A Novartis recebe a terceira aprovação da FDA para Oral Fabhalta (Iptacopan), o primeiro e o único tratamento aprovado na glomerulopatia C3
Basileia, 20 de março de 2025-A Novartis anunciou hoje que a Oral Fabhalta (Iptacopan) recebeu a aprovação da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para o tratamento de adultos com glomerulopatia de C3 (C3G), para reduzir a proteinuria, que a primeira e a única doença é aprovada para essa condição1-4. Impactando muitos aspectos de sua saúde física e emocional, e nossas opções de tratamento anteriores vieram com desafios significativos ”, disse Carla Nester, M.D., M.S.A., F.A.S.N., Professora de Pediatria-Nefrologia da Universidade de Iowa e Fabhalta, co-investigador do estudo APLEY-C3G. "Essa aprovação de Fabhalta é histórica para toda a comunidade C3G como agora, pela primeira vez, temos uma terapia que se acredita tratar a causa subjacente da doença, fornecendo o potencial de um novo padrão de atendimento aos pacientes".
Fabhalta é o único inibidor oral da via alternativa do complemento para atingir seletivamente o que se pensa ser a causa subjacente da doença1-3. Antes da aprovação de Fabhalta, os pacientes tiveram que confiar em cuidados de apoio, ampla imunossupressão e gerenciamento de sintomas5-6.
"Como alguém cuja família sofreu C3G em várias gerações, é difícil expressar completamente os desafios físicos e emocionais de viver com essa doença implacável", disse Lindsey Fuller, paciente C3G e co-líder de guerreiros C3G. "Finalmente ter um tratamento aprovado - e que pode ser tomado por via oral - é algo que as pessoas com C3G estão esperando. A aprovação de hoje traz uma nova esperança para mim, minha família e muitos outros".
C3G é uma doença renal progressiva e ultra-rara que, até agora, não teve tratamentos aprovados2-5. A idade média do diagnóstico é de cerca de 23 anos2. O prognóstico é ruim, com aproximadamente metade das pessoas vivendo com C3G progredindo para insuficiência renal dentro de 10 anos após o diagnóstico, exigindo diálise ao longo da vida e/ou transplante de rim2,7. Pessoas que vivem com C3G podem sofrer altos níveis de fadiga, problemas de mobilidade que afetam as atividades da vida cotidiana e os sintomas de saúde mental, incluindo depressão e ansiedade8,9. O estudo foi composto por um período de tratamento randomizado e duplo-cego com Fabhalta em comparação com o placebo, além dos cuidados de apoio, seguidos por um período adicional de tratamento de rótulo aberto de 6 meses em que todos os participantes receberam Fabhalta1,10.
O tratamento com Fabhalta resultou em redução de proteinúria clinicamente significativa, que foi vista em 14 dias e sustentada aos 12 meses1,10. Da mesma forma, no período aberto, a redução da proteinúria foi observada em participantes que mudaram para Fabhalta1,10.Fabhalta demonstrou um perfil de segurança favorável, sem novos sinais de segurança1. Em pacientes com C3G, as reações adversas mais comuns (≥10%) com Fabhalta foram nasofaringite e infecções virais1. Fabhalta pode causar infecções graves causadas por bactérias encapsuladas e está disponível apenas por meio de uma estratégia de avaliação e mitigação de risco (REMS) que requer vacinas específicas1.
No mês passado, Fabhalta recebeu uma opinião positiva do CHMP em C3G pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) 11. As revisões regulatórias para esta indicação estão em andamento na China e no Japão.
Transformando os cuidados em doenças renais "estendemos nossa mais profunda gratidão aos pacientes e aos investigadores que participaram de nossos ensaios clínicos, sem os quais essa primeira aprovação da FDA em C3G não seria possível", disse Victor Bultó, presidente dos Novartis. "Com essa aprovação adicional para Fabhalta - a segunda em doença renal - alavancaremos nossas capacidades e conhecimentos estabelecidos para trazer esse tratamento inovador aos pacientes necessitados, enquanto trabalhamos para ajudar a transformar os cuidados com pessoas que vivem com doenças renais".
Esta é a terceira aprovação dos EUA para Fabhalta e seu segundo no portfólio de doenças renais da Novartis desde agosto de 2024, quando Fabhalta recebeu a aprovação acelerada pelo FDA para a redução de proteinúria em adultos com nefropatia por imunoglobulina primária. A aprovação contínua para essa indicação depende de evidências confirmatórias1. A Fabhalta recebeu sua primeira aprovação da FDA em dezembro de 2023 para o tratamento de adultos com hemoglobinúria noturna paroxística (PNH) 1. Descoberto por Novartis, Fabhalta também está sendo estudado em uma ampla gama de outras doenças renais raras, incluindo a síndrome urêmica hemolítica atípica (AHUS), glomerulonefrite por membranoproliferativa complexa imunológica (IC-MPGN) e nefrite de lúpus (LN). Estudos estão em andamento para avaliar os perfis de segurança e eficácia nessas indicações de investigação. e Zigakibart, um anticorpo monoclonal anti-abril administrado por subcutaneamente que está atualmente no desenvolvimento da Fase III.
Sobre o aparecimento-C3G aparece-se-C3G (NCT04817618) é um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, paralelo, de fase III para avaliar a eficácia e a segurança de Fabhalta Oral11112. O estudo compreende um período duplo de 6 meses em que pacientes adultos foram randomizados 1: 1 para receber Fabhalta ou Placebo em cima dos cuidados de apoio, seguidos por um período de 6 meses aberto em que todos os pacientes recebem Fabhalta (incluindo aqueles que estavam no placebo) 1,12. O endpoint primário para o período duplo-cego foi a redução da proteinúria da linha de base aos 6 meses para Fabhalta em comparação com o placebo, medido pela razão de proteína-criatinina da urina 24 horas (UPCR) 1,12. Além dos resultados de pacientes adultos com C3G, a inscrição está em andamento em uma coorte separada de pacientes adolescentes com C3G12.
Sobre a glomerulopatia C3 (C3G) A cada ano, aproximadamente 1-2 pessoas por milhão em todo o mundo são recentemente diagnosticadas com C3G, uma forma de glomerulonefrite de membranoproliferativa (MPGN) 3. No C3G, a superativação da via de complemento alternativa - parte do sistema imunológico - faz com que depósitos de proteína C3 se acumulem em glomérulos renais, que são uma rede de vasos sanguíneos que filtram o desperdício e removem fluidos extras do sangue 4,13. Isso desencadeia a inflamação e os danos glomerulares que resultam em proteinúria (proteína na urina), hematúria (sangue na urina) e redução da função renal4,14.
Novartis em doença renal construindo um legado de 40 anos que começou em transplante, a Novartis está em uma missão para capacitar os avanços e transformar os cuidados na saúde renal, começando com as condições renais que têm necessidade significativa não atendida. Historicamente, essas condições tiveram consideravelmente menos financiamento e pesquisa, levando a um cenário de tratamento focado amplamente no gerenciamento de doenças reativas ou em estágio final, geralmente com encargos físicos, emocionais e financeiros significativos. Nosso oleoduto tem como alvo as causas subjacentes da doença, com o objetivo de proteger a saúde renal e atrasar ou impedir a diálise e/ou transplante. Nosso objetivo é ajudar os pacientes a voltar a viver a vida em seus termos - seja no trabalho, na escola, ou com os entes queridos, e em parceria com pacientes, advogados, médicos e formuladores de políticas, pretendemos aumentar a conscientização, acelerar o diagnóstico e obter os pacientes os cuidados certos, mais cedo.
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Referências
Fonte: Novartis
Postou : 2025-03-24 12:00
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