Novartis Scemblix erhält beschleunigte FDA-Zulassung für neu diagnostizierte CML

East Hanover, 29. Oktober 2024 – Novartis gab heute bekannt, dass Scemblix (Asciminib) von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) eine beschleunigte Zulassung für erwachsene Patienten mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase erhalten hat ( Ph+ CML-CP).

Die beschleunigte Zulassung basiert auf der Major Molecular Response Rate (MMR) in Woche 48 der Phase-III-Studie ASC4FIRST, in der einmal täglich Scemblix mit allen anderen vom Prüfer ausgewählten Standards (IS) verglichen wurde of Care (SoC) Tyrosinkinaseinhibitoren (TKIs) (Imatinib, Nilotinib, Dasatinib und Bosutinib). In der Studie zeigte Scemblix in beiden primären Endpunkten in Woche 48 bessere MMR-Raten im Vergleich zu IS-SoC-TKIs und Imatinib allein1-3. Die weitere Zulassung für die neu diagnostizierte Indikation kann von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens anhand bestätigender Beweise abhängig gemacht werden.

Durch die erweiterte Indikation bei Ph+ CML-CP erhöht sich die für Scemblix in Frage kommende Bevölkerung um etwa das Vierfache, einschließlich neu diagnostizierter und bereits behandelter Erwachsener. Neu diagnostizierte Patienten haben nun Zugang zu einer Behandlung, die sich im Vergleich zu allen Standardtherapien als wirksamer erwiesen hat und ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil aufweist.

„Viele Patienten, bei denen neu CML diagnostiziert wurde, haben damit Schwierigkeiten, sich damit zurechtzufinden „Ich bin chronisch krank und kann aufgrund von Nebenwirkungen, die ihr tägliches Leben beeinträchtigen, die Behandlung wechseln oder sogar abbrechen“, sagte Lee Greenberger, Ph.D., Chief Scientific Officer der Leukemia & Lymphoma Society. „Deshalb sind Zulassungen neuer Erstbehandlungsoptionen so wichtig. Für Patienten kann es zu einer besseren langfristigen Krankheitskontrolle mit weniger Nebenwirkungen führen, wenn sie gleich zu Beginn der Behandlung ein für sie geeignetes Medikament finden.“

Während TKIs CML zu einer chronischen Krankheit gemacht haben, behindern Wirksamkeits- und Sicherheitsprobleme weiterhin den langfristigen Behandlungserfolg vieler Patienten. Viele neu diagnostizierte Patienten erreichen die Ziele des molekularen Ansprechens nicht und viele brechen die Behandlung aufgrund von Unverträglichkeiten ab oder ändern sie um4-23. Fast die Hälfte der CML-Patienten erreichen die Wirksamkeitsmeilensteine ​​(MMR) nicht und fast jeder vierte Patient bricht die Behandlung innerhalb eines Jahres ab oder wechselt4-5.

„Obwohl es derzeit eine Reihe wirksamer TKIs für neu diagnostizierte Patienten gibt, mussten Ärzte häufig abwägen, ob sie Wirksamkeit oder Verträglichkeit opfern wollten“, sagte Jorge Cortes, M.D., Direktor des Georgia Cancer Center. „In der ersten ASC4FIRST-Studie ihrer Art erzielte Scemblix beeindruckende Ergebnisse bei allen drei Parametern Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit im Vergleich zu allen Standard-TKIs. Diese Scemblix-Daten haben das Potenzial, die Praxis zu verändern.“

Die FDA-Zulassung von Scemblix basiert auf Ergebnissen der Phase-III-Studie ASC4FIRST bei Patienten, bei denen neu Ph+ CML-CP diagnostiziert wurde. Die Daten zeigten:

Die ASC4FIRST-Studie läuft noch, mit der nächsten Geplante Analyse in Woche 96 zur Bewertung des wichtigsten sekundären Endpunkts (MMR in Woche 96) und zusätzlicher sekundärer Endpunkte.

Die Zulassung wurde auch durch vorläufige Daten aus der Phase-II-Studie ASC2ESCALATE gestützt, die Ph+ CML-CP-Patienten umfasst, die zuvor mit einem vorherigen TKI behandelt wurden und aufgrund von Behandlungsversagen, Warnung oder Unverträglichkeit abgebrochen wurden. Die Daten werden bei einem zukünftigen medizinischen Treffen geteilt.

„Wir sind stolz darauf, mit Scemblix erneut dabei zu helfen, die CML-Behandlung neu zu definieren, während wir unserem über 20-jährigen Engagement für Innovation und Unterstützung bei CML weiterhin nachkommen.“ sagte Victor Bulto, US-Präsident von Novartis. „Trotz vieler Fortschritte auf diesem Gebiet benötigen Patienten immer noch Behandlungsoptionen, die hochwirksam sind und ein günstiges Verträglichkeitsprofil aufweisen, damit sie bei der Behandlung chronischer Erkrankungen sinnvolle Ergebnisse erzielen können. Mit dieser Zulassung können wir neu diagnostizierten erwachsenen Patienten mit Ph+ CML-CP eine neue Behandlungsoption anbieten, die beides kombiniert und das Potenzial hat, den Lebensweg von viel mehr Menschen mit CML zu verändern.“

Über die klinische Phase-III-Studie ASC4FIRSTASC4FIRST (NCT04971226) ist eine direkte, multizentrische, offene, randomisierte Phase-III-Studie mit oralem Scemblix® 80 mg einmal täglich vs. IS-TKIs der ersten oder zweiten Generation (Imatinib, Nilotinib, Dasatinib oder Bosutinib) bei 405 erwachsenen Patienten mit neu diagnostiziertem Ph+ CML-CP1,24. Die beiden primären Endpunkte der Studie sind der Vergleich der Wirksamkeit von Asciminib mit IS-SoC-TKIs und der Vergleich der Wirksamkeit mit der von TKI innerhalb der Gruppe der Teilnehmer mit Imatinib als vor der Randomisierung ausgewählter TKI, basierend auf dem Anteil der Patienten, die eine MMR erreichen Woche 481,24.

Die Studie läuft weiter mit wichtigen sekundären Endpunkten, dem Anteil der Patienten, die in Woche 96 eine MMR erreichen, und einem Sicherheitsendpunkt, dem Abbruch der Studienbehandlung aufgrund einer UE (TTDAE) in Woche 961. 24. Die Studie bewertet auch zusätzliche sekundäre Sicherheits- und Wirksamkeitsendpunkte, einschließlich MMR, MR4, MR4,5, vollständiges hämatologisches Ansprechen (CHR) und BCR::ABL1 ≤1 % zu allen geplanten Datenerfassungszeitpunkten; Dauer und Zeit bis zum ersten MMR, MR4 und MR4,5; Zeit bis zum Therapieversagen; ereignisfreies Überleben, ausfallfreies Überleben, progressionsfreies Überleben und Gesamtüberleben1,24.

Über Scemblix® (Asciminib)Scemblix® ist die erste CML-Behandlung, die gezielt auf die ABL-Myristoyl-Tasche abzielt (in der wissenschaftlichen Literatur als STAMP-Inhibitor bezeichnet)25-27. Bei den derzeit zugelassenen CML-Behandlungen handelt es sich um TKIs, die auf die ATP-Bindungsstelle (ATP-kompetitiv) abzielen 27.

Scemblix erhielt in den USA eine beschleunigte Zulassung zur Behandlung neu diagnostizierter Erwachsener und ist auch für zuvor behandelte erwachsene Patienten zugelassen mit Ph+ CML-CP. Scemblix erhielt den Status „Breakthrough Therapy“ für die Behandlung neu diagnostizierter erwachsener Patienten und wurde im Rahmen des Real-Time Oncology Review (RTOR)-Programms der FDA geprüft28-30. Es ist in mehr als 75 Ländern, einschließlich der EU, zur Behandlung von Patienten zugelassen, die zuvor mit zwei oder mehr TKIs mit Ph+ CML-CP28,29,31 behandelt wurden. In einigen Ländern, darunter den USA, ist Scemblix auch für Patienten mit Ph+ CML-CP mit der T315I-Mutation28-30 zugelassen.

Scemblix wird in mehreren Behandlungslinien für Ph+ CML-CP untersucht, sowohl als Monotherapie als auch in Kombination1,24-26,29,32-44.

Patientenzugang und -unterstützungNovartis ist mit seiner mehr als 20-jährigen Geschichte im Bereich CML bestrebt, weiterhin Bereiche mit ungedecktem Patientenbedarf anzugehen und Hürden beim Patientenzugang und bei der Erschwinglichkeit abzubauen, die Patienten daran hindern, von Innovationen zu profitieren. Der Novartis Patient Support steht berechtigten Patienten zur Verfügung, um sie durch die verschiedenen Aspekte des Beginns der Behandlung zu begleiten, einschließlich Hilfe beim Verständnis des Versicherungsschutzes und der Identifizierung potenzieller finanzieller Unterstützungsoptionen. Patienten oder Anbieter können 866-433-8000 anrufen oder support.Scemblix.com besuchen, um mehr zu erfahren.

Über das Engagement von Novartis bei CML Novartis engagiert sich seit langem wissenschaftlich für Patienten mit CML. Seit mehr als zwei Jahrzehnten hat unsere kühne Wissenschaft dazu beigetragen, CML für viele Patienten von einer lebensbegrenzenden Erkrankung zu machen. Trotz dieser Fortschritte gibt es noch viel zu tun. Wir erforschen weiterhin Möglichkeiten, die Krankheit selektiver zu bekämpfen und die Herausforderungen anzugehen, die bei vielen Patienten auftreten, wenn die Wirksamkeitsziele der Behandlung nicht erreicht werden und Behandlungsresistenz und/oder -unverträglichkeit auftritt. Unser Vermächtnis inspiriert unsere zukünftigen Innovationen – wir sind weiterhin führend bei der Entwicklung neuartiger Medikamente, um den schwerwiegenden ungedeckten Bedarf bei CML zu decken. Unser Engagement geht auch über die Wissenschaft hinaus. Unsere über 20-jährige Zusammenarbeit mit der Max Foundation hat den Zugang zu Gleevec (Imatinib), Tasigna (Nilotinib) und jetzt Scemblix ermöglicht und hat in Ländern mit niedrigem und mittlerem Einkommen eine enorme Wirkung auf die Patienten erzielt, wobei bisher über 100.000 Patienten unterstützt wurden.

IndikationenScemblix® (Asciminib) Tabletten sind ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel zur Behandlung von Erwachsenen mit neu diagnostizierter oder zuvor behandelter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie (Ph+ CML) in der chronischen Phase (CP). . Die Zulassung von Scemblix bei neu diagnostizierten Patienten basiert auf einer Studie, in der die Rate des molekularen Ansprechens (Major Molecular Response, MMR) gemessen wurde. Es gibt laufende Studien, die den klinischen Nutzen von Scemblix für diese Anwendung und die Wirkungsweise von Scemblix über einen längeren Zeitraum bestätigen. Scemblix ist auch für die Anwendung bei Erwachsenen mit Ph+ CML bei CP mit der T315I-Mutation zugelassen. Es ist nicht bekannt, ob Scemblix bei Kindern sicher und wirksam ist.

Wichtige Sicherheitsinformationen Scemblix® (Asciminib)-Tabletten können eine niedrige Anzahl von Blutplättchen (Thrombozytopenie), eine niedrige Anzahl weißer Blutkörperchen (Neutropenie) und eine niedrige Anzahl roter Blutkörperchen (Anämie) verursachen. Patienten sollten sofort ihren Arzt informieren, wenn bei ihnen unerwartete Blutungen oder leichte Blutergüsse auftreten; Blut im Urin oder Stuhl; Fieber; oder irgendwelche Anzeichen einer Infektion. Scemblix kann die Enzyme Amylase und Lipase im Blut des Patienten erhöhen, was ein Zeichen einer Entzündung der Bauchspeicheldrüse (Pankreatitis) sein kann. Patienten sollten sofort ihren Arzt informieren, wenn sie unter starken Schmerzen oder Unwohlsein im Magenbereich, Übelkeit oder Erbrechen leiden. Während der Behandlung mit Scemblix kann der Arzt den Blutdruck des Patienten überprüfen und bei Bedarf Bluthochdruck behandeln. Patienten sollten ihren Arzt informieren, wenn bei ihnen Bluthochdruck oder Symptome eines Bluthochdrucks, einschließlich Verwirrtheit, Kopfschmerzen, Schwindel, Brustschmerzen oder Kurzatmigkeit, auftreten.

Wenn ein Patient während der Einnahme von Scemblix eine allergische Reaktion zeigt, Sie sollten die Einnahme von Scemblix abbrechen und sofort medizinische Hilfe in Anspruch nehmen. Zu den Anzeichen oder Symptomen einer allergischen Reaktion gehören Atem- oder Schluckbeschwerden; Schwindel- oder Ohnmachtsgefühl; Schwellung von Gesicht, Lippen oder Zunge; Fieber; Hautausschlag oder Hautrötung; oder ein schneller Herzschlag. Scemblix kann Herz- und Blutgefäßprobleme, einschließlich Herzinfarkt, verursachen. Schlaganfall; Blutgerinnsel oder Verstopfung der Arterien eines Patienten; Herzinsuffizienz; und anormaler Herzschlag, der schwerwiegend sein und manchmal zum Tod führen kann. In den meisten Fällen können diese Herz- und Blutgefäßprobleme bei Menschen mit Risikofaktoren oder einer Vorgeschichte dieser Probleme auftreten, die zuvor mit anderen Tyrosinkinaseinhibitoren (TKI) behandelt wurden. Patienten sollten sofort ihren Arzt informieren, wenn sie unter Atemnot leiden; Schmerzen oder Druck in der Brust; das Gefühl, dass ihr Herz zu schnell schlägt oder dass sie ungewöhnliche Herzschläge verspüren; Schwellungen an den Knöcheln oder Füßen; Schwindel; Gewichtszunahme; Taubheitsgefühl oder Schwäche auf einer Körperseite; vermindertes Sehvermögen oder Sehverlust; Schwierigkeiten beim Sprechen; Schmerzen in Armen, Beinen, Rücken, Nacken oder Kiefer; Kopfschmerzen; oder starke Bauchschmerzen.

Vor der Einnahme von Scemblix sollten Patienten ihren Arzt über alle ihre Beschwerden informieren, auch wenn sie in der Vergangenheit an Pankreatitis gelitten haben; eine Vorgeschichte von Herzproblemen oder Blutgerinnseln in Ihren Arterien und Venen (Arten von Blutgefäßen). Scemblix kann einem ungeborenen Kind schaden. Frauen sollten sofort ihren Arzt informieren, wenn sie während der Behandlung mit Scemblix schwanger werden oder vermuten, schwanger zu sein. Frauen, die schwanger werden können, sollten vor der Einnahme von Scemblix einen Schwangerschaftstest durchführen lassen und während der Behandlung und für eine Woche nach der letzten Dosis von Scemblix eine wirksame Empfängnisverhütung (Kontrazeption) anwenden. Frauen sollten während der Behandlung und 1 Woche nach der letzten Scemblix-Dosis nicht stillen. Scemblix kann bei Frauen Fruchtbarkeitsprobleme verursachen. Dies kann ihre Fähigkeit, ein Kind zu bekommen, beeinträchtigen.

Patienten sollten ihren Arzt über alle Medikamente informieren, die sie einnehmen, einschließlich verschreibungspflichtiger Medikamente, rezeptfreier Medikamente, Vitamine und pflanzlicher Nahrungsergänzungsmittel. Die Einnahme von Scemblix mit bestimmten anderen Arzneimitteln kann sich gegenseitig beeinflussen und Nebenwirkungen verursachen und die Wirkungsweise von Scemblix beeinträchtigen. Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Scemblix gehören Muskel-, Knochen- oder Gelenkschmerzen; Ausschlag; Müdigkeit; Infektionen der Nase, des Rachens oder der Nebenhöhlen (obere Atemwege); Kopfschmerzen; Schmerzen im Magenbereich (Bauch); und Durchfall. Zu den häufigsten Anomalien bei Blutuntersuchungen gehören verringerte Blutwerte der weißen Blutkörperchen, Blutplättchen, roten Blutkörperchen und korrigierte Blutkalziumwerte; und erhöhte Blutspiegel von Pankreasenzymen (Amylase und Lipase), Blutfett (Triglyceride und Cholesterin), Harnsäure, Leberenzymen, alkalischer Phosphatase oder Kreatinkinase.

Die vollständigen Verschreibungsinformationen für Scemblix finden Sie unter https://www.novartis.us/sites/www.novartis.us/files/Scemblix.pdf.

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