Novartis ontvangt derde FDA -goedkeuring voor orale Fabhalta (Iptacopan), de eerste en enige behandeling goedgekeurd in C3 Glomerulopathie

Volg Drugslib op

Basel, 20 maart 2025-Novartis heeft vandaag aangekondigd dat Oral Fabhalta (IPTACOPAN) de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedkeuring heeft ontvangen voor de behandeling van volwassenen met C3 Glomerulopathy (C3G), om proteïnurie te verminderen, waardoor het eerste en alleen de behandeling van deze conditie is. Veel aspecten van hun fysieke en emotionele gezondheid, en onze eerdere behandelingsopties kwamen met aanzienlijke uitdagingen, ”zei Carla Nester, M.D., M.S.A., F.A.S.N., professor pediatrics-Nephrology aan de University of Iowa en Fabhalta verschijning-C3G Study Co-Investator. "Deze goedkeuring van Fabhalta is historisch voor de hele C3G -gemeenschap, zoals nu, voor het eerst hebben we een therapie waarvan wordt aangenomen dat ze de onderliggende oorzaak van de ziekte behandelen, waardoor het potentieel is voor een nieuwe zorgstandaard voor patiënten."

Fabhalta is de enige orale remmer van de alternatieve complementroute om zich selectief te richten wat wordt beschouwd als de onderliggende oorzaak van de ziekte1-3. Vóór de goedkeuring van Fabhalta moesten patiënten vertrouwen op ondersteunende zorg, brede immunosuppressie en symptoombeheer5-6.

"Als iemand wiens familie over meerdere generaties aan C3G heeft geleden, is het moeilijk om de fysieke en emotionele uitdagingen van het leven met deze niet-aflatende ziekte volledig uit te drukken," zei Lindsey Fuller, C3G-patiënt en co-leider van C3G Warriors. "Om eindelijk een goedgekeurde behandeling te hebben - en een die oraal kan worden genomen - is iets waar mensen met C3G op hebben gewacht. De goedkeuring van vandaag brengt nieuwe hoop voor mij, mijn familie en zoveel anderen."

C3G is een progressieve en ultra-zeldzame nierziekte die tot nu toe geen goedgekeurde behandelingen 2-5 heeft gehad. De gemiddelde leeftijd van de diagnose is ongeveer 23 jaar oud22. De prognose is slecht, met ongeveer de helft van de mensen die met C3G leven die zich binnen 10 jaar na diagnose voortschrijden, waarvoor levenslange dialyse en/of niertransplantatie nodig is 2,7. Mensen die met C3G leven, kunnen een hoge mate van vermoeidheid, mobiliteitsproblemen ervaren die van invloed zijn op activiteiten in het dagelijkse leven en geestelijke gezondheidssymptomen, waaronder depressie en angst8,9.

Gegevensondersteunende goedkeuring De pivotale fase III verschijnt-C3G-studie evalueerde de efficiënte en veiligheid van tweemaal daagse orale orale orale orale orale orale orale orale orale orale orale oraal orale orale orale oceaan bij volwassen patiënten met C3G1,10. De studie bestond uit een gerandomiseerde, dubbelblinde behandelingsperiode van 6 maanden met Fabhalta in vergelijking met placebo naast ondersteunende zorg, gevolgd door een extra 6-maanden open-label behandelingsperiode waarbij alle deelnemers Fabhalta1,10 ontvingen.

Behandeling met fabhalta resulteerde in klinisch betekenisvolle proteïnurie -reductie, die al in 14 dagen werd gezien en op 12 maanden lang werd aangenomen. Evenzo werd in de open-labelperiode proteïnuria-reductie gezien bij deelnemers die overschakelden naar Fabhalta1,10.

Fabhalta demonstreerde een gunstig veiligheidsprofiel, zonder nieuwe veiligheidssignalen1. Bij patiënten met C3G waren de meest voorkomende bijwerkingen (≥10%) met fabhalta nasofaryngitis en virale infecties1. Fabhalta kan ernstige infecties veroorzaken veroorzaakt door ingekapselde bacteriën en is alleen beschikbaar via een risico -evaluatie- en mitigatiestrategie (REMS) die specifieke vaccinaties vereist1.

Vorige maand ontving Fabhalta een positief CHMP -advies in C3G door het European Medicines Agency (EMA) 11. Regelgevende beoordelingen voor deze indicatie zijn aan de gang in China en Japan.

het transformeren van zorg bij nierziekte "We breiden onze diepste dank uit aan de patiënten en onderzoekers die hebben deelgenomen aan onze klinische proeven, zonder wie deze eerste FDA -goedkeuring in C3G niet mogelijk zou zijn geweest," zei Victor Bultó, president US, Novartis. "Met deze aanvullende goedkeuring voor Fabhalta - de tweede in de nierziekte - zullen we gebruik maken van onze gevestigde mogelijkheden en expertise om deze innovatieve behandeling te bieden aan patiënten in nood terwijl we werken om de zorg voor mensen die leven met nierziekten te helpen transformeren."

Dit is de derde Amerikaanse goedkeuring voor Fabhalta en zijn tweede binnen de Novartis nierziekteportfolio sinds augustus 2024, toen Fabhalta werd versneld door de FDA door de FDA voor de reductie van proteïnurie bij volwassenen bij volwassenen met primaire immunoglobuline A nefropathie (IGAN) bij een snelle ziekteprogressie. Voortdurende goedkeuring voor deze indicatie is afhankelijk van bevestigend bewijs1. Fabhalta ontving zijn eerste FDA -goedkeuring in december 2023 voor de behandeling van volwassenen met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) 1. Geverd door Novartis wordt Fabhalta ook bestudeerd in een breed scala aan andere zeldzame nierziekten, waaronder atypisch hemolytisch uremisch syndroom (AHUS), immuuncomplex membranoproliferatieve glomerulonefritis (IC-MPGN) en lupus nefritis (LN). Studies are ongoing to evaluate the safety and efficacy profiles in these investigational indications.

In addition to Fabhalta, Novartis is advancing the late-stage development of two additional IgAN therapies with highly differentiated mechanisms of action: atrasentan, an investigational oral endothelin A receptor antagonist that received FDA filing acceptance in Q2 2024 with a decision anticipated in H1 2025, en Zigakibart, een onderzoekssubcutaan toegediend anti-april monoklonaal antilichaam dat zich momenteel in fase III-ontwikkeling bevindt.

Over verschijning-c3g verschijnt-c3g (NCT04817618) is een fase III multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, parallelle groep, placebo-gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van tweemaal daagse orale fabhalta (200 mg) bij patiënten met native nierc3g12 te evalueren. De studie bestaat uit een dubbelblinde periode van 6 maanden waarin volwassen patiënten 1: 1 werden gerandomiseerd om Fabhalta of placebo bovenop ondersteunende zorg te ontvangen, gevolgd door een open-label periode van 6 maanden waarin alle patiënten Fabhalta ontvangen (inclusief patiënten die eerder op placebo waren) 1,12. Het primaire eindpunt voor de dubbelblinde periode was proteïnuria-reductie van de basislijn na 6 maanden voor Fabhalta vergeleken met placebo zoals gemeten door 24-uur urine-eiwit-creatinine-verhouding (UPCR) 1,12. Naast de resultaten van volwassen patiënten met C3G, is de inschrijving aan de gang in een afzonderlijk cohort van adolescente patiënten met C3G12. 

Over C3 glomerulopathie (C3G) elk jaar worden ongeveer 1-2 mensen per miljoen wereldwijd nieuw gediagnosticeerd met C3G, een vorm van membranoproliferatieve glomerulonefritis (MPGN) 3. In C3G veroorzaakt overactivering van de alternatieve complementroute - onderdeel van het immuunsysteem - afzettingen van C3 -eiwit op te bouwen in nierglomeruli, een netwerk van bloedvaten die afval filteren en extra vloeistoffen uit het bloed 4,13 verwijderen. Dit veroorzaakt ontsteking en glomerulaire schade die resulteert in proteïnurie (eiwit in urine), hematurie (bloed in urine) en verminderde nierfunctie4,14.

Novartis in nierziekte voortbouwend op een 40-jarige erfenis die begon in transplantatie, is Novartis op een missie om doorbraken te empoweren en zorg te transformeren in de niergezondheid, te beginnen met nieraandoeningen die een aanzienlijke onvervulde behoefte hebben. Historisch gezien hebben deze aandoeningen aanzienlijk minder financiering en onderzoek gehad, wat leidde tot een behandelingslandschap die grotendeels was gericht op reactief of eindstadium ziektebeheer, vaak met aanzienlijke fysieke, emotionele en financiële lasten. Onze pijplijn richt zich op de onderliggende oorzaken van ziekten, met als doel de niergezondheid te beschermen en dialyse en/of transplantatie te vertragen of te voorkomen. Ons doel is om patiënten te helpen weer leven in het leven op hun voorwaarden - op het werk, op school of met geliefden, en door samen te werken met patiënten, advocaten, clinici en beleidsmakers, willen we het bewustzijn vergroten, de diagnose versnellen en patiënten de juiste zorg krijgen.    

DisclaimerThis press release contains forward-looking statements within the meaning of the United States Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements can generally be identified by words such as “potential,” “can,” “will,” “plan,” “may,” “could,” “would,” “expect,” “anticipate,” “look forward,” “believe,” “committed,” “investigational,” "Pipeline", "lancering", of vergelijkbare voorwaarden, of door uitdrukkelijke of impliciete discussies met betrekking tot mogelijke marketinggoedkeuringen, nieuwe indicaties of etikettering voor de onderzoeks- of goedgekeurde producten die in dit persbericht worden beschreven, of met betrekking tot mogelijke toekomstige inkomsten van dergelijke producten. U moet geen onnodige afhankelijkheid van deze verklaringen plaatsen. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op onze huidige overtuigingen en verwachtingen met betrekking tot toekomstige gebeurtenissen, en zijn onderworpen aan aanzienlijke bekende en onbekende risico's en onzekerheden. Als een of meer van deze risico's of onzekerheden zich voordoet, of onderliggende veronderstellingen onjuist zijn, kunnen de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van die uiteengezet in de toekomstgerichte verklaringen. Er kan geen garantie zijn dat de onderzoeks- of goedgekeurde producten die in dit persbericht worden beschreven, worden ingediend of goedgekeurd te koop of voor aanvullende indicaties of etikettering in een markt, of op een bepaald moment. Evenmin kan er enige garantie zijn dat dergelijke producten in de toekomst commercieel succesvol zullen zijn. In het bijzonder kunnen onze verwachtingen met betrekking tot dergelijke producten worden beïnvloed door onder andere de onzekerheden die inherent zijn aan onderzoek en ontwikkeling, inclusief resultaten van klinische proeven en aanvullende analyse van bestaande klinische gegevens; wettelijke acties of vertragingen of overheidsregulering in het algemeen; Wereldwijde trends in de kosten voor gezondheidszorgkosten, waaronder de overheid, betalers en algemene publieke prijzen en terugbetalingsdruk en vereisten voor verhoogde prijstransparantie; ons vermogen om eigen intellectuele eigendomsbescherming te verkrijgen of te handhaven; de specifieke voorschrijvende voorkeuren van artsen en patiënten; algemene politieke, economische en zakelijke omstandigheden, inclusief de effecten van en inspanningen om pandemische ziekten te verminderen; Veiligheid, kwaliteit, gegevensintegriteit of productieproblemen; Potentiële of werkelijke inbreuken op gegevensbeveiliging en gegevensprivacy, of verstoringen van onze informatietechnologiesystemen en andere risico's en factoren waarnaar wordt verwezen in het huidige formulier 20-F van Novartis AG bij de US Securities and Exchange Commission. Novartis verstrekt de informatie in dit persbericht vanaf deze datum en voert geen verplichting op om toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht bij te werken als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins.

over Novartis Novartis is een innovatief medicijnbedrijf. Elke dag werken we om geneeskunde opnieuw te bedenken om het leven van mensen te verbeteren en te verlengen, zodat patiënten, zorgverleners en samenlevingen worden gemachtigd in het licht van ernstige ziekten. Onze medicijnen bereiken wereldwijd bijna 300 miljoen mensen.

Reimagine Medicine met ons: bezoek ons ​​op https://www.novartis href = "https://www.linkedin.com/company/novartis/" target = "_ blanco" rel = "nofollow nooter"> Linkedin , Facebook , x/twitter en Instagram .

Referenties

  • Fabhalta voorschrijvende informatie. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; Maart 2025.
  • Martín B, Smith RJH. In: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, et al., Editors. C3 glomerulopathie. Genereviews® [internet]. Bijgewerkt 2018. Universiteit van Washington, Seattle; 1993-2024. Beschikbaar van: https:///www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk1425/ . Geraadpleegd in februari 2025.
  • Schena FP, Esposito P, Rossini M. Een verhalende beoordeling over C3 glomerulopathie: een zeldzame nierziekte. Int J Mol Sci. 2020; 21 (2): 525. 
  • Caravaca-Fontán F, Lucientes L, Cavero T, Praga M. Update over C3 glomerulopathie: een complement-gemedieerde ziekte. Nephron. 2020; 144 (6): 272-280. 
  • Nierziekte: verbetering van de wereldwijde uitkomsten (Kdigo) Glomerulaire ziekten werkgroep. KDIGO 2021 Richtlijn voor klinische praktijk voor het beheer van glomerulaire ziekten. Nier int. 2021; 100 (4S): S1-S276. doi: 10.1016/j.kint.2021.05.021
  • National Nier Foundation. Behandeling voor C3G. National Nier Foundation. Beschikbaar vanaf: https://www.kidney.org/kidney-topics/Treatment-C3G . Geraadpleegd in februari 2025.
  • Smith RJH, Appel GB, Blom AM, et al. C3 Glomerulopathie-Inzicht in een zeldzame complementgestuurde nierziekte. Nat Rev Nephrol. 2019; 15 (3): 129-143.
  • Feldman DL, Bomback A, Nester C. Voice van de patiënt: rapport van extern geleide patiëntgerichte geneesmiddelenontwikkeling op complement 3 glomerulopathie (C3G). National Nier Foundation. Published March 26, 2018. Available from: https://www.kidney.org/sites/default/files/c3g_el-pfdd_vop-report_3-29-18.pdf . Geraadpleegd in februari 2025.
  • Lafayette R, Sidhu R, Proudfoot C, et al. Kwaliteit van leven en vermoeidheidslast bij personen die leven met complement 3 glomerulopathie-een real-world studie. Nephrol -wijzerplaat transplantatie. 2024; 39 (Suppl 1).
  • Smith RJ, Kavanagh D, Vivarelli M, et al. Werkzaamheid en veiligheid van Iptacopan bij patiënten met C3-glomerulopathie: 12-maanden resultaten van de fase 3 verschijnen-C3G-studie. Gepresenteerd bij de American Society of Nephrology (ASN) Kidney Week 2024; 23-27 oktober 2024; San Diego, CA.
  • Novartis. Novartis Oral Fabhalta® (Iptacopan) ontvangt een positieve CHMP -mening voor de behandeling van volwassenen die leven met C3 glomerulopathie (C3G). Beschikbaar vanaf: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-oral-fabhalta-iptacopan-receives-positive-chmp-opinion-treatment-adults-adults-living-c3-glomerulopathy-c3g . Geraadpleegd in maart 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Studie van de werkzaamheid en veiligheid van IPTacopan bij patiënten met C3 -glomerulopathie. (Verschijnen-C3G). Beschikbaar vanaf: https://clinicaltrials.gov/study/nct04817618 . Geraadpleegd in februari 2025.
  • Ravindran A, Fervenza FC, Smith RJH, Sethi S. C3 Glomerulopathie geassocieerd met monoklonaal IG is een duidelijk subtype. Nier int. 2018; 94 (1): 178-186.
  • Medjeral-Thomas NR, O'Shaughnessy MM, O'Regan JA, et al. C3 glomerulopathie: klinisch -pathologische kenmerken en voorspellers van uitkomst. Clin J Am Soc Nephrol. 2014; 9 (1): 46-53.

    • Bron: Novartis

    Geplaatst : 2025-03-24 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden