Novartis Scemblix a acordat aprobarea accelerată FDA în LMC nou diagnosticată

Urmăriți Drugslib pe

Estul din Hanovra, 29 octombrie 2024 – Novartis a anunțat astăzi că Scemblix (asciminib) a primit aprobarea accelerată de către Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) pentru pacienții adulți cu leucemie mieloidă cronică în fază cronică nou diagnosticată cu cromozom Philadelphia pozitiv ( Ph+ CML-CP).

Aprobarea accelerată se bazează pe rata de răspuns molecular major (MMR) în săptămâna 48 din studiul de fază III ASC4FIRST care a comparat Scemblix o dată pe zi cu toate celelalte standarde selectate de investigator (IS). de îngrijire (SoC) inhibitori ai tirozin kinazei (TKI) (imatinib, nilotinib, dasatinib și bosutinib). În studiu, Scemblix a demonstrat rate superioare de MMR în ambele obiective primare în săptămâna 48 față de IS SoC TKI și imatinib în monoterapie1-3. Continuarea aprobării pentru indicația nou diagnosticată poate fi condiționată de verificarea și descrierea beneficiului clinic din dovezile de confirmare.

Indicația extinsă în Ph+ LMC-CP crește populația eligibilă pentru Scemblix de aproximativ patru ori, inclusiv adulții nou diagnosticați și tratați anterior. Pacienții nou diagnosticați vor avea acum acces la un tratament care a demonstrat o eficacitate superioară față de toate terapiile standard de îngrijire și un profil favorabil de siguranță și tolerabilitate.

„Mulți pacienți care sunt nou diagnosticați cu LMC se luptă să navigheze în acest sens. afecțiuni cronice și pot schimba sau chiar opri tratamentul din cauza efectelor secundare care le întrerup viața de zi cu zi”, a spus Lee Greenberger, Ph.D., Chief Scientific Officer la The Leukemia & Lymphoma Society. „De aceea aprobările noilor opțiuni de tratament de primă linie sunt atât de importante. Pentru pacienți, găsirea unui medicament potrivit pentru ei chiar la începutul tratamentului poate duce la un control mai bun al bolii pe termen lung, cu mai puține efecte secundare.”

În timp ce TKI-urile au transformat LMC într-o boală cronică, provocările legate de eficacitate și siguranță continuă să împiedice succesul tratamentului pe termen lung pentru mulți pacienți. Mulți pacienți nou diagnosticați nu ating obiectivele de răspuns molecular și mulți întrerup sau schimbă tratamentul din cauza intoleranței4-23. Aproape jumătate dintre pacienții cu LMC nu îndeplinesc etapele de eficacitate (MMR) și aproape unul din patru pacienți întrerupe sau schimbă tratamentul în decurs de un an4-5.

„În timp ce există o serie de TKI eficiente disponibile în prezent pentru pacienții nou diagnosticați, clinicienii au fost nevoiți frecvent să cântărească sacrificarea fie eficacității, fie tolerabilității”, a declarat Jorge Cortes, MD, director, Centrul pentru Cancer din Georgia. „În primul studiu ASC4FIRST de acest fel, Scemblix a obținut rezultate impresionante în ceea ce privește toți cei trei parametri de eficacitate, siguranță și tolerabilitate față de toate TKI-urile standard de îngrijire. Aceste date Scemblix au potențialul de a schimba practica.”

Aprobarea Scemblix de către FDA se bazează pe rezultatele studiului de fază III ASC4FIRST la pacienții nou diagnosticați cu LMC-CP Ph+. Datele au arătat:

  • Aproape cu 20% mai mulți pacienți tratați cu Scemblix au obținut TKI MMR față de IS SoC (imatinib, nilotinib, dasatinib și bosutinib) (68% față de 49%, < 0,001) și aproape Cu 30% mai mulți pacienți au obținut MMR față de imatinib în monoterapie (69% față de 40%, < 0,001) în săptămâna 481-2
  • Scemblix este primul tratament pentru LMC care arată o eficacitate superioară împreună cu o siguranță și tolerabilitate favorabile profil vs. imatinib și a doua generație de TKI, cu mai puține RA de grad ≥3 legate de tratament (25,5% față de 33% și 42%), reduceri ale dozei (6% față de 14% și 24%) și jumătate din rata RA. ducând la întreruperea tratamentului (4,5% față de 11% și 9,8%)1-3
  • Pacienții tratați cu Scemblix au obținut, de asemenea, rate mai profunde de răspunsuri moleculare, inclusiv MR4, comparativ cu IS-TKI și imatinib în monoterapie (41% vs. 22% și 16%) până în săptămâna 481-2
  • La pacienții nou diagnosticați, profilul de siguranță a fost în concordanță cu studiile de înregistrare anterioare, fără noi probleme de siguranță observate. Cele mai frecvente RA (≥ 20%) au fost durerea musculo-scheletică, erupția cutanată, oboseala, infecția căilor respiratorii superioare, cefaleea, durerea abdominală și diareea1-3

    • Studiul ASC4FIRST rămâne în desfășurare, cu următorul analiza programată în săptămâna 96 pentru a evalua obiectivul secundar cheie (MMR în săptămâna 96) și obiectivele secundare suplimentare.

    Aprobarea a fost susținută și de date preliminare din studiul de fază II ASC2ESCALATE, care include pacienți cu LMC-CP Ph+ care au fost tratați anterior cu un TKI anterior cu întreruperea tratamentului din cauza eșecului tratamentului, avertismentului sau intoleranței. Datele vor fi partajate la o viitoare întâlnire medicală.

    „Suntem mândri să contribuim la redefinirea tratamentului LMC încă o dată cu Scemblix, deoarece continuăm să ne îndeplinim angajamentul de peste 20 de ani pentru inovare și sprijin în LMC,” a spus Victor Bulto, președintele SUA, Novartis. „În ciuda multor progrese în domeniu, pacienții încă au nevoie de opțiuni de tratament care sunt extrem de eficiente, cu un profil de tolerabilitate favorabil, care să le permită să obțină rezultate semnificative pe măsură ce gestionează afecțiunile cronice. Cu această aprobare, putem oferi pacienților adulți Ph+ LMC-CP nou diagnosticați o nouă opțiune de tratament care combină ambele, cu potențialul de a schimba traiectoria multor mai mulți oameni care trăiesc cu LMC.”

    Despre studiul clinic de fază III ASC4FIRSTASC4FIRST (NCT04971226) este un studiu de fază III, cap la cap, multicentric, deschis, randomizat al Scemblix® 80 mg QD pe cale orală vs. IS TKI de prima sau a doua generație (imatinib, nilotinib, dasatinib sau bosutinib) la 405 pacienți adulți cu LMC Ph+ nou diagnosticat-CP1,24. Cele două obiective principale ale studiului sunt de a compara eficacitatea asciminibului față de IS SoC TKI și de a compara eficacitatea față de cea a TKI din stratul de participanți cu imatinib ca TKI selectat înainte de randomizare, pe baza proporției de pacienți care obțin MMR la săptămâna 481, 24.

    Studiul rămâne în curs de desfășurare cu obiective secundare cheie ale proporției de pacienți care realizează RMM în săptămâna 96 și un criteriu final de siguranță al întreruperii tratamentului de studiu din cauza unui EA (TTDAE) până în săptămâna 961, 24. Studiul evaluează, de asemenea, obiective secundare suplimentare de siguranță și eficacitate, inclusiv MMR, MR4, MR4.5, răspunsul hematologic complet (CHR) și BCR::ABL1 ≤1% la și până la toate momentele programate de colectare a datelor; durata și timpul până la primul MMR, MR4 și MR4.5; timpul până la eșecul tratamentului; supraviețuire fără evenimente, supraviețuire fără eșec, supraviețuire fără progresie și supraviețuire globală1,24.

    Despre Scemblix® (asciminib)Scemblix® este primul tratament pentru LMC care funcționează prin țintirea specifică a buzunarului ABL Myristoyl (denumit în literatura științifică inhibitor de STAMP)25-27. Tratamentele actuale aprobate pentru LMC sunt TKI care vizează site-ul de legare a ATP (ATP-competitiv) 27.

    Scemblix a primit aprobare accelerată în SUA pentru a trata adulții nou diagnosticați și este, de asemenea, aprobat pentru pacienții adulți tratați anterior. cu Ph+ CML-CP. Scemblix a primit denumirea de Breakthrough Therapy pentru tratamentul pacienților adulți nou diagnosticați și a fost revizuit în cadrul programului FDA Real-Time Oncology Review (RTOR)28-30. Este aprobat în peste 75 de țări, inclusiv în UE, pentru a trata pe cei care au fost tratați anterior cu două sau mai multe TKI cu Ph+ CML-CP28,29,31. În unele țări, inclusiv în SUA, Scemblix este aprobat și la pacienții cu LMC-CP Ph+ cu mutația T315I28-30.

    Scemblix este studiat în mai multe linii de tratament pentru LMC-CP Ph+, atât ca monoterapie, cât și în combinație1,24-26,29,32-44.

    Accesul și suportul pacientuluiNovartis, cu o istorie de peste 20 de ani în CML, se angajează să continue să abordeze domeniile în care nevoile nesatisfăcute ale pacienților și să reducă barierele în calea accesului și accesibilității pacienților care îi împiedică pe pacienți să beneficieze de inovație. Novartis Patient Support este disponibil pentru a ajuta la ghidarea pacienților eligibili prin diferitele aspecte ale începerii tratamentului, inclusiv ajutor pentru înțelegerea acoperirii de asigurare și identificarea potențialelor opțiuni de asistență financiară. Pacienții sau furnizorii pot suna la 866-433-8000 sau pot vizita support.Scemblix.com pentru a afla mai multe.

    Despre angajamentul Novartis față de LMCNovartis are un angajament științific de lungă durată față de pacienții care trăiesc cu LMC. De mai bine de două decenii, știința noastră îndrăzneață a ajutat la transformarea LMC dintr-o afecțiune care limitează viața pentru mulți pacienți. În ciuda acestor progrese, mai este de făcut. Continuăm să cercetăm modalități de a viza mai selectiv boala și de a aborda provocările de a nu atinge obiectivele de eficacitate a tratamentului, de a experimenta rezistență la tratament și/sau intoleranță cu care se confruntă mulți pacienți. Moștenirea noastră ne inspiră viitoarea inovație – continuăm să deschidem calea în dezvoltarea de noi medicamente pentru a răspunde nevoilor grave nesatisfăcute în LMC. Angajamentul nostru merge și dincolo de știință. Colaborarea noastră de peste 20 de ani cu Fundația Max a oferit acces la Gleevec (imatinib), Tasigna (nilotinib) și acum Scemblix și oferă un impact extraordinar asupra pacienților în țările cu venituri mici și medii, cu peste 100.000 de pacienți sprijiniți până în prezent.

    IndicațiiScemblix® (asciminib) comprimate este un medicament eliberat pe bază de prescripție medicală utilizat pentru a trata adulții cu leucemie mieloidă cronică (LMC Ph+) în fază cronică (PC) cu cromozom Philadelphia nou diagnosticați sau tratați anterior. . Aprobarea Scemblix la pacienții nou diagnosticați se bazează pe un studiu care a măsurat rata răspunsului molecular major (MMR). Există studii în derulare pentru a confirma beneficiul clinic al Scemblix pentru această utilizare și modul în care funcționează Scemblix pe o perioadă mai lungă de timp. Scemblix este, de asemenea, aprobat pentru utilizare la adulții cu LMC Ph+ în CP cu mutația T315I. Nu se știe dacă Scemblix este sigur și eficient la copii.

    Informații importante privind siguranțaComprimatele Scemblix® (asciminib) pot cauza număr scăzut de trombocite (trombocitopenie), număr scăzut de globule albe (neutropenie) și număr scăzut de globule roșii (anemie). Pacienții trebuie să spună imediat medicului lor dacă au sângerări neașteptate sau vânătăi ușoare; sânge în urină sau scaune; febră; sau orice semn de infecție. Scemblix poate crește enzimele din sângele pacientului numite amilază și lipază, ceea ce poate fi un semn al inflamației pancreasului (pancreatită). Pacienții trebuie să spună imediat medicului lor dacă au dureri sau disconfort sever în zona stomacului (abdominală), greață sau vărsături. În timpul tratamentului cu Scemblix, medicii pot verifica tensiunea arterială a pacientului și pot trata orice tensiune arterială crescută, după cum este necesar. Pacienții trebuie să spună medicului lor dacă dezvoltă hipertensiune arterială sau simptome de hipertensiune arterială, inclusiv confuzie, dureri de cap, amețeli, dureri în piept sau dificultăți de respirație.

    Dacă un pacient are o reacție alergică în timpul tratamentului cu Scemblix, ar trebui să înceteze să mai ia Scemblix și să obțină imediat asistență medicală. Semnele sau simptomele unei reacții alergice includ dificultăți de respirație sau de înghițire; senzație de amețeală sau leșin; umflarea feței, buzelor sau limbii; febră; erupție cutanată sau înroșire a pielii; sau bătăi rapide ale inimii. Scemblex poate provoca probleme ale inimii și vaselor de sânge, inclusiv atac de cord; accident vascular cerebral; cheaguri de sânge sau blocarea arterelor unui pacient; insuficienţă cardiacă; și bătăi anormale ale inimii, care pot fi grave și uneori pot duce la deces. În majoritatea cazurilor, aceste probleme cu inima și vasele de sânge pot apărea la persoanele cu factori de risc sau cu antecedente de aceste probleme și tratate anterior cu alte medicamente inhibitoare de tirozin kinază (TKI). Pacienții trebuie să spună imediat medicului lor dacă au respirație grea; durere sau presiune în piept; senzația că inima le bate prea repede sau că simt bătăi anormale ale inimii; umflarea gleznelor sau picioarelor; ameţeală; creșterea în greutate; amorțeală sau slăbiciune pe o parte a corpului; scăderea vederii sau pierderea vederii; probleme la vorbit; durere în brațe, picioare, spate, gât sau maxilar; durere de cap; sau durere severă în zona stomacului (abdominală).

    Înainte de a lua Scemblix, pacienții trebuie să spună medicului lor despre toate afecțiunile lor medicale, inclusiv dacă au antecedente de pancreatită; antecedente de probleme cardiace sau cheaguri de sânge în arterele și venele lor (tipuri de vase de sânge). Scemblix poate face rău unui copil nenăscut. Femeile trebuie să spună imediat medicului lor dacă rămân gravide sau cred că ar putea fi gravide în timpul tratamentului cu Scemblix. Femeile care pot rămâne însărcinate trebuie să facă un test de sarcină înainte de a începe Scemblix și trebuie să utilizeze un control al nașterii (contracepție) eficient în timpul tratamentului și timp de 1 săptămână după ultima doză de Scemblix. Femeile nu trebuie să alăpteze în timpul tratamentului și timp de 1 săptămână după ultima doză de Scemblix. Scemblex poate provoca probleme de fertilitate la femele. Acest lucru le poate afecta capacitatea de a avea un copil.

    Pacienții trebuie să spună medicului lor despre toate medicamentele pe care le iau, inclusiv medicamentele eliberate pe bază de rețetă, medicamentele fără prescripție medicală, vitaminele și suplimentele pe bază de plante. Utilizarea Scemblix cu anumite alte medicamente se poate afecta reciproc provocând reacții adverse și poate afecta modul în care acționează Scemblix. Cele mai frecvente efecte secundare ale Scemblix includ dureri musculare, osoase sau articulare; erupție cutanată; oboseală; infecții ale nasului, gâtului sau sinusurilor (tractului respirator superior); durere de cap; durere în zona stomacului (abdominală); si diaree. Cele mai frecvente anomalii ale testelor de sânge includ scăderea numărului de celule albe din sânge, trombocite, globule roșii și niveluri corectate de calciu din sânge; și creșterea nivelului sanguin al enzimelor pancreatice (amilază și lipază), grăsimi din sânge (trigliceride și colesterol), acid uric, enzime hepatice, fosfatază alcalină sau creatinkinază.

    Vă rugăm să consultați informațiile complete de prescripție pentru Scemblix, disponibile la https://www.novartis.us/sites/www.novartis.us/files/Scemblix.pdf.

    Declinarea răspunderii

    strong>Acest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul Actului de reformă privind litigiile privind valorile mobiliare private din 1995 din Statele Unite. Declarațiile prospective pot fi, în general, identificate prin cuvinte precum „potențial”, „poate”, „va”, „ plan”, „ar putea”, „ar putea”, „așteaptă”, „anticipă”, „așteaptă cu nerăbdare”, „crede”, „angajat”, „investigațional”, „conductă”, „lansare” sau similar termeni sau prin discuții exprese sau implicite cu privire la potențialele aprobări de marketing, noi indicații sau etichetare pentru produsele investigate sau aprobate descrise în acest comunicat de presă sau cu privire la potențialele venituri viitoare din astfel de produse. Nu trebuie să vă bazați în mod excesiv pe aceste declarații. Astfel de declarații prospective se bazează pe convingerile și așteptările noastre actuale cu privire la evenimente viitoare și sunt supuse unor riscuri și incertitudini semnificative cunoscute și necunoscute. În cazul în care unul sau mai multe dintre aceste riscuri sau incertitudini se materializează sau dacă ipotezele subiacente se dovedesc incorecte, rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele prezentate în declarațiile prospective. Nu poate exista nicio garanție că produsele investigate sau aprobate descrise în acest comunicat de presă vor fi prezentate sau aprobate spre vânzare sau pentru orice indicație sau etichetare suplimentară pe orice piață sau la un moment dat. Nici nu poate exista nicio garanție că astfel de produse vor avea succes comercial în viitor. În special, așteptările noastre cu privire la astfel de produse ar putea fi afectate, printre altele, de incertitudinile inerente cercetării și dezvoltării, inclusiv rezultatele studiilor clinice și analiza suplimentară a datelor clinice existente; acțiuni de reglementare sau întârzieri sau reglementări guvernamentale în general; tendințele globale către limitarea costurilor de îngrijire a sănătății, inclusiv presiunile guvernamentale, plătitorii și publicul general privind prețurile și rambursările și cerințele pentru o transparență sporită a prețurilor; capacitatea noastră de a obține sau de a menține protecția proprietății intelectuale; preferințele specifice de prescriere ale medicilor și pacienților; condițiile politice, economice și de afaceri generale, inclusiv efectele și eforturile de a atenua bolile pandemice; probleme de siguranță, calitate, integritatea datelor sau de fabricație; potențiale sau reale încălcări ale securității datelor și confidențialității datelor, sau întreruperi ale sistemelor noastre de tehnologie a informației și alți riscuri și factori la care se face referire în formularul actual 20-F al Novartis AG aflat la dosarul Comisiei pentru Valori Mobiliare și Burse din SUA. Novartis furnizează informațiile din acest comunicat de presă începând cu această dată și nu își asumă nicio obligație de a actualiza declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă ca urmare a unor noi informații, evenimente viitoare sau altfel.

    Despre NovartisNovartis este o companie inovatoare de medicamente. În fiecare zi, lucrăm pentru a reimagina medicina pentru a îmbunătăți și extinde viața oamenilor, astfel încât pacienții, profesioniștii din domeniul sănătății și societățile să fie împuterniciți în fața unei boli grave. Medicamentele noastre ajung la peste 250 de milioane de oameni din întreaga lume.

    Reimaginați medicamentele cu noi: vizitați-ne la https://www.novartis.com și https://www. .novartis.us și conectați-vă cu noi pe LinkedIn, LinkedIn US, Facebook, X/Twitter >, X/Twitter SUA și Instagram.

    Referințe

  • Scemblix (asciminib) Informații de prescripție. East Hanover, New Jersey, SUA: Novartis Pharmaceuticals Corporation; Octombrie 2024.
  • Hochhaus A, Wang J, Dong-Wook K, et al. Asciminib în leucemia mieloidă cronică nou diagnosticată. N Engl J Med. 2024. doi:10.1056/NEJMoa2400858
  • CABL001J SCS/RMP. Novartis Pharmaceuticals Corp; 2024.
  • Kota VK, Wei D, Yang D și colab. Modele de tratament și modificări ale terapiei cu inhibitori ai tirozin kinazei (TKI) în liniile precoce la pacienții cu leucemie mieloidă cronică în fază cronică (LMC-CP): Analiză reală dintr-o bază de date de revendicări comerciale mari din Statele Unite (SUA). Sânge. 2023;142:5190.
  • Hochhaus, A., & Ernst, T. 2021. Întreruperea TKI în LMC: Cum facem ca mai mulți pacienți să fie eligibili? Cum creștem șansele unei remisiuni de succes fără tratament? Hematologie Am Soc Hematol Educ Program, 2021(1), 106–112.
  • Hochhaus A, Saglio G, Hughes TP și colab. Beneficiile și riscurile pe termen lung ale nilotinib-ului față de imatinib pentru leucemia mieloidă cronică în faza cronică: actualizare pe 5 ani a studiului randomizat ENESTnd. leucemie. 2016;30(5):1044-1054. doi:10.1038/leu.2016.5
  • Brümmendorf TH, Cortes JE, de Souza CA, et al. Bosutinib versus imatinib în leucemia mieloidă cronică în fază cronică nou diagnosticată: rezultate din urmărirea de 24 de luni a studiului BELA. Br J Haematol. 2015;168(1):69-81. doi:10.1111/bjh.13108
  • Cortes JE, Gambacorti-Passerini C, Deininger MW, et al. Bosutinib versus imatinib pentru leucemia mieloidă cronică nou diagnosticată: rezultate din studiul randomizat BFORE. J Clin Oncol. 2018;36(3):231-237. doi:10.1200/JCO.2017.74.7162
  • Hehlmann R, Cortes JE, Zyczynski T și colab. Întreruperea, întreruperea și trecerea inhibitorilor tirozin kinazei la pacienții cu leucemie mieloidă cronică în fază cronică în practica clinică de rutină: SIMPLICITATE. Am J Hematol. 2019;94(1):46-54. doi:10.1002/ajh.25306
  • Claudiani S, Chughtai F, Khan A. et al. Rezultate pe termen lung după inhibitorii inițiali ai tirozin kinazei de a doua generație pentru leucemia mieloidă cronică: gestionarea intoleranței și a rezistenței. leucemie. 2024;38:796 - 802. doi:10.1038/s41375-024-02187-w
  • Kohlbrenner K, Galuschek N, Fabarius A, et al. Terapia la pacienții cu leucemie mieloidă cronică în afara studiilor clinice: rezultatele registrului german CML (CML-VI). Sânge. 2022;140(Supplement 1):947 - 949. doi:10.1182/blood-2022-159412
  • Cortes JE, Khoury HJ, Kantarjian HM, et al. Bosutinib pe termen lung pentru leucemia mieloidă cronică în fază cronică după eșecul imatinib plus dasatinib și/sau nilotinib. Am J Hematol. 2016;91(12):1206-1214. doi:10.1002/ajh.24536
  • Garg RJ, Kantarjian H, O'Brien S, et al. Utilizarea nilotinibului sau dasatinibului după eșecul a 2 inhibitori anteriori de tirozin kinaza: urmărire pe termen lung. Sânge. 2009;114(20):4361-4368. doi:10.1182/blood-2009-05-221531
  • Steegmann JL., Baccarani M, Breccia M, et al. Recomandări European LeukemiaNet pentru gestionarea și evitarea evenimentelor adverse ale tratamentului în leucemia mieloidă cronică. leucemie. 2016;30:1648-1671. doi:10.1038/leu.2016.104
  • Hochhaus A, Larson RA, Guilhot F, et al. Rezultatele pe termen lung ale tratamentului cu imatinib pentru leucemia mieloidă cronică. N Engl J Med. 2017;376: 917 - 927. doi:10.1056/NEJMoa1609324
  • Cortes JE, Saglio G, Kantarjian HM, et al. Rezultatele studiului final de 5 ani ale DASISION: Studiul Dasatinib versus imatinib în studiul pacienților cu leucemie mieloidă cronică naïve la tratament. J Clin Oncol. 2016;34:2333-2340. doi:10.1200/JCO.2015.64.8899
  • Akard LP, Albitar M, Hill CE, Pinilla-Ibarz, J. The "Hit Hard and Hit Early" Approach to the Treatment of Chronic Myeloid Leukemia: Implications of Ghidurile de practică clinică actualizate ale rețelei naționale cuprinzătoare de cancer pentru practica de rutină. Clin Adv Hematol Oncol. 2013;11(7):421-432.
  • Cortes JE, Kim DW, Pinilla-Ibarz J, et al. Eficacitatea și siguranța ponatinibului în leucemia pozitivă cu cromozomul Philadelphia: rezultatele finale pe 5 ani ale studiului de fază 2 PACE. Sânge. 2018;132(4):393-404. doi:10.1182/blood-2016-09-739086
  • Hochhaus A, Baccarani M, Silver RT, et al. Recomandări European LeukemiaNet 2020 pentru tratarea leucemiei mieloide cronice. leucemie. 2020;34:966-984. doi:10.1038/s41375-020-0776-2
  • Flis S, Chojnacki T. Leucemia mielogenă cronică, o problemă încă nerezolvată: capcane și noi posibilități terapeutice. Drug Des Devel Ther. 2019;13:825-843. doi:10.2147/DDDT.S191303
  • Cortes, J., Lang, F. Terapia de linie a treia pentru leucemia mieloidă cronică: starea curentă și direcțiile viitoare. J Hematol Oncol. 2021;14:44. doi:10.1186/s13045-021-01055-9
  • Shyam Sunder S., Sharma UC, Pokharel S. Efecte adverse ale inhibitorilor tirozin kinazei în terapia cancerului: fiziopatologie, mecanisme și management clinic. Sig Transduct Target Ther. 2023;8:262. doi:10.1038/s41392-023-01469-6
  • Yoshifuji K, Sasaki K. Evenimente adverse și modificări ale dozei de inhibitori ai tirozin kinazei în leucemia mielogenă cronică. Front Oncol. 2022;12. doi:10.3389/fonc.2022.1021662
  • Un studiu al asciminibului oral versus alți TKI la pacienții adulți cu LMC-CP Ph+ nou diagnosticat (ASC4FIRST). Identificator ClinicalTrials.gov: NCT04971226. Actualizat 25 martie 2024. Accesat 26 martie 2024. https://clinicaltrials.gov/study/ NCT04971226
  • Rea D, Mauro MJ, Boquimpani C, et al. Un studiu de fază 3, deschis, randomizat al Asciminib, un inhibitor de STAMP, vs Bosutinib în LMC După 2 sau mai multe TKI anterioare. Sânge. 2021;138(21):2031-2041. doi:10.1182/blood.2020009984
  • Cortes JE, Hughes TP, Mauro MJ, et al. Asciminib, un inhibitor de STAMP de primă clasă, oferă un răspuns molecular durabil la pacienții cu leucemie mieloidă cronică (LMC) care adăpostesc mutația T315I: rezultate primare de eficacitate și siguranță dintr-un studiu de fază 1. Prezentare orală la: ASH Annual Meeting; 7 decembrie 2020.
  • Schoepfer J, Jahnke W, Berellini G, et al. Descoperirea Asciminibului (ABL001), un inhibitor alosteric al activității tirozin kinazei BCR-ABL1. J Med Chem. 2018;61(18):8120-8135. doi:10.1021/acs.jmedchem.8b01040
  • Scemblix. Informații de prescriere FDA din SUA. Novartis Pharmaceuticals; 2021.
  • Date Novartis în dosar.
  • National Comprehensive Cancer Network. Ghidurile NCCN de practică clinică în oncologie (NCCN Guidelines®) Leucemia mieloidă cronică Versiunea 2.2024. 5 decembrie 2023. Accesat 3 aprilie 2024. https:/ /www.nccn.org/professionals/physician_gls/pdf/cml.pdf
  • Scemblix. Rezumatul EMA al caracteristicilor produsului. Novartis Europharm Limited; 2022.
  • Wylie AA, Schoepfer J, Jahnke W, și colab. Inhibitorul alosteric ABL001 permite țintirea duală a BCR-ABL1. Natură. 2017;543(7647):733-737. doi:10.1038/nature21702
  • Hughes TP, Mauro MJ, Cortes JE, et al. Asciminib în leucemia mieloidă cronică după insuficiența inhibitorului kinazei ABL. N Engl J Med. 2019; 381(24):2315-2326. doi:10.1056/NEJMoa1902328
  • Hughes TP, et al. Studiul extins de fază 1 al ABL001, un inhibitor alosteric puternic al BCR-ABL, dezvăluie răspunsuri semnificative și durabile la pacienții cu LMC-fază cronică cu eșecul terapiei anterioare cu TKI. Prezentat la: ASH Annual Meeting & Exposition; 5 decembrie 2016.
  • Ottmann OG, Alimena G, DeAngelo DJ, et al. ABL001, un inhibitor alosteric puternic al BCR-ABL, prezintă siguranță și activitate promițătoare cu un singur agent într-un studiu de fază I asupra pacienților cu LMC cu eșec al terapiei anterioare cu TKI. Sânge. 2015;126(23):138. doi:10.1182/blood.V126.23.138.138
  • Mauro MJ, Kim DW, Cortes J și colab. Combinația de Asciminib Plus Nilotinib (NIL) sau Dasatinib (DAS) la pacienții (PTS) cu leucemie mieloidă cronică (LMC): Rezultate dintr-un studiu de fază 1. Prezentat la: Reuniunea anuală a EHA; 15 iunie 2019.
  • Cortes JE, Lang F, Kim DW, et al. Terapie combinată utilizând Asciminib Plus Imatinib (IMA) la pacienții (PTS) cu leucemie mieloidă cronică (LMC): rezultate dintr-un studiu de fază 1. Prezentat la: Reuniunea anuală a EHA; 15 iunie 2019.
  • Manley PW, Barys L, Cowan-Jacob SW. Specificitatea asciminibului, un tratament potențial pentru leucemia mieloidă cronică, ca inhibitor ABL de legare a miristatului de buzunar și analiza interacțiunilor sale cu formele mutante ale kinazei BCR-ABL1. Leuk Res. 2020;98:106458. doi:10.1016/j.leukres.2020.106458
  • Studiul eficacității pacienților cu LMC-CP tratați cu ABL001 versus bosutinib, tratați anterior cu 2 sau mai multe TKI. Identificator ClinicalTrials.gov: NCT03106779. Actualizat 7 februarie 2024. Accesat 3 aprilie 2024. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT03106779
  • Asciminib în monoterapie pentru leucemia mieloidă cronică în fază cronică (CML-CP) cu și fără mutație T315I (AIM4CML). Identificator ClinicalTrials.gov: NCT04666259. Actualizat 7 septembrie 2023. Accesat 3 aprilie 2024. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT04666259
  • Studiul eficacității și siguranței asciminibului în combinație cu imatinib la pacienții cu leucemie mieloidă cronică în fază cronică (LMC-CP). Identificator ClinicalTrials.gov: NCT03578367. Actualizat 22 martie 2024. Accesat 3 aprilie 2024. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT03578367
  • Studiu privind eficacitatea și siguranța pacienților cu LMC-CP tratați cu asciminib versus cea mai bună terapie disponibilă, tratată anterior cu 2 sau mai mulți inhibitori de tirozin kinaza. Identificator ClinicalTrials.gov: NCT04795427. Actualizat 19 octombrie 2023. Accesat 3 aprilie 2024. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT04795427
  • Un studiu de fază I al ABL001 oral la pacienții cu LMC sau LLA Ph+. Identificator ClinicalTrials.gov: NCT02081378. Actualizat 18 martie 2024. Accesat 3 aprilie 2024. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT02081378
  • Optimizarea tratamentului cu asciminib în ≥ a treia linie CML-CP. Identificator ClinicalTrials.gov: NCT04948333. Actualizat 28 februarie 2024. Accesat 3 aprilie 2024. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT04948333

    • Sursa: Novartis

    Postat : 2024-10-31 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare