Novartis menerima kelulusan FDA ketiga untuk Fabhalta Oral (Iptacopan), rawatan pertama dan satu -satunya yang diluluskan dalam Glomerulopati C3

Ikuti Drugslib di

Basel, 20 Mac, 2025-Novartis hari ini mengumumkan bahawa fabhalta oral (Iptacopan) telah menerima kelulusan Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) untuk rawatan orang dewasa dengan C3 Glomerulopati (C3g), untuk mengurangkan keadaan Mempengaruhi banyak aspek kesihatan fizikal dan emosi mereka, dan pilihan rawatan terdahulu kami datang dengan cabaran yang signifikan, "kata Carla Nester, M.D., M.S.A., F.A.S.N., Profesor Pediatrik-Neprologi di University of Iowa dan Fabhalta Muncul Kajian-C3G. "Kelulusan Fabhalta ini bersejarah untuk seluruh komuniti C3G seperti sekarang, untuk kali pertama, kami mempunyai terapi yang dipercayai merawat penyebab penyakit ini, memberikan potensi untuk penjagaan standard baru bagi pesakit."

Fabhalta adalah satu-satunya perencat lisan laluan pelengkap alternatif untuk menargetkan secara selektif apa yang dianggap sebagai penyebab utama penyakit1-3. Sebelum kelulusan Fabhalta, pesakit terpaksa bergantung kepada penjagaan sokongan, imunosupresi yang luas, dan pengurusan gejala5-6. "Sebagai seseorang yang keluarganya telah menderita C3G di beberapa generasi, sukar untuk menyatakan sepenuhnya cabaran fizikal dan emosi yang hidup dengan penyakit yang tidak henti-henti ini," kata Lindsey Fuller, pesakit C3G dan pemimpin bersama pahlawan C3G. "Untuk akhirnya mempunyai rawatan yang diluluskan - dan satu yang boleh diambil secara lisan - adalah sesuatu yang orang dengan C3G telah menunggu. Kelulusan hari ini membawa harapan baru untuk saya, keluarga saya, dan banyak lagi."

C3G adalah penyakit ginjal yang progresif dan ultra-jarang yang, sehingga kini, tidak mempunyai rawatan yang diluluskan2-5. Umur purata diagnosis adalah sekitar 23 tahun2. Prognosis adalah miskin, dengan kira -kira separuh daripada orang yang hidup dengan C3G maju ke kegagalan buah pinggang dalam tempoh 10 tahun diagnosis, yang memerlukan dialisis sepanjang hayat dan/atau pemindahan buah pinggang2,7. Orang yang hidup dengan C3G mungkin mengalami tahap keletihan yang tinggi, masalah mobiliti yang mempengaruhi aktiviti kehidupan seharian, dan gejala kesihatan mental, termasuk kemurungan dan kecemasan8,9. Kajian ini terdiri daripada tempoh rawatan rawak, dua kali ganda dengan Fabhalta berbanding plasebo selain penjagaan sokongan, diikuti dengan tempoh rawatan terbuka 6 bulan tambahan di mana semua peserta menerima Fabhalta1,10.

Rawatan dengan Fabhalta mengakibatkan pengurangan proteinuria yang bermakna secara klinikal, yang dilihat seawal 14 hari dan dikekalkan pada 12 bulan1,10. Begitu juga, dalam tempoh label terbuka, pengurangan proteinuria dilihat pada peserta yang beralih ke Fabhalta1,10.

Fabhalta menunjukkan profil keselamatan yang menggalakkan, tanpa isyarat keselamatan baru1. Pada pesakit dengan C3G, tindak balas buruk yang paling biasa (≥10%) dengan Fabhalta adalah nasofaringitis dan jangkitan virus1. Fabhalta boleh menyebabkan jangkitan serius yang disebabkan oleh bakteria yang terkandung dan hanya tersedia melalui penilaian risiko dan strategi mitigasi (REMS) yang memerlukan vaksin tertentu1.

Bulan lalu, Fabhalta menerima pendapat CHMP positif dalam C3G oleh Agensi Ubat Eropah (EMA) 11. Tinjauan pengawalseliaan untuk petunjuk ini berterusan di China dan Jepun. Penjagaan Perubahan dalam Penyakit Ginjal "Kami mengucapkan terima kasih yang mendalam kepada pesakit dan penyiasat yang mengambil bahagian dalam ujian klinikal kami, tanpa kelulusan FDA yang pertama di C3G tidak mungkin," kata Victor Bultó, Presiden AS, Novartis. "Dengan kelulusan tambahan ini untuk Fabhalta - yang kedua dalam penyakit buah pinggang - kami akan memanfaatkan keupayaan dan kepakaran kami untuk membawa rawatan inovatif ini kepada pesakit yang memerlukan ketika kami bekerja untuk membantu mengubah penjagaan orang yang hidup dengan penyakit buah pinggang."

Ini adalah kelulusan AS ketiga untuk Fabhalta dan yang kedua dalam portfolio Penyakit Ginjal Novartis sejak Ogos 2024, ketika Fabhalta diberikan kelulusan dipercepatkan oleh FDA untuk pengurangan proteinuria pada orang dewasa dengan immunoglobulin primer A nefropati A nefropati (IGAN) berisiko. Kelulusan berterusan untuk petunjuk ini adalah bergantung kepada bukti pengesahan1. Fabhalta menerima kelulusan FDA yang pertama pada bulan Disember 2023 untuk rawatan orang dewasa dengan hemoglobinuria malam paroxysmal (PNH) 1. Ditemui oleh Novartis, Fabhalta juga dikaji dalam pelbagai penyakit buah pinggang yang jarang berlaku, termasuk sindrom uremik hemolitik atipikal (AHUS), glomerulonephritis membranoproliferatif kompleks imun (IC-MPGN) dan lupus nefritis (LN). Kajian sedang dijalankan untuk menilai profil keselamatan dan keberkesanan dalam tanda-tanda penyiasatan ini. dan Zigakibart, sebuah antibodi monoklonal anti-april yang diselidiki subkutan yang sedang dalam pembangunan fasa III.

Mengenai muncul-c3g muncul-c3g (NCT04817618) adalah fasa multicenter fasa, rawak, dua buta, kumpulan selari, kajian plasebo untuk menilai keberkesanan dan keselamatan fabhalta oral dua kali sehari. Kajian ini terdiri daripada tempoh dua buta dua bulan di mana pesakit dewasa telah rawak 1: 1 untuk menerima Fabhalta atau plasebo di atas penjagaan sokongan, diikuti dengan tempoh label terbuka selama 6 bulan di mana semua pesakit menerima Fabhalta (termasuk mereka yang sebelum ini di plasebo) 1,12. Titik akhir utama untuk tempoh dua buta adalah pengurangan proteinuria dari garis dasar pada 6 bulan untuk Fabhalta berbanding plasebo seperti yang diukur oleh nisbah protein-creatinine urine 24 jam (UPCR) 1,12. Sebagai tambahan kepada hasil daripada pesakit dewasa dengan C3G, pendaftaran berterusan dalam kohort pesakit remaja yang berasingan dengan C3G12. 

Mengenai C3 Glomerulopathy (C3G) Setiap tahun, kira-kira 1-2 orang per juta di seluruh dunia baru didiagnosis dengan C3G, satu bentuk glomerulonephritis membranoproliferatif (MPGN) 3. Dalam C3G, overactivation laluan pelengkap alternatif - sebahagian daripada sistem imun - menyebabkan deposit protein C3 untuk membina dalam glomeruli buah pinggang, yang merupakan rangkaian saluran darah yang menapis sisa dan mengeluarkan cecair tambahan dari darah4,13. Ini mencetuskan keradangan dan kerosakan glomerular yang mengakibatkan proteinuria (protein dalam air kencing), hematuria (darah dalam air kencing) dan mengurangkan fungsi buah pinggang4,14.

Novartis dalam penyakit buah pinggang membina warisan 40 tahun yang bermula dalam pemindahan, Novartis sedang dalam misi untuk memberi kuasa penemuan dan mengubah penjagaan dalam kesihatan buah pinggang, bermula dengan keadaan buah pinggang yang mempunyai keperluan yang tidak dapat dipenuhi. Secara historis keadaan ini mempunyai pembiayaan dan penyelidikan yang jauh lebih sedikit, yang membawa kepada landskap rawatan yang sebahagian besarnya memberi tumpuan kepada pengurusan penyakit reaktif atau peringkat akhir, selalunya dengan beban fizikal, emosi, dan kewangan yang ketara. Paip kami mensasarkan penyebab penyakit yang mendasari, dengan tujuan untuk melindungi kesihatan buah pinggang dan kelewatan atau mencegah dialisis dan/atau pemindahan. Matlamat kami adalah untuk membantu pesakit kembali menjalani kehidupan mereka -sama ada di tempat kerja, di sekolah, atau dengan orang yang tersayang, dan dengan bekerjasama dengan pesakit, penyokong, doktor, dan pembuat dasar yang kami berhasrat untuk meningkatkan kesedaran, mempercepatkan diagnosis dan mendapatkan pesakit penjagaan yang tepat, lebih cepat.     Penafian

"Penyiasatan," "Paip," "Pelancaran," atau istilah yang serupa, atau oleh perbincangan tersirat atau tersirat mengenai kelulusan pemasaran yang berpotensi, petunjuk baru atau pelabelan untuk produk penyiasatan atau yang diluluskan yang diterangkan dalam siaran akhbar ini, atau mengenai pendapatan masa depan yang berpotensi dari produk tersebut. Anda tidak boleh meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan ini. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah berdasarkan kepercayaan dan harapan semasa kami mengenai peristiwa masa depan, dan tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian yang diketahui dan tidak diketahui. Sekiranya satu atau lebih risiko atau ketidakpastian ini menjadi kenyataan, atau harus andaian yang mendasari membuktikan yang salah, hasil sebenar mungkin berbeza-beza dari yang dinyatakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Tidak ada jaminan bahawa produk penyiasatan atau yang diluluskan yang diterangkan dalam siaran akhbar ini akan dikemukakan atau diluluskan untuk dijual atau untuk sebarang petunjuk atau pelabelan tambahan di mana -mana pasaran, atau pada bila -bila masa. Juga tidak ada jaminan bahawa produk tersebut akan berjaya secara komersil pada masa akan datang. Khususnya, jangkaan kami mengenai produk tersebut boleh dipengaruhi oleh, antara lain, ketidakpastian yang wujud dalam penyelidikan dan pembangunan, termasuk hasil percubaan klinikal dan analisis tambahan data klinikal yang sedia ada; tindakan pengawalseliaan atau kelewatan atau peraturan kerajaan secara amnya; trend global ke arah pembendungan kos penjagaan kesihatan, termasuk penentuan harga kerajaan, pembayar dan umum dan tekanan umum dan keperluan untuk meningkatkan ketelusan harga; keupayaan kami untuk mendapatkan atau mengekalkan perlindungan harta intelektual proprietari; keutamaan yang ditetapkan oleh doktor dan pesakit; keadaan politik, ekonomi dan perniagaan umum, termasuk kesan dan usaha untuk mengurangkan penyakit pandemik; keselamatan, kualiti, integriti data atau isu pembuatan; Potensi atau keselamatan data sebenar dan pelanggaran privasi data, atau gangguan sistem teknologi maklumat kami, dan risiko dan faktor lain yang disebut dalam Borang 20-F semasa Novartis AG dengan fail dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa AS. Novartis menyediakan maklumat dalam siaran akhbar ini pada tarikh ini dan tidak melaksanakan sebarang kewajipan untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini sebagai hasil daripada maklumat baru, peristiwa masa depan atau sebaliknya.

Mengenai Novartis Novartis adalah syarikat ubat yang inovatif. Setiap hari, kami berusaha untuk mengulangi semula ubat untuk memperbaiki dan memperluaskan kehidupan orang ramai supaya pesakit, profesional penjagaan kesihatan dan masyarakat diberi kuasa dalam menghadapi penyakit yang serius. Ubat -ubatan kami mencapai hampir 300 juta orang di seluruh dunia. href = "https://www.linkedin.com/company/novartis/" target = "_ blank" rel = "nofollow noopener"> linkedin , Facebook , x/twitter href = "https://instagram.com/novartis?igshid=mzrlodbinwflza==__; JAOYRW65UBAALHEHRDQ-W0M4EZZXEQEL0PTAFXN2M99VRIK39PF49PAC8NBK93PXP3UASBQKAF8OENZWXG8SK $ " sasaran = "_ blank" rel = "nofollow noopener"> Instagram .

Rujukan

  • Fabhalta menetapkan maklumat. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; Mac 2025.
  • Martín B, Smith RJH. Dalam: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, et al., Editor. C3 Glomerulopathy. GenerEviews® [Internet]. Dikemaskini 2018. Universiti Washington, Seattle; 1993-2024. Boleh didapati dari: https://www.ncbi.nih. Diakses Februari 2025. Int J mol Sci. 2020; 21 (2): 525. 
  • Caravaca-Fontán F, Lucientes L, Cavero T, Praga M. Kemas kini C3 glomerulopathy: penyakit pelengkap. Nephron. 2020; 144 (6): 272-280. 
  • Penyakit buah pinggang: Meningkatkan Kumpulan Kerja Glomerular Hasil Glomerular (KDIGO). Kdigo 2021 Garis Panduan Amalan Klinikal untuk Pengurusan Penyakit Glomerular. Buah pinggang int. 2021; 100 (4s): S1-S276. doi: 10.1016/j.kint.2021.05.021
  • Yayasan Ginjal Kebangsaan. Rawatan untuk C3G. Yayasan Ginjal Kebangsaan. Boleh didapati dari: https://www.kidney.org/kidney-topics/treatment--c3. Diakses Februari 2025.
  • Smith RJH, Appel GB, Blom AM, et al. C3 Glomerulopathy-Memahami penyakit buah pinggang yang didorong oleh pelengkap yang jarang berlaku. Nat Rev Nephrol. 2019; 15 (3): 129-143.
  • Feldman DL, Bomback A, Nester C. Suara pesakit: Laporan mesyuarat pembangunan dadah yang terfokus secara luaran pada pelengkap 3 glomerulopathy (C3G). Yayasan Ginjal Kebangsaan. Diterbitkan pada 26 Mac 2018. Boleh didapati dari: https://www.kidney.org/sites/default/files/c3g_el-pfdd_vop-report_3-29-18.pdf . Diakses Februari 2025.
  • Lafayette R, Sidhu R, Proudfoot C, et al. Kualiti hidup dan beban keletihan pada individu yang hidup dengan pelengkap 3 glomerulopati-kajian dunia nyata. Transplantasi dail nephrol. 2024; 39 (Suppl 1).
  • Smith RJ, Kavanagh D, Vivarelli M, et al. Keberkesanan dan keselamatan iptacopan pada pesakit dengan glomerulopati C3: hasil 12 bulan dari kajian Fasa 3 muncul-C3G. Dibentangkan di Amerika Syarikat Nefrologi (ASN) Minggu Ginjal 2024; 23-27 Oktober, 2024; San Diego, CA.
  • Novartis. Novartis Oral Fabhalta® (Iptacopan) menerima pendapat CHMP positif untuk rawatan orang dewasa yang hidup dengan C3 glomerulopathy (C3G). Boleh didapati dari: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-oral-fabhalta-iptacopan-receives-positive-chmp-opinion-treatment-adults-living-c3-lomerulopathy-c3g . Diakses Mac 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Kajian keberkesanan dan keselamatan iptacopan pada pesakit dengan glomerulopati C3. (Muncul-c3g). Boleh didapati dari: https://clinicaltrials.gov/study/nct04817618 Diakses Februari 2025. Buah pinggang int. 2018; 94 (1): 178-186.
  • Medjeral-Thomas Nr, O'Shaughnessy MM, O'Regan JA, et al. C3 Glomerulopathy: Ciri -ciri klinikopatologi dan peramal hasil. Clin J Am Soc Nephrol. 2014; 9 (1): 46-53.

    • Sumber: Novartis

    Disiarkan : 2025-03-24 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular