Novartis Scemblix Diberikan Kelulusan Dipercepatkan FDA dalam CML Yang Baru Didiagnos
Hanover Timur, 29 Oktober 2024 – Novartis hari ini mengumumkan bahawa Scemblix (asciminib) telah diberikan kelulusan dipercepatkan oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat (FDA) AS untuk pesakit dewasa dengan leukemia mieloid kronik positif kromosom Philadelphia yang baru didiagnosis dalam fasa kronik ( Ph+ CML-CP).
Kelulusan dipercepatkan adalah berdasarkan kadar tindak balas molekul utama (MMR) pada minggu ke-48 daripada percubaan ASC4FIRST Fasa III yang membandingkan sekali sehari Scemblix kepada semua standard pilihan penyiasat (IS) lain of care (SoC) tyrosine kinase inhibitors (TKIs) (imatinib, nilotinib, dasatinib, dan bosutinib). Dalam kajian itu, Scemblix menunjukkan kadar MMR yang unggul dalam kedua-dua titik akhir utama pada minggu ke-48 berbanding IS SoC TKI dan imatinib sahaja1-3. Kelulusan berterusan untuk petunjuk yang baru didiagnosis mungkin bergantung pada pengesahan dan perihalan manfaat klinikal daripada bukti pengesahan.
Petunjuk yang diperluaskan dalam Ph+ CML-CP meningkatkan populasi yang layak untuk Scemblix sebanyak kira-kira empat kali ganda, termasuk orang dewasa yang baru didiagnosis dan dirawat sebelum ini. Pesakit yang baru didiagnosis kini akan mempunyai akses kepada rawatan yang telah menunjukkan keberkesanan yang unggul berbanding semua terapi penjagaan standard dan profil keselamatan dan toleransi yang menggalakkan.
“Ramai pesakit yang baru didiagnosis dengan CML bergelut untuk mengemudi ini. keadaan kronik dan mungkin menukar atau menghentikan rawatan kerana kesan sampingan yang mengganggu kehidupan seharian mereka,” kata Lee Greenberger, Ph.D., Ketua Pegawai Saintifik di The Leukemia & Lymphoma Society. “Itulah sebabnya kelulusan pilihan rawatan lini pertama baharu adalah sangat penting. Bagi pesakit, mencari ubat yang sesuai untuk mereka pada awal rawatan mungkin membawa kepada kawalan penyakit jangka panjang yang lebih baik dengan kesan sampingan yang lebih sedikit."
Walaupun TKI telah mengubah CML menjadi penyakit kronik, keberkesanan dan cabaran keselamatan terus menghalang kejayaan rawatan jangka panjang untuk kebanyakan pesakit. Ramai pesakit yang baru didiagnosis tidak memenuhi matlamat tindak balas molekul, dan ramai yang menghentikan atau menukar rawatan kerana intoleransi4-23. Hampir separuh daripada pesakit CML tidak mencapai pencapaian pencapaian (MMR) dan hampir satu daripada empat pesakit menghentikan atau menukar rawatan dalam tempoh satu tahun4-5.
“Walaupun terdapat pelbagai TKI berkesan pada masa ini tersedia untuk pesakit yang baru didiagnosis, doktor selalunya terpaksa mempertimbangkan untuk mengorbankan sama ada keberkesanan atau toleransi,” kata Jorge Cortes, M.D., Pengarah, Pusat Kanser Georgia. “Dalam percubaan ASC4FIRST yang pertama seumpamanya, Scemblix mencapai keputusan yang mengagumkan merentas ketiga-tiga parameter keberkesanan, keselamatan dan toleransi berbanding semua TKI penjagaan standard. Data Scemblix ini berpotensi untuk mengubah amalan.”
Kelulusan FDA Scemblix adalah berdasarkan keputusan daripada percubaan Fasa III ASC4FIRST pada pesakit yang baru didiagnosis dengan Ph+ CML-CP. Data menunjukkan:
Percubaan ASC4FIRST masih berterusan, dengan yang seterusnya analisis berjadual pada minggu 96 untuk menilai titik akhir sekunder utama (MMR pada minggu 96) dan titik akhir sekunder tambahan.
Kelulusan juga disokong oleh data awal daripada kajian ASC2ESCALATE Fasa II, yang merangkumi pesakit Ph+ CML-CP yang sebelum ini telah dirawat dengan satu TKI terdahulu dengan pemberhentian akibat kegagalan rawatan, amaran atau tidak bertoleransi. Data akan dikongsi pada mesyuarat perubatan akan datang.
“Kami berbangga dapat membantu mentakrifkan semula rawatan CML sekali lagi dengan Scemblix, sambil kami terus melaksanakan komitmen 20+ tahun kami terhadap inovasi dan sokongan dalam CML,” kata Victor Bulto, Presiden AS, Novartis. “Walaupun banyak kemajuan dalam bidang ini, pesakit masih memerlukan pilihan rawatan yang sangat berkesan dengan profil toleransi yang menggalakkan untuk membantu membolehkan mereka mencapai hasil yang bermakna semasa mereka menguruskan keadaan kronik. Dengan kelulusan ini, kami boleh menawarkan pesakit Ph+ CML-CP dewasa yang baru didiagnosis pilihan rawatan baharu yang menggabungkan kedua-duanya, dengan potensi untuk mengubah trajektori lebih ramai orang yang hidup dengan CML.”
Mengenai Percubaan Klinikal ASC4FIRST Fasa IIIASC4FIRST (NCT04971226) ialah Fasa III, head-to-head, multi-center, open-label, kajian rawak oral Scemblix® 80 mg QD vs. IS TKI generasi pertama atau kedua (imatinib, nilotinib, dasatinib atau bosutinib) dalam 405 pesakit dewasa dengan Ph+ CML-CP1,24 yang baru didiagnosis. Dua titik akhir utama kajian adalah untuk membandingkan keberkesanan asciminib vs. IS SoC TKI dan membandingkan keberkesanan berbanding TKI dalam stratum peserta dengan imatinib sebagai pra-rawak TKI terpilih, berdasarkan perkadaran pesakit yang mencapai MMR pada minggu 481,24.
Kajian ini masih diteruskan dengan titik akhir sekunder utama bagi bahagian pesakit yang mencapai MMR pada minggu 96 dan titik akhir keselamatan pemberhentian rawatan kajian disebabkan oleh AE (TTDAE) menjelang minggu 961, 24. Kajian ini juga menilai titik akhir keselamatan dan keberkesanan sekunder tambahan, termasuk MMR, MR4, MR4.5, tindak balas hematologi lengkap (CHR) dan BCR::ABL1 ≤1% pada dan oleh semua titik masa pengumpulan data yang dijadualkan; tempoh dan masa untuk pertama MMR, MR4 dan MR4.5; masa untuk kegagalan rawatan; kemandirian tanpa peristiwa, kemandirian tanpa kegagalan, kemandirian tanpa perkembangan dan kemandirian keseluruhan1,24.
Mengenai Scemblix® (asciminib)Scemblix® ialah rawatan CML pertama yang berfungsi dengan Sasaran Khusus Poket Myristoyl ABL (dirujuk sebagai perencat STAMP dalam kesusasteraan saintifik)25-27. Rawatan CML semasa yang diluluskan ialah TKI yang menyasarkan tapak pengikat ATP (ATP-competitive) 27.
Scemblix telah diberikan kelulusan dipercepatkan di AS untuk merawat orang dewasa yang baru didiagnosis dan juga diluluskan untuk pesakit dewasa yang telah dirawat sebelum ini dengan Ph+ CML-CP. Scemblix menerima sebutan Terapi Terobosan untuk rawatan pesakit dewasa yang baru didiagnosis dan telah disemak di bawah program Kajian Onkologi Masa Nyata (RTOR) FDA28-30. Ia diluluskan di lebih daripada 75 negara, termasuk EU, untuk merawat mereka yang sebelum ini telah dirawat dengan dua atau lebih TKI dengan Ph+ CML-CP28,29,31. Di sesetengah negara, termasuk AS, Scemblix juga diluluskan pada pesakit dengan Ph+ CML-CP dengan mutasi T315I28-30.
Scemblix sedang dikaji merentasi pelbagai baris rawatan untuk Ph+ CML-CP, kedua-duanya sebagai monoterapi dan dalam kombinasi1,24-26,29,32-44.
Akses dan Sokongan PesakitNovartis, dengan sejarah 20+ tahun dalam CML, komited untuk terus menangani bidang keperluan pesakit yang tidak dipenuhi dan mengurangkan halangan kepada akses dan kemampuan pesakit yang menghalang pesakit daripada mendapat manfaat daripada inovasi. Sokongan Pesakit Novartis tersedia untuk membantu membimbing pesakit yang layak melalui pelbagai aspek untuk memulakan rawatan termasuk membantu memahami perlindungan insurans dan mengenal pasti pilihan bantuan kewangan yang berpotensi. Pesakit atau pembekal boleh menghubungi 866-433-8000 atau melawati support.Scemblix.com untuk mengetahui lebih lanjut.
Mengenai Komitmen Novartis terhadap CMLNovartis mempunyai komitmen saintifik yang telah lama wujud kepada pesakit yang menghidapi CML. Selama lebih daripada dua dekad, sains kami yang berani telah membantu mengubah CML daripada keadaan yang menyekat nyawa untuk ramai pesakit. Walaupun kemajuan ini, masih ada kerja yang perlu dilakukan. Kami terus menyelidik cara untuk menyasarkan penyakit dengan lebih selektif dan untuk menangani cabaran tidak mencapai matlamat keberkesanan rawatan, mengalami rintangan rawatan dan/atau sikap tidak bertoleransi yang dihadapi oleh ramai pesakit. Warisan kami memberi inspirasi kepada inovasi masa depan kami - kami terus memimpin dalam membangunkan ubat-ubatan baru untuk menangani keperluan serius yang tidak dipenuhi dalam CML. Komitmen kami juga melangkaui sains. Kerjasama 20+ tahun kami dengan Yayasan Max telah menyediakan akses kepada Gleevec (imatinib), Tasigna (nilotinib) dan kini Scemblix dan memberikan impak pesakit yang luar biasa di negara berpendapatan rendah dan sederhana, dengan lebih 100,000 pesakit disokong setakat ini.
PetunjukTablet Scemblix® (asciminib) ialah ubat preskripsi yang digunakan untuk merawat orang dewasa dengan leukemia myeloid kronik (Ph+ CML) yang positif kromosom Philadelphia yang baru didiagnosis atau dirawat sebelum ini dalam fasa kronik (CP) . Kelulusan Scemblix pada pesakit yang baru didiagnosis adalah berdasarkan kajian yang mengukur kadar tindak balas molekul utama (MMR). Terdapat kajian berterusan untuk mengesahkan manfaat klinikal Scemblix untuk kegunaan ini dan cara Scemblix berfungsi dalam tempoh yang lebih lama. Scemblix juga diluluskan untuk digunakan pada orang dewasa dengan Ph+ CML dalam CP dengan mutasi T315I. Tidak diketahui sama ada Scemblix selamat dan berkesan untuk kanak-kanak.
Maklumat Keselamatan PentingTablet Scemblix® (asciminib) boleh menyebabkan kiraan platelet rendah (trombositopenia), bilangan sel darah putih rendah (neutropenia) dan bilangan sel darah merah rendah (anemia). Pesakit harus memberitahu doktor mereka dengan segera jika mereka mengalami pendarahan yang tidak dijangka atau mudah lebam; darah dalam air kencing atau najis mereka; demam; atau sebarang tanda jangkitan. Scemblix boleh meningkatkan enzim dalam darah pesakit yang dipanggil amilase dan lipase, yang mungkin merupakan tanda keradangan pankreas (pankreatitis). Pesakit harus memberitahu doktor mereka dengan segera jika mereka mengalami sakit perut (perut) yang teruk atau ketidakselesaan, loya, atau muntah. Semasa rawatan dengan Scemblix, doktor mungkin memeriksa tekanan darah pesakit dan merawat sebarang tekanan darah tinggi mengikut keperluan. Pesakit harus memberitahu doktor mereka jika mereka mengalami tekanan darah tinggi atau gejala tekanan darah tinggi termasuk kekeliruan, sakit kepala, pening, sakit dada atau sesak nafas.
Jika pesakit mengalami reaksi alahan semasa menggunakan Scemblix, mereka harus berhenti mengambil Scemblix dan dapatkan bantuan perubatan dengan segera. Tanda atau gejala tindak balas alahan termasuk masalah bernafas atau menelan; berasa pening atau pengsan; bengkak muka, bibir, atau lidah; demam; ruam kulit atau pembilasan kulit mereka; atau degupan jantung yang cepat. Scemblix boleh menyebabkan masalah jantung dan saluran darah, termasuk serangan jantung; strok; pembekuan darah atau penyumbatan arteri pesakit; kegagalan jantung; dan degupan jantung yang tidak normal, yang boleh menjadi serius dan kadangkala boleh menyebabkan kematian. Dalam kebanyakan kes, masalah jantung dan saluran darah ini boleh berlaku pada orang yang mempunyai faktor risiko atau sejarah masalah ini dan sebelum ini dirawat dengan ubat perencat tyrosine kinase (TKI) lain. Pesakit harus memberitahu doktor mereka dengan segera jika mereka mengalami sesak nafas; sakit dada atau tekanan; perasaan seperti jantung mereka berdegup terlalu laju atau mereka merasakan degupan jantung yang tidak normal; bengkak pada buku lali atau kaki mereka; pening kepala; penambahan berat badan; kebas atau kelemahan pada satu sisi badan mereka; penurunan penglihatan atau kehilangan penglihatan; masalah bercakap; sakit di lengan, kaki, belakang, leher, atau rahang mereka; sakit kepala; atau sakit perut (perut) yang teruk.
Sebelum mengambil Scemblix, pesakit harus memberitahu doktor tentang semua keadaan perubatan mereka, termasuk jika mereka mempunyai sejarah pankreatitis; sejarah masalah jantung atau pembekuan darah dalam arteri dan urat mereka (jenis saluran darah). Scemblix boleh membahayakan bayi yang belum lahir. Wanita harus memberitahu doktor mereka dengan segera jika mereka hamil atau menyangka mereka mungkin hamil semasa rawatan dengan Scemblix. Wanita yang boleh hamil perlu menjalani ujian kehamilan sebelum mereka memulakan Scemblix dan harus menggunakan kawalan kelahiran (pantang hamil) yang berkesan semasa rawatan dan selama 1 minggu selepas dos terakhir Scemblix. Wanita tidak boleh menyusu semasa rawatan dan selama 1 minggu selepas dos terakhir Scemblix mereka. Scemblix boleh menyebabkan masalah kesuburan pada wanita. Ini mungkin menjejaskan keupayaan mereka untuk mempunyai anak.
Pesakit harus memberitahu doktor tentang semua ubat yang mereka ambil, termasuk ubat preskripsi, ubat tanpa preskripsi, vitamin dan suplemen herba. Mengambil Scemblix dengan ubat-ubatan lain tertentu boleh menjejaskan satu sama lain menyebabkan kesan sampingan dan boleh menjejaskan cara Scemblix berfungsi. Kesan sampingan Scemblix yang paling biasa termasuk sakit otot, tulang atau sendi; ruam; keletihan; jangkitan hidung, tekak, atau sinus (saluran pernafasan atas); sakit kepala; sakit kawasan perut (perut); dan cirit-birit. Keabnormalan ujian darah yang paling biasa termasuk penurunan jumlah darah sel darah putih, platelet, sel darah merah dan tahap diperbetulkan kalsium darah; dan peningkatan paras darah enzim pankreas (amilase dan lipase), lemak darah (trigliserida dan kolesterol), asid urik, enzim hati, alkali fosfatase atau creatine kinase.
Sila lihat Maklumat Preskripsi penuh untuk Scemblix, tersedia di https://www.novartis.us/sites/www.novartis.us/files/Scemblix.pdf.
Penafian
kuat>Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian Amerika Syarikat 1995. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan secara amnya boleh dikenal pasti dengan perkataan seperti "berpotensi," "boleh," "akan," " merancang," "boleh," "boleh," "akan," "menjangkakan," "menjangka," "melihat ke hadapan," "percaya," "komited," "penyiasatan," "talian paip," "pelancaran," atau yang serupa terma, atau melalui perbincangan nyata atau tersirat mengenai kelulusan pemasaran yang berpotensi, petunjuk atau pelabelan baharu untuk produk penyiasatan atau diluluskan yang diterangkan dalam siaran akhbar ini, atau mengenai potensi hasil masa hadapan daripada produk tersebut. Anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan ini. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan sedemikian adalah berdasarkan kepercayaan dan jangkaan semasa kami mengenai peristiwa masa hadapan, dan tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian yang diketahui dan tidak diketahui. Sekiranya satu atau lebih daripada risiko atau ketidakpastian ini menjadi kenyataan, atau sekiranya andaian asas terbukti tidak betul, keputusan sebenar mungkin berbeza secara material daripada yang dinyatakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Tidak ada jaminan bahawa produk penyiasatan atau diluluskan yang diterangkan dalam siaran akhbar ini akan diserahkan atau diluluskan untuk dijual atau untuk sebarang petunjuk atau pelabelan tambahan di mana-mana pasaran, atau pada bila-bila masa tertentu. Juga tidak boleh ada jaminan bahawa produk tersebut akan berjaya secara komersial pada masa hadapan. Khususnya, jangkaan kami mengenai produk tersebut boleh dipengaruhi oleh, antara lain, ketidakpastian yang wujud dalam penyelidikan dan pembangunan, termasuk keputusan percubaan klinikal dan analisis tambahan data klinikal sedia ada; tindakan kawal selia atau kelewatan atau peraturan kerajaan secara amnya; trend global ke arah pembendungan kos penjagaan kesihatan, termasuk kerajaan, pembayar dan penetapan harga awam dan tekanan pembayaran balik serta keperluan untuk meningkatkan ketelusan harga; keupayaan kami untuk mendapatkan atau mengekalkan perlindungan harta intelek proprietari; keutamaan preskripsi khusus doktor dan pesakit; keadaan politik, ekonomi dan perniagaan am, termasuk kesan dan usaha untuk mengurangkan penyakit pandemik; keselamatan, kualiti, integriti data atau isu pembuatan; potensi atau sebenar pelanggaran keselamatan data dan privasi data, atau gangguan sistem teknologi maklumat kami, dan risiko dan faktor lain yang dirujuk dalam Borang 20-F semasa Novartis AG pada fail dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa AS. Novartis menyediakan maklumat dalam siaran akhbar ini setakat tarikh ini dan tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini hasil daripada maklumat baharu, peristiwa masa hadapan atau sebaliknya.Mengenai NovartisNovartis ialah syarikat ubat-ubatan yang inovatif. Setiap hari, kami berusaha untuk membayangkan semula perubatan untuk menambah baik dan memanjangkan hayat orang ramai supaya pesakit, profesional penjagaan kesihatan dan masyarakat diperkasakan dalam menghadapi penyakit serius. Ubat kami menjangkau lebih 250 juta orang di seluruh dunia.
Bayangkan semula ubat dengan kami: Lawati kami di https://www.novartis.com dan https://www .novartis.us dan berhubung dengan kami di LinkedIn, LinkedIn US, Facebook, X/Twitter >, X/Twitter AS dan Instagram.
Rujukan
Sumber: Novartis
Disiarkan : 2024-10-31 12:00
Baca lagi
- Penghospitalan yang Melibatkan Sindrom Penarikan Alkohol Biasa
- CDC: Dadah Tiruan Dari Farmasi Dalam Talian Menimbulkan Bahaya Yang Besar
- Kira-kira 6.7 Juta Rakyat Amerika Lebih 20 Tahun Mengalami Kegagalan Jantung
- Kanak-kanak Lelaki Dirawat Dengan Terapi Gen untuk Penyakit Otak Jarang Berbaik 6 Tahun Kemudian
- Kemas kini mengenai Gabungan COVID-19-Influenza Novavax dan Percubaan Fasa 3 Influenza Berdiri Sendiri
- Risiko untuk Kebanyakan Kejadian Kardiovaskular Berkurangan Selepas Vaksinasi COVID-19
Penafian
Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.
Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.
Kata Kunci Popular
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions