Novartis Scemblix ha ottenuto l'approvazione accelerata dalla FDA per la LMC di nuova diagnosi

East Hanover, 29 ottobre 2024 – Novartis ha annunciato oggi che Scemblix (asciminib) ha ottenuto l'approvazione accelerata da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense per pazienti adulti affetti da leucemia mieloide cronica con cromosoma Philadelphia positivo di nuova diagnosi in fase cronica ( Ph+ LMC-CP).

L'approvazione accelerata si basa sul tasso di risposta molecolare maggiore (MMR) alla settimana 48 dello studio di fase III ASC4FIRST che ha confrontato Scemblix una volta al giorno con tutti gli altri standard selezionati dallo sperimentatore (IS). of care (SoC) inibitori della tirosina chinasi (TKI) (imatinib, nilotinib, dasatinib e bosutinib). Nello studio, Scemblix ha dimostrato tassi di MMR superiori in entrambi gli endpoint primari alla settimana 48 rispetto ai TKI IS SoC e a imatinib da solo1-3. L'approvazione continua per l'indicazione di nuova diagnosi può essere subordinata alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico derivante da prove di conferma.

L'indicazione ampliata per la LMC Ph+ in fase cronica aumenta la popolazione idonea a ricevere Scemblix di circa quattro volte, compresi gli adulti di nuova diagnosi e quelli precedentemente trattati. I pazienti di nuova diagnosi avranno ora accesso a un trattamento che ha dimostrato un'efficacia superiore rispetto a tutte le terapie standard e un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole.

"Molti pazienti a cui è stata recentemente diagnosticata la LMC hanno difficoltà ad affrontare questa situazione condizione cronica e possono cambiare o addirittura interrompere il trattamento a causa di effetti collaterali che interrompono la loro vita quotidiana”, ha affermato Lee Greenberger, Ph.D., Direttore scientifico presso The Leukemia & Lymphoma Society. “Ecco perché l’approvazione di nuove opzioni terapeutiche di prima linea è così importante. Per i pazienti, trovare un medicinale adatto a loro all'inizio del trattamento può portare a un migliore controllo della malattia a lungo termine con minori effetti collaterali."

Sebbene i TKI abbiano trasformato la LMC in una malattia cronica, i problemi di efficacia e sicurezza continuano a ostacolare il successo del trattamento a lungo termine per molti pazienti. Molti pazienti di nuova diagnosi non raggiungono gli obiettivi di risposta molecolare e molti interrompono o modificano il trattamento a causa dell'intolleranza4-23. Quasi la metà dei pazienti con LMC non raggiunge i traguardi di efficacia (MMR) e quasi un paziente su quattro interrompe o cambia il trattamento entro un anno4-5.

"Sebbene esista una gamma di TKI efficaci attualmente disponibili per i pazienti di nuova diagnosi, i medici spesso hanno dovuto valutare il sacrificio dell'efficacia o della tollerabilità", ha affermato Jorge Cortes, M.D., Direttore del Georgia Cancer Center. “Nello studio ASC4FIRST, primo nel suo genere, Scemblix ha ottenuto risultati impressionanti in tutti e tre i parametri di efficacia, sicurezza e tollerabilità rispetto a tutti i TKI standard di cura. Questi dati di Scemblix hanno il potenziale per cambiare la pratica."

L'approvazione di Scemblix da parte della FDA si basa sui risultati dello studio di fase III ASC4FIRST condotto su pazienti con nuova diagnosi di LMC Ph+ in fase cronica. I dati hanno mostrato:

Lo studio ASC4FIRST rimane in corso, con il prossimo analisi programmata alla settimana 96 per valutare l'endpoint secondario chiave (MMR alla settimana 96) e ulteriori endpoint secondari.

L'approvazione è stata supportata anche dai dati preliminari dello studio di Fase II ASC2ESCALATE, che include pazienti con LMC Ph+ in fase cronica che erano stati precedentemente trattati con un TKI con interruzione a causa di fallimento del trattamento, avvertenza o intolleranza. I dati verranno condivisi in un futuro incontro medico.

"Siamo orgogliosi di contribuire a ridefinire ancora una volta il trattamento della LMC con Scemblix, mentre continuiamo a portare avanti il ​​nostro impegno di oltre 20 anni per l'innovazione e il supporto nella LMC", ha affermato Victor Bulto, presidente degli Stati Uniti, Novartis. “Nonostante i numerosi progressi nel campo, i pazienti necessitano ancora di opzioni terapeutiche altamente efficaci con un profilo di tollerabilità favorevole che consentano loro di ottenere risultati significativi nella gestione delle condizioni croniche. Con questa approvazione, possiamo offrire ai pazienti adulti con LMC Ph+ in fase cronica di nuova diagnosi una nuova opzione terapeutica che combina entrambi, con il potenziale di cambiare il percorso di molte più persone che vivono con la LMC."

Informazioni sullo studio clinico di fase III ASC4FIRSTASC4FIRST (NCT04971226) è uno studio randomizzato di fase III, testa a testa, multicentrico, in aperto, su Scemblix® orale 80 mg una volta al giorno vs. IS TKI di prima o seconda generazione (imatinib, nilotinib, dasatinib o bosutinib) in 405 pazienti adulti con LMC Ph+ in fase CP di nuova diagnosi1,24. I due endpoint primari dello studio consistono nel confrontare l'efficacia di asciminib rispetto ai TKI IS SoC e nel confrontare l'efficacia rispetto a quella dei TKI all'interno dello strato di partecipanti con imatinib come TKI selezionato pre-randomizzazione, sulla base della percentuale di pazienti che raggiungono la MMR a settimana 481,24.

Lo studio rimane in corso con endpoint secondari chiave quali la percentuale di pazienti che raggiungono la MMR alla settimana 96 e un endpoint di sicurezza pari all'interruzione del trattamento in studio a causa di un evento avverso (TTDAE) entro la settimana 961, 24. Lo studio valuta inoltre ulteriori endpoint secondari di sicurezza ed efficacia, tra cui MMR, MR4, MR4.5, risposta ematologica completa (CHR) e BCR::ABL1 ≤1% in corrispondenza e entro tutti i punti temporali di raccolta dati programmati; durata e tempo fino alla prima MMR, MR4 e MR4.5; tempo necessario al fallimento del trattamento; sopravvivenza libera da eventi, sopravvivenza libera da fallimento, sopravvivenza libera da progressione e sopravvivenza globale1,24.

Informazioni su Scemblix® (asciminib)Scemblix® è il primo trattamento per la LMC che agisce mirando specificamente alla tasca miristoilica ABL (denominata inibitore STAMP nella letteratura scientifica)25-27. Gli attuali trattamenti approvati per la LMC sono TKI che prendono di mira il sito di legame dell'ATP (competitivo per l'ATP) 27.

Scemblix ha ottenuto l'approvazione accelerata negli Stati Uniti per il trattamento degli adulti di nuova diagnosi ed è approvato anche per i pazienti adulti precedentemente trattati con Ph+ LMC-CP. Scemblix ha ricevuto la designazione di terapia rivoluzionaria per il trattamento di pazienti adulti di nuova diagnosi ed è stato esaminato nell’ambito del programma Real-Time Oncology Review (RTOR) della FDA28-30. È approvato in più di 75 paesi, inclusa l'UE, per il trattamento di coloro che sono stati precedentemente trattati con due o più TKI con Ph+ LMC-CP28,29,31. In alcuni paesi, inclusi gli Stati Uniti, Scemblix è approvato anche in pazienti con LMC Ph+ in fase cronica con mutazione T315I28-30.

Scemblix è in fase di studio su più linee di trattamento per la LMC Ph+ in fase cronica, sia in monoterapia che in combinazione1,24-26,29,32-44.

Accesso e supporto ai pazientiNovartis, con i suoi oltre 20 anni di storia nella LMC, è impegnata a continuare ad affrontare le aree di bisogni insoddisfatti dei pazienti e a ridurre le barriere all'accesso e all'accessibilità economica dei pazienti che impediscono ai pazienti di beneficiare dell'innovazione. Novartis Patient Support è disponibile per guidare i pazienti idonei attraverso i vari aspetti dell'inizio del trattamento, incluso l'aiuto nella comprensione della copertura assicurativa e nell'identificazione di potenziali opzioni di assistenza finanziaria. I pazienti o i fornitori possono chiamare il numero 866-433-8000 o visitare support.Scemblix.com per saperne di più.

Informazioni sull'impegno di Novartis nella LMCNovartis ha un impegno scientifico di lunga data nei confronti dei pazienti affetti da LMC. Per più di due decenni, la nostra coraggiosa scienza ha contribuito a trasformare la LMC da una condizione limitante per la vita di molti pazienti. Nonostante questi progressi, c’è ancora del lavoro da fare. Continuiamo a ricercare modi per colpire la malattia in modo più selettivo e per affrontare le sfide legate al mancato raggiungimento degli obiettivi di efficacia del trattamento, sperimentando resistenza al trattamento e/o intolleranza che molti pazienti devono affrontare. La nostra eredità ispira la nostra innovazione futura: continuiamo a essere all’avanguardia nello sviluppo di nuovi farmaci per affrontare gravi esigenze insoddisfatte nella LMC. Il nostro impegno va anche oltre la scienza. La nostra collaborazione ultra ventennale con la Max Foundation ha fornito l'accesso a Gleevec (imatinib), Tasigna (nilotinib) e ora Scemblix e sta offrendo un enorme impatto sui pazienti nei paesi a basso e medio reddito, con oltre 100.000 pazienti supportati fino ad oggi.

IndicazioniScemblix® (asciminib) compresse è un medicinale su prescrizione usato per il trattamento di adulti affetti da leucemia mieloide cronica (LMC Ph+) con cromosoma Philadelphia positivo di nuova diagnosi o precedentemente trattata in fase cronica (CP) . L'approvazione di Scemblix nei pazienti di nuova diagnosi si basa su uno studio che ha misurato il tasso di risposta molecolare maggiore (MMR). Sono in corso studi per confermare il beneficio clinico di Scemblix per questo uso e il modo in cui Scemblix agisce per un periodo di tempo più lungo. Scemblix è approvato anche per l'uso negli adulti affetti da LMC Ph+ in CP con la mutazione T315I. Non è noto se Scemblix sia sicuro ed efficace nei bambini.

Informazioni importanti sulla sicurezzaLe compresse di Scemblix® (asciminib) possono causare un basso numero di piastrine (trombocitopenia), un basso numero di globuli bianchi (neutropenia) e un basso numero di globuli rossi (anemia). I pazienti devono informare immediatamente il proprio medico se presentano sanguinamento inaspettato o comparsa di lividi; sangue nelle urine o nelle feci; febbre; o qualsiasi segno di infezione. Scemblix può aumentare gli enzimi nel sangue del paziente chiamati amilasi e lipasi, il che può essere un segno di infiammazione del pancreas (pancreatite). I pazienti devono informare immediatamente il medico se avvertono un forte dolore o disagio nella zona dello stomaco (addominale), nausea o vomito. Durante il trattamento con Scemblix, i medici possono controllare la pressione sanguigna del paziente e trattare un’eventuale pressione alta secondo necessità. I pazienti devono informare il proprio medico se sviluppano pressione alta o sintomi di pressione alta tra cui confusione, mal di testa, vertigini, dolore toracico o mancanza di respiro.

Se un paziente ha una reazione allergica mentre assume Scemblix, dovrebbero interrompere l'assunzione di Scemblix e ricevere immediatamente assistenza medica. Segni o sintomi di una reazione allergica includono difficoltà a respirare o deglutire; sensazione di vertigini o svenimento; gonfiore del viso, delle labbra o della lingua; febbre; eruzioni cutanee o arrossamento della pelle; o un battito cardiaco accelerato. Scemblix può causare problemi al cuore e ai vasi sanguigni, compreso attacco cardiaco; colpo; coaguli di sangue o blocco delle arterie di un paziente; insufficienza cardiaca; e battito cardiaco anomalo, che può essere grave e talvolta portare alla morte. Nella maggior parte dei casi, questi problemi cardiaci e vascolari possono verificarsi in persone con fattori di rischio o con una storia di questi problemi e precedentemente trattate con altri medicinali inibitori della tirosina chinasi (TKI). I pazienti devono informare immediatamente il medico se hanno fiato corto; dolore o pressione al petto; la sensazione che il cuore batta troppo velocemente o che si avvertano battiti cardiaci anomali; gonfiore alle caviglie o ai piedi; vertigini; aumento di peso; intorpidimento o debolezza su un lato del corpo; diminuzione della vista o perdita della vista; difficoltà a parlare; dolore alle braccia, alle gambe, alla schiena, al collo o alla mascella; mal di testa; o forte dolore nella zona dello stomaco (addominale).

Prima di assumere Scemblix, i pazienti devono informare il proprio medico di tutte le loro condizioni mediche, incluso se hanno una storia di pancreatite; una storia di problemi cardiaci o di coaguli di sangue nelle arterie e nelle vene (tipi di vasi sanguigni). Scemblix può danneggiare un feto. Le donne devono informare immediatamente il medico se iniziano una gravidanza o pensano di poterlo essere durante il trattamento con Scemblix. Le donne in età di gravidanza devono sottoporsi a un test di gravidanza prima di iniziare Scemblix e devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per 1 settimana dopo l'ultima dose di Scemblix. Le donne non devono allattare al seno durante il trattamento e per 1 settimana dopo l'ultima dose di Scemblix. Scemblix può causare problemi di fertilità nelle femmine. Ciò potrebbe influire sulla loro capacità di avere un figlio.

I pazienti devono informare il proprio medico di tutti i medicinali che assumono, compresi quelli soggetti a prescrizione, quelli da banco, le vitamine e gli integratori a base di erbe. L'assunzione di Scemblix con alcuni altri medicinali può influenzarsi a vicenda causando effetti indesiderati e può influenzare il modo in cui Scemblix agisce. Gli effetti collaterali più comuni di Scemblix includono dolore muscolare, osseo o articolare; eruzione cutanea; stanchezza; infezioni del naso, della gola o dei seni (vie respiratorie superiori); mal di testa; dolore nella zona dello stomaco (addominale); e diarrea. Le anomalie più comuni degli esami del sangue comprendono diminuzione della conta ematica dei globuli bianchi, delle piastrine, dei globuli rossi e dei livelli corretti di calcio nel sangue; e aumento dei livelli ematici di enzimi pancreatici (amilasi e lipasi), grassi nel sangue (trigliceridi e colesterolo), acido urico, enzimi epatici, fosfatasi alcalina o creatina chinasi.

Si prega di consultare le informazioni complete sulla prescrizione di Scemblix, disponibili su https://www.novartis.us/sites/www.novartis.us/files/Scemblix.pdf.

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