Novartisは、C3糸球体障害で承認された最初で唯一の治療法である経口Fabhalta（Iptacopan）に対して3回目のFDA承認を受けます。

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バーゼル、2025年3月20日 - ノバルティスは本日、経口ファブハルタ（イプタコパン）が米国食品医薬品局（FDA）を受けて、C3糸球体障害（C3G）の成人の治療について承認を受け、タンパク質尿を減らし、最初に唯一の治療を承認した唯一の治療を承認したことを発表しました。身体的および感情的な健康の多くの側面、そして私たちの以前の治療の選択肢は重要な課題を抱えていました」と、アイオワ大学とファブハルタが見えるC3G研究共同研究者の小児科在学教授であるM.S.A.、M.S.A.、M.S.A.、F.A.S.N。 「ファブハルタのこの承認は、今ではC3Gコミュニティ全体にとって歴史的であり、初めて、患者の新しい基準のケアの可能性を提供する可能性を提供する疾患の根本的な原因を治療すると考えられている治療法を初めて持っています。」

fabhaltaは、疾患の根本的な原因と考えられているものを選択的に標的とする代替補体経路の唯一の経口阻害剤です1-3。 Fabhaltaの承認の前に、患者は支持ケア、広範な免疫抑制、および症状管理に依存しなければなりませんでした5-6。

「家族が複数世代にわたってC3Gに苦しんでいる人として、この容赦ない病気で生きることの身体的および感情的な課題を完全に表現することは困難です」 「最終的に承認された治療を受けること、そして口頭で服用できるものは、C3Gを持つ人々が待っていたものです。今日の承認は、私、私の家族、そして他の多くの人々に新たな希望をもたらします。」

C3Gは進行性で超存在する腎臓病であり、これまで承認された治療法を抱えていません2-5。診断の平均年齢は約23歳です2。予後は貧弱で、C3Gとともに暮らしている人の約半数が診断から10年以内に腎不全に進行し、生涯透析および/または腎臓移植2,7を必要とします。 C3Gとともに生きる人々は、疲労の高レベル、日常生活の活動に影響を与えるモビリティの問題、うつ病や不安を含む精神的健康症状を経験する可能性があります。この研究は、支持ケアに加えてプラセボと比較して、ファブハルタによる6か月の無作為化二重盲検治療期間で構成され、その後、すべての参加者がファブハルタ1,10を受け取ったさらに6か月のオープンラベル治療期間が続きました。

ファブハルタでの治療により、臨床的に意味のあるタンパク尿の減少が生じました。これは、早くも14日間に見られ、12ヶ月1,10で維持されました。同様に、非盲検期間には、ファブハルタ1,10に切り替えた参加者にタンパク尿の減少が見られました。

Fabhaltaは、新しい安全シグナルがなく、好ましい安全性プロファイルを実証しました1。 C3Gの患者では、ファブハルタと最も一般的な副作用（10％以上）は鼻咽頭炎およびウイルス感染1でした1。 Fabhaltaは、カプセル化された細菌によって引き起こされる深刻な感染症を引き起こす可能性があり、特定の予防接種を必要とするリスク評価と緩和戦略（REM）によってのみ利用可能です。

先月、Fabhaltaは欧州医薬品局（EMA）からC3Gで肯定的なCHMP意見を受け取りました。この兆候に関する規制レビューは、中国と日本で進行中です。

腎臓病の変革ケア「私たちは臨床試験に参加した患者と研究者に深い感謝を拡大しますが、C3Gでのこの最初のFDAの承認は不可能でした」 「腎臓病の2番目のファブハルタに対するこの追加承認により、腎臓病と一緒に住んでいる人々のケアを変えるために働いている患者にこの革新的な治療を困らせるために、確立された能力と専門知識を活用します。」

これは、ファブハルタの米国の3番目の承認であり、2024年8月からノバルティス腎臓病のポートフォリオ内で2番目の承認であり、ファブハルタが迅速な病気の生物症（IGAN）の原発性免疫グロブリンA腎症（IGAN）を持つ成人のタンパク尿の減少に対するFDAの承認を許可されました。この兆候に対する継続的な承認は、確認の証拠に依存しています1。 Fabhaltaは、2023年12月に、発作性夜間hemoglobinuria（PNH）1の成人の治療について最初のFDA承認を受けました。 Novartisによって発見されたファブハルタは、非定型溶血性尿毒症症候群（AHU）、免疫複合膜膜溶血性糸球体腎炎（IC-MPGN）、ループス腎炎（LN）を含む、広範囲の他のまれな腎疾患でも研究されています。これらの調査兆候における安全性と有効性のプロファイルを評価するために研究が進行中です。

Fabhaltaに加えて、ノバルティスは、非常に差別化された作用メカニズムを備えた2つの追加のIgan療法の後期段階開発を進めています。 Zigakibartは、現在第III相開発中の4年生のモノクローナル抗体を皮下投与しました。

外観C3G light-c3g（NCT04817618）は、ネイティブ腎C3G1,12の患者における2倍の経口ファブハルタ（200 mg）の有効性と安全性を評価するための第III相マルチセンター、ランダム化、二重盲検、パースボ対照研究です。この研究では、成人患者が1：1をランダム化して支持ケアに加えてファブハルタまたはプラセボを投与された6か月の二重盲検期間で構成され、その後、すべての患者がファブハルタ（以前はプラセボにいたものを含む）を受け取る6か月の非盲検期間が1,122人です。二重盲検期間の主要エンドポイントは、24時間尿タンパク質 - クリテニン比（UPCR）1,12で測定したプラセボと比較して、ファブハルタの6か月でのベースラインからのタンパク尿症の減少でした。 C3Gの成人患者の結果に加えて、C3G12の思春期患者の別のコホートで登録が進行中です。 

C3糸球体障害（C3G）毎年、世界中で約1〜2人がC3Gと新たに診断されています。 C3Gでは、免疫系の一部である代替補体経路の過剰化により、C3タンパク質の堆積物が腎臓糸球体に蓄積します。これは、血管のネットワークである血管のネットワークであり、血液から余分な液体を除去します4,13。これにより、タンパク尿（尿中のタンパク質）、血尿（尿中の血液）、および腎機能低下を引き起こす炎症と糸球体損傷が引き起こされます4,14。

腎臓病のノバルティス移植から始まった40年の遺産に基づいて建物であるノバルティスは、腎臓の健康におけるブレークスルーに力を与え、腎臓の健康のケアを変革する使命を遂行しています。歴史的に、これらの条件はかなり少ない資金と研究があり、多くの場合、肉体的、感情的、経済的な負担を伴う、多くの場合、反応性または末期疾患の管理に焦点を当てた治療環境につながりました。私たちのパイプラインは、腎臓の健康を保護し、遅延または透析や移植を防止することを目的として、病気の根本的な原因をターゲットにしています。私たちの目標は、患者が職場、学校、または愛する人との生活に戻るのを支援することです。患者、支持者、臨床医、政策立案者と提携することにより、私たちは意識を高め、診断を加速し、患者を適切なケアにすることを目指しています。    

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ノバルティスについてノバルティスは革新的な医薬品会社です。毎日、私たちは患者、医療専門家、社会が深刻な病気に直面して力を与えられるように、人々の生活を改善および拡大するために医学を再考するために働いています。私たちの薬は世界中で3億人近くに届きます。

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参照

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    • 出典：Novartis

    投稿しました : 2025-03-24 12:00

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