Novartis Scemblix recebeu aprovação acelerada da FDA para LMC recentemente diagnosticada

East Hanover, 29 de outubro de 2024 – A Novartis anunciou hoje que o Scemblix (asciminib) recebeu aprovação acelerada da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para pacientes adultos com leucemia mieloide crônica positiva para o cromossomo Filadélfia recém-diagnosticada em fase crônica ( Ph+ CML-CP).

A aprovação acelerada é baseada na principal taxa de resposta molecular (MMR) na semana 48 do estudo de Fase III ASC4FIRST que comparou Scemblix uma vez ao dia com todos os outros padrões selecionados pelo investigador (IS). de tratamento (SoC) inibidores de tirosina quinase (TKIs) (imatinib, nilotinib, dasatinib e bosutinib). No estudo, Scemblix demonstrou taxas de MMR superiores em ambos os desfechos primários na semana 48 versus IS SoC TKIs e imatinibe sozinho1-3. A aprovação contínua da indicação recentemente diagnosticada pode depender da verificação e descrição do benefício clínico a partir de evidências confirmatórias.

A indicação ampliada na LMC Ph+-CP aumenta a população elegível para Scemblix em aproximadamente quatro vezes, incluindo adultos recém-diagnosticados e adultos previamente tratados. Os pacientes recém-diagnosticados terão agora acesso a um tratamento que demonstrou eficácia superior em comparação com todas as terapias padrão e um perfil favorável de segurança e tolerabilidade.

“Muitos pacientes recém-diagnosticados com LMC lutam para navegar neste condição crônica e podem mudar ou até interromper o tratamento devido a efeitos colaterais que interrompem suas vidas diárias”, disse Lee Greenberger, Ph.D., diretor científico da The Leukemia & Lymphoma Society. “É por isso que as aprovações de novas opções de tratamento de primeira linha são tão importantes. Para os pacientes, encontrar o medicamento certo para eles logo no início do tratamento pode levar a um melhor controle da doença a longo prazo, com menos efeitos colaterais.”

Embora os TKIs tenham transformado a LMC numa doença crónica, os desafios de eficácia e segurança continuam a impedir o sucesso do tratamento a longo prazo para muitos pacientes. Muitos pacientes recém-diagnosticados não atingem as metas de resposta molecular e muitos descontinuam ou mudam o tratamento devido à intolerância4-23. Quase metade dos doentes com LMC não atinge os marcos de eficácia (MMR) e quase um em cada quatro doentes interrompe ou muda o tratamento no prazo de um ano4-5.

“Embora exista uma variedade de TKIs eficazes atualmente disponíveis para pacientes recém-diagnosticados, os médicos frequentemente tiveram que ponderar o sacrifício da eficácia ou da tolerabilidade”, disse Jorge Cortes, M.D., Diretor do Georgia Cancer Center. “No primeiro ensaio ASC4FIRST, Scemblix obteve resultados impressionantes em todos os três parâmetros de eficácia, segurança e tolerabilidade em comparação com todos os TKIs de tratamento padrão. Esses dados do Scemblix têm potencial para mudar a prática.”

A aprovação do Scemblix pela FDA é baseada nos resultados do estudo de Fase III ASC4FIRST em pacientes recém-diagnosticados com LMC Ph+-CP. Os dados mostraram:

O ensaio ASC4FIRST continua em andamento, com o próximo análise agendada na semana 96 para avaliar o desfecho secundário principal (MMR na semana 96) e desfechos secundários adicionais.

A aprovação também foi apoiada por dados preliminares do estudo de Fase II ASC2ESCALATE, que inclui pacientes com LMC Ph+-FC que foram previamente tratados com um TKI anterior com descontinuação devido a falha do tratamento, aviso ou intolerância. Os dados serão compartilhados em uma futura reunião médica.

“Estamos orgulhosos de ajudar a redefinir o tratamento da LMC mais uma vez com o Scemblix, à medida que continuamos a cumprir nosso compromisso de mais de 20 anos com a inovação e o suporte na LMC,” disse Victor Bulto, presidente dos EUA, Novartis. “Apesar de muitos avanços na área, os pacientes ainda precisam de opções de tratamento que sejam altamente eficazes com um perfil de tolerabilidade favorável para ajudá-los a alcançar resultados significativos à medida que gerenciam condições crônicas. Com esta aprovação, podemos oferecer aos pacientes adultos recém-diagnosticados com LMC Ph+-CP uma nova opção de tratamento que combina ambos, com o potencial de mudar a trajetória de muito mais pessoas que vivem com LMC.”

Sobre o ensaio clínico de Fase III ASC4FIRSTASC4FIRST (NCT04971226) é um estudo de Fase III, frente a frente, multicêntrico, aberto e randomizado de Scemblix® oral 80 mg QD vs. IS TKIs de primeira ou segunda geração (imatinibe, nilotinibe, dasatinibe ou bosutinibe) em 405 pacientes adultos com diagnóstico recente Ph+ LMC-CP1,24. Os dois desfechos primários do estudo são comparar a eficácia do asciminibe vs. IS SoC TKIs e comparar a eficácia versus a do TKI dentro do estrato de participantes com imatinibe como TKI selecionado pré-randomização, com base na proporção de pacientes que atingem MMR em semana 481,24.

O estudo continua em andamento com os principais desfechos secundários de proporção de pacientes que atingem a MMR na semana 96 e um desfecho de segurança de descontinuação do tratamento do estudo devido a um AE (TTDAE) por semana 961,24. O estudo também avalia endpoints secundários adicionais de segurança e eficácia, incluindo MMR, MR4, MR4.5, resposta hematológica completa (CHR) e BCR::ABL1 ≤1% em e até todos os momentos programados de coleta de dados; duração e tempo até a primeira MMR, MR4 e MR4,5; tempo até a falha do tratamento; sobrevida livre de eventos, sobrevida livre de falhas, sobrevida livre de progressão e sobrevida global1,24.

Sobre Scemblix® (asciminib)Scemblix® é o primeiro tratamento para LMC que funciona visando especificamente o ABL Myristoyl Pocket (referido como inibidor de STAMP na literatura científica)25-27. Os atuais tratamentos aprovados para LMC são TKIs que têm como alvo o local de ligação do ATP (competitivo ao ATP) 27.

Scemblix recebeu aprovação acelerada nos EUA para tratar adultos recém-diagnosticados e também foi aprovado para pacientes adultos previamente tratados. com Ph+ LMC-CP. Scemblix recebeu a designação Breakthrough Therapy para o tratamento de pacientes adultos recém-diagnosticados e foi revisado no âmbito do programa Real-Time Oncology Review (RTOR) da FDA28-30. Está aprovado em mais de 75 países, incluindo a UE, para tratar aqueles que foram previamente tratados com dois ou mais TKIs com Ph+ CML-CP28,29,31. Em alguns países, incluindo os EUA, Scemblix também é aprovado em pacientes com LMC Ph+-CP com a mutação T315I28-30.

Scemblix está sendo estudado em diversas linhas de tratamento para LMC Ph+-FC, tanto como monoterapia quanto em combinação1,24-26,29,32-44.

Acesso e suporte ao pacienteA Novartis, com mais de 20 anos de história em LMC, está empenhada em continuar a abordar áreas de necessidades não satisfeitas dos pacientes e em reduzir as barreiras ao acesso e acessibilidade dos pacientes que impedem os pacientes de beneficiarem da inovação. O Suporte ao Paciente da Novartis está disponível para ajudar a orientar os pacientes elegíveis através dos vários aspectos do início do tratamento, incluindo ajuda na compreensão da cobertura do seguro e na identificação de possíveis opções de assistência financeira. Pacientes ou prestadores de serviços podem ligar para 866-433-8000 ou visitar support.Scemblix.com para saber mais.

Sobre o compromisso da Novartis com a LMCA Novartis tem um compromisso científico de longa data com os pacientes que vivem com LMC. Durante mais de duas décadas, a nossa ousada ciência ajudou a transformar a LMC de uma condição limitante de vida para muitos pacientes. Apesar desses avanços, ainda há trabalho a ser feito. Continuamos a pesquisar formas de atacar a doença de forma mais seletiva e de enfrentar os desafios de não atingir os objetivos de eficácia do tratamento, enfrentando resistência e/ou intolerância ao tratamento que muitos pacientes enfrentam. O nosso legado inspira a nossa inovação futura – continuamos a liderar o desenvolvimento de novos medicamentos para responder a necessidades graves não satisfeitas na LMC. Nosso compromisso também vai além da ciência. Nossa colaboração de mais de 20 anos com a Max Foundation proporcionou acesso ao Gleevec (imatinibe), Tasigna (nilotinibe) e agora ao Scemblix e está proporcionando um tremendo impacto nos pacientes em países de baixa e média renda, com mais de 100.000 pacientes apoiados até o momento.

IndicaçõesScemblix® (asciminib) comprimidos é um medicamento de prescrição usado para tratar adultos com leucemia mieloide crônica positiva para cromossomo Filadélfia (LMC Ph +) recém-diagnosticada ou previamente tratada em fase crônica (FC) . A aprovação do Scemblix em pacientes recém-diagnosticados é baseada em um estudo que mediu a taxa de resposta molecular principal (MMR). Existem estudos em andamento para confirmar o benefício clínico do Scemblix para este uso e como o Scemblix funciona durante um longo período de tempo. Scemblix também está aprovado para uso em adultos com LMC Ph+ em PC com a mutação T315I. Não se sabe se Scemblix é seguro e eficaz em crianças.

Informações importantes de segurançaOs comprimidos de Scemblix® (asciminib) podem causar contagem baixa de plaquetas (trombocitopenia), contagem baixa de glóbulos brancos (neutropenia) e contagem baixa de glóbulos vermelhos (anemia). Os pacientes devem informar imediatamente o seu médico se apresentarem sangramento inesperado ou hematomas fáceis; sangue na urina ou nas fezes; febre; ou quaisquer sinais de infecção. Scemblix pode aumentar enzimas no sangue do paciente chamadas amilase e lipase, o que pode ser um sinal de inflamação do pâncreas (pancreatite). Os pacientes devem informar imediatamente o seu médico se sentirem dor ou desconforto grave na área do estômago (abdominal), náuseas ou vômitos. Durante o tratamento com Scemblix, os médicos podem verificar a pressão arterial do paciente e tratar qualquer hipertensão, conforme necessário. Os pacientes devem informar o seu médico se desenvolverem pressão alta ou sintomas de pressão alta, incluindo confusão, dores de cabeça, tonturas, dor no peito ou falta de ar.

Se um paciente tiver uma reação alérgica enquanto estiver tomando Scemblix, eles deveriam parar de tomar Scemblix e procurar ajuda médica imediatamente. Os sinais ou sintomas de uma reação alérgica incluem dificuldade para respirar ou engolir; sentir tonturas ou desmaios; inchaço da face, lábios ou língua; febre; erupção cutânea ou rubor na pele; ou um batimento cardíaco acelerado. Scemblix pode causar problemas cardíacos e dos vasos sanguíneos, incluindo ataque cardíaco; AVC; coágulos sanguíneos ou obstrução das artérias de um paciente; insuficiência cardíaca; e batimentos cardíacos anormais, que podem ser graves e às vezes levar à morte. Na maioria dos casos, estes problemas cardíacos e dos vasos sanguíneos podem ocorrer em pessoas com factores de risco ou com antecedentes destes problemas e previamente tratadas com outros medicamentos inibidores da tirosina quinase (TKI). Os pacientes devem informar imediatamente o seu médico se sentirem falta de ar; dor ou pressão no peito; uma sensação de que o coração está batendo muito rápido ou de batimentos cardíacos anormais; inchaço nos tornozelos ou pés; tontura; ganho de peso; dormência ou fraqueza em um lado do corpo; diminuição da visão ou perda de visão; dificuldade para falar; dor nos braços, pernas, costas, pescoço ou mandíbula; dor de cabeça; ou dor intensa na região do estômago (abdominal).

Antes de tomar Scemblix, os pacientes devem informar seu médico sobre todas as suas condições médicas, inclusive se têm histórico de pancreatite; histórico de problemas cardíacos ou coágulos sanguíneos nas artérias e veias (tipos de vasos sanguíneos). Scemblix pode prejudicar o feto. As mulheres devem informar imediatamente o seu médico se engravidarem ou pensarem que podem estar grávidas durante o tratamento com Scemblix. As mulheres que podem engravidar devem fazer um teste de gravidez antes de iniciarem o Scemblix e devem utilizar métodos contracetivos eficazes (contraceção) durante o tratamento e durante 1 semana após a última dose de Scemblix. As mulheres não devem amamentar durante o tratamento e durante 1 semana após a última dose de Scemblix. Scemblix pode causar problemas de fertilidade em mulheres. Isso pode afetar a capacidade de ter filhos.

Os pacientes devem informar seu médico sobre todos os medicamentos que tomam, incluindo medicamentos prescritos, medicamentos de venda livre, vitaminas e suplementos de ervas. Tomar Scemblix com alguns outros medicamentos pode afetar-se mutuamente, causando efeitos colaterais e afetar a forma como o Scemblix atua. Os efeitos colaterais mais comuns do Scemblix incluem dores musculares, ósseas ou articulares; irritação na pele; cansaço; infecções no nariz, garganta ou seios da face (trato respiratório superior); dor de cabeça; dor na região do estômago (abdominal); e diarréia. As anormalidades mais comuns nos exames de sangue incluem diminuição da contagem sanguínea de glóbulos brancos, plaquetas, glóbulos vermelhos e níveis corrigidos de cálcio no sangue; e aumento dos níveis sanguíneos de enzimas pancreáticas (amilase e lipase), gordura no sangue (triglicerídeos e colesterol), ácido úrico, enzimas hepáticas, fosfatase alcalina ou creatina quinase.

Consulte as informações completas de prescrição do Scemblix, disponíveis em https://www.novartis.us/sites/www.novartis.us/files/Scemblix.pdf.

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