Novartis primește a treia aprobare FDA pentru Fabhalta orală (iptacopan), primul și singurul tratament aprobat în Glomerulopatia C3

Urmăriți Drugslib pe

BASEL, 20 martie 2025-Novartis a anunțat astăzi că Oral Fabhalta (Iptacopan) a primit aprobarea Administrației pentru Alimente și Droguri din SUA (FDA) pentru tratamentul adulților cu glomerulopatie C3 (C3G), pentru a reduce proteinuria, ceea ce îl face pe primul și numai tratamentul aprobat pentru această condiție1-4. Multe aspecte ale sănătății lor fizice și emoționale, precum și opțiunile noastre de tratament anterioare au venit cu provocări semnificative ”, a declarat Carla Nester, M.D., M.S.A., F.A.S.N., profesor de pediatrie-nefrologie la Universitatea din Iowa și Co-Investigator de studiu Fabhalta Apare-C3G. „Această aprobare a Fabhalta este istorică pentru întreaga comunitate C3G, deoarece acum, pentru prima dată, avem o terapie despre care se crede că tratează cauza care stă la baza bolii, oferind potențialul unui nou standard de îngrijire pentru pacienți.”

Fabhalta este singurul inhibitor oral al căii de completare alternativă pentru a viza selectiv ceea ce se crede că este cauza care stă la baza bolii1-3. Înainte de aprobarea Fabhalta, pacienții au trebuit să se bazeze pe îngrijiri de susținere, imunosupresie largă și gestionarea simptomelor5-6.

„Ca cineva a cărui familie a suferit de C3G de-a lungul mai multor generații, este dificil să exprimăm pe deplin provocările fizice și emoționale de a trăi cu această boală fără legătură”, a spus Lindsey Fuller, pacientul C3G și co-liderul războinicilor C3G. "A avea în sfârșit un tratament aprobat - și unul care poate fi luat pe cale orală - este ceva ce au așteptat persoane cu C3G. Aprobarea de astăzi aduce o nouă speranță pentru mine, familia mea și multe altele."

C3G este o boală renală progresivă și ultra-rară care, până acum, nu a avut tratamente aprobate2-5. Vârsta medie a diagnosticului este de aproximativ 23 de ani2. Prognoza este slabă, aproximativ jumătate din persoanele care trăiesc cu C3G progresând spre insuficiență renală în termen de 10 ani de la diagnostic, necesitând dializă pe tot parcursul vieții și/sau transplant de rinichi2,7. Persoanele care trăiesc cu C3G pot experimenta niveluri ridicate de oboseală, probleme de mobilitate care afectează activitățile de viață de zi cu zi și simptome de sănătate mintală, inclusiv depresie și anxietate8,9.

Date care susțin aprobarea Studiul pivotal de fază III apare-C3G a evaluat eficacitatea și siguranța de două ori de două ori ogalta orală la pacienții adulți cu C3G1,10. Studiul a fost alcătuit dintr-o perioadă de tratament randomizată de 6 luni, dublu-orb, cu Fabhalta, comparativ cu placebo, pe lângă îngrijiri de susținere, urmată de o perioadă suplimentară de tratament deschis de 6 luni în care toți participanții au primit Fabhalta1,10.

Tratamentul cu Fabhalta a dus la reducerea proteinuriei semnificative clinic, care a fost observată încă de la 14 zile și susținută la 12 luni1,10. În mod similar, în perioada deschisă, a fost observată reducerea proteinuriei la participanții care au trecut la Fabhalta1,10.

Fabhalta a demonstrat un profil de siguranță favorabil, fără semnale de siguranță noi1. La pacienții cu C3G, cele mai frecvente reacții adverse (≥10%) cu Fabhalta au fost nazofaringita și infecțiile virale1. Fabhalta poate provoca infecții grave cauzate de bacterii încapsulate și este disponibilă numai printr -o strategie de evaluare și atenuare a riscurilor (REMS) care necesită vaccinuri specifice1.

Luna trecută, Fabhalta a primit o opinie CHMP pozitivă în C3G de către Agenția Europeană de Medicamente (EMA) 11. Recenziile de reglementare pentru această indicație sunt în desfășurare în China și Japonia.

Transformarea îngrijirii în bolile renale „Ne extindem cea mai profundă recunoștință față de pacienții și anchetatorii care au participat la studiile noastre clinice, fără de care această primă aprobare FDA în C3G nu ar fi fost posibilă”, a spus Victor Bultó, președinte SUA, Novartis. „Cu această aprobare suplimentară pentru Fabhalta - a doua în boala renală - vom folosi capacitățile și expertiza noastră consacrate pentru a aduce acest tratament inovator pacienților care au nevoie, în timp ce lucrăm pentru a ajuta la transformarea îngrijirii persoanelor care trăiesc cu boli renale.”

Aceasta este a treia aprobare a SUA pentru Fabhalta și a doua sa în portofoliul de boli de rinichi Novartis din august 2024, când Fabhalta a primit aprobarea accelerată de către FDA pentru reducerea proteinuriei la adulți cu imunoglobulina primară a nefropatiei (Igan), cu risc de progresie rapidă a bolii. Aprobarea continuă pentru această indicație depinde de dovezi de confirmare1. Fabhalta a primit prima aprobare FDA în decembrie 2023 pentru tratamentul adulților cu hemoglobinurie nocturnă paroxistică (PNH) 1. Descoperită de Novartis, Fabhalta este, de asemenea, studiată într-o gamă largă de alte boli renale rare, incluzând sindromul uremic hemolitic atipic (AHUS), glomerulonefrita membranoliferativă complexă imună (IC-MPGN) și Lupus Nefrita (LN). Studies are ongoing to evaluate the safety and efficacy profiles in these investigational indications.

In addition to Fabhalta, Novartis is advancing the late-stage development of two additional IgAN therapies with highly differentiated mechanisms of action: atrasentan, an investigational oral endothelin A receptor antagonist that received FDA filing acceptance in Q2 2024 with a decision anticipated in H1 2025, and Zigakibart, un anticorp monoclonal anti-aprilie administrat subcutanat care se află în prezent în faza III.

despre apariția-c3g apare-c3g (NCT04817618) este un studiu multicentric al fazei III, randomizat, dublu-orb, paralel, grup controlat cu placebo pentru a evalua eficacitatea și siguranța Fabhalta orală de două ori pe zi (200 mg) la pacienții cu rinichiul nativ C3G1,12. Studiul cuprinde o perioadă dublu-orb de 6 luni în care pacienții adulți au fost randomizați 1: 1 pentru a primi Fabhalta sau placebo pe deasupra îngrijirii de susținere, urmată de o perioadă deschisă de 6 luni în care toți pacienții primesc Fabhalta (inclusiv cei care au fost anterior pe placebo) 1,12. Obiectivul principal pentru perioada dublu-orb a fost reducerea proteinuriei de la nivelul inițial la 6 luni pentru Fabhalta, comparativ cu placebo, măsurat cu raportul de proteină-creatinină de urină de 24 de ore (UPCR) 1,12. Pe lângă rezultatele pacienților adulți cu C3G, înscrierea este în desfășurare într -o cohortă separată de pacienți adolescenți cu C3G12. 

despre glomerulopatia C3 (C3G) În fiecare an, aproximativ 1-2 persoane pe milion la nivel mondial sunt diagnosticate recent cu C3G, o formă de glomerulonefrită membranoproliferativă (MPGN) 3. În C3G, supraactivarea căii alternative a complementului - parte a sistemului imunitar - face ca depozitele proteinei C3 să se construiască în glomeruli renale, care sunt o rețea de vase de sânge care filtrează deșeurile și îndepărtează fluide suplimentare din sânge4,13. Acest lucru declanșează inflamația și daunele glomerulare care duce la proteinurie (proteină în urină), hematurie (sânge în urină) și reducerea funcției renale4,14.

novartis in rinichi Boala Bazându-se pe o moștenire de 40 de ani care a început în transplant, Novartis este într-o misiune de a împuternici descoperirile și de a transforma îngrijirea în sănătatea rinichilor, începând cu condiții de rinichi care au o nevoie semnificativă nemolimtă. Istoric, aceste afecțiuni au avut o finanțare și cercetare considerabil mai mică, ceea ce a dus la un peisaj de tratament axat în mare parte pe gestionarea bolilor reactive sau în stadiu final, adesea cu sarcini fizice, emoționale și financiare semnificative. Conducta noastră vizează cauzele de bază ale bolii, cu scopul de a proteja sănătatea renală și de a întârzia sau de a preveni dializa și/sau transplantul. Scopul nostru este să ajutăm pacienții să revină să trăiască viața în termenii lor - fie la locul de muncă, la școală, sau cu cei dragi, și prin parteneriat cu pacienții, avocații, clinicienii și factorii de decizie, ne propunem să creștem conștientizarea, să accelerăm diagnosticul și să obținem pacienții îngrijirea potrivită, mai devreme.    

Disclaimer Acest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul Legii private de reformă a litigiilor private private din Statele Unite ale Americii din 1995. Declarațiile prospective pot fi identificate în general prin cuvinte precum „potențial”, „Can”, „Will”, „Plan”, „May”, „ar putea”, „ar trebui”, „așteptați”, „Investration”, „SHOOK”, „BET „Pipeline”, „Lansare” sau termeni similari, sau prin discuții exprese sau implicite cu privire la aprobările potențiale de marketing, noi indicații sau etichetare pentru produsele de investigare sau aprobate descrise în acest comunicat de presă sau cu privire la veniturile viitoare potențiale din astfel de produse. Nu ar trebui să plasați dependență nejustificată pe aceste declarații. Astfel de declarații prospective se bazează pe credințele și așteptările noastre actuale cu privire la evenimentele viitoare și sunt supuse unor riscuri și incertitudini semnificative cunoscute și necunoscute. În cazul în care unul sau mai multe dintre aceste riscuri sau incertitudini se materializează sau ar trebui să se dovedească ipoteze de bază incorecte, rezultatele reale pot varia semnificativ de la cele prevăzute în declarațiile prospective. Nu poate exista nicio garanție că produsele de investigare sau aprobate descrise în acest comunicat de presă vor fi transmise sau aprobate pentru vânzare sau pentru orice indicații suplimentare sau etichetare pe orice piață sau, în orice moment. Nici nu poate exista nicio garanție că astfel de produse vor avea succes comercial în viitor. În special, așteptările noastre cu privire la astfel de produse ar putea fi afectate, printre altele, de incertitudinile inerente cercetării și dezvoltării, inclusiv rezultatele studiilor clinice și analiza suplimentară a datelor clinice existente; acțiuni de reglementare sau întârzieri sau reglementare guvernamentală în general; Tendințele globale de reținere a costurilor de îngrijire a sănătății, inclusiv presiuni și cerințe ale prețurilor publice și rambursare a guvernului, a plătitorului și a prețurilor publice generale pentru transparența creșterii prețurilor; capacitatea noastră de a obține sau menține protecția proprietății intelectuale de proprietate; preferințele de prescriere particulare ale medicilor și pacienților; condiții politice generale, economice și de afaceri, inclusiv efectele și eforturile de atenuare a bolilor pandemice; Probleme de siguranță, calitate, integritate a datelor sau de fabricație; Securitatea potențială sau efectivă a datelor de confidențialitate a datelor sau a perturbărilor sistemelor noastre de tehnologie informațională și a altor riscuri și factori la care se face referire în actualul formular 20-F al Novartis AG în fișier cu Comisia de Securități și Exchange din SUA. Novartis furnizează informațiile din acest comunicat de presă de la această dată și nu își asumă nicio obligație de a actualiza declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă ca urmare a informațiilor noi, a evenimentelor viitoare sau a altfel.

despre Novartis Novartis este o companie inovatoare de medicamente. În fiecare zi, lucrăm pentru a reimagina medicina pentru a îmbunătăți și extinde viața oamenilor, astfel încât pacienții, profesioniștii din domeniul sănătății și societățile să fie împuterniciți în fața bolilor grave. Medicamentele noastre ajung la aproape 300 de milioane de oameni din întreaga lume.

reimagină medicament cu noi: vizitați -ne la https://ww.novartis.com și conectați -ne cu noi și conectați -ne cu noi pe LinkedIn, Facebook , x/twitter și Instagram .

referințe

  • Fabhalta care prescriu informații. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; Martie 2025.
  • Martín B, Smith RJH. În: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM și colab., Redactori. C3 glomerulopatie. GeneReViews® [Internet]. Actualizat 2018. Universitatea din Washington, Seattle; 1993-2024. Disponibil de la: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk1425/ . Accesat în februarie 2025.
  • Schena FP, Esposito P, Rossini M. O recenzie narativă asupra glomerulopatiei C3: o boală renală rară. Int J Mol Sci. 2020; 21 (2): 525. 
  • Caravaca-Fontán F, Lucientes L, Cavero T, Praga M. Actualizare a glomerulopatiei C3: o boală mediată de complement. Nefron. 2020; 144 (6): 272-280. 
  • Boala renală: Îmbunătățirea rezultatelor globale (KDIGO) Grupul de muncă glomerulară. KDIGO 2021 Ghid de practică clinică pentru gestionarea bolilor glomerulare. Rinichi int. 2021; 100 (4S): S1-S276. doi: 10.1016/j.kint.2021.05.021
  • Fundația națională a rinichilor. Tratament pentru C3G. Fundația Națională a Rinichilor. Disponibil de la: https://www.kidney.org/kidney-topics/treatment-c3g
  • Smith RJH, Appel GB, Blom AM și colab. Glomerulopatie C3-Înțelegerea unei boli renale rare bazate pe complement. Nat Rev Nephrol. 2019; 15 (3): 129-143.
  • Feldman DL, Bomback A, Nester C. Vocea pacientului: Raportul ședinței de dezvoltare a medicamentelor axată pe pacient extern pe glomerulopatia complementară 3 (C3G). Fundația Națională a Rinichilor. Publicat 26 martie 2018. Disponibil de la: https://www.kidney.org/sites/default/files/c3g_el-pfdd_vop-report_3-29-18.pdf . Accesat februarie 2025.
  • Lafayette R, Sidhu R, Proudfoot C și colab. Calitatea vieții și povara oboselii la indivizii care trăiesc cu complementul 3 glomerulopatie-un studiu din lumea reală. Transplant de cadran nefrol. 2024; 39 (supliment 1).
  • Smith RJ, Kavanagh D, Vivarelli M, și colab. Eficacitatea și siguranța iptacopanului la pacienții cu glomerulopatie C3: rezultate de 12 luni din studiul de fază 3 apare-C3G. Prezentat la American Society of Nefrologie (ASN) Săptămâna rinichilor 2024; 23-27 octombrie 2024; San Diego, CA.
  • Novartis. Novartis Oral Fabhalta® (iptacopan) primește opinia CHMP pozitivă pentru tratamentul adulților care trăiesc cu glomerulopatie C3 (C3G). Disponibil de la: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-oral-fabhalta-iptacopan-receive-poitiv-chmp-opinion-treatment-adults-living-c3-glomerulopaty-c3g . Accesat martie 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Studiul eficacității și siguranței iptacopanului la pacienții cu glomerulopatie C3. (Apare-C3G). Disponibil de la: https://clinicaltrials.gov/study/nct04817618 . Accesat în februarie 2025.
  • Ravindran A, Fervenza FC, Smith RJH, Sethi S. C3 Glomerulopatie asociată cu Ig monoclonal este un subtip distinct. Rinichi int. 2018; 94 (1): 178-186.
  • Medjeral-Thomas NR, O'Shaughnessy MM, O'Regan JA, și colab. Glomerulopatie C3: caracteristici clinicopatologice și predictori ai rezultatului. Clin J Am Soc Nefrol. 2014; 9 (1): 46-53.

    • Sursa: Novartis

    Postat : 2025-03-24 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare