindran A, Fervenza FC, Smith RJH, Sethi S. C3 glomerulopati yang terkait dengan IG monoklonal adalah subtipe yang berbeda. Int ginjal. 2018; 94 (1): 178-186.
  • Medjeral-Thomas NR, O'Shaughnessy MM, O'Regan JA, dkk. C3 Glomerulopathy: Fitur klinikopatologis dan prediktor hasil. Clin J Am Soc Nefrol. 2014; 9 (1): 46-53.

    • Sumber: Novartis

    Diposting : 2025-03-24 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer