Novartis, C3 glomerülopatisinde onaylanan ilk ve tek tedavi olan oral fabhalta (iptacopan) için üçüncü FDA onayı aldı

Drugslib'i takip edin

Basel, 20 Mart 2025-Novartis bugün, oral Fabhalta'nın (IPTACOPAN), proteinüri olan C3 glomerülopatisi (C3G), yetişkinlerin tedavisi için proteinüri azaltmak için ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) onayı aldığını, bu durumun ilk ve sadece tedavisi için onaylanan tedaviyi azalttığını açıkladı. Fiziksel ve duygusal sağlıklarının ve önceki tedavi seçeneklerimizin birçok yönü önemli zorluklarla geldi ”diyor Iowa Üniversitesi ve Fabhalta Sesp-C3G çalışma ortak investigatörü Pediatri-Yunik Profesörü Carla Nester, M.S.A., F.A.S.N. “Fabhalta'nın bu onayı, şimdi olduğu gibi tüm C3G topluluğu için tarihi, ilk kez hastalığın altında yatan nedenini tedavi ettiğine inanılan ve hastalar için yeni bir bakım standardı potansiyeli sağlayan bir terapimiz var.”

Fabhalta, hastalığın altında yatan nedeni olduğu düşünülen şeyi seçici olarak hedefleyen alternatif tamamlayıcı yolun tek oral inhibitörüdür1-3. Fabhalta'nın onaylanmasından önce, hastalar destekleyici bakım, geniş immünosupresyon ve semptom yönetimine güvenmek zorunda kaldı5-6.

“Ailesi birden fazla kuşakta C3G'den muzdarip olan biri olarak, bu acımasız hastalıkla yaşamanın fiziksel ve duygusal zorluklarını tam olarak ifade etmek zordur” diyor C3G hastası ve C3G Warriors'ın ortak lideri Lindsey Fuller. “Sonunda onaylanmış bir tedaviye sahip olmak - ve sözlü olarak alınabilecek bir tedaviye sahip olmak - C3G'li insanların beklediği bir şeydir. Bugünün onayı benim, ailem ve diğerleri için yeni bir umut getiriyor.”

C3G, şimdiye kadar onaylanmış tedavileri 2-5 olmayan aşamalı ve ultra nadir bir böbrek hastalığıdır. Ortalama tanı yaşı yaklaşık 23 yıldır2. Prognoz zayıftır, C3G ile yaşayan insanların yaklaşık yarısı tanıdan sonraki 10 yıl içinde böbrek yetmezliğine ilerler, yaşam boyu diyaliz ve/veya böbrek nakli gerektirir2,7. C3G ile yaşayan insanlar, yüksek düzeyde yorgunluk, günlük yaşam aktivitelerini etkileyen hareketlilik sorunları ve depresyon ve anksiyete gibi zihinsel sağlık semptomları yaşayabilir. Çalışma, destekleyici bakıma ek olarak plaseboya kıyasla Fabhalta ile 6 aylık randomize, çift kör tedavi süresinden oluşuyordu, ardından tüm katılımcıların Fabhalta1,10 aldığı ek bir 6 aylık açık etiketli tedavi süresinden oluşuyordu.

Fabhalta ile tedavi, 14 gün kadar erken görülen ve 12 aylık sürdürülen klinik olarak anlamlı proteinüri azalmasına neden oldu. Benzer şekilde, açık etiketli dönemde, Fabhalta1,10'a geçen katılımcılarda proteinüri azalması görülmüştür.

Fabhalta, yeni güvenlik sinyalleri olmayan uygun bir güvenlik profili gösterdi1. C3G'li hastalarda Fabhalta ile en yaygın advers reaksiyonlar (≥%10) nazofarenjit ve viral enfeksiyonlardır1. Fabhalta, kapsüllenmiş bakterilerin neden olduğu ciddi enfeksiyonlara neden olabilir ve sadece belirli aşılar gerektiren bir risk değerlendirme ve azaltma stratejisi (REM'ler) ile mevcuttur1

Geçen ay Fabhalta, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) 11 tarafından C3G'de olumlu bir CHMP görüşü aldı. Bu gösterge için düzenleyici incelemeler Çin ve Japonya'da devam etmektedir.

Böbrek hastalığında bakımı dönüştürmek “C3G'deki bu ilk FDA onayının mümkün olmayacağı klinik çalışmalarımıza katılan hastalara ve araştırmacılara en derin minnettarlığımızı genişletiyoruz” dedi. “Böbrek hastalığında ikincisi olan Fabhalta için bu ek onayla, böbrek hastalıklarıyla yaşayan insanlara bakımı dönüştürmeye yardımcı olmak için çalışırken bu yenilikçi tedaviyi ihtiyacı olan hastalara getirmek için yerleşik yeteneklerimizden ve uzmanlığımızdan yararlanacağız.”

Bu, Fabhalta için üçüncü ABD onayı ve Novartis Böbrek Hastalığı Portföyü içinde ikincisi, Fabhalta'ya, birincil immünoglobulin A nefropatisi olan yetişkinlerde (IGAN), hızlı hastalık riski ile FDA tarafından proteinüri azaltılması için hızlandırılmış bir onay verildiğinde. Bu endikasyon için sürekli onay, doğrulayıcı kanıtlara bağlıdır1. Fabhalta, paroksismal gece hemoglobinüri (PNH) 1 olan yetişkinlerin tedavisi için Aralık 2023'te ilk FDA onayını aldı. Novartis tarafından keşfedilen Fabhalta, atipik hemolitik üremik sendrom (AHUS), immün kompleks membranoproliferatif glomerülonefrit (IC-MPGN) ve lupus nefrit (LN) dahil olmak üzere çok çeşitli diğer nadir böbrek hastalıklarında incelenmektedir. Bu araştırma endikasyonlarındaki güvenlik ve etkinlik profillerini değerlendirmek için çalışmalar devam ediyor. Zigakibart, şu anda Faz III gelişiminde olan subkutan olarak anti-Napril monoklonal antikoru uygulandı.

Susp-C3G hakkında görünüş-c3g (NCT04817618), doğal böbrek C3G1.12'li hastalarda günde iki kez oral fabhalta (200 mg) etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek için bir Faz III çok merkezli, randomize, çift kör, paralel grup, plasebo kontrollü bir çalışmadır. Çalışma, yetişkin hastaların destekleyici bakımın üzerine fabhalta veya plasebo almak için 1: 1 randomize edildiği 6 aylık bir çift kör dönemden oluşmakta, ardından tüm hastaların fabhalta (daha önce plaseboda olanlar dahil) 1.12 aldığı 6 aylık bir açık etiket döneminden oluşmaktadır. Çift kör periyot için birincil son nokta, 24 saatlik idrar protein-creatinin oranı (UPCR) 1,12 ile ölçüldüğü gibi plaseboya kıyasla Fabhalta için 6 ayda başlangıçtan proteinüri azalmasıdır. C3G'li yetişkin hastaların sonuçlarına ek olarak, kayıt C3G12 olan ergen hastaların ayrı bir kohortuna devam etmektedir. 

C3 Glomerülopati (C3G) Hakkında Her yıl, dünya çapında yaklaşık 1-2 kişi yeni olarak yeni bir membranoproliferatif glomerülonefrit (MPGN) olan C3G teşhisi konur. C3G'de, alternatif kompleman yolunun aşırı aktifleştirilmesi - bağışıklık sisteminin bir parçası -, atıkları filtreleyen ve kandan ekstra sıvıları temizleyen bir kan damarları ağı olan böbrek glomerüllerinde birikmesine neden olur 4,13. Bu, proteinüri (idrardaki protein), hematüri (idrarda kan) ve azalmış böbrek fonksiyonu ile sonuçlanan iltihaplanma ve glomerüler hasarı tetikler.

Böbrek hastalığında novartis nakilde başlayan 40 yıllık bir miras üzerine inşa edilen Novartis, önemli değil, önemli olmayan önemli ihtiyacı olan böbrek durumlarından başlayarak atılımları güçlendirmek ve böbrek sağlığında bakımı dönüştürmek için bir görevdir. Tarihsel olarak bu koşullar, büyük ölçüde önemli fiziksel, duygusal ve finansal yüklere sahip, büyük ölçüde reaktif veya son evre hastalık yönetimine odaklanan bir tedavi ortamına yol açan önemli ölçüde daha az finansman ve araştırmaya yol açmıştır. Boru hattımız, böbrek sağlığını korumak ve diyalizi ve/veya transplantasyonu önlemek veya önlemek amacıyla hastalığın altında yatan nedenleri hedeflemektedir. Amacımız, hastaların şartlarına göre yaşamaya geri dönmelerine yardımcı olmaktır - ister işyerinde, ister okulda ister sevgilileriyle ve hastalar, savunucular, klinisyenler ve politika yapıcılarla ortaklık yaparak farkındalığı artırmayı, tanıyı hızlandırmayı ve hastaları doğru bakımı daha erken almayı hedefliyoruz.    

Bu basın açıklaması, 1995 tarihli Amerika Birleşik Devletleri Özel Menkul Kıymetler Davası Reformu Yasası anlamında ileriye dönük ifadeler içermektedir. İleriye dönük ifadeler genellikle “Plan”, ”“ Plan ”gibi kelimelerle tanımlanabilir” “Mayıs,” ““ Mayıs ”ın” ““ Mayıs ”“ “ “Soruşturma”, “Boru Hattı”, “Lansman” veya benzer terimler veya bu basın bülteninde açıklanan soruşturma veya onaylanmış ürünler için veya bu tür ürünlerden gelecekteki potansiyel gelirlerle ilgili potansiyel pazarlama onayları, yeni endikasyonlar veya etiketleme ile ilgili açık veya zımni tartışmalarla. Bu ifadelere gereksiz güvenmemelisiniz. Bu tür ileriye dönük ifadeler, gelecekteki olaylarla ilgili mevcut inançlarımıza ve beklentilerimize dayanmaktadır ve bilinen ve bilinmeyen önemli risklere ve belirsizliklere tabidir. Bu risklerden veya belirsizliklerden biri veya daha fazlası gerçekleşirse veya altta yatan varsayımların yanlış olduğunu kanıtlaması durumunda, gerçek sonuçlar ileriye dönük ifadelerde belirtilenlerden önemli ölçüde değişebilir. Bu basın bülteninde açıklanan soruşturma veya onaylanmış ürünlerin satış için veya herhangi bir pazarda veya herhangi bir zamanda herhangi bir ek gösterge veya etiketleme için gönderileceğine veya onaylanacağına dair bir garanti olamaz. Ayrıca, bu tür ürünlerin gelecekte ticari olarak başarılı olacağına dair herhangi bir garanti de olamaz. Özellikle, bu tür ürünlerle ilgili beklentilerimiz, diğer şeylerin yanı sıra, klinik araştırma sonuçları ve mevcut klinik verilerin ek analizi de dahil olmak üzere araştırma ve geliştirmenin doğasında var olan belirsizliklerden etkilenebilir; genel olarak düzenleyici eylemler veya gecikmeler veya hükümet düzenlemeleri; Hükümet, ödeme yapan ve genel kamu fiyatlandırması ve geri ödeme baskıları ve artan fiyatlandırma şeffaflığı için gereksinimler dahil olmak üzere sağlık hizmetleri maliyetinin sınırlanmasına yönelik küresel eğilimler; tescilli fikri mülkiyet korumasını elde etme veya sürdürme yeteneğimiz; hekimlerin ve hastaların özel reçeteleme tercihleri; Pandemik hastalıkların etkileri ve azaltma çabaları dahil genel siyasi, ekonomik ve iş koşulları; güvenlik, kalite, veri bütünlüğü veya üretim sorunları; Potansiyel veya gerçek veri güvenliği ve veri gizliliği ihlalleri veya bilgi teknolojisi sistemlerimizin kesintileri ile Novartis AG’nin ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu ile ilgili mevcut Form 20-F’nde atıfta bulunulan diğer risk ve faktörler. Novartis, bu tarihten itibaren bu basın bülteninde bilgileri sunmaktadır ve yeni bilgiler, gelecekteki olaylar veya başka bir şekilde bu basın bülteninde yer alan herhangi bir ileriye dönük beyanı güncelleme yükümlülüğü almamaktadır.

Novartis hakkında Novartis yenilikçi bir ilaç şirketidir. Her gün, hastaların, sağlık uzmanlarının ve toplumların ciddi hastalık karşısında güçlenmesi için insanların yaşamlarını iyileştirmek ve genişletmek için tıbbı yeniden tasarlamak için çalışıyoruz. İlaçlarımız dünya çapında yaklaşık 300 milyon kişiye ulaşıyor. href = "https://www.linkedin.com/company/novartis/" Target = "_ boş" rel = "nofollow noopener"> linkedIn , facebook , x/twitter ve Instagram .

Referanslar

  • Fabhalta Reçete Bilgi. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; Mart 2025.
  • Martín B, Smith RJH. İçinde: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM ve diğerleri, editörler. C3 Glomerülopati. Genereviews® [İnternet]. 2018 güncellendi. Washington Üniversitesi, Seattle; 1993-2024. Erişim: https://www.ncbi.nlm.gov/books/nbk1425/
  • Schena FP, Esposito P, Rossini M. Int J Mol Sci. 2020; 21 (2): 525. 
  • Caravaca-Fontán F, Lucientes L, Cavero T, Praga M. Nefron. 2020; 144 (6): 272-280. 
  • Böbrek Hastalığı: Küresel Sonuçların Geliştirilmesi (KDIGO) Glomerüler Hastalıklar Çalışma Grubu. KDIGO 2021 Glomerüler Hastalıkların Yönetimi için Klinik Uygulama Kılavuzu. Böbrek int. 2021; 100 (4S): S1-S276. doi: 10.1016/j.kint.2021.05.021
  • Ulusal Böbrek Vakfı. C3G tedavisi. Ulusal Böbrek Vakfı. Kullanılabilir: https://www.kidney.org/kidney-topics/treatment-c3g . Şubat 2025'te erişildi.
  • Smith RJH, Appel GB, Blom AM, et al. C3 Glomerülopati-Nadir bir tamamlayıcı kaynaklı böbrek hastalığını anlamak. Nat Rev Nephrol. 2019; 15 (3): 129-143.
  • Feldman DL, Bomback A, Nester C. Hastanın sesi: Dışarıda LED Hasta Odaklı İlaç Geliştirme Toplantısı 3 Glomerülopati (C3G). Ulusal Böbrek Vakfı. 26 Mart 2018 yayınlandı. Noopener "> https://www.kidney.org/sites/default/files/c3g_el-pfdd_vop-report_3-29-18.pdf . Şubat 2025'te erişildi.
  • Lafayette R, Sidhu R, Proudfoot C, et al. 3 glomerülopati ile yaşayan bireylerde yaşam kalitesi ve yorgunluk yükü-gerçek dünya bir çalışma. Nephrol Dial Transplant. 2024; 39 (Ek 1).
  • Smith RJ, Kavanagh D, Vivarelli M, et al. C3 glomerülopatisi olan hastalarda IPTACOPAN'ın etkinliği ve güvenliği: Faz 3 C3G çalışmasından 12 aylık sonuçlar. Amerikan Nefroloji Derneği (ASN) Böbrek Haftası 2024'te sunulmuştur; 23-27 Ekim 2024; San Diego, ca.
  • Novartis. Novartis oral Fabhalta® (IPTACOPAN), C3 glomerülopati (C3G) ile yaşayan yetişkinlerin tedavisi için pozitif CHMP görüşü alır. Kullanılabilir: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-oral-fabhalta-precopan-receives-positive-chmp-pinion-reatment-adults-living-c3-glomerülopati-c3g . Erişim Edildi Mart 2025.
  • ClinicalTrials.gov. C3 glomerülopatisi olan hastalarda iptacopanın etkinliği ve güvenliği çalışması. (Görünüş-C3G). Kullanılabilir:

    Gönderildi : 2025-03-24 12:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler