Novartis Scemblix obtuvo la aprobación acelerada de la FDA para la leucemia mieloide crónica recién diagnosticada

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East Hanover, 29 de octubre de 2024 – Novartis anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) concedió a Scemblix (asciminib) la aprobación acelerada para pacientes adultos con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo recientemente diagnosticada en fase crónica ( Ph+ CML-CP).

La aprobación acelerada se basa en la tasa de respuesta molecular principal (MMR) en la semana 48 del ensayo de fase III ASC4FIRST que comparó Scemblix una vez al día con todos los demás estándares seleccionados por el investigador (IS). de atención (SoC) inhibidores de la tirosina quinasa (TKI) (imatinib, nilotinib, dasatinib y bosutinib). En el estudio, Scemblix demostró tasas superiores de MMR en ambos criterios de valoración principales en la semana 48 frente a los TKI IS SoC y el imatinib solo1-3. La aprobación continua de la indicación recién diagnosticada puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico a partir de evidencia confirmatoria.

La indicación ampliada en Ph+ CML-CP aumenta la población elegible para Scemblix aproximadamente cuatro veces, incluidos los adultos recién diagnosticados y tratados previamente. Los pacientes recién diagnosticados ahora tendrán acceso a un tratamiento que ha demostrado una eficacia superior frente a todas las terapias estándar de atención y un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable.

“Muchos pacientes a los que se les diagnostica recientemente leucemia mieloide crónica luchan por superar esta situación. condición crónica y pueden cambiar o incluso suspender el tratamiento debido a efectos secundarios que interrumpen su vida diaria”, dijo Lee Greenberger, Ph.D., director científico de The Leukemia & Lymphoma Society. “Por eso es tan importante la aprobación de nuevas opciones de tratamiento de primera línea. Para los pacientes, encontrar un medicamento adecuado desde el principio del tratamiento puede conducir a un mejor control de la enfermedad a largo plazo con menos efectos secundarios".

Si bien los TKI han transformado la leucemia mieloide crónica en una enfermedad crónica, los desafíos de eficacia y seguridad continúan obstaculizando el éxito del tratamiento a largo plazo para muchos pacientes. Muchos pacientes recién diagnosticados no alcanzan los objetivos de respuesta molecular y muchos interrumpen o cambian el tratamiento debido a intolerancia4-23. Casi la mitad de los pacientes con leucemia mieloide crónica no alcanzan los hitos de eficacia (MMR) y casi uno de cada cuatro pacientes interrumpe o cambia el tratamiento en el plazo de un año4-5.

“Si bien actualmente hay una variedad de TKI efectivos disponibles para pacientes recién diagnosticados, los médicos con frecuencia han tenido que sopesar el sacrificio de la eficacia o la tolerabilidad”, dijo Jorge Cortés, M.D., Director del Georgia Cancer Center. “En el ensayo ASC4FIRST, el primero de su tipo, Scemblix logró resultados impresionantes en los tres parámetros de eficacia, seguridad y tolerabilidad frente a todos los TKI estándar de atención. Estos datos de Scemblix tienen el potencial de cambiar la práctica”.

La aprobación de Scemblix por la FDA se basa en los resultados del ensayo de fase III ASC4FIRST en pacientes recién diagnosticados con Ph+ CML-CP. Los datos mostraron:

  • Casi un 20% más de pacientes tratados con Scemblix lograron MMR frente a los TKI IS SoC (imatinib, nilotinib, dasatinib y bosutinib) (68% frente a 49%, < 0,001) y casi Un 30% más de pacientes lograron MMR frente a imatinib solo (69% frente a 40%, < 0,001) en la semana 481-2
  • Scemblix es el primer tratamiento para la leucemia mieloide crónica que muestra una eficacia superior junto con una seguridad y tolerabilidad favorables. perfil versus imatinib y TKI de segunda generación, con menos AR de grado ≥3 relacionados con el tratamiento (25,5 % versus 33 % y 42 %), reducciones de dosis (6 % versus 14 % y 24 %) y la mitad de la tasa de AR lo que llevó a la interrupción del tratamiento (4,5% frente a 11% y 9,8%)1-3
  • Los pacientes tratados con Scemblix también lograron tasas más profundas de respuestas moleculares, incluido MR4, en comparación con IS-TKI e imatinib solos (41% frente a 11% y 9,8%). 22 % y 16 %) en la semana 481-2
  • En pacientes recién diagnosticados, el perfil de seguridad fue consistente con estudios de registro anteriores sin que se observaran nuevos problemas de seguridad. Las reacciones adversas más comunes (≥ 20 %) fueron dolor musculoesquelético, sarpullido, fatiga, infección del tracto respiratorio superior, dolor de cabeza, dolor abdominal y diarrea1-3

    • El ensayo ASC4FIRST continúa en curso y el próximo análisis programado en la semana 96 para evaluar el criterio de valoración secundario clave (MMR en la semana 96) y criterios de valoración secundarios adicionales.

    La aprobación también fue respaldada por datos preliminares del estudio de fase II ASC2ESCALATE, que incluye pacientes Ph+ CML-CP que han sido tratados previamente con un TKI previo y se suspendieron debido a falla del tratamiento, advertencia o intolerancia. Los datos se compartirán en una futura reunión médica.

    “Estamos orgullosos de ayudar a redefinir el tratamiento de la leucemia mieloide crónica una vez más con Scemblix, mientras continuamos cumpliendo con nuestro compromiso de más de 20 años con la innovación y el apoyo en la leucemia mieloide crónica”. dijo Víctor Bulto, presidente de EE. UU. de Novartis. “A pesar de muchos avances en el campo, los pacientes todavía necesitan opciones de tratamiento que sean altamente efectivas con un perfil de tolerabilidad favorable que les permita lograr resultados significativos en el manejo de enfermedades crónicas. Con esta aprobación, podemos ofrecer a los pacientes adultos con leucemia mieloide crónica Ph+ recién diagnosticados una nueva opción de tratamiento que combina ambas, con el potencial de cambiar la trayectoria de muchas más personas que viven con leucemia mieloide crónica”.

    Acerca del ensayo clínico de fase III ASC4FIRSTASC4FIRST (NCT04971226) es un estudio de fase III, comparativo, multicéntrico, abierto y aleatorizado de Scemblix® oral 80 mg una vez al día vs. IS TKI de primera o segunda generación (imatinib, nilotinib, dasatinib o bosutinib) en 405 pacientes adultos con diagnóstico reciente de LMC Ph+-CP1,24. Los dos criterios de valoración principales del estudio son comparar la eficacia de asciminib versus IS SoC TKI y comparar la eficacia versus la de TKI dentro del estrato de participantes con imatinib como TKI seleccionado antes de la aleatorización, según la proporción de pacientes que logran MMR en semana 481, 24.

    El estudio continúa en curso con criterios de valoración secundarios clave de proporción de pacientes que alcanzan MMR en la semana 96 y un criterio de valoración de seguridad de interrupción del tratamiento del estudio debido a un EA (TTDAE) en la semana 961. 24. El estudio también evalúa criterios de valoración secundarios adicionales de seguridad y eficacia, incluidos MMR, MR4, MR4.5, respuesta hematológica completa (CHR) y BCR::ABL1 ≤1% en y antes de todos los puntos de tiempo programados de recopilación de datos; duración y tiempo hasta la primera MMR, MR4 y MR4,5; tiempo hasta el fracaso del tratamiento; supervivencia libre de eventos, supervivencia libre de fracaso, supervivencia libre de progresión y supervivencia global1,24.

    Acerca de Scemblix® (asciminib)Scemblix® es el primer tratamiento para la leucemia mieloide crónica que actúa dirigiéndose específicamente a la bolsa de miristoilo ABL (conocida como inhibidor de STAMP en la literatura científica)25-27. Los tratamientos actualmente aprobados para la leucemia mieloide crónica son TKI que se dirigen al sitio de unión de ATP (ATP competitivo) 27.

    Scemblix recibió aprobación acelerada en los EE. UU. para tratar adultos recién diagnosticados y también está aprobado para pacientes adultos previamente tratados. con Ph+ CML-CP. Scemblix recibió la designación de Terapia Innovadora para el tratamiento de pacientes adultos recién diagnosticados y fue revisado bajo el programa de Revisión de Oncología en Tiempo Real (RTOR) de la FDA28-30. Está aprobado en más de 75 países, incluida la UE, para tratar a quienes han sido tratados previamente con dos o más TKI con Ph+ CML-CP28,29,31. En algunos países, incluido EE. UU., Scemblix también está aprobado en pacientes con CML-CP Ph+ con la mutación T315I28-30.

    Scemblix se está estudiando en múltiples líneas de tratamiento para Ph+ CML-CP, tanto como monoterapia como en combinación1,24-26,29,32-44.

    Acceso y apoyo al pacienteNovartis, con más de 20 años de historia en CML, se compromete a continuar abordando áreas de necesidades insatisfechas de los pacientes y a reducir las barreras al acceso y la asequibilidad de los pacientes que impiden que los pacientes se beneficien de la innovación. El Soporte al Paciente de Novartis está disponible para ayudar a guiar a los pacientes elegibles a través de los diversos aspectos del inicio del tratamiento, incluida la ayuda para comprender la cobertura del seguro y la identificación de posibles opciones de asistencia financiera. Los pacientes o proveedores pueden llamar al 866-433-8000 o visitar support.Scemblix.com para obtener más información.

    Acerca del compromiso de Novartis con la leucemia mieloide crónicaNovartis tiene un compromiso científico de larga data con los pacientes que viven con leucemia mieloide crónica. Durante más de dos décadas, nuestra audaz ciencia ha ayudado a que la leucemia mieloide crónica deje de ser una afección que limita la vida de muchos pacientes. A pesar de estos avances, todavía queda trabajo por hacer. Seguimos investigando formas de atacar la enfermedad de manera más selectiva y abordar los desafíos de no alcanzar los objetivos de eficacia del tratamiento, experimentar resistencia y/o intolerancia al tratamiento que enfrentan muchos pacientes. Nuestro legado inspira nuestra innovación futura: seguimos liderando el camino en el desarrollo de medicamentos novedosos para abordar necesidades graves no cubiertas en la leucemia mieloide crónica. Nuestro compromiso también va más allá de la ciencia. Nuestra colaboración de más de 20 años con la Fundación Max ha brindado acceso a Gleevec (imatinib), Tasigna (nilotinib) y ahora Scemblix y está brindando un tremendo impacto a los pacientes en países de ingresos bajos y medianos, con más de 100 000 pacientes apoyados hasta la fecha.

    IndicacionesScemblix® (asciminib) en tabletas es un medicamento recetado que se usa para tratar a adultos con leucemia mieloide crónica (LMC Ph+) recién diagnosticada o previamente tratada con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (PC). . La aprobación de Scemblix en pacientes recién diagnosticados se basa en un estudio que midió la tasa de respuesta molecular mayor (MMR). Hay estudios en curso para confirmar el beneficio clínico de Scemblix para este uso y cómo funciona Scemblix durante un período de tiempo más prolongado. Scemblix también está aprobado para su uso en adultos con leucemia mieloide crónica Ph+ en parálisis cerebral con la mutación T315I. No se sabe si Scemblix es seguro y eficaz en niños.

    Información de seguridad importanteLas tabletas de Scemblix® (asciminib) pueden causar recuentos bajos de plaquetas (trombocitopenia), recuentos bajos de glóbulos blancos (neutropenia) y recuentos bajos de glóbulos rojos (anemia). Los pacientes deben informar a su médico de inmediato si presentan sangrado inesperado o aparición de moretones con facilidad; sangre en la orina o las heces; fiebre; o cualquier signo de infección. Scemblix puede aumentar las enzimas en la sangre del paciente llamadas amilasa y lipasa, lo que puede ser un signo de inflamación del páncreas (pancreatitis). Los pacientes deben informar a su médico de inmediato si tienen dolor o malestar intenso en el área del estómago (abdominal), náuseas o vómitos. Durante el tratamiento con Scemblix, los médicos pueden controlar la presión arterial del paciente y tratar la presión arterial alta según sea necesario. Los pacientes deben informar a su médico si desarrollan presión arterial alta o síntomas de presión arterial alta, incluidos confusión, dolores de cabeza, mareos, dolor en el pecho o dificultad para respirar.

    Si un paciente tiene una reacción alérgica mientras toma Scemblix, deben dejar de tomar Scemblix y buscar ayuda médica de inmediato. Los signos o síntomas de una reacción alérgica incluyen dificultad para respirar o tragar; sentirse mareado o desmayado; hinchazón de la cara, labios o lengua; fiebre; erupción cutánea o enrojecimiento de la piel; o un latido rápido del corazón. Scemblix puede causar problemas cardíacos y vasculares, incluido un ataque cardíaco; ataque; coágulos de sangre o bloqueo de las arterias de un paciente; insuficiencia cardiaca; y latidos cardíacos anormales, que pueden ser graves y, en ocasiones, provocar la muerte. En la mayoría de los casos, estos problemas cardíacos y vasculares pueden ocurrir en personas con factores de riesgo o antecedentes de estos problemas y previamente tratadas con otros medicamentos inhibidores de la tirosina quinasa (ITC). Los pacientes deben informar a su médico de inmediato si tienen dificultad para respirar; dolor o presión en el pecho; una sensación de que su corazón late demasiado rápido o siente latidos anormales; hinchazón en los tobillos o los pies; mareo; aumento de peso; entumecimiento o debilidad en un lado de su cuerpo; disminución de la visión o pérdida de la visión; problemas para hablar; dolor en brazos, piernas, espalda, cuello o mandíbula; dolor de cabeza; o dolor severo en el área del estómago (abdominal).

    Antes de tomar Scemblix, los pacientes deben informar a su médico sobre todas sus afecciones médicas, incluso si tienen antecedentes de pancreatitis; antecedentes de problemas cardíacos o coágulos de sangre en sus arterias y venas (tipos de vasos sanguíneos). Scemblix puede dañar al feto. Las mujeres deben informar a su médico de inmediato si quedan embarazadas o creen que pueden estar embarazadas durante el tratamiento con Scemblix. Las mujeres que puedan quedar embarazadas deben hacerse una prueba de embarazo antes de comenzar con Scemblix y deben utilizar un método anticonceptivo eficaz durante el tratamiento y durante 1 semana después de la última dosis de Scemblix. Las mujeres no deben amamantar durante el tratamiento y durante 1 semana después de la última dosis de Scemblix. Scemblix puede causar problemas de fertilidad en las mujeres. Esto puede afectar su capacidad para tener un hijo.

    Las pacientes deben informar a su médico sobre todos los medicamentos que toman, incluidos los medicamentos recetados y sin receta, vitaminas y suplementos a base de hierbas. Tomar Scemblix con ciertos otros medicamentos puede afectarse entre sí, causando efectos secundarios y puede afectar la forma en que actúa Scemblix. Los efectos secundarios más comunes de Scemblix incluyen dolor muscular, óseo o articular; erupción; cansancio; infecciones de nariz, garganta o sinusitis (tracto respiratorio superior); dolor de cabeza; dolor en el área del estómago (abdominal); y diarrea. Las anomalías más comunes en los análisis de sangre incluyen disminución del recuento sanguíneo de glóbulos blancos, plaquetas, glóbulos rojos y niveles corregidos de calcio en sangre; y aumento de los niveles sanguíneos de enzimas pancreáticas (amilasa y lipasa), grasas sanguíneas (triglicéridos y colesterol), ácido úrico, enzimas hepáticas, fosfatasa alcalina o creatina quinasa.

    Consulte la información de prescripción completa de Scemblix, disponible en https://www.novartis.us/sites/www.novartis.us/files/Scemblix.pdf.

    Descargo de responsabilidadEste comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de los Estados Unidos de 1995. Las declaraciones prospectivas generalmente se pueden identificar con palabras como "potencial", "puede", "será", " planear”, “podría”, “podría”, “esperaría”, “anticipará”, “esperará”, “creer”, “comprometido”, “de investigación”, “en tramitación”, “lanzamiento” o similar términos, o mediante discusiones expresas o implícitas sobre posibles aprobaciones de comercialización, nuevas indicaciones o etiquetado para los productos en investigación o aprobados descritos en este comunicado de prensa, o sobre posibles ingresos futuros de dichos productos. No debe confiar indebidamente en estas declaraciones. Dichas declaraciones prospectivas se basan en nuestras creencias y expectativas actuales con respecto a eventos futuros y están sujetas a importantes riesgos e incertidumbres, conocidos y desconocidos. Si uno o más de estos riesgos o incertidumbres se materializan, o si las suposiciones subyacentes resultan incorrectas, los resultados reales pueden variar materialmente de los establecidos en las declaraciones prospectivas. No se puede garantizar que los productos en investigación o aprobados descritos en este comunicado de prensa se presenten o aprueben para la venta o para indicaciones o etiquetado adicionales en cualquier mercado o en un momento determinado. Tampoco puede haber ninguna garantía de que dichos productos tengan éxito comercial en el futuro. En particular, nuestras expectativas con respecto a dichos productos podrían verse afectadas, entre otras cosas, por las incertidumbres inherentes a la investigación y el desarrollo, incluidos los resultados de ensayos clínicos y análisis adicionales de datos clínicos existentes; acciones regulatorias o retrasos o regulación gubernamental en general; tendencias globales hacia la contención de los costos de atención médica, incluidas las presiones y requisitos de reembolso y fijación de precios del gobierno, los pagadores y el público en general para una mayor transparencia de los precios; nuestra capacidad para obtener o mantener protección de propiedad intelectual patentada; las preferencias particulares de prescripción de médicos y pacientes; condiciones políticas, económicas y comerciales generales, incluidos los efectos y los esfuerzos para mitigar las enfermedades pandémicas; problemas de seguridad, calidad, integridad de datos o fabricación; violaciones potenciales o reales de la seguridad y privacidad de los datos, o interrupciones de nuestros sistemas de tecnología de la información, y otros riesgos y factores mencionados en el Formulario 20-F actual de Novartis AG archivado en la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. Novartis proporciona la información contenida en este comunicado de prensa a partir de esta fecha y no asume ninguna obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva contenida en este comunicado de prensa como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro tipo.

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  • Estudio de la eficacia y seguridad de asciminib en combinación con imatinib en pacientes con leucemia mieloide crónica en fase crónica (LMC-CP). Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT03578367. Actualizado el 22 de marzo de 2024. Consultado el 3 de abril de 2024. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT03578367
  • Estudio de eficacia y seguridad de pacientes con CML-CP tratados con asciminib versus la mejor terapia disponible, previamente tratados con 2 o más inhibidores de tirosina quinasa. Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT04795427. Actualizado el 19 de octubre de 2023. Consultado el 3 de abril de 2024. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT04795427
  • Un estudio de fase I de ABL001 oral en pacientes con leucemia mieloide crónica o LLA Ph+. Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT02081378. Actualizado el 18 de marzo de 2024. Consultado el 3 de abril de 2024. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT02081378
  • Optimización del tratamiento con asciminib en ≥ 3.ª línea CML-CP. Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT04948333. Actualizado el 28 de febrero de 2024. Consultado el 3 de abril de 2024. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT04948333

    • Fuente: Novartis

    Al corriente : 2024-10-31 12:00

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