Novartis Scemblix obtient l'approbation accélérée de la FDA pour le traitement de la LMC nouvellement diagnostiquée

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East Hanover, 29 octobre 2024 – Novartis a annoncé aujourd'hui que Scemblix (asciminib) avait obtenu une approbation accélérée de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour les patients adultes atteints de leucémie myéloïde chronique à chromosome Philadelphie positif nouvellement diagnostiquée en phase chronique ( Ph+ CML-CP).

L'approbation accélérée est basée sur le taux de réponse moléculaire majeure (ROR) à la semaine 48 de l'essai de phase III ASC4FIRST qui comparait Scemblix une fois par jour à tous les autres standards sélectionnés par les chercheurs (IS). de soins (SoC) inhibiteurs de la tyrosine kinase (ITK) (imatinib, nilotinib, dasatinib et bosutinib). Dans l'étude, Scemblix a démontré des taux de ROR supérieurs dans les deux critères d'évaluation principaux à la semaine 48 par rapport aux ITK IS SoC et à l'imatinib seul1-3. Le maintien de l'approbation pour l'indication nouvellement diagnostiquée peut dépendre de la vérification et de la description du bénéfice clinique à partir de preuves de confirmation.

L'indication élargie dans le traitement de la LMC-CP Ph+ augmente d'environ quatre fois la population éligible à Scemblix, y compris les adultes nouvellement diagnostiqués et précédemment traités. Les patients nouvellement diagnostiqués auront désormais accès à un traitement qui a montré une efficacité supérieure à celle de tous les traitements standards et un profil d'innocuité et de tolérabilité favorable.

« De nombreux patients chez qui on a récemment diagnostiqué une LMC ont du mal à s'y retrouver. maladie chronique et peuvent changer ou même arrêter le traitement en raison d'effets secondaires qui interrompent leur vie quotidienne », a déclaré Lee Greenberger, Ph.D., directeur scientifique de la Leukemia & Lymphoma Society. « C’est pourquoi l’approbation de nouvelles options de traitement de première intention est si importante. Pour les patients, trouver un médicament qui leur convient dès le début du traitement peut conduire à un meilleur contrôle de la maladie à long terme avec moins d'effets secondaires. »

Bien que les ITK aient transformé la LMC en une maladie chronique, les problèmes d'efficacité et de sécurité continuent d'entraver le succès du traitement à long terme pour de nombreux patients. De nombreux patients nouvellement diagnostiqués n’atteignent pas les objectifs de réponse moléculaire et nombre d’entre eux interrompent ou modifient leur traitement en raison d’une intolérance4-23. Près de la moitié des patients atteints de LMC n'atteignent pas les étapes d'efficacité (ROR) et près d'un patient sur quatre arrête ou change de traitement dans un délai d'un an4-5.

« Bien qu'il existe actuellement toute une gamme d'ITK efficaces pour les patients nouvellement diagnostiqués, les cliniciens ont souvent dû peser entre le sacrifice de l'efficacité et celui de la tolérabilité », a déclaré Jorge Cortes, M.D., directeur du Georgia Cancer Center. « Dans le premier essai ASC4FIRST, Scemblix a obtenu des résultats impressionnants sur les trois paramètres d'efficacité, de sécurité et de tolérabilité par rapport à tous les ITK standards de soins. Ces données Scemblix ont le potentiel de changer les pratiques. »

L'approbation de Scemblix par la FDA est basée sur les résultats de l'essai de phase III ASC4FIRST mené auprès de patients nouvellement diagnostiqués avec une LMC-CP Ph+. Les données ont montré :

  • Près de 20 % de patients supplémentaires traités par Scemblix ont obtenu des ITK ROR par rapport aux ITK IS SoC (imatinib, nilotinib, dasatinib et bosutinib) (68 % contre 49 %, < 0,001) et près de 30 % de patients supplémentaires ont obtenu un ROR par rapport à l'imatinib seul (69 % contre 40 %, < 0,001) à la semaine 481-2
  • Scemblix est le premier traitement contre la LMC à montrer une efficacité supérieure ainsi qu'une sécurité et une tolérabilité favorables. profil par rapport à l'imatinib et aux ITK de deuxième génération, avec moins d'EI de grade ≥3 liés au traitement (25,5 % contre 33 % et 42 %), des réductions de dose (6 % contre 14 % et 24 %) et la moitié du taux d'EI conduisant à l'arrêt du traitement (4,5 % contre 11 % et 9,8%)1-3
  • Les patients traités par Scemblix ont également obtenu des taux de réponses moléculaires plus profonds, y compris MR4, par rapport aux IS-ITK et à l'imatinib seul (41 % contre .22 % et 16 %) à la semaine 481-2
  • Chez les patients nouvellement diagnostiqués, le profil d'innocuité était conforme à celui des études d'enregistrement précédentes, sans qu'aucun nouveau problème d'innocuité n'ait été observé. Les EI les plus courants (≥ 20 %) étaient des douleurs musculo-squelettiques, des éruptions cutanées, de la fatigue, une infection des voies respiratoires supérieures, des maux de tête, des douleurs abdominales et de la diarrhée1-3

    • L'essai ASC4FIRST se poursuit, le prochain analyse programmée à la semaine 96 pour évaluer le critère d'évaluation secondaire clé (ROR à la semaine 96) et les critères d'évaluation secondaires supplémentaires.

    L'approbation a également été étayée par les données préliminaires de l'étude de phase II ASC2ESCALATE, qui inclut des patients Ph+ CML-CP qui ont déjà été traités avec un ITK antérieur avec arrêt en raison d'un échec du traitement, d'un avertissement ou d'une intolérance. Les données seront partagées lors d'une prochaine réunion médicale.

    « Nous sommes fiers de contribuer à redéfinir le traitement de la LMC une fois de plus avec Scemblix, alors que nous continuons à respecter notre engagement de plus de 20 ans en faveur de l'innovation et du soutien dans le domaine de la LMC. » a déclaré Victor Bulto, président américain de Novartis. « Malgré de nombreux progrès dans le domaine, les patients ont toujours besoin d'options de traitement très efficaces avec un profil de tolérance favorable pour leur permettre d'obtenir des résultats significatifs dans la gestion de leurs maladies chroniques. Avec cette approbation, nous pouvons offrir aux patients adultes atteints de LMC-CP Ph+ nouvellement diagnostiqués une nouvelle option de traitement combinant les deux, avec le potentiel de changer la trajectoire d'un plus grand nombre de personnes vivant avec la LMC. »

    À propos de l'essai clinique de phase III ASC4FIRSTASC4FIRST (NCT04971226) est une étude de phase III, comparative, multicentrique, ouverte et randomisée évaluant Scemblix® par voie orale à 80 mg QD vs. IS ITK de première ou deuxième génération (imatinib, nilotinib, dasatinib ou bosutinib) chez 405 patients adultes atteints de LMC-CP Ph+ nouvellement diagnostiquée,24. Les deux principaux critères d'évaluation de l'étude sont de comparer l'efficacité de l'asciminib par rapport aux ITK IS SoC et de comparer l'efficacité par rapport à celle des ITK dans la strate des participants avec l'imatinib comme ITK sélectionné avant la randomisation, sur la base de la proportion de patients qui atteignent le ROR à semaine 481,24.

    L'étude reste en cours avec des critères d'évaluation secondaires clés de la proportion de patients atteignant le ROR à la semaine 96 et un critère d'évaluation de sécurité de l'arrêt du traitement à l'étude en raison d'un EI (TTDAE) à la semaine 961, 24. L'étude évalue également d'autres critères secondaires d'innocuité et d'efficacité, notamment le MMR, le MR4, le MR4.5, la réponse hématologique complète (CHR) et le BCR :: ABL1 ≤ 1 % à et à tous les moments prévus pour la collecte de données ; durée et délai jusqu'au premier MMR, MR4 et MR4.5 ; délai jusqu'à l'échec du traitement ; survie sans événement, survie sans échec, survie sans progression et survie globale1,24.

    À propos de Scemblix® (asciminib)Scemblix® est le premier traitement contre la LMC qui agit en ciblant spécifiquement la poche ABL Myristoyl (appelée inhibiteur de STAMP dans la littérature scientifique)25-27. Les traitements actuellement approuvés contre la LMC sont des ITK qui ciblent le site de liaison de l'ATP (ATP compétitif) 27.

    Scemblix a obtenu une approbation accélérée aux États-Unis pour traiter les adultes nouvellement diagnostiqués et est également approuvé pour les patients adultes déjà traités. avec Ph+ CML-CP. Scemblix a reçu la désignation de thérapie révolutionnaire pour le traitement des patients adultes nouvellement diagnostiqués et a été examiné dans le cadre du programme Real-Time Oncology Review (RTOR) de la FDA28-30. Il est approuvé dans plus de 75 pays, y compris l'UE, pour traiter les personnes ayant déjà été traitées avec deux ITK ou plus avec Ph+ CML-CP28,29,31. Dans certains pays, dont les États-Unis, Scemblix est également approuvé chez les patients atteints de LMC-CP Ph+ avec la mutation T315I28-30.

    Scemblix est étudié sur plusieurs lignes de traitement pour la LMC-CP Ph+, à la fois en monothérapie et en association1,24-26,29,32-44.

    Accès et soutien aux patientsNovartis, avec plus de 20 ans d'expérience dans le domaine de la LMC, s'engage à continuer de répondre aux besoins non satisfaits des patients et à réduire les obstacles à l'accès et à l'abordabilité des patients qui empêchent les patients de bénéficier de l'innovation. Novartis Patient Support est disponible pour aider à guider les patients éligibles à travers les différents aspects du démarrage du traitement, notamment en les aidant à comprendre la couverture d'assurance et à identifier les options d'aide financière potentielles. Les patients ou les prestataires peuvent appeler le 866-433-8000 ou visiter support.Scemblix.com pour en savoir plus.

    À propos de l'engagement de Novartis dans la lutte contre la LMCNovartis a un engagement scientifique de longue date envers les patients atteints de LMC. Depuis plus de deux décennies, notre science audacieuse a contribué à faire de la LMC une maladie potentiellement mortelle pour de nombreux patients. Malgré ces progrès, il reste encore du travail à faire. Nous continuons à rechercher des moyens de cibler la maladie de manière plus sélective et de relever les défis liés au fait de ne pas atteindre les objectifs d'efficacité du traitement, de rencontrer une résistance au traitement et/ou une intolérance à laquelle de nombreux patients sont confrontés. Notre héritage inspire notre innovation future – nous continuons à montrer la voie dans le développement de nouveaux médicaments pour répondre à de graves besoins non satisfaits dans le domaine de la LMC. Notre engagement va également au-delà de la science. Notre collaboration de plus de 20 ans avec la Fondation Max a donné accès à Gleevec (imatinib), Tasigna (nilotinib) et maintenant Scemblix et a un impact considérable sur les patients dans les pays à revenu faible et intermédiaire, avec plus de 100 000 patients soutenus à ce jour.

    IndicationsLes comprimés Scemblix® (asciminib) sont un médicament sur ordonnance utilisé pour traiter les adultes atteints de myéloïde chronique à chromosome Philadelphie positif nouvellement diagnostiqué ou déjà traité. leucémie (LMC Ph+) en phase chronique (CP). L'approbation de Scemblix chez les patients nouvellement diagnostiqués est basée sur une étude qui a mesuré le taux de réponse moléculaire majeure (ROR). Des études sont en cours pour confirmer le bénéfice clinique de Scemblix pour cette utilisation et son action sur une période plus longue. Scemblix est également approuvé pour une utilisation chez les adultes atteints de LMC Ph+ et de PC avec la mutation T315I. On ne sait pas si Scemblix est sûr et efficace chez les enfants.

    Informations de sécurité importantesLes comprimés Scemblix® (asciminib) peuvent entraîner une faible numération plaquettaire (thrombocytopénie), une faible numération des globules blancs (neutropénie) et une faible numération des globules rouges (anémie). Les patients doivent informer immédiatement leur médecin s'ils présentent des saignements inattendus ou des ecchymoses faciles ; du sang dans leurs urines ou leurs selles ; fièvre; ou tout signe d’infection. Scemblix peut augmenter les enzymes présentes dans le sang du patient appelées amylase et lipase, ce qui peut être un signe d'inflammation du pancréas (pancréatite). Les patients doivent informer immédiatement leur médecin s'ils ressentent une douleur ou un inconfort intense au niveau de l'estomac (abdominal), des nausées ou des vomissements. Pendant le traitement par Scemblix, les médecins peuvent vérifier la tension artérielle du patient et traiter toute hypertension artérielle si nécessaire. Les patients doivent informer leur médecin s'ils développent une pression artérielle élevée ou des symptômes d'hypertension, notamment de la confusion, des maux de tête, des étourdissements, des douleurs thoraciques ou un essoufflement.

    Si un patient a une réaction allergique pendant qu'il prend Scemblix, ils devraient arrêter de prendre Scemblix et consulter immédiatement un médecin. Les signes ou symptômes d'une réaction allergique comprennent des difficultés à respirer ou à avaler ; sensation de vertige ou d'évanouissement ; gonflement du visage, des lèvres ou de la langue ; fièvre; éruption cutanée ou rougeur de la peau ; ou un battement de coeur rapide. Scemblix peut provoquer des problèmes cardiaques et vasculaires, y compris une crise cardiaque ; accident vasculaire cérébral; caillots sanguins ou blocage des artères d’un patient ; insuffisance cardiaque; et un rythme cardiaque anormal, qui peut être grave et parfois entraîner la mort. Dans la majorité des cas, ces problèmes cardiaques et vasculaires peuvent survenir chez des personnes présentant des facteurs de risque ou des antécédents de ces problèmes et préalablement traitées avec d'autres médicaments inhibiteurs de la tyrosine kinase (ITK). Les patients doivent informer immédiatement leur médecin s’ils sont essoufflés ; douleur ou pression thoracique ; une sensation comme si leur cœur bat trop vite ou s'ils ressentent des battements de cœur anormaux ; gonflement des chevilles ou des pieds; vertiges; prise de poids ; engourdissement ou faiblesse d'un côté du corps ; diminution de la vision ou perte de vision ; difficulté à parler ; douleur dans les bras, les jambes, le dos, le cou ou la mâchoire ; mal de tête; ou une douleur intense au niveau de l'estomac (abdominale).

    Avant de prendre Scemblix, les patients doivent informer leur médecin de tous leurs problèmes de santé, y compris s'ils ont des antécédents de pancréatite ; des antécédents de problèmes cardiaques ou de caillots sanguins dans les artères et les veines (types de vaisseaux sanguins). Scemblix peut nuire au bébé à naître. Les femmes doivent informer immédiatement leur médecin si elles tombent enceintes ou pensent qu'elles pourraient l'être pendant le traitement par Scemblix. Les femmes capables de devenir enceintes doivent passer un test de grossesse avant de commencer Scemblix et doivent utiliser une méthode contraceptive efficace (contraception) pendant le traitement et pendant 1 semaine après la dernière dose de Scemblix. Les femmes ne doivent pas allaiter pendant le traitement et pendant 1 semaine après leur dernière dose de Scemblix. Scemblix peut causer des problèmes de fertilité chez les femmes. Cela peut affecter leur capacité à avoir un enfant.

    Les patients doivent informer leur médecin de tous les médicaments qu'ils prennent, y compris les médicaments sur ordonnance, les médicaments en vente libre, les vitamines et les suppléments à base de plantes. La prise de Scemblix avec certains autres médicaments peut s'influencer mutuellement, provoquant des effets secondaires et affecter le mode d'action de Scemblix. Les effets secondaires les plus courants de Scemblix comprennent des douleurs musculaires, osseuses ou articulaires ; éruption cutanée; fatigue; infections du nez, de la gorge ou des sinus (voies respiratoires supérieures) ; mal de tête; douleur dans la région de l'estomac (abdominale); et la diarrhée. Les anomalies des tests sanguins les plus courantes comprennent une diminution de la numération globulaire des globules blancs, des plaquettes, des globules rouges et des taux corrigés de calcium dans le sang ; et augmentation des taux sanguins d'enzymes pancréatiques (amylase et lipase), de graisses sanguines (triglycérides et cholestérol), d'acide urique, d'enzymes hépatiques, de phosphatase alcaline ou de créatine kinase.

    Veuillez consulter les informations de prescription complètes de Scemblix, disponibles sur https://www.novartis.us/sites/www.novartis.us/files/Scemblix.pdf.

    Avis de non-responsabilitéCe communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi américaine Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Les déclarations prospectives peuvent généralement être identifiées par des mots tels que « potentiel », « peut », « sera », « plan », « peut », « pourrait », « serait », « s'attend à », « anticipe », « attend avec impatience », « croit », « engagé », « enquête », « pipeline », « lancement » ou similaire termes, ou par des discussions expresses ou implicites concernant des approbations de commercialisation potentielles, de nouvelles indications ou un étiquetage pour les produits expérimentaux ou approuvés décrits dans ce communiqué de presse, ou concernant les revenus futurs potentiels de ces produits. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations. Ces déclarations prospectives sont basées sur nos convictions et attentes actuelles concernant des événements futurs et sont soumises à d'importants risques et incertitudes connus et inconnus. Si un ou plusieurs de ces risques ou incertitudes se matérialisent, ou si les hypothèses sous-jacentes s'avèrent incorrectes, les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux présentés dans les déclarations prospectives. Il ne peut y avoir aucune garantie que les produits expérimentaux ou approuvés décrits dans ce communiqué de presse seront soumis ou approuvés à la vente ou pour toute indication ou étiquetage supplémentaire sur un marché ou à un moment donné. Il n’est pas non plus possible de garantir que ces produits connaîtront un succès commercial à l’avenir. En particulier, nos attentes concernant ces produits pourraient être affectées, entre autres, par les incertitudes inhérentes à la recherche et au développement, y compris les résultats des essais cliniques et l'analyse supplémentaire des données cliniques existantes ; les actions ou retards réglementaires ou la réglementation gouvernementale en général ; les tendances mondiales en faveur de la maîtrise des coûts des soins de santé, y compris les pressions exercées par les gouvernements, les payeurs et le grand public en matière de tarification et de remboursement et les exigences en matière de transparence accrue des prix ; notre capacité à obtenir ou à maintenir une protection exclusive de la propriété intellectuelle ; les préférences particulières en matière de prescription des médecins et des patients ; les conditions politiques, économiques et commerciales générales, y compris les effets des maladies pandémiques et les efforts visant à les atténuer ; problèmes de sécurité, de qualité, d’intégrité des données ou de fabrication ; les violations potentielles ou réelles de la sécurité et de la confidentialité des données, ou les perturbations de nos systèmes informatiques, ainsi que d'autres risques et facteurs mentionnés dans le formulaire 20-F actuel de Novartis AG déposé auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis. Novartis fournit les informations contenues dans ce communiqué de presse à cette date et ne s'engage aucunement à mettre à jour les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs ou autrement.

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  • Étude de l'efficacité et de l'innocuité des patients atteints de LMC-CP traités par asciminib par rapport au meilleur traitement disponible, préalablement traités avec 2 inhibiteurs de tyrosine kinase ou plus. Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT04795427. Mis à jour le 19 octobre 2023. Consulté le 3 avril 2024. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT04795427
  • Une étude de phase I sur l'ABL001 oral chez des patients atteints de LMC ou de LAL Ph+. Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT02081378. Mis à jour le 18 mars 2024. Consulté le 3 avril 2024. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT02081378
  • Optimisation du traitement par l'asciminib dans ≥ 3e ligne de LMC-CP. Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT04948333. Mis à jour le 28 février 2024. Consulté le 3 avril 2024. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT04948333

    • Source : Novartis

    Publié : 2024-10-31 12:00

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