Novartis는 C3 사구체 병증에서 승인 된 최초이자 유일한 치료법 인 Oral Fabhalta (Iptacopan)에 대한 세 번째 FDA 승인을받습니다.

Drugslib을 팔로우하세요

2025 년 3 월 20 일-Novartis는 오늘 Oral Fabhalta (Iptacopan)가 C3 사구체 병증 (C3G)을 가진 성인의 치료에 대한 미국 식품의 약국 (FDA) 승인을 받았으며, 단백질리아를 줄이기 위해이 조건에 대한 첫 번째 및 유일한 치료법을 제공한다고 발표했습니다. 그들의 신체적, 정서적 건강의 많은 측면과 우리의 이전 치료 옵션은 상당한 어려움을 겪었습니다.”아이오와 대학교의 소아과 노퍼 (Fahtrics-Nephrology) 교수 인 Carla Nester, M.S.A., F.A.S.N.은 말했습니다. "Fabhalta에 대한 이러한 승인은 현재 C3G 커뮤니티 전체의 역사적이며, 처음으로, 우리는 질병의 근본 원인을 치료하는 것으로 여겨지는 치료법을 가지고 있으며, 환자를위한 새로운 표준 치료의 가능성을 제공합니다."

Fabhalta는 질병의 근본 원인으로 생각되는 것을 선택적으로 표적으로 표적으로 표적으로하는 대안 적 보완 경로의 유일한 구강 억제제입니다. Fabhalta의 승인 전에 환자는지지 치료, 광범위한 면역 억제 및 증상 관리에 의존해야했습니다 .5-6.

“가족이 여러 세대에 걸쳐 C3G로 고통받는 사람으로서,이 끊임없는 질병으로 생활하는 신체적, 정서적 도전을 완전히 표현하기는 어렵습니다. "마침내 승인 된 치료를받는 것은 C3G를 가진 사람들이 기다리고있는 것입니다. 오늘의 승인은 저와 가족, 그리고 다른 많은 사람들에게 새로운 희망을 가져옵니다."

C3G는 지금까지 승인 된 치료법이 없었던 점진적이고 초라한 신장 질환으로 2-5입니다. 진단의 평균 연령은 약 23 세입니다 2. 예후가 좋지 않으며, C3G를 가진 사람들의 약 절반은 진단 후 10 년 이내에 신부전으로 진행되며 평생 투석 및/또는 신장 이식이 필요합니다 2,7. C3G와 함께 사는 사람들은 우울증 및 불안 8,9를 포함한 높은 수준의 피로, 일상 생활 활동에 영향을 미치는 이동성 문제 및 정신 건강 증상을 경험할 수 있습니다. 이 연구는지지 치료와 더불어 위약과 ​​비교하여 Fabhalta를 사용한 6 개월 무작위 이중 맹검 치료 기간으로 구성되었으며, 모든 참가자가 Fabhalta1,10을 받았던 추가 6 개월의 오픈 라벨 치료 기간이 이어졌습니다.

Fabhalta를 사용한

치료는 임상 적으로 의미있는 단백뇨 감소를 초래했으며, 이는 14 일 일찍 나타나고 12 개월 1,10에 유지되었습니다. 유사하게, 개방형 기간에, 단백뇨 감소는 Fabhalta1,10으로 전환 한 참가자에서 나타났습니다.

Fabhalta는 새로운 안전 신호가없는 유리한 안전성 프로파일을 보여 주었다 1. C3G 환자에서, Fabhalta와의 가장 흔한 부작용 (≥10%)은 비 인두염 및 바이러스 감염 1이었다 1. Fabhalta는 캡슐화 된 박테리아로 인한 심각한 감염을 일으킬 수 있으며 특정 예방 접종이 필요한 위험 평가 및 완화 전략 (REMS)을 통해서만 가능합니다.

지난 달, Fabhalta는 European Medicines Agency (EMA) 11에 의해 C3G에서 긍정적 인 CHMP 의견을 받았습니다. 이 표시에 대한 규제 검토는 중국과 일본에서 진행 중입니다.

신장 질환의 변형 치료 “우리는 C3G의 첫 번째 FDA 승인이 불가능했던 임상 시험에 참여한 환자와 조사관에게 가장 깊은 감사를 전합니다. "신장 질환의 두 번째 인 Fabhalta에 대한 이러한 추가 승인을 통해 우리는 신장 질환을 앓고있는 사람들을 돌보는 데 도움이되면서 도움이 필요한 환자들 에게이 혁신적인 치료를 제공하기 위해 확립 된 능력과 전문 지식을 활용할 것입니다."

이것은 Fabhalta에 대한 세 번째 미국 승인이며 2024 년 8 월 이후 Fabhalta가 신속한 질병 진행의 위험에서 1 차 면역 글로불린 A 신장 병증 (IGAN)을 가진 성인의 단백뇨 감소에 대한 FDA의 승인을받은 2024 년 8 월부터 Novartis 신장 질환 포트폴리오 내에서 두 번째로 승인되었습니다. 이 표시에 대한 지속적인 승인은 확인 증거에 따라 결정됩니다 1. Fabhalta는 2023 년 12 월 발작성 야행성 혈색뇨 (PNH)가있는 성인의 치료에 대한 첫 번째 FDA 승인을 받았습니다. Novartis에 의해 발견 된 Fabhalta는 비정형 용혈성 요법 증후군 (AHUS), 면역 복잡한 막포제 사구체 성 사구체 신염 (IC-MPGN) 및 루푸스 신염 (LN)을 포함하여 광범위한 다른 희귀 신장 질환에서도 연구되고 있습니다.

Fabhalta 외에도 Novartis는 고도로 차별화 된 행동 메커니즘을 가진 두 개의 추가 IgAN 요법의 후기 발달을 발전시키고 있습니다. Atrasentan, Atrasentan, Q22024에서 FDA를 수용 한 조사를받은 수용자의 허용 인자, Atrasentan Artagor Acceptions를 수용 한 Atrasentan Artagor Langagon, Artasentan antagonist를 통해 2 개의 추가 IGAN 요법의 후기 개발을 진행하고 있습니다. 및 현재 III 상 개발중인 조사 적으로 피하로 투여 된 지가키 바트.

aLes-c3g sex-c3g (NCT04817618)는 고유 신장 C3G1,12를 가진 환자에서 2 회 일일 구강 fabhalta (200 mg)의 효능 및 안전성을 평가하기위한 III 상수 중심, 무작위, 이중 맹검, 평행 한 그룹, 위약 대조 연구입니다. 이 연구는 성인 환자가 1 : 1을 무작위로 무작위 배정하여 지원 치료를 위해 Fabhalta 또는 위약을 받고, 모든 환자가 Fabhalta (이전에 위약에 있었던 환자 포함) 1,12를받는 6 개월의 개방형 기간을받는 6 개월의 이중 맹검 기간으로 구성됩니다. 이중 맹검 기간의 1 차 평가 변수는 24 시간 소변 단백질-크레아티닌 비율 (UPCR) 1,12에 의해 측정 된 위약과 비교하여 Fabhalta의 6 개월에서 기준선으로부터의 단백뇨 감소였다. C3G를 가진 성인 환자의 결과 외에도 C3G12를 가진 청소년 환자의 별도 코호트에서 등록이 진행되고 있습니다. 

C3 사구체 병증 (C3G)에 대한 정보 매년 전 세계 백만 명당 약 1-2 명의 사람들이 C3G로 새로 진단됩니다. C3G에서, 면역계의 일부인 대안 적 보체 경로의 과잉 활성화는 C3 단백질의 침착이 신장 사구체에 축적되게한다. 이는 폐기물을 걸러 내고 혈액 4,13에서 추가 액체를 제거하는 혈관 네트워크 인 신장 사구체에 쌓입니다. 이것은 염증과 사구체 손상을 유발하여 단백뇨 (소변의 단백질), 혈뇨 (소변 혈액) 및 신장 기능 감소 4,14를 초래합니다.

신장 질환의 Novartis 이식에서 시작된 40 년의 유산을 구축 한 Novartis는 신장 조건을 시작으로 신장 상태를 강화하고 신장 건강에 치료를 변화시키는 임무를 수행하고 있습니다. 역사적으로 이러한 조건은 자금 지원과 연구가 상당히 적었으며, 종종 상당한 신체적, 정서적, 재정적 부담으로 인해 반응성 또는 말기 질병 관리에 중점을 둔 치료 환경으로 이어졌습니다. 우리의 파이프 라인은 신장 건강을 보호하고 투석 및/또는 이식을 지연 시키거나 예방하기 위해 질병의 근본적인 원인을 목표로합니다. 우리의 목표는 환자가 직장, 학교 또는 사랑하는 사람과 함께, 환자, 옹호자, 임상의 및 정책 입안자와 파트너 관계를 맺고, 인식을 높이고, 진단을 가속화하고, 환자를 올바른 치료로 조만간 돕는 것입니다.    

면책 조항 이 보도 자료 릴리스는 1995 년 미국 민간 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함합니다.“잠재적 인”,“할 수있는”,“의지”,“할 수있다”,“할 수있다”,“예상”,“예상,”””“예상”,“”,“”,“””,“””와 같은 단어로 일반적으로 식별 될 수 있습니다. "조사", "파이프 라인", "발사"또는 이와 유사한 용어, 또는 잠재적 인 마케팅 승인,이 보도 자료에 설명 된 조사 또는 승인 된 제품에 대한 새로운 표시 또는 라벨링 또는 그러한 제품의 잠재적 인 미래 수익에 관한 명시 적 또는 묵시적 토론. 이 진술에 과도하게 의존해서는 안됩니다. 이러한 미래 예측 진술은 미래의 사건에 대한 우리의 현재의 신념과 기대에 근거하고 있으며, 알려진 위험과 알 수없는 위험과 불확실성이 적용됩니다. 이러한 위험이나 불확실성 중 하나 이상이 구체화되거나 근본적인 가정이 잘못 되었다면 실제 결과는 미래 예측 진술에 명시된 결과와 실질적으로 다를 수 있습니다. 이 보도 자료에 설명 된 조사 또는 승인 된 제품이 판매를 위해 제출되거나 승인되거나 시장에서 또는 특정 시간에 추가 표시 또는 라벨링을 위해 제출되거나 승인 될 것이라는 보장은 없습니다. 그러한 제품이 미래에 상업적으로 성공할 것이라는 보장도 없을 수도 없습니다. 특히, 이러한 제품에 대한 우리의 기대는 무엇보다도 임상 시험 결과 및 기존 임상 데이터의 추가 분석을 포함하여 연구 개발에 내재 된 불확실성에 의해 영향을받을 수 있습니다. 일반적으로 규제 조치 또는 지연 또는 정부 규제; 정부, 지불 인 및 일반 공공 가격 및 상환 압력 및 가격 투명성 증가에 대한 요구 사항을 포함한 건강 관리 비용 격리에 대한 글로벌 트렌드; 독점적 지적 재산 보호를 얻거나 유지하는 능력; 의사와 환자의 특정 처방 선호도; 전염병을 완화하려는 노력과 노력을 포함한 일반적인 정치적, 경제 및 비즈니스 조건; 안전, 품질, 데이터 무결성 또는 제조 문제; 잠재적 또는 실제 데이터 보안 및 데이터 개인 정보 보호 위반, 정보 기술 시스템의 혼란, Novartis AG의 현재 양식 20-F에서 미국 증권 거래위원회와 함께 언급 된 기타 위험 및 요소. Novartis는이 날짜 기준 으로이 보도 자료의 정보를 제공하고 있으며 새로운 정보, 향후 사건 또는 기타의 결과 로이 보도 자료에 포함 된 미래 예측 진술을 업데이트 할 의무가 없습니다.

.

Novartis에 대한 Novartis는 혁신적인 의약품 회사입니다. 매일 우리는 환자, 의료 전문가 및 사회가 심각한 질병에 직면하여 권한을 부여 받도록 사람들의 삶을 개선하고 확장하기 위해 의학을 재구성하기 위해 노력합니다. 우리의 의약품은 전 세계적으로 약 3 억 명의 사람들에 도달합니다.

의약품을 우리와 함께 상상하는 의약품 : https://www.novartis.com을 방문하십시오. href = "https://www.linkedin.com/company/novartis/"target = "_ _ blank"rel = "nofollow noopener"> inlinkedin , Facebook , x/twitter 및 instagram .

참고 문헌

  • Fabhalta 처방 정보. 이스트 하노버, 뉴저지 : Novartis Pharmaceuticals Corp; 2025 년 3 월.
  • Martín B, Smith RJH. 에서 : Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM 등, 편집자. C3 사구체 병증. GenereViews® [인터넷]. 2018 년 업데이트. 시애틀 워싱턴 대학교; 1993-2024. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk1425/). 2025 년 2 월에 접근. Int J Mol Sci. 2020; 21 (2) : 525. 
  • Caravaca-Fontán F, Lucientes L, Cavero T, Praga M. C3 사구체 병증에 대한 업데이트 : 보체-매개 질환. 네프론. 2020; 144 (6) : 272-280. 
  • 신장 질환 : 글로벌 결과 개선 (Kdigo) 사구체 질환 작업 그룹. KDIGO 2021 사구체 질환 관리를위한 임상 실습 지침. 신장 int. 2021; 100 (4S) : S1-S276. doi : 10.1016/j.kint.2021.05.021
  • National Kidney Foundation. C3G 치료. 국립 신장 재단. https://www.kidney.org/kidney-topics/treatment-c3g . 2025 년 2 월 액세스.
  • Smith RJH, Appel GB, Blom AM 등 C3 사구체 병증-드문 보체 중심 신장 질환 이해. Nat Rev Nephrol. 2019; 15 (3) : 129-143.
  • Feldman DL, Bomback A, Nester C. 환자의 목소리 : 보완에 대한 외부 LED 환자 중심의 약물 개발 회의 보고서 3 사구체 병증 (C3G). 국립 신장 재단. 2018 년 3 월 26 일에 게시 됨. Noopener "> https://www.kidney.org/sites/default/files/c3g_el-pfdd_vop-report_3-29-18.pdf . 2025 년 2 월에 접근.
  • Lafayette R, Sidhu R, Proudfoot C 등 보완적인 개인의 삶의 질과 피로 부담 3 사구체 병증-실제 연구. 신경문 다이얼 이식. 2024; 39 (Suppl 1).
  • Smith RJ, Kavanagh D, Vivarelli M 등 C3 사구체 병증 환자에서 Iptacopan의 효능 및 안전성 : Phase 3 SALE-C3G 연구의 12 개월 결과. ASN (American Society of Nephrology)에서 발표 됨 2024 년 주류; 2024 년 10 월 23-27 일; 샌디에고, 캘리포니아
  • 노바티스. Novartis Oral Fabhalta® (Iptacopan)는 C3 사구체 병증 (C3G)으로 살고있는 성인의 치료에 대한 긍정적 인 CHMP 의견을받습니다. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-oral-fabhalta-iptacopan-receives-positive-chmp-opinion-treatment-adults-living-c3-glomerulopathy-c3g . 2025 년 3 월 접근.
  • ClinicalTrials.gov. C3 사구체 병증 환자에서 Iptacopan의 효능 및 안전성에 대한 연구. (Isse-C3G). https://clinicaltrials.gov/study/nct04817618 . 2025 년 2 월에 접근.
  • Ravindran A, Fervenza FC, Smith RJH, Sethi S. C3 사구체 병증은 단일 클론 IG와 관련된 뚜렷한 하위 유형입니다. 신장 int. 2018; 94 (1) : 178-186.
  • Medjeral-Thomas NR, O'Shaughnessy MM, O'Regan JA, et al. C3 사구체 병증 : 임상 병리학 적 특징 및 결과의 예측 변수. Clin J Am Soc Nephrol. 2014; 9 (1) : 46-53.

    • 출처 : Novartis

    게시됨 : 2025-03-24 12:00

    더 읽어보세요

    면책조항

    Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

    특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

    인기있는 키워드