Firma Novartis Scemblix uzyskała przyspieszone zatwierdzenie przez FDA leku w przypadku nowo zdiagnozowanej CML

Śledź Drugslib na

Wschód Hanower, 29 października 2024 r. – Firma Novartis ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) uzyskała przyspieszone zatwierdzenie preparatu Scemblix (asciminib) dla dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowaną przewlekłą białaczką szpikową z dodatnim chromosomem Filadelfia w fazie przewlekłej ( Ph+ CML-CP).

Przyspieszone zatwierdzenie opiera się na wskaźniku głównych odpowiedzi molekularnych (MMR) w 48. tygodniu badania ASC4FIRST Badanie III fazy, w którym porównywano preparat Scemblix stosowany raz na dobę ze wszystkimi innymi wybranymi przez badacza (IS) standardowymi inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) (imatynibem, nilotynibem, dazatynibem i bosutynibem). W badaniu produkt Scemblix wykazał wyższe wskaźniki MMR w obu głównych punktach końcowych w 48. tygodniu w porównaniu z TKI IS SoC i samym imatynibem1-3. Dalsze zatwierdzenie nowo zdiagnozowanego wskazania może być uzależnione od weryfikacji i opisu korzyści klinicznych na podstawie potwierdzających dowodów.

Rozszerzone wskazanie w Ph+ CML-CP zwiększa populację kwalifikującą się do szczepionki Scemblix około czterokrotnie, w tym osoby dorosłe z nowo zdiagnozowaną i wcześniej leczoną chorobą. Nowo zdiagnozowani pacjenci będą teraz mieli dostęp do leczenia, które wykazało wyższą skuteczność w porównaniu ze wszystkimi standardowymi terapiami oraz korzystny profil bezpieczeństwa i tolerancji.

„Wielu pacjentów, u których nowo zdiagnozowano CML, ma trudności z radzeniem sobie z tym przewlekłą chorobą i mogą zmienić lub nawet przerwać leczenie z powodu skutków ubocznych zakłócających ich codzienne życie” – powiedział dr Lee Greenberger, dyrektor ds. nauki w Towarzystwie Leukemia & Lymphoma Society. „Dlatego tak ważne jest zatwierdzanie nowych opcji leczenia pierwszego rzutu. W przypadku pacjentów znalezienie odpowiedniego dla nich leku na samym początku leczenia może zapewnić lepszą, długoterminową kontrolę choroby przy mniejszej liczbie skutków ubocznych.”

Chociaż TKI zmieniły CML w chorobę przewlekłą, wyzwania związane ze skutecznością i bezpieczeństwem w dalszym ciągu utrudniają długoterminowy sukces leczenia wielu pacjentów. Wielu nowo zdiagnozowanych pacjentów nie osiąga celów w zakresie odpowiedzi molekularnej, a wielu przerywa lub zmienia leczenie z powodu nietolerancji4-23. Prawie połowa pacjentów z CML nie osiąga kamieni milowych w zakresie skuteczności (MMR), a prawie jeden na czterech pacjentów przerywa leczenie lub zmienia go w ciągu jednego roku4-5.

„Chociaż obecnie dostępnych jest wiele skutecznych TKI dla nowo zdiagnozowanych pacjentów, klinicyści często muszą rozważyć kwestię skuteczności lub tolerancji” – powiedział dr Jorge Cortes, dyrektor Georgia Cancer Center. „W pierwszym tego rodzaju badaniu ASC4FIRST lek Scemblix osiągnął imponujące wyniki we wszystkich trzech parametrach: skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji w porównaniu ze wszystkimi standardowymi TKI. Dane Scemblix mogą potencjalnie zmienić praktykę.”

Zatwierdzenie przez FDA leku Scemblix opiera się na wynikach badania III fazy ASC4FIRST z udziałem pacjentów z nowo zdiagnozowaną CML-CP Ph+. Dane wykazały:

  • Prawie 20% więcej pacjentów leczonych preparatem Scemblix osiągnęło MMR w porównaniu z IS SoC TKI (imatynib, nilotynib, dazatynib i bosutynib) (68% vs. 49%, < 0,001) i prawie 30% więcej pacjentów osiągnęło MMR w porównaniu z samym imatynibem (69% vs. 40%, < 0,001) po tydzień 481-2
  • Scemblix to pierwszy lek na CML, który wykazuje wyższą skuteczność wraz z korzystnym profilem bezpieczeństwa i tolerancji w porównaniu z imatynibem i TKI drugiej generacji, z mniejszą liczbą AR stopnia ≥3 związanego z leczeniem (25,5% w porównaniu z 33% i 42%), zmniejszenie dawki (6% w porównaniu z 14% i 24%) oraz połowa częstości występowania AR prowadzących do przerwania leczenia (4,5% w porównaniu z 24%). 11% i 9,8%)1-3
  • Pacjenci leczeni Scemblixem również osiągnęli głębszy odsetek odpowiedzi molekularnych, w tym MR4, w porównaniu z IS-TKI i samym imatynibem (41% w porównaniu z 22% i 16%) tygodniowo 481-2
  • U nowo zdiagnozowanych pacjentów profil bezpieczeństwa był zgodny z wcześniejszymi badaniami rejestracyjnymi i nie zaobserwowano żadnych nowych problemów dotyczących bezpieczeństwa. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (≥ 20%) były bóle mięśniowo-szkieletowe, wysypka, zmęczenie, infekcja górnych dróg oddechowych, ból głowy, ból brzucha i biegunka1-3

    • Badanie ASC4FIRST pozostaje w toku, a kolejne zaplanowana analiza w 96. tygodniu w celu oceny kluczowego drugorzędowego punktu końcowego (MMR w 96. tygodniu) i dodatkowych drugorzędowych punktów końcowych.

    Zatwierdzenie zostało również poparte wstępnymi danymi z badania fazy II ASC2ESCALATE, które obejmuje pacjentów z Ph+ CML-CP, którzy byli wcześniej leczeni jednym TKI i przerwali je z powodu niepowodzenia leczenia, ostrzeżenia lub nietolerancji. Dane zostaną udostępnione na przyszłym spotkaniu medycznym.

    „Jesteśmy dumni, że możemy po raz kolejny pomóc na nowo zdefiniować leczenie CML dzięki Scemblix, ponieważ w dalszym ciągu realizujemy nasze ponad 20-letnie zaangażowanie w innowacje i wsparcie w CML”, powiedział Victor Bulto, prezydent USA, Novartis. „Pomimo wielu postępów w tej dziedzinie pacjenci nadal potrzebują wysoce skutecznych opcji leczenia o korzystnym profilu tolerancji, które pomogą im osiągnąć znaczące wyniki w leczeniu chorób przewlekłych. Dzięki tej zgodzie możemy zaoferować nowo zdiagnozowanym dorosłym pacjentom z Ph+ CML-CP nową opcję leczenia, która łączy w sobie obie te cechy i może zmienić trajektorię znacznie większej liczby osób cierpiących na CML.”

    Informacje o badaniu klinicznym III fazy ASC4FIRSTASC4FIRST (NCT04971226) to bezpośrednie, wieloośrodkowe, otwarte, randomizowane badanie fazy III dotyczące stosowania doustnego preparatu Scemblix® 80 mg raz na dobę w porównaniu do. IS TKI pierwszej lub drugiej generacji (imatynib, nilotynib, dazatynib lub bosutynib) u 405 dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowaną CML-CP1,24 Ph+. Dwa główne punkty końcowe badania obejmują porównanie skuteczności ascyminibu z TKI IS SoC oraz porównanie skuteczności z TKI w grupie uczestników stosujących imatinib jako wybrany przed randomizacją TKI, w oparciu o odsetek pacjentów, którzy osiągnęli MMR w 481., 24. tygodniu.

    Badanie pozostaje w toku, a kluczowe drugorzędowe punkty końcowe obejmują odsetek pacjentów, którzy osiągnęli MMR w 96. tygodniu oraz punkt końcowy dotyczący bezpieczeństwa, czyli przerwanie leczenia objętego badaniem z powodu zdarzenia niepożądanego (TTDAE) do 961. tygodnia, 24. W badaniu ocenia się także dodatkowe drugorzędowe punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności, w tym MMR, MR4, MR4,5, pełną odpowiedź hematologiczną (CHR) i BCR::ABL1 ≤1% we wszystkich zaplanowanych punktach czasowych gromadzenia danych; czas trwania i czas do pierwszego MMR, MR4 i MR4,5; czas do niepowodzenia leczenia; przeżycie wolne od zdarzeń, przeżycie wolne od niepowodzeń, przeżycie wolne od progresji i przeżycie całkowite1,24.

    O Scemblix® (asciminib)Scemblix® to pierwszy lek na CML, który działa poprzez specyficzne działanie na kieszeń mirystoilową ABL (określaną w literaturze naukowej jako inhibitor STAMP)25-27. Obecnie zatwierdzone metody leczenia CML to TKI ukierunkowane na miejsce wiązania ATP (konkurencyjne wobec ATP) 27.

    Scemblix uzyskał przyspieszoną rejestrację w USA do leczenia nowo zdiagnozowanych dorosłych i jest również zatwierdzony do stosowania u wcześniej leczonych dorosłych pacjentów z Ph+ CML-CP. Preparat Scemblix otrzymał oznaczenie terapii przełomowej do leczenia nowo zdiagnozowanych dorosłych pacjentów i został poddany ocenie w ramach programu Real-Time Oncology Review (RTOR) FDA28-30. Został zatwierdzony w ponad 75 krajach, w tym w UE, do leczenia pacjentów, którzy byli wcześniej leczeni dwoma lub większą liczbą TKI z Ph+ CML-CP28,29,31. W niektórych krajach, w tym w USA, Scemblix jest również zatwierdzony do stosowania u pacjentów z Ph+ CML-CP z mutacją T315I28-30.

    Scemblix jest badany w wielu liniach leczenia Ph+ CML-CP, zarówno w monoterapii, jak i w leczeniu skojarzonym1,24-26,29,32-44.

    Dostęp dla pacjentów i wsparcieFirma Novartis, posiadająca ponad 20-letnią historię w leczeniu CML, z zaangażowaniem stara się w dalszym ciągu zajmować się obszarami niezaspokojonych potrzeb pacjentów i zmniejszać bariery w dostępie dla pacjentów i przystępności cenowej, które uniemożliwiają pacjentom korzystanie z innowacji. Pomoc dla pacjentów firmy Novartis pomaga kwalifikującym się pacjentom przejść przez różne aspekty rozpoczęcia leczenia, w tym pomaga w zrozumieniu zakresu ubezpieczenia i identyfikacji potencjalnych opcji pomocy finansowej. Pacjenci lub świadczeniodawcy mogą zadzwonić pod numer 866-433-8000 lub odwiedzić stronę support.Scemblix.com, aby dowiedzieć się więcej.

    O firmie Novartis Zaangażowanie w CMLNovartis od dawna angażuje się naukowo na rzecz pacjentów cierpiących na CML. Od ponad dwudziestu lat nasza odważna nauka pomogła wielu pacjentom przekształcić CML w stan zagrażający życiu. Pomimo tych postępów nadal jest nad czym pracować. Kontynuujemy badania nad sposobami bardziej selektywnego ukierunkowania leczenia na daną chorobę i sprostania wyzwaniom związanym z nieosiągnięciem celów w zakresie skuteczności leczenia oraz występowaniem oporności i/lub nietolerancji na leczenie, z którymi boryka się wielu pacjentów. Nasze dziedzictwo inspiruje nasze przyszłe innowacje – w dalszym ciągu jesteśmy liderem w opracowywaniu nowych leków, które mają odpowiedzieć na poważne niezaspokojone potrzeby w leczeniu CML. Nasze zaangażowanie wykracza także poza naukę. Nasza ponad 20-letnia współpraca z Fundacją Max zapewniła dostęp do leków Gleevec (imatynib), Tasigna (nilotynib), a obecnie Scemblix, i zapewnia ogromny wpływ na pacjentów w krajach o niskich i średnich dochodach, zapewniając dotychczas wsparcie ponad 100 000 pacjentów.

    WskazaniaScemblix® (asciminib) w tabletkach to lek na receptę stosowany w leczeniu osób dorosłych z nowo zdiagnozowaną lub wcześniej leczoną przewlekłą białaczką szpikową z chromosomem Philadelphia (Ph+ CML) w fazie przewlekłej (CP). . Zatwierdzenie preparatu Scemblix u pacjentów z nowo zdiagnozowaną chorobą opiera się na badaniu, w którym mierzono współczynnik dużej odpowiedzi molekularnej (MMR). Trwają badania potwierdzające korzyści kliniczne preparatu Scemblix w tym zastosowaniu oraz działanie preparatu Scemblix przez dłuższy okres czasu. Preparat Scemblix jest również zatwierdzony do stosowania u osób dorosłych z CML Ph+ w przebiegu MPD z mutacją T315I. Nie wiadomo, czy Scemblix jest bezpieczny i skuteczny u dzieci.

    Ważne informacje dotyczące bezpieczeństwaTabletki Scemblix® (asciminib) mogą powodować małą liczbę płytek krwi (małopłytkowość), małą liczbę białych krwinek (neutropenię) i małą liczbę czerwonych krwinek (niedokrwistość). Pacjenci powinni natychmiast poinformować lekarza, jeśli wystąpią nieoczekiwane krwawienie lub łatwe powstawanie siniaków; krew w moczu lub stolcu; gorączka; lub jakiekolwiek oznaki infekcji. Scemblix może zwiększać stężenie enzymów we krwi pacjenta zwanych amylazą i lipazą, co może być oznaką zapalenia trzustki. Pacjenci powinni natychmiast poinformować lekarza, jeśli odczuwają silny ból lub dyskomfort w okolicy brzucha, nudności lub wymioty. Podczas leczenia lekiem Scemblix lekarze mogą sprawdzać ciśnienie krwi pacjenta i w razie potrzeby leczyć nadciśnienie. Pacjenci powinni poinformować lekarza, jeśli wystąpi u nich wysokie ciśnienie krwi lub objawy wysokiego ciśnienia krwi, w tym dezorientacja, bóle i zawroty głowy, ból w klatce piersiowej lub duszność.

    Jeśli u pacjenta podczas stosowania leku Scemblix wystąpi reakcja alergiczna, należy powinni przerwać przyjmowanie leku Scemblix i natychmiast uzyskać pomoc lekarską. Oznaki lub objawy reakcji alergicznej obejmują trudności w oddychaniu lub połykaniu; zawroty głowy lub omdlenia; obrzęk twarzy, warg lub języka; gorączka; wysypka skórna lub zaczerwienienie skóry; lub szybkie bicie serca. Scemblix może powodować problemy z sercem i naczyniami krwionośnymi, w tym zawał serca; udar mózgu; zakrzepy krwi lub niedrożność tętnic pacjenta; niewydolność serca; i nieprawidłowe bicie serca, które może być poważne i czasami prowadzić do śmierci. W większości przypadków problemy z sercem i naczyniami krwionośnymi mogą wystąpić u osób z czynnikami ryzyka lub u osób z takimi problemami w przeszłości, leczonych wcześniej innymi lekami będącymi inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI). Pacjenci powinni natychmiast poinformować lekarza, jeśli wystąpi u nich duszność; ból lub ucisk w klatce piersiowej; uczucie, że serce bije zbyt szybko lub odczuwa nieprawidłowe bicie serca; obrzęk kostek lub stóp; zawrót głowy; przyrost masy ciała; drętwienie lub osłabienie po jednej stronie ciała; pogorszenie widzenia lub utrata wzroku; problemy z mówieniem; ból ramion, nóg, pleców, szyi lub szczęki; ból głowy; lub silny ból w okolicy brzucha.

    Przed przyjęciem leku Scemblix pacjenci powinni poinformować lekarza o wszystkich swoich schorzeniach, w tym o przebytym w przeszłości zapaleniu trzustki; problemy z sercem lub zakrzepy krwi w tętnicach i żyłach (rodzaje naczyń krwionośnych) w przeszłości. Scemblix może zaszkodzić nienarodzonemu dziecku. Kobiety powinny natychmiast poinformować lekarza, jeśli zajdą w ciążę lub przypuszczają, że mogą zajść w ciążę w trakcie leczenia lekiem Scemblix. Kobiety zdolne do zajścia w ciążę powinny wykonać test ciążowy przed rozpoczęciem stosowania leku Scemblix i powinny stosować skuteczną kontrolę urodzeń (antykoncepcję) w trakcie leczenia i przez 1 tydzień po przyjęciu ostatniej dawki leku Scemblix. Kobiety nie powinny karmić piersią w trakcie leczenia i przez 1 tydzień po przyjęciu ostatniej dawki leku Scemblix. Scemblix może powodować problemy z płodnością u kobiet. Może to mieć wpływ na ich zdolność do posiadania dziecka.

    Pacjentki powinny powiedzieć lekarzowi o wszystkich przyjmowanych lekach, w tym o lekach na receptę, lekach dostępnych bez recepty, witaminach i suplementach ziołowych. Przyjmowanie leku Scemblix z niektórymi innymi lekami może na siebie oddziaływać, powodując działania niepożądane i może wpływać na działanie leku Scemblix. Najczęstsze działania niepożądane leku Scemblix obejmują ból mięśni, kości lub stawów; wysypka; zmęczenie; infekcje nosa, gardła lub zatok (górnych dróg oddechowych); ból głowy; ból w okolicy żołądka (brzucha); i biegunka. Do najczęstszych nieprawidłowości w wynikach badań krwi zalicza się zmniejszoną liczbę białych krwinek, płytek krwi i czerwonych krwinek oraz skorygowany poziom wapnia we krwi; oraz zwiększone stężenie enzymów trzustkowych (amylazy i lipazy), tłuszczu we krwi (trójglicerydów i cholesterolu), kwasu moczowego, enzymów wątrobowych, fosfatazy alkalicznej lub kinazy kreatynowej.

    Proszę zapoznać się z pełnymi informacjami dotyczącymi przepisywania leku Scemblix, dostępnymi na stronie https://www.novartis.us/sites/www.novartis.us/files/Scemblix.pdf.

    ZastrzeżenieNiniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu amerykańskiej ustawy o reformie sporów dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Stwierdzenia wybiegające w przyszłość można zazwyczaj rozpoznać po słowach takich jak „potencjalny”, „może”, „będzie”, „ planować”, „może”, „mógłby”, „by”, „spodziewać się”, „przewidywać”, „czekać w przyszłość”, „uważać”, „zaangażowany”, „dochodzenie”, „rurociąg”, „uruchomienie” lub podobne warunkach lub w drodze wyraźnych lub dorozumianych dyskusji na temat potencjalnych zezwoleń na dopuszczenie do obrotu, nowych wskazań lub etykietowania badanych lub zatwierdzonych produktów opisanych w niniejszym komunikacie prasowym lub na temat potencjalnych przyszłych przychodów z takich produktów. Nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach. Takie stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na naszych obecnych przekonaniach i oczekiwaniach dotyczących przyszłych wydarzeń i są obarczone znaczącym, znanym i nieznanym ryzykiem oraz niepewnością. Jeżeli jedno lub więcej z tych ryzyk lub niepewności zmaterializuje się lub jeśli leżące u ich podstaw założenia okażą się nieprawidłowe, rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od tych przedstawionych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Nie ma żadnej gwarancji, że badane lub zatwierdzone produkty opisane w tej informacji prasowej zostaną przedstawione lub zatwierdzone do sprzedaży lub z dodatkowymi wskazaniami lub etykietowaniem na jakimkolwiek rynku lub w jakimkolwiek konkretnym czasie. Nie ma też żadnej gwarancji, że takie produkty odniosą sukces komercyjny w przyszłości. W szczególności na nasze oczekiwania dotyczące takich produktów mogą mieć wpływ m.in. niepewności związane z badaniami i rozwojem, w tym wynikami badań klinicznych i dodatkową analizą istniejących danych klinicznych; działania regulacyjne lub opóźnienia lub ogólnie regulacje rządowe; globalne trendy w kierunku ograniczania kosztów opieki zdrowotnej, w tym presja rządu, płatników i ogółu społeczeństwa na ustalanie cen i zwrot kosztów oraz wymogi dotyczące zwiększonej przejrzystości cen; nasza zdolność do uzyskania lub utrzymania zastrzeżonej ochrony własności intelektualnej; szczególne preferencje lekarzy i pacjentów w zakresie przepisywania leków; ogólne warunki polityczne, gospodarcze i biznesowe, w tym skutki i wysiłki na rzecz łagodzenia chorób pandemicznych; kwestie bezpieczeństwa, jakości, integralności danych lub produkcji; potencjalne lub rzeczywiste naruszenia bezpieczeństwa danych i prywatności danych lub zakłócenia w naszych systemach informatycznych oraz inne ryzyka i czynniki, o których mowa w aktualnym formularzu 20-F firmy Novartis AG przechowywanym w amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Firma Novartis przedstawia informacje zawarte w niniejszym komunikacie prasowym na dzień dzisiejszy i nie podejmuje żadnego obowiązku aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym komunikacie prasowym w wyniku pojawienia się nowych informacji, przyszłych wydarzeń lub z innych powodów.

    O firmie NovartisNovartis to innowacyjna firma farmaceutyczna. Każdego dnia pracujemy nad ponownym spojrzeniem na medycynę, aby poprawić i przedłużyć życie ludzi, aby pacjenci, pracownicy służby zdrowia i społeczeństwa mieli siły w obliczu poważnej choroby. Nasze leki docierają do ponad 250 milionów ludzi na całym świecie.

    Wyobraź sobie medycynę na nowo razem z nami: odwiedź nas na https://www.novartis.com i https://www .novartis.us i połącz się z nami na LinkedIn, LinkedIn US, Facebook, X/Twitter, X/Twitter US i Instagram.

    Źródło literatury

  • Scemblix (asciminib) Informacje dotyczące przepisywania leku. East Hanover, New Jersey, USA: Novartis Pharmaceuticals Corporation; Październik 2024 r.
  • Hochhaus A, Wang J, Dong-Wook K i in. Ascyminib w nowo zdiagnozowanej przewlekłej białaczce szpikowej. N Engl J Med. 2024. doi:10.1056/NEJMoa2400858
  • CABL001J SCS/RMP. Novartis Pharmaceuticals Corp; 2024.
  • Kota VK, Wei D, Yang D i in. Schematy leczenia i modyfikacje terapii inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) we wczesnych liniach u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową w fazie przewlekłej (CML-CP): analiza w świecie rzeczywistym z dużej bazy danych roszczeń komercyjnych w Stanach Zjednoczonych (USA). Krew. 2023;142:5190.
  • Hochhaus, A. i Ernst, T. 2021. Zaprzestanie stosowania TKI w CML: Jak sprawić, by więcej pacjentów kwalifikowało się do leczenia? Jak zwiększyć szansę na pomyślną remisję bez leczenia? Program Hematology Am Soc Hematol Educ, 2021(1), 106–112.
  • Hochhaus A, Saglio G, Hughes TP i in. Długoterminowe korzyści i ryzyko stosowania nilotynibu w pierwszej linii leczenia w porównaniu z imatynibem w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej w fazie przewlekłej: 5-letnia aktualizacja randomizowanego badania ENESTnd. Białaczka. 2016;30(5):1044-1054. doi:10.1038/leu.2016.5
  • Brümmendorf TH, Cortes JE, de Souza CA, et al. Bosutynib w porównaniu z imatynibem w nowo zdiagnozowanej przewlekłej białaczce szpikowej w fazie przewlekłej: wyniki 24-miesięcznej obserwacji badania BELA. Br J. Hematol. 2015;168(1):69-81. doi:10.1111/bjh.13108
  • Cortes JE, Gambacorti-Passerini C, Deininger MW i in. Bosutynib w porównaniu z imatynibem w leczeniu nowo zdiagnozowanej przewlekłej białaczki szpikowej: wyniki randomizowanego badania BFORE. J Clin Oncol. 2018;36(3):231-237. doi:10.1200/JCO.2017.74.7162
  • Hehlmann R, Cortes JE, Życzyński T i in. Przerwy, odstawienie i zamiana inhibitora kinazy tyrozynowej u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową w fazie przewlekłej w rutynowej praktyce klinicznej: PROSTOTA. Jestem J Hematol. 2019;94(1):46-54. doi:10.1002/ajh.25306
  • Claudiani S, Chughtai F, Khan A. i in. Długoterminowe wyniki po zastosowaniu pierwszych inhibitorów kinazy tyrozynowej drugiej generacji w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej: zarządzanie nietolerancją i opornością. Białaczka. 2024;38:796 - 802. doi:10.1038/s41375-024-02187-w
  • Kohlbrenner K, Galuschek N, Fabarius A i in. Terapia pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową poza badaniami klinicznymi: wyniki niemieckiego rejestru CML (CML-VI). Krew. 2022;140(Suplement 1):947 - 949. doi:10.1182/blood-2022-159412
  • Cortes JE, Khoury HJ, Kantarjian HM i in. Długoterminowy bosutynib w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej w fazie przewlekłej po niepowodzeniu leczenia imatynibem w skojarzeniu z dazatynibem i/lub nilotynibem. Jestem J Hematol. 2016;91(12):1206-1214. doi:10.1002/ajh.24536
  • Garg RJ, Kantarjian H, O'Brien S i in. Zastosowanie nilotynibu lub dazatynibu po niepowodzeniu 2 wcześniejszych inhibitorów kinazy tyrozynowej: długoterminowa obserwacja. Krew. 2009;114(20):4361-4368. doi:10.1182/blood-2009-05-221531
  • Steegmann JL., Baccarani M, Breccia M i in. Zalecenia European LeukemiaNet dotyczące postępowania i unikania zdarzeń niepożądanych leczenia przewlekłej białaczki szpikowej. Białaczka. 2016;30:1648-1671. doi:10.1038/leu.2016.104
  • Hochhaus A, Larson RA, Guilhot F i in. Długoterminowe wyniki leczenia imatynibem w przewlekłej białaczce szpikowej. N Engl J Med. 2017;376: 917 - 927. doi:10.1056/NEJMoa1609324
  • Cortes JE, Saglio G, Kantarjian HM i in. Ostateczne wyniki 5-letniego badania DASISION: badanie dazatynibu w porównaniu z imatynibem u nieleczonych wcześniej pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową. J Clin Oncol. 2016;34:2333-2340. doi:10.1200/JCO.2015.64.8899
  • Akard LP, Albitar M, Hill CE, Pinilla-Ibarz, J. Podejście „uderzaj mocno i wcześnie” w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej: implikacje Zaktualizowane wytyczne dotyczące praktyki klinicznej krajowej kompleksowej sieci leczenia nowotworów dotyczące rutynowej praktyki. Clin Adv Hematol Oncol. 2013;11(7):421-432.
  • Cortes JE, Kim DW, Pinilla-Ibarz J i in. Skuteczność i bezpieczeństwo ponatynibu w białaczce z chromosomem Filadelfia: końcowe 5-letnie wyniki badania PACE fazy 2. Krew. 2018;132(4):393-404. doi:10.1182/blood-2016-09-739086
  • Hochhaus A, Baccarani M, Silver RT i in. Zalecenia European LeukemiaNet 2020 dotyczące leczenia przewlekłej białaczki szpikowej. Białaczka. 2020;34:966-984. doi:10.1038/s41375-020-0776-2
  • Flis S, Chojnacki T. Przewlekła białaczka szpikowa, problem wciąż nierozwiązany: pułapki i nowe możliwości terapeutyczne. Lek Des Devel Ther. 2019;13:825-843. doi:10.2147/DDDT.S191303
  • Cortes, J., Lang, F. Terapia trzeciego rzutu w przewlekłej białaczce szpikowej: stan obecny i przyszłe kierunki. J Hematol Oncol. 2021;14:44. doi:10.1186/s13045-021-01055-9
  • Shyam Sunder S., Sharma UC, Pokharel S. Niekorzystne skutki inhibitorów kinazy tyrozynowej w terapii nowotworów: patofizjologia, mechanizmy i postępowanie kliniczne. Sig Transdukcja Cel Tam. 2023;8:262. doi:10.1038/s41392-023-01469-6
  • Yoshifuji K, Sasaki K. Zdarzenia niepożądane i modyfikacje dawki inhibitorów kinazy tyrozynowej w przewlekłej białaczce szpikowej. Przedni Onkol. 2022;12. doi:10.3389/fonc.2022.1021662
  • Badanie doustnego ascyminibu w porównaniu z innymi TKI u dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowaną CML-CP Ph+ (ASC4FIRST). Identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT04971226. Zaktualizowano 25 marca 2024 r. Dostęp 26 marca 2024 r. https://clinicaltrials.gov/study/ NCT04971226
  • Rea D, Mauro MJ, Boquimpani C i in. Randomizowane badanie fazy 3, otwarte, porównujące asciminib, inhibitor STAMP, w porównaniu z bosutynibem w CML po 2 lub więcej wcześniejszych TKI. Krew. 2021;138(21):2031-2041. doi:10.1182/blood.2020009984
  • Cortes JE, Hughes TP, Mauro MJ i in. Ascyminib, pierwszy w swojej klasie inhibitor STAMP, zapewnia trwałą odpowiedź molekularną u pacjentów (pt) z przewlekłą białaczką szpikową (CML) z mutacją T315I: podstawowe wyniki skuteczności i bezpieczeństwa z badania fazy 1. Prezentacja ustna na: Dorocznym Zgromadzeniu ASH; 7 grudnia 2020 r.
  • Schoepfer J, Jahnke W, Berellini G i in. Odkrycie asciminibu (ABL001), allosterycznego inhibitora aktywności kinazy tyrozynowej BCR-ABL1. J Med Chem. 2018;61(18):8120-8135. doi:10.1021/acs.jmedchem.8b01040
  • Scemblix. Informacje dotyczące przepisywania leków przez amerykańską FDA. Firma farmaceutyczna Novartis; 2021.
  • Dane Novartis w aktach.
  • Krajowa kompleksowa sieć ds. walki z rakiem. Wytyczne NCCN dotyczące praktyki klinicznej w onkologii (Wytyczne NCCN®) Przewlekła białaczka szpikowa Wersja 2.2024. 5 grudnia 2023 r. Dostęp: 3 kwietnia 2024 r. https:// /www.nccn.org/professionals/physician_gls/pdf/cml.pdf
  • Scemblix. Podsumowanie charakterystyki produktu EMA. Novartis Europharm Limited; 2022.
  • Wylie AA, Schoepfer J, Jahnke W i in. Inhibitor allosteryczny ABL001 umożliwia podwójne celowanie w BCR – ABL1. Natura. 2017;543(7647):733-737. doi:10.1038/nature21702
  • Hughes TP, Mauro MJ, Cortes JE i in. Ascyminib w przewlekłej białaczce szpikowej po niepowodzeniu inhibitora kinazy ABL. N Engl J Med. 2019; 381(24):2315-2326. doi:10.1056/NEJMoa1902328
  • Hughes TP i in. Rozszerzone badanie fazy 1 nad ABL001, silnym, allosterycznym inhibitorem BCR-ABL, ujawnia znaczące i trwałe odpowiedzi u pacjentów z fazą przewlekłą CML, u których wcześniejsza terapia TKI nie powiodła się. Zaprezentowane na: Dorocznym spotkaniu i wystawie ASH; 5 grudnia 2016 r.
  • Ottmann OG, Alimena G, DeAngelo DJ i in. ABL001, silny, allosteryczny inhibitor BCR-ABL, wykazuje bezpieczeństwo i obiecujące działanie pojedynczego środka w badaniu fazy I pacjentów z CML, u których wcześniejsza terapia TKI nie powiodła się. Krew. 2015;126(23):138. doi:10.1182/blood.V126.23.138.138
  • Mauro MJ, Kim DW, Cortes J i in. Skojarzenie ascyminibu z nilotynibem (NIL) lub dazatynibem (DAS) u pacjentów (PTS) z przewlekłą białaczką szpikową (CML): wyniki badania fazy 1. Zaprezentowane na: Dorocznym spotkaniu EHA; 15 czerwca 2019 r.
  • Cortes JE, Lang F, Kim DW i in. Terapia skojarzona z zastosowaniem asciminibu i imatinibu (IMA) u pacjentów (PTS) z przewlekłą białaczką szpikową (CML): wyniki badania fazy 1. Zaprezentowane na: Dorocznym spotkaniu EHA; 15 czerwca 2019 r.
  • Manley PW, Barys L, Cowan-Jacob SW. Specyfika ascyminibu, potencjalnego leczenia przewlekłej białaczki szpikowej, jako inhibitora ABL wiążącego mirystynian z kieszonką oraz analiza jego interakcji ze zmutowanymi formami kinazy BCR-ABL1. Leuk Res. 2020;98:106458. doi:10.1016/j.leukres.2020.106458
  • Badanie skuteczności pacjentów z CML-CP leczonych ABL001 w porównaniu z bosutynibem, wcześniej leczonych 2 lub więcej TKI. Identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT03106779. Zaktualizowano 7 lutego 2024 r. Dostęp: 3 kwietnia 2024 r. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT03106779
  • Asciminib w monoterapii przewlekłej białaczki szpikowej w fazie przewlekłej (CML-CP) z mutacją T315I i bez niej (AIM4CML). Identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT04666259. Zaktualizowano 7 września 2023 r. Dostęp: 3 kwietnia 2024 r. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT04666259
  • Badanie skuteczności i bezpieczeństwa asciminibu w skojarzeniu z imatynibem u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową w fazie przewlekłej (CML-CP). Identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT03578367. Zaktualizowano 22 marca 2024 r. Dostęp: 3 kwietnia 2024 r. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT03578367
  • Badanie skuteczności i bezpieczeństwa pacjentów z CML-CP leczonych asciminibem w porównaniu z najlepszą dostępną terapią, wcześniej leczoną 2 lub więcej inhibitorami kinazy tyrozynowej. Identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT04795427. Zaktualizowano 19 października 2023 r. Dostęp: 3 kwietnia 2024 r. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT04795427
  • Badanie fazy I dotyczące doustnego ABL001 u pacjentów z CML lub Ph+ ALL. Identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT02081378. Zaktualizowano 18 marca 2024 r. Dostęp: 3 kwietnia 2024 r. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT02081378
  • Optymalizacja leczenia ascyminibem w ≥ 3. linii CML-CP. Identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT04948333. Zaktualizowano 28 lutego 2024 r. Dostęp: 3 kwietnia 2024 r. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT04948333

    • Źródło: Novartis

    Wysłano : 2024-10-31 12:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe