Novartis получает третье одобрение FDA на Oral Fabhalta (Iptacopan), первое и единственное лечение, одобренное в C3 -гломерулопатию
Базель, 20 марта 2025 г.-Novartis сегодня объявил о одобрении Oral Fabhalta (Iptacopan) получает одобрение Управления по пищевым и лекарствам США (FDA) для лечения взрослых с C3-гломерулопатией (C3G), чтобы уменьшить протеинурию, что делает его первым и единственным, одобренным для этого состояния1-4. Многие аспекты их физического и эмоционального здоровья, и наши предыдущие варианты лечения составляли серьезные проблемы »,-сказала Карла Нестер, доктор медицинских наук, M.S.A., F.A.S.N., профессор педиатрии-нефрологии в Университете Айовы и Фабхалты, который выступает в исследовании. «Это одобрение Fabhalta является историческим для всего сообщества C3G, так как сейчас, впервые, у нас есть терапия, которая, как считается, лечит основную причину заболевания, обеспечивая потенциал для нового стандарта лечения пациентов».
Fabhalta является единственным пероральным ингибитором альтернативного пути комплемента, чтобы выборочно нацеливаться на то, что считается основной причиной заболевания1-3. До одобрения Fabhalta пациентам приходилось полагаться на поддерживающую помощь, широкую иммуносупрессию и управление симптомами5-6.
«Как кто-то, чья семья страдала от C3G в течение нескольких поколений, трудно полностью выразить физические и эмоциональные проблемы жизни с этим неумолимым заболеванием»,-сказал Линдси Фуллер, пациент C3G и со-лидер C3G Warriors. «Наконец, иметь одобренное лечение - и одно, которое можно взять перорально - это то, чего люди с C3G ждали. Сегодняшнее одобрение приносит мне новую надежду для меня, моей семьи и многих других».
C3G-это прогрессирующая и сверхскоростная заболевания почек, которая до сих пор не имела одобренных методов лечения2-5. Средний возраст диагноза около 23 лет 2. Прогноз плохой, примерно примерно половина людей, живущих с C3G, прогрессирующим до почечной недостаточности в течение 10 лет с момента диагноза, требуя диализа в течение всей жизни и/или трансплантации почек 2,7. Люди, живущие с C3G, могут испытывать высокий уровень усталости, проблемы с подвижностью, влияющие на повседневную жизнь, и симптомы психического здоровья, включая депрессию и тревогу8,9.
Данные, подтверждающие одобрение . Исследование состояло из 6-месячного рандомизированного, двойного слепого периода лечения с Fabhalta по сравнению с плацебо в дополнение к поддерживающему уходу, за которым последовал дополнительный 6-месячный период лечения открытой маркировкой, когда все участники получали Fabhalta1,10.
Лечение Fabhalta привело к клинически значимому снижению протеинурии, которое наблюдалось уже в течение 14 дней и поддерживалось через 12 месяцев1,10. Точно так же в период открытой маркировки снижение протеинурии наблюдалось у участников, которые перешли на Fabhalta1,10.
Fabhalta продемонстрировал благоприятный профиль безопасности, без новых безопасности. У пациентов с C3G наиболее распространенными побочными реакциями (≥10%) с Fabhalta были назофарингит и вирусные инфекции1. Fabhalta может вызвать серьезные инфекции, вызванные инкапсулированными бактериями, и доступна только посредством стратегии оценки риска и смягчения (REMS), которая требует определенных прививок1.
В прошлом месяце Фабхалта получила положительное мнение CHMP в C3G Европейским агентством лекарств (EMA) 11. Регуляторные обзоры для этого показания продолжаются в Китае и Японии.
трансформация заботы почек «Мы выражаем нашу глубочайшую благодарность пациентам и следователям, которые участвовали в наших клинических испытаниях, без которых это первое одобрение FDA в C3G было бы невозможно», - сказал Виктора Бультки, президент США, Novartis. «Благодаря этому дополнительному одобрению для Fabhalta - второго при заболевании почек - мы будем использовать наши устоявшиеся возможности и опыт, чтобы донести это инновационное лечение, нуждающимся пациентам, поскольку мы работаем, чтобы помочь трансформировать уход за людьми, живущими с заболеваниями почек».
Это третье одобрение США для Фабхалты и ее второе место в портфеле заболевания почек Novartis с августа 2024 года, когда Fabhalta получила ускоренное одобрение FDA для снижения протеинурии у взрослых с первичным иммуноглобулином нефропатией (Igan), подверженной риску развития быстрого заболевания. Продолжающееся утверждение для этого показания зависит от подтверждающих доказательств1. Фабхалта получила свое первое одобрение FDA в декабре 2023 года для лечения взрослых с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (PNH) 1. Обнаруженный Novartis, Fabhalta также изучается в широком диапазоне других редких заболеваний почек, включая атипичный гемолитический урем-синдром (AHUS), мембранопролиферативный гломерулонефрит (IC-MPGN) и нефрит люпса (LN). Продолжаются исследования по оценке профилей безопасности и эффективности в этих исследовательских показаниях. и Zigakibart, исследовательское подкожное, вводимое антиаприлом моноклональное антитело, которое в настоящее время находится в развитии фазы III.
о появлении C3G Specing-C3G (NCT04817618) представляет собой многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, параллельное, параллельное, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности и безопасности орала Fabhalta (200 мг) у пациентов с нативным почечным C3G1,12. Исследование включает в себя 6-месячный двойной слепой период, когда взрослые пациенты были рандомизированы 1: 1, чтобы получить Фабхалту или плацебо на вершине поддерживающей помощи, после чего 6-месячный период открытой маркировки, в котором все пациенты получают Фабхалту (включая тех, кто ранее находился на плацебо) 112. Первичной конечной точкой для двойного слепого периода было снижение протеинурии от исходного уровня через 6 месяцев для Fabhalta по сравнению с плацебо, измеренным 24-часовым соотношением белка-креатинина мочи (UPCR) 1,12. В дополнение к результатам взрослых пациентов с C3G, регистрация продолжается в отдельной группе пациентов -подростков с C3G12.
о гломерулопатии C3 (C3G) Каждый год примерно 1-2 человек на миллион во всем мире вновь диагностированы с C3G, формой мембранопролиферативного гломерулонефрита (MPGN) 3. В C3G перегруженность альтернативного пути комплемента - часть иммунной системы - вызывает отложения белка C3 для наращивания в клубочках для почек, которые представляют собой сеть кровеносных сосудов, которые фильтровали отходы и удаляют дополнительные жидкости из крови 4,13. Это запускает воспаление и повреждение клубочков, что приводит к протеинурии (белок в моче), гематурии (кровь в моче) и снижению функции почек 4,14.
novartis При заболевании почек на 40-летнем наследии, которое началось в трансплантации, Novartis выполняет миссию по расширению прав и возможностей прорывов и трансформируется уход за здоровьем почек, начиная с состояний почек, которые имеют значительную неудовлетворенную потребность. Исторически эти условия имели значительно меньшее финансирование и исследования, что приводило к лечению, в значительной степени сосредоточенной на лечении реактивного или конечной стадии, часто со значительным физическим, эмоциональным и финансовым бременем. Наш трубопровод нацелен на основные причины заболевания с целью защиты здоровья почек и задержки или предотвращения диализа и/или трансплантации. Наша цель состоит в том, чтобы помочь пациентам вернуться к жизни на их условиях - будь то на работе, в школе или с близкими, а также в партнерстве с пациентами, адвокатами, клиницистами и политиками, которые мы стремимся повысить осведомленность, ускорить диагноз и получить правильное уход за пациентами.
Отказ от ответственности Этот пресс-релиз содержит перспективные заявления в соответствии с актом Закона о реформе судебных разбирательств в отношении частных ценных бумаг 1995 года. «Исследование», «трубопровод», «запуск» или аналогичные термины, или посредством явных или подразумеваемых дискуссий, касающихся потенциальных одобрений маркетинга, новых показаний или маркировки для расследования или утвержденных продуктов, описанных в этом пресс -релизе, или относительно потенциальных будущих доходов от таких продуктов. Вы не должны придавать чрезмерную зависимость от этих утверждений. Такие перспективные заявления основаны на наших нынешних убеждениях и ожиданиях в отношении будущих событий, и подлежат значительным известным и неизвестным рискам и неопределенности. Если один или несколько из этих рисков или неопределенности материализуются, или должны быть недоверчивыми, фактические результаты могут существенно варьироваться от тех, которые изложены в прогнозных заявлениях. Не может быть никакой гарантии, что расследовательные или утвержденные продукты, описанные в этом пресс -релизе, будут представлены или утверждены для продажи или для любых дополнительных указаний или маркировки на любом рынке или в любое конкретное время. Также не может быть никакой гарантии, что такие продукты будут коммерчески успешными в будущем. В частности, на наши ожидания в отношении таких продуктов могут быть затронуты, среди прочего, на неопределенности, присущие исследованиям и разработкам, включая результаты клинических испытаний и дополнительный анализ существующих клинических данных; нормативные действия или задержки или государственное регулирование в целом; Глобальные тенденции к сдерживанию расходов на здравоохранение, включая правительственные, плательщики и общие цены на общественные цены и давление возмещения и требования к повышению прозрачности цен; Наша способность получать или поддерживать запатентованную защиту интеллектуальной собственности; особые предпочтения врачей и пациентов; общие политические, экономические и деловые условия, включая последствия и усилия по смягчению заболеваний пандемии; безопасность, качество, целостность данных или проблемы с производством; Потенциальная или фактическая безопасность данных и нарушения конфиденциальности данных, или сбои наших систем информационных технологий, а также другие риски и факторы, упомянутые в текущей форме Novartis AG 20-F в файле в Комиссии по ценным бумагам и биржам США. Novartis предоставляет информацию в этом пресс-релизе на эту дату и не выполняет никаких обязательств по обновлению любых перспективных операторов, содержащихся в этом пресс-релизе в результате новой информации, будущих событий или иных.
о Novartis Novartis - инновационная компания по лекарственным средствам. Каждый день мы работаем над переосмыслением медицины, чтобы улучшить и продлить жизнь людей, чтобы пациенты, медицинские работники и общества были уполномочены перед лицом серьезного заболевания. Наши лекарства достигают почти 300 миллионов человек во всем мире. href = "https://www.linkedin.com/company/novartis/" target = "_ blank" rel = "nofollow noopener"> linkedin , facebook , x/Twitter и Instagram .
Ссылки
Источник: Novartis
Опубликовано : 2025-03-24 12:00
Читать далее
- Vanda Pharmaceuticals объявляет о представлении NDA в FDA для Bysanti для лечения острой биполярной Isridge I и шизофрении
- Проблемы с сердцем связаны с усадкой мозга
- FDA одобряет Qfitlia для сокращения кровотечения у пациентов с гемофилией
- Общие химические вещества в пластике могут нанести вред развитию ребенка мозга
- Администрация Трампа снимает ключевые документы ADA
- Эксперты, заинтересованные как оси NIH
Отказ от ответственности
Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.
Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.
Популярные ключевые слова
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions