Novartis otrzymuje trzecią zatwierdzenie FDA dla doustnej Fabhalta (IPTACOPAN), pierwszego i jedynego leczenia zatwierdzonego w GloMerulopatii C3

Bazylea, 20 marca 2025 r.-Novartis ogłosił dziś, że doustna Fabhalta (IPTACOPAN) otrzymała zatwierdzenie amerykańskiej administracji żywności i leków (FDA) na leczenie dorosłych za pomocą kłębuszków czołowej C3 (C3G), w celu zmniejszenia proteinurii, co czyni ją jedynie leczenie zatwierdzone przez ten warunek1-4.

c3g jest leczeniem, który często wpływa na młodzież, a także wiele osób. aspekty ich zdrowia fizycznego i emocjonalnego oraz nasze poprzednie opcje leczenia pojawiły się ze znaczącymi wyzwaniami ”-powiedziała Carla Nester, M.D., M.S.A., F.A.S.N., profesor pediatrii-nephrologii na University of Iowa i Fabhalta Shid-C3G Bade Bade. „To zatwierdzenie Fabhalty jest historyczne dla całej społeczności C3G, jak teraz, po raz pierwszy mamy terapię, która uważa się za leżącą podstawową przyczyną choroby, zapewniając potencjał nowego standardu opieki nad pacjentami”.

Fabhalta jest jedynym doustnym inhibitorem alternatywnego szlaku dopełniacza, aby selektywnie celować w to, co uważa się za podstawową przyczynę choroby 1-3. Przed zatwierdzeniem Fabhalty pacjenci musieli polegać na opiece podtrzymującej, szerokiej immunosupresji i zarządzaniu objawami 5-6.

„Jako ktoś, kogo rodzina cierpiała na C3G przez wiele pokoleń, trudno jest w pełni wyrazić fizyczne i emocjonalne wyzwania związane z życiem z tą nieubłaganą chorobą”, powiedziała Lindsey Fuller, pacjent z C3G i współprzewodniczący Wojowników C3G. „Wreszcie zatwierdzone leczenie - i takie, które można wziąć doustnie - to coś, na co ludzie z C3G czekali. Dzisiejsza aprobata przynosi Nową Nadzieję dla mnie, mojej rodzinie i wielu innym”.

C3G jest postępową i ultra-rzadką chorobą nerek, która do tej pory nie miała zatwierdzonych leczenia 2-5. Średni wiek diagnozy ma około 23 lat 2. Prognozy jest słabe, przy czym około połowa osób żyjących z C3G przechodzi do niewydolności nerek w ciągu 10 lat od diagnozy, wymagającą dializy i/lub przeszczepu nerek 2,7. Osoby żyjące z C3G mogą doświadczać wysokiego poziomu zmęczenia, problemów z poruszaniem się na codzienne czynności życiowe, a objawy zdrowia psychicznego, w tym depresja i lęk 8,9.

Dane wspierające zatwierdzenie Obfitna faza III III Badanie wyświetlane C3G oceniały skuteczność i bezpieczeństwo Fabhalta doustnego u dorosłych pacjentów z C3G1,10. Badanie składało się z 6-miesięcznego randomizowanego, podwójnie ślepego okresu leczenia Fabhalta w porównaniu z placebo oprócz opieki wspomagającej, a następnie dodatkowego 6-miesięcznego okresu leczenia otwartego znaku, w którym wszyscy uczestnicy otrzymali Fabhalta1,10.

Leczenie Fabhalta spowodowało klinicznie znaczącą redukcję białkomoczu, które obserwowano już 14 dni i utrzymywało się po 12 miesiącach 1,10. Podobnie, w okresie otwartym, redukcję białkomoczu zaobserwowano u uczestników, którzy przeszli na Fabhalta1,10.

Fabhalta wykazał korzystny profil bezpieczeństwa, bez nowych sygnałów bezpieczeństwa 1. U pacjentów z C3G najczęstszymi działaniami niepożądanymi (≥10%) z Fabhalta były zapalenie nosogarytmiczne i infekcje wirusowe1. Fabhalta może powodować poważne infekcje spowodowane zamkniętymi bakteriami i jest dostępna tylko poprzez ocenę ryzyka i strategię łagodzenia (REMS), która wymaga określonych szczepień 1.

W zeszłym miesiącu Fabhalta otrzymał pozytywną opinię CHMP w C3G przez Europejską Agencję Medyczni (EMA) 11. W Chinach i Japonii trwają przeglądy regulacyjne tego wskazania.

Przekształcanie opieki w chorobie nerek „Wyrażamy naszą najgłębszą wdzięczność pacjentom i badaczom, którzy uczestniczyli w naszych badaniach klinicznych, bez których pierwsza zgoda FDA w C3G nie byłaby możliwa”, powiedział Victor Bultó, prezydent USA, Novartis. „Dzięki tej dodatkowej zatwierdzeniu Fabhalty - drugiej w chorobie nerek - wykorzystamy nasze ustalone możliwości i wiedzę specjalistyczną, aby wprowadzić ten innowacyjny leczenie potrzebującym pacjentom, ponieważ pracujemy nad przekształceniem opieki nad osobami żyjącymi z chorobami nerek”.

Jest to trzecia zatwierdzenie Stanów Zjednoczonych dla Fabhalty i jej drugie w ramach portfolio chorób nerek Novartis od sierpnia 2024 r., Kiedy Fabhalta otrzymał przyspieszoną zatwierdzenie przez FDA w celu zmniejszenia białkomoczu u dorosłych z pierwotną immunoglobuliną nefropatii (IgAN) na ryzyko szybkiego postępu choroby. Dalsze zatwierdzenie tego wskazania jest uzależnione od potwierdzających dowodów1. Fabhalta otrzymał pierwszą zatwierdzenie FDA w grudniu 2023 r. W leczeniu dorosłych z napadowym hemoglobinurią (PNH) 1. Odkryty przez Novartis, Fabhalta jest również badany w szerokim zakresie innych rzadkich chorób nerek, w tym nietypowych hemolitycznych zespołu mocznictwa (AHUS), immunologicznego zapalenia czołowo-płucnego (IC-MPGN) i zapalenia nerkowania (LN). Trwają badania w celu oceny profili bezpieczeństwa i skuteczności w tych wskazaniach badawczych.

Oprócz Fabhalta, Novartis rozwija późne rozwój dwóch dodatkowych terapii IGAN z bardzo zróżnicowanymi mechanizmami działania: Atrasentan, badanie doustnej endoteliny A receptorowej antagonistę, która otrzymała FDA z akceptacją FDA w Q2 2024 w Q2 2024 w Q2 2024 w Q2 2024 w Q2 2024 w Q2 2024 z ATRASENTAN w H1 2025, i i i i i i i i i badaniu endoteliny endoteliny A receptorowi receptorowi otrzymał FDA aplikowane w Q2 2024 w H1 2025, i Zigakibart, badane podskórnie podawane antyaprylowe przeciwciało monoklonalne, które jest obecnie w rozwoju fazy III.

O SIME-C3G SHEAK-C3G (NCT04817618) jest wieloośrodkowym, randomizowanym, randomizowanym, podwójnie ślepym, różnorodnym, podwójnie ślepym, równoległym, w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa doustnej Fabhalta doustnej dwa razy dziennie doustnej (200 mg). Badanie obejmuje 6-miesięczny okres podwójnie ślepej ślepej ślepoty, w którym dorośli pacjenci byli randomizowani 1: 1, aby otrzymać Fabhalta lub placebo w zależności od opieki wspomagającej, a następnie 6-miesięczny okres otwartych znaków, w którym wszyscy pacjenci otrzymują Fabhalta (w tym u tych, którzy wcześniej byli na placebo) 1,12. Pierwotnym punktem końcowym dla okresu podwójnie ślepego było zmniejszenie białkomoczu z linii wyjściowej po 6 miesiącach dla Fabhalta w porównaniu z placebo mierzonym przez 24-godzinny stosunek białka moczu-kreatyniny (UPCR) 1,12. Oprócz wyników dorosłych pacjentów z C3G, rejestracja trwa w osobnej grupie u młodzieży z C3G12. 

O GLOMERULOPATYKA C3 (C3G) Każdego roku około 1-2 osób na milion na całym świecie zdiagnozowano C3G, formę błony błonowej zapalenia łodygowego (MPGN) 3. W C3G nadmiernie aktywacja alternatywnego szlaku dopełniacza - części układu odpornościowego - powoduje gromadzenie się złoża białka C3 w kłębuszkach nerkowych, które są siecią naczyń krwionośnych, które filtrują odpady i usuwają dodatkowe płyny z krwi 4,13. To wywołuje zapalenie i uszkodzenie kłębuszkowe, które powodują białkomocz (białko w moczu), krwiomoczu (krew w moczu) i zmniejszoną funkcję nerek 4,14.

Novartis w chorobie nerki na budowie 40-letniej spuścizny, która rozpoczęła się w przeszczepie, Novartis ma misję wzmocnienia przełomów i przekształcenia opieki w zdrowiu nerki, poczynając od warunków nerek, które mają znaczącą niezaspokojoną potrzebę. Historycznie warunki te miały znacznie mniejsze finansowanie i badania, co prowadzi do krajobrazu leczenia w dużej mierze koncentrowanego na reaktywnym lub końcowym zarządzaniu chorobami, często z znaczącymi obciążeniami fizycznymi, emocjonalnymi i finansowymi. Nasz rurociąg jest ukierunkowany na podstawowe przyczyny choroby, w celu ochrony zdrowia nerek i opóźnienia lub zapobiegania dializie i/lub przeszczepieniu. Naszym celem jest pomoc pacjentom w powrocie do życia na ich warunkach - czy to w pracy, w szkole, czy z bliskimi, oraz współpraca z pacjentami, zwolennikami, klinicystami i decydentami staramy się podnieść świadomość, przyspieszyć diagnozę i zapewnić pacjentom właściwą opiekę, wcześniej.    

Zastrzeżenie Niniejszy komunikat prasowy zawiera wypowiedzi przyszłościowe w rozumieniu ustawy o reformach sądowych w sprawie sądów prywatnych w Stanach Zjednoczonych z 1995 r. Oświadczenia o przyszłości można utożsamiać przez słowa takie jak „potencjał”, „może”, „woli”, „może”, „może”, „może” by „oczekiwać”, „oczekiwać”, „spodziewać się”, „spodziewać się”, „can”, „woli”, „może”, „może”, „może by” by „oczekiwać”, „oczekiwać”, „”, „ „Badawcze”, „Pipeline”, „uruchom” lub podobne warunki, lub poprzez wyraźne lub dorozumiane dyskusje dotyczące potencjalnych zatwierdzeń marketingowych, nowych wskazań lub etykietowania produktów badawczych lub zatwierdzonych opisanych w niniejszym komunikacie prasowym lub dotyczące potencjalnych przyszłych przychodów z takich produktów. Nie powinieneś polegać na tych stwierdzeniach. Takie oświadczenia dotyczące przyszłości oparte są na naszych obecnych przekonaniach i oczekiwaniach dotyczących przyszłych wydarzeń i podlegają znacznym znanym i nieznanym ryzyku i niepewnościom. Jeśli jedno lub więcej z tych zagrożeń lub niepewności zmaterializuje się lub powinny być niepoprawne, rzeczywiste wyniki mogą się różnić w sposób istotny od tych określonych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Nie można zagwarantować, że produkty badawcze lub zatwierdzone opisane w niniejszym komunikacie prasowym zostaną przesłane lub zatwierdzone do sprzedaży lub na jakiekolwiek dodatkowe wskazania lub etykietowanie na dowolnym rynku lub w dowolnym momencie. W przyszłości nie może być też gwarancji, że takie produkty będą odnoszące sukcesy w handlu. W szczególności na nasze oczekiwania dotyczące takich produktów mogą mieć wpływ między innymi niepewność związaną z badaniami i rozwojem, w tym wyniki badań klinicznych i dodatkową analizę istniejących danych klinicznych; działania regulacyjne lub opóźnienia lub regulacje rządowe; Globalne trendy w zakresie ograniczenia kosztów opieki zdrowotnej, w tym rządowe, płatnicze i ogólne wyceny publiczne oraz presja i wymagania dotyczące zwrotu podwyższonej przejrzystości cen; nasza zdolność do uzyskania lub utrzymywania własności własności własności intelektualnej; Szczególne preferencje przepisujące lekarzy i pacjentów; Ogólne warunki polityczne, gospodarcze i biznesowe, w tym skutki i wysiłki na rzecz złagodzenia chorób pandemicznych; Bezpieczeństwo, jakość, integralność danych lub problemy produkcyjne; Potencjalne lub faktyczne naruszenia bezpieczeństwa danych i prywatności danych lub zakłócenia naszych systemów technologii informatycznych oraz inne ryzyko i czynniki, o których mowa w obecnej formie 20-F Novartis AG w aktach w amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Novartis dostarcza informacji w niniejszym komunikacie prasowym na ten data i nie zobowiązuje się do aktualizacji wszelkich wypowiedzi przyszłościowych zawartych w niniejszym komunikacie prasowym w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń lub innych.

O Novartis Novartis to innowacyjna firma lekarska. Każdego dnia pracujemy nad ponownym wyobrażeniem na medycynie w celu poprawy i rozszerzenia życia ludzi, aby pacjenci, pracownicy służby zdrowia i społeczeństwa byli uprawnieni w obliczu poważnych chorób. Nasze leki docierają do prawie 300 milionów ludzi na całym świecie.

Ponowne wyobraź sobie medycynę z nami: odwiedź nas na https://www.novartis.com i połączyć się z nas. href = "https://www.linkedin.com/company/novartis/" target = "_ blank" rel = "nofollow noopener"> linkedin ,