Novartis отримує третє схвалення FDA для пероральної Фабхалти (Iptacopan), першого і єдиного лікування, затвердженого в гломерулопатії С3
Basel, March 20, 2025 – Novartis today announced that oral Fabhalta (iptacopan) has received U.S. Food and Drug Administration (FDA) approval for the treatment of adults with C3 glomerulopathy (C3G), to reduce proteinuria, making it the first and only treatment approved for this condition1-4.
“C3G is a debilitating disease often affecting young people, impacting many Аспекти їх фізичного та емоційного здоров’я та попередні варіанти лікування виникали зі значними проблемами »,-сказала Карла Нестер, доктор наук, М.С.А., F.A.S.N., професор педіатрії-нефрології в Університеті Айови та Фабхалта, що з'являється C3G Co-Investigator. "Це схвалення Fabhalta є історичним для всієї спільноти C3G, як зараз, ми вперше проводимо терапію, яка, як вважають, лікує основну причину захворювання, забезпечуючи потенціал для нового стандарту догляду за пацієнтами".
Фабхалта-єдиний пероральний інгібітор шляху альтернативного комплементу, щоб вибірково орієнтуватися на те, що вважається основною причиною хвороби1-3. До затвердження Фабхалти пацієнти повинні були покладатися на підтримуючу допомогу, широку імуносупресію та управління симптомами5-6.
"Як хтось, чия сім'я страждала від C3G протягом декількох поколінь, важко повністю висловити фізичні та емоційні проблеми життя з цим невблаганним захворюванням",-сказала Ліндсі Фуллер, пацієнт C3G та співавтор воїнів C3G. "Нарешті провести схвалене лікування - і таке, яке можна прийняти усно - це те, що люди з C3G чекали. Сьогоднішнє схвалення приносить нову надію для мене, моєї родини та багатьох інших".
C3G-це прогресуюче та надразове захворювання нирок, яке до цього часу не було затвердженим методом лікування2-5. Середній вік діагностики становить близько 23 років2. Прогноз поганий, приблизно половина людей, які живуть із С3г, просуваються до ниркової недостатності протягом 10 років після діагностики, вимагаючи довічного діалізу та/або трансплантації нирок2,7. Люди, які живуть з C3G, можуть відчувати високий рівень втоми, проблеми мобільності, що впливають на повсякденне життя, та симптоми психічного здоров'я, включаючи депресію та тривожність8,9. Дослідження складалося з 6-місячного рандомізованого, подвійного сліпого періоду лікування з Фабхалтою порівняно з плацебо, крім допомоги, а потім додаткового 6-місячного періоду лікування, де всі учасники отримали Fabhalta1,10.
Лікування Фабхалтою призвело до клінічно значущого зменшення протеїнурії, яке було помічено ще в 14 днів і підтримувалося в 12 місяців1,10. Аналогічно, у відкритий період зменшення протеїнурії спостерігалося у учасників, які перейшли на Fabhalta1,10.
Фабхалта продемонстрував сприятливий профіль безпеки, без нових сигналів безпеки1. У пацієнтів із С3г найпоширенішими побічними реакціями (≥10%) з фабхалтою були носоглогіт та вірусні інфекції1. Фабхалта може спричинити серйозні інфекції, спричинені інкапсульованими бактеріями, і доступна лише за допомогою стратегії оцінки та пом'якшення ризиків (REMS), яка потребує конкретних щеплень1.
Минулого місяця Фабхалта отримав позитивну думку CHMP в C3G Європейським агентством з лікарських засобів (EMA) 11. У Китаї та Японії тривають регуляторні огляди за цим показанням.
Трансформація догляду за захворюваннями нирок «Ми розширюємо свою найглибшу подяку пацієнтам та дослідникам, які брали участь у наших клінічних випробуваннях, без яких це перше схвалення FDA в C3G не було б можливим», - сказав Віктор Бульто, президент США, Новартіс. "З цим додатковим схваленням для Фабхалти - другого захворювання на нирках - ми будемо використовувати наші створені можливості та досвід, щоб донести це інноваційне лікування пацієнтам, які потребують, коли ми працюємо над тим, щоб перетворити догляд за людьми, які живуть із захворюваннями нирок".
Це третє схвалення США для Fabhalta та її другий у портфоліо хвороб нирок Новартіс з серпня 2024 року, коли Фабхалті було надано прискорене схвалення FDA для зменшення протеїнурії у дорослих з первинним імуноглобуліном нефропатією (IGAN), ризикуючи швидким прогресуванням захворювань. Постійне схвалення цього вказівки є залежним від підтверджуючих доказів1. Фабхалта отримав своє перше схвалення FDA у грудні 2023 року для лікування дорослих з пароксизмальною нічною гемоглобінурією (PNH) 1. Виявлений Novartis, Fabhalta також вивчається при широкому діапазоні інших рідкісних захворювань нирок, включаючи атиповий гемолітичний уремічний синдром (AHUS), імуно-складний мембранопроліферативний гломерулонефрит (IC-MPGN) та нефрит вовчака (LN). Дослідження тривають для оцінки профілів безпеки та ефективності в цих дослідницьких свідченнях.
Окрім Фабхалти, Novartis просувається на розробку пізньої стадії двох додаткових методів терапії IGAN з високо диференційованими механізмами дії: атрасентан, дослідницька пероральна ендотелін А рецептор, що отримала Hy1, і отримала фіда, що передбачається, що передбачається, що передбачається, що передбачає Q2 2024, що передбачається, що передбачається, що передбачає Q22424 за допомогою передбачуваного фіда. Zigakibart, досліджуване підшкірно введене анти-априльне моноклональне антитіло, яке в даний час перебуває у розвитку фази III.
про вигляд-C3g shove-c3g (NCT04817618)-це багатоцентрове дослідження фази III, рандомізоване, подвійне сліпе, паралельна група, плацебо-контрольоване дослідження для оцінки ефективності та безпеки двічі на день Фабхалта (200 мг) у пацієнтів з місцевою нирок C3G12. Дослідження складається з 6-місячного подвійного сліпого періоду, коли дорослі пацієнти були рандомізовані 1: 1 для отримання Фабхалти або плацебо на вершині підтримуючої допомоги, а потім 6-місячного відкритого періоду, в якому всі пацієнти отримують Фабхалту (включаючи тих, хто раніше був на плацебо) 1,12. Основною кінцевою точкою для подвійного сліпого періоду було зниження протеїнурії з базової лінії на 6 місяців для Фабхалти порівняно з плацебо, виміряним 24-годинним співвідношенням білка-кретиніну сечі (UPCR) 1,12. Окрім результатів дорослих пацієнтів із С3г, зарахування триває в окремої когорти пацієнтів -підлітків із С3г12.
Про гломерулопатію C3 (C3G) щороку приблизно 1-2 людини на мільйон у всьому світі нещодавно діагностуються за допомогою C3G, форми мембранопроліферативного гломерулонефриту (MPGN) 3. У C3G перенапруга альтернативного шляху комплементу - частина імунної системи - спричиняє накопичення відкладення білка С3 в ниркових клубочках, які є мережею кровоносних судин, які фільтрують відходи та видаляють додаткові рідини з крові4,13. Це запускає запалення та клубочкове пошкодження, що призводить до протеїнурії (білка в сечі), гематурії (крові в сечі) та зниженій функції нирок4,14.
novartis у захворюванні нирок будуючи 40-річну спадщину, яка розпочалася при трансплантації, Novartis перебуває на місії щодо розширення можливостей проривів та трансформації догляду за здоров’ям нирок, починаючи з умов нирок, які мають значну незадоволену потребу. Історично ці умови мали значно менше фінансування та дослідження, що призводить до лікування ландшафту в основному, зосередженого на реакційному або кінцевому стадії хвороби, часто зі значними фізичними, емоційними та фінансовими навантаженнями. Наш трубопровід націлений на основні причини захворювання з метою захисту здоров'я нирок та затримки або запобігання діалізу та/або трансплантації. Наша мета - допомогти пацієнтам повернутися до життя на їхньому умовах - будь то на роботі, в школі чи з близькими людьми, а також партнерством з пацієнтами, адвокатами, клініцистами та розробниками політики, ми прагнемо підвищити обізнаність, прискорити діагноз та отримати правильну допомогу, швидше.
відмова Цей прес-реліз містить перспективні заяви у значенні Закону про реформу приватних цінних паперів США 1995 року. "Дослідник", "трубопровід", "запуск" або подібні терміни, або шляхом експрес -або мається на увазі дискусій щодо потенційних схвалень маркетингу, нових показань або маркування для дослідницьких або затверджених продуктів, описаних у цьому прес -релізі, або щодо потенційних майбутніх доходів від таких продуктів. Ви не повинні покладати надмірну залежність від цих тверджень. Такі перспективні заяви базуються на наших нинішніх переконаннях та очікуваннях щодо майбутніх подій, і вони підлягають значним та невідомим ризикам та невизначеностям. Якщо один або кілька цих ризиків або невизначеностей реалізуються, або повинні бути основними припущеннями невірними, фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, що викладені в перспективних твердженнях. Не може бути гарантії того, що розслідувальна або затверджена продукція, описана в цьому прес -релізі, буде подана або затверджена для продажу або для будь -яких додаткових показань або маркування на будь -якому ринку, або в будь -який конкретний час. Також не може бути гарантія, що такі продукти в майбутньому будуть комерційно успішними. Зокрема, на наші очікування щодо таких продуктів можуть вплинути, серед іншого, невизначеності, притаманні дослідженню та розробці, включаючи результати клінічних випробувань та додатковий аналіз існуючих клінічних даних; регуляторні дії або затримки або урядовий регулювання загалом; Глобальні тенденції щодо обмеження витрат на охорону здоров'я, включаючи уряд, платники та широкі громадські ціноутворення та тиск на відшкодування та вимоги до підвищення прозорості ціноутворення; Наша здатність отримати або підтримувати власний захист інтелектуальної власності; конкретні уподобання лікарів та пацієнтів; Загальні політичні, економічні та ділові умови, включаючи наслідки та зусилля щодо пом'якшення пандемічних захворювань; Проблеми безпеки, якості, цілісності даних або виготовлення; Потенційна або фактична безпека даних та порушення конфіденційності даних або порушення наших систем інформаційних технологій, а також інші ризики та фактори, про які йдеться у поточній формі AG Novartis AG у файлі з Комісією з цінних паперів та бірж США. Novartis надає інформацію в цій прес-релізі станом на цю дату і не бере на себе жодного зобов'язання оновлювати будь-які перспективні заяви, що містяться в цьому прес-релізі в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином.
про Novartis novartis - інноваційна компанія з лікарських засобів. Щодня ми працюємо над тим, щоб переробити медицину для вдосконалення та розширення життя людей, щоб пацієнти, медичні працівники та товариства були наділені в умовах серйозних захворювань. Наші лікарські засоби досягають майже 300 мільйонів людей у всьому світі.
Reimagine Medicine з нами: Відвідайте нас за адресою https://ww.novartis.com it in href = "https://www.linkedin.com/company/novartis/" target = "_ blank" rel = "nofollow noopener"> linkedin , facebook , x/twitter і Instagram .
Посилання
Джерело: Novartis
Опубліковано : 2025-03-24 12:00
Читати далі
- Немає зв’язку між ковзанкою вакцини під час вагітності та вроджених вад, говорить дослідження
- Опортуністичний скринінг кістки КТ покращує швидкість скринінгу остеопорозу
- Адміністрація Трампа скоротила 10 000 робочих місць у галузі охорони здоров'я та соціальних служб
- Залучення стимуляторів в опіоїдній смерті вища для тих, хто має фізично вимогливі робочі місця
- FDA збільшує тестування на важкі метали у дитячій формулі
- У повідомленні Канзасу та Огайо сплеск випадків кору на тлі спалахів
Відмова від відповідальності
Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.
Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.
Популярні ключові слова
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions