Novartis riceve la terza approvazione della FDA per Fabhalta orale (Iptacopan), il primo e unico trattamento approvato nella glomerulopatia C3
Basel, March 20, 2025 – Novartis today announced that oral Fabhalta (iptacopan) has received U.S. Food and Drug Administration (FDA) approval for the treatment of adults with C3 glomerulopathy (C3G), to reduce proteinuria, making it the first and only treatment approved for this condition1-4.
“C3G is a debilitating disease often affecting young people, impacting Molti aspetti della loro salute fisica ed emotiva, e le nostre precedenti opzioni terapeutiche sono arrivati con sfide significative ", ha affermato Carla Nester, M.D., M.S.A., F.A.S.N., professore di nefrologia pediatrica presso l'Università dello Iowa e Fabhalta, appartenenza allo studio C3G. "Questa approvazione di Fabhalta è storica per l'intera comunità C3G come ora, per la prima volta, abbiamo una terapia che si ritiene tratti la causa sottostante della malattia, fornendo il potenziale per un nuovo standard di cura per i pazienti."
Fabhalta è l'unico inibitore orale della via alternativa del complemento per colpire selettivamente quella che si pensa sia la causa sottostante della malattia1-3. Prima dell'approvazione di Fabhalta, i pazienti dovevano fare affidamento su cure di supporto, ampia immunosoppressione e gestione dei sintomi5-6.
"Come qualcuno la cui famiglia ha sofferto di C3G in più generazioni, è difficile esprimere pienamente le sfide fisiche ed emotive della vita con questa malattia inarrestabile", ha affermato Lindsey Fuller, paziente C3G e co-leader di C3G Warriors. "Finalmente avere un trattamento approvato - e uno che può essere preso per via orale - è qualcosa che le persone con C3G stavano aspettando. L'approvazione di oggi porta nuove speranze per me, la mia famiglia e così tanti altri."
C3G è una malattia renale progressiva e ultra-rara che, fino ad ora, non ha avuto trattamenti approvati2-5. L'età media della diagnosi ha circa 23 anni2. La prognosi è scarsa, con circa la metà delle persone che vivono con C3G che progrediscono all'insufficienza renale entro 10 anni dalla diagnosi, che richiedono dialisi per tutta la vita e/o trapianto di rene2,7. Le persone che vivono con C3G possono sperimentare alti livelli di affaticamento, problemi di mobilità che colpiscono le attività di vita quotidiana e sintomi di salute mentale, tra cui depressione e ansia8,9.
Dati a sostegno dell'approvazione Lo studio fondamentale della fase III ha valutato l'efficacia e la sicurezza del Fabhal orale orale due volte da parte di C3G110. Lo studio era composto da un periodo di trattamento randomizzato a 6 mesi in doppio cieco con Fabhalta rispetto al placebo oltre alle cure di supporto, seguito da un ulteriore periodo di trattamento con emergenza aperta di 6 mesi in cui tutti i partecipanti hanno ricevuto Fabhalta1,10.
Il trattamento con Fabhalta ha comportato una riduzione della proteinuria clinicamente significativa, che è stata vista già 14 giorni e sostenuto a 12 mesi1,10. Allo stesso modo, nel periodo aperto, la riduzione della proteinuria è stata osservata nei partecipanti che sono passati a Fabhalta1,10.
Fabhalta ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole, senza nuovi segnali di sicurezza1. Nei pazienti con C3G, le reazioni avverse più comuni (≥10%) con Fabhalta erano rinofaringite e infezioni virali1. Fabhalta può causare gravi infezioni causate da batteri incapsulati ed è disponibile solo attraverso una strategia di valutazione e mitigazione del rischio (REMS) che richiede vaccinazioni specifiche1.
Il mese scorso, Fabhalta ha ricevuto un'opinione positiva di CHMP in C3G dall'Agenzia europea dei medicinali (EMA) 11. Le revisioni normative per questa indicazione sono in corso in Cina e Giappone.
trasformando la cura nelle malattie renali "Estendiamo la nostra più profonda gratitudine ai pazienti e agli investigatori che hanno partecipato ai nostri studi clinici, senza i quali questa prima approvazione della FDA in C3G non sarebbe stata possibile", ha affermato Victor Bultó, Presidente US, Novartis. "Con questa ulteriore approvazione per Fabhalta - la seconda nelle malattie renali - sfrutteremo le nostre capacità e competenze stabilite per portare questo trattamento innovativo ai pazienti bisognosi mentre lavoriamo per aiutare a trasformare la cura delle persone che vivono con le malattie renali".
Questa è la terza approvazione degli Stati Uniti per Fabhalta e la sua seconda nel portafoglio di malattie renali di Novartis dall'agosto 2024, quando a Fabhalta è stata concessa l'approvazione accelerata da parte della FDA per la riduzione della proteinuria negli adulti con immunoglobulina primaria (Igan) a rischio di progressione di malattie rapide. L'approvazione continua per questa indicazione dipende dalle prove di conferma1. Fabhalta ha ricevuto la sua prima approvazione della FDA nel dicembre 2023 per il trattamento degli adulti con emoglobinuria notturna parossistica (PNH) 1. Scoperto da Novartis, Fabhalta è anche studiato in una vasta gamma di altre rare malattie renali, tra cui la sindrome uremica emolitica atipica (AHUS), la glomerulonefrite della membranoproliferazione del complesso immunitario (IC-MPGN) e la nefrite da lupus (LN). Sono in corso studi per valutare i profili di sicurezza e di efficacia in queste indicazioni investigative.
Oltre a Fabhalta, Novartis sta avanzando lo sviluppo in fase avanzata di due ulteriori terapie Igan con meccanismi di azione altamente differenziati in una decisione di Atrasentan, un antagonista del recettore che ha ricevuto il recettore che ha ricevuto l'accettazione di FDA in Q24 in una decisione di H1 2025. Zigakibart, un anticorpo monoclonale anti-aprile somministrato per sottocutanea che è attualmente nello sviluppo della fase III.
Informazioni sull'aspetto-C3G apparente-C3G (NCT04817618) è un multicentrico di fase III, randomizzato, in doppio cieco, gruppo parallelo, studio controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Fabhalta orale due volte-alual-quotidiane (200 mg) in pazienti con reni nativi C3G1,12. Lo studio comprende un periodo in doppio cieco di 6 mesi in cui i pazienti adulti sono stati randomizzati 1: 1 per ricevere Fabhalta o Placebo in cima a cure di supporto, seguito da un periodo di etichetta aperta di 6 mesi in cui tutti i pazienti ricevono Fabhalta (compresi quelli che erano precedentemente su placebo) 1,12. L'endpoint primario per il periodo in doppio cieco era la riduzione della proteinuria dal basale a 6 mesi per Fabhalta rispetto al placebo come misurato dal rapporto proteina-cretinina urina di 24 ore (UPCR) 1,12. Oltre ai risultati di pazienti adulti con C3G, l'iscrizione è in corso in una coorte separata di pazienti adolescenti con C3G12.
Informazioni sulla glomerulopatia C3 (C3G) Ogni anno, circa 1-2 persone per milione in tutto il mondo sono recentemente diagnosticate con C3G, una forma di glomerulonefrite da membraranoproliferazione (MPGN) 3. In C3G, la sovra attivazione della via alternativa del complemento - parte del sistema immunitario - provoca che i depositi della proteina C3 si accumulano nei glomeruli renali, che sono una rete di vasi sanguigni che filtrano i rifiuti e rimuovono fluidi extra dal sangue 4,13. Ciò innesca l'infiammazione e il danno glomerulare che provoca proteinuria (proteina nelle urine), ematuria (sangue nelle urine) e ridotta funzione renale4,14.
Novartis in Renne Disease Costruendo su un'eredità di 40 anni che è iniziata nel trapianto, Novartis è in missione per potenziare le scoperte e trasformare le cure nella salute dei reni, a partire da condizioni renali che hanno un bisogno significativo insoddisfatto. Storicamente queste condizioni hanno avuto un finanziamento e una ricerca considerevolmente meno, portando a un panorama terapeutico in gran parte focalizzato sulla gestione delle malattie reattive o allo stadio terminale, spesso con oneri fisici, emotivi e finanziari significativi. La nostra pipeline mira alle cause sottostanti della malattia, con l'obiettivo di proteggere la salute dei reni e ritardare o prevenire la dialisi e/o il trapianto. Il nostro obiettivo è aiutare i pazienti a tornare a vivere la vita ai loro termini, sia sul lavoro, a scuola o con i propri cari, e collaborando con pazienti, sostenitori, clinici e politici miriamo a sensibilizzare, accelerare la diagnosi e ottenere i pazienti la giusta cura, prima.
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Riferimenti
Fonte: Novartis
Pubblicato : 2025-03-24 12:00
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