Novartis Scemblix a acordat aprobarea accelerată FDA în LMC nou diagnosticată

Estul din Hanovra, 29 octombrie 2024 – Novartis a anunțat astăzi că Scemblix (asciminib) a primit aprobarea accelerată de către Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) pentru pacienții adulți cu leucemie mieloidă cronică în fază cronică nou diagnosticată cu cromozom Philadelphia pozitiv ( Ph+ CML-CP).

Aprobarea accelerată se bazează pe rata de răspuns molecular major (MMR) în săptămâna 48 din studiul de fază III ASC4FIRST care a comparat Scemblix o dată pe zi cu toate celelalte standarde selectate de investigator (IS). de îngrijire (SoC) inhibitori ai tirozin kinazei (TKI) (imatinib, nilotinib, dasatinib și bosutinib). În studiu, Scemblix a demonstrat rate superioare de MMR în ambele obiective primare în săptămâna 48 față de IS SoC TKI și imatinib în monoterapie1-3. Continuarea aprobării pentru indicația nou diagnosticată poate fi condiționată de verificarea și descrierea beneficiului clinic din dovezile de confirmare.

Indicația extinsă în Ph+ LMC-CP crește populația eligibilă pentru Scemblix de aproximativ patru ori, inclusiv adulții nou diagnosticați și tratați anterior. Pacienții nou diagnosticați vor avea acum acces la un tratament care a demonstrat o eficacitate superioară față de toate terapiile standard de îngrijire și un profil favorabil de siguranță și tolerabilitate.

„Mulți pacienți care sunt nou diagnosticați cu LMC se luptă să navigheze în acest sens. afecțiuni cronice și pot schimba sau chiar opri tratamentul din cauza efectelor secundare care le întrerup viața de zi cu zi”, a spus Lee Greenberger, Ph.D., Chief Scientific Officer la The Leukemia & Lymphoma Society. „De aceea aprobările noilor opțiuni de tratament de primă linie sunt atât de importante. Pentru pacienți, găsirea unui medicament potrivit pentru ei chiar la începutul tratamentului poate duce la un control mai bun al bolii pe termen lung, cu mai puține efecte secundare.”

În timp ce TKI-urile au transformat LMC într-o boală cronică, provocările legate de eficacitate și siguranță continuă să împiedice succesul tratamentului pe termen lung pentru mulți pacienți. Mulți pacienți nou diagnosticați nu ating obiectivele de răspuns molecular și mulți întrerup sau schimbă tratamentul din cauza intoleranței4-23. Aproape jumătate dintre pacienții cu LMC nu îndeplinesc etapele de eficacitate (MMR) și aproape unul din patru pacienți întrerupe sau schimbă tratamentul în decurs de un an4-5.

„În timp ce există o serie de TKI eficiente disponibile în prezent pentru pacienții nou diagnosticați, clinicienii au fost nevoiți frecvent să cântărească sacrificarea fie eficacității, fie tolerabilității”, a declarat Jorge Cortes, MD, director, Centrul pentru Cancer din Georgia. „În primul studiu ASC4FIRST de acest fel, Scemblix a obținut rezultate impresionante în ceea ce privește toți cei trei parametri de eficacitate, siguranță și tolerabilitate față de toate TKI-urile standard de îngrijire. Aceste date Scemblix au potențialul de a schimba practica.”

Aprobarea Scemblix de către FDA se bazează pe rezultatele studiului de fază III ASC4FIRST la pacienții nou diagnosticați cu LMC-CP Ph+. Datele au arătat:

Studiul ASC4FIRST rămâne în desfășurare, cu următorul analiza programată în săptămâna 96 pentru a evalua obiectivul secundar cheie (MMR în săptămâna 96) și obiectivele secundare suplimentare.

Aprobarea a fost susținută și de date preliminare din studiul de fază II ASC2ESCALATE, care include pacienți cu LMC-CP Ph+ care au fost tratați anterior cu un TKI anterior cu întreruperea tratamentului din cauza eșecului tratamentului, avertismentului sau intoleranței. Datele vor fi partajate la o viitoare întâlnire medicală.

„Suntem mândri să contribuim la redefinirea tratamentului LMC încă o dată cu Scemblix, deoarece continuăm să ne îndeplinim angajamentul de peste 20 de ani pentru inovare și sprijin în LMC,” a spus Victor Bulto, președintele SUA, Novartis. „În ciuda multor progrese în domeniu, pacienții încă au nevoie de opțiuni de tratament care sunt extrem de eficiente, cu un profil de tolerabilitate favorabil, care să le permită să obțină rezultate semnificative pe măsură ce gestionează afecțiunile cronice. Cu această aprobare, putem oferi pacienților adulți Ph+ LMC-CP nou diagnosticați o nouă opțiune de tratament care combină ambele, cu potențialul de a schimba traiectoria multor mai mulți oameni care trăiesc cu LMC.”

Despre studiul clinic de fază III ASC4FIRSTASC4FIRST (NCT04971226) este un studiu de fază III, cap la cap, multicentric, deschis, randomizat al Scemblix® 80 mg QD pe cale orală vs. IS TKI de prima sau a doua generație (imatinib, nilotinib, dasatinib sau bosutinib) la 405 pacienți adulți cu LMC Ph+ nou diagnosticat-CP1,24. Cele două obiective principale ale studiului sunt de a compara eficacitatea asciminibului față de IS SoC TKI și de a compara eficacitatea față de cea a TKI din stratul de participanți cu imatinib ca TKI selectat înainte de randomizare, pe baza proporției de pacienți care obțin MMR la săptămâna 481, 24.

Studiul rămâne în curs de desfășurare cu obiective secundare cheie ale proporției de pacienți care realizează RMM în săptămâna 96 și un criteriu final de siguranță al întreruperii tratamentului de studiu din cauza unui EA (TTDAE) până în săptămâna 961, 24. Studiul evaluează, de asemenea, obiective secundare suplimentare de siguranță și eficacitate, inclusiv MMR, MR4, MR4.5, răspunsul hematologic complet (CHR) și BCR::ABL1 ≤1% la și până la toate momentele programate de colectare a datelor; durata și timpul până la primul MMR, MR4 și MR4.5; timpul până la eșecul tratamentului; supraviețuire fără evenimente, supraviețuire fără eșec, supraviețuire fără progresie și supraviețuire globală1,24.

Despre Scemblix® (asciminib)Scemblix® este primul tratament pentru LMC care funcționează prin țintirea specifică a buzunarului ABL Myristoyl (denumit în literatura științifică inhibitor de STAMP)25-27. Tratamentele actuale aprobate pentru LMC sunt TKI care vizează site-ul de legare a ATP (ATP-competitiv) 27.

Scemblix a primit aprobare accelerată în SUA pentru a trata adulții nou diagnosticați și este, de asemenea, aprobat pentru pacienții adulți tratați anterior. cu Ph+ CML-CP. Scemblix a primit denumirea de Breakthrough Therapy pentru tratamentul pacienților adulți nou diagnosticați și a fost revizuit în cadrul programului FDA Real-Time Oncology Review (RTOR)28-30. Este aprobat în peste 75 de țări, inclusiv în UE, pentru a trata pe cei care au fost tratați anterior cu două sau mai multe TKI cu Ph+ CML-CP28,29,31. În unele țări, inclusiv în SUA, Scemblix este aprobat și la pacienții cu LMC-CP Ph+ cu mutația T315I28-30.

Scemblix este studiat în mai multe linii de tratament pentru LMC-CP Ph+, atât ca monoterapie, cât și în combinație1,24-26,29,32-44.

Accesul și suportul pacientuluiNovartis, cu o istorie de peste 20 de ani în CML, se angajează să continue să abordeze domeniile în care nevoile nesatisfăcute ale pacienților și să reducă barierele în calea accesului și accesibilității pacienților care îi împiedică pe pacienți să beneficieze de inovație. Novartis Patient Support este disponibil pentru a ajuta la ghidarea pacienților eligibili prin diferitele aspecte ale începerii tratamentului, inclusiv ajutor pentru înțelegerea acoperirii de asigurare și identificarea potențialelor opțiuni de asistență financiară. Pacienții sau furnizorii pot suna la 866-433-8000 sau pot vizita support.Scemblix.com pentru a afla mai multe.

Despre angajamentul Novartis față de LMCNovartis are un angajament științific de lungă durată față de pacienții care trăiesc cu LMC. De mai bine de două decenii, știința noastră îndrăzneață a ajutat la transformarea LMC dintr-o afecțiune care limitează viața pentru mulți pacienți. În ciuda acestor progrese, mai este de făcut. Continuăm să cercetăm modalități de a viza mai selectiv boala și de a aborda provocările de a nu atinge obiectivele de eficacitate a tratamentului, de a experimenta rezistență la tratament și/sau intoleranță cu care se confruntă mulți pacienți. Moștenirea noastră ne inspiră viitoarea inovație – continuăm să deschidem calea în dezvoltarea de noi medicamente pentru a răspunde nevoilor grave nesatisfăcute în LMC. Angajamentul nostru merge și dincolo de știință. Colaborarea noastră de peste 20 de ani cu Fundația Max a oferit acces la Gleevec (imatinib), Tasigna (nilotinib) și acum Scemblix și oferă un impact extraordinar asupra pacienților în țările cu venituri mici și medii, cu peste 100.000 de pacienți sprijiniți până în prezent.

IndicațiiScemblix® (asciminib) comprimate este un medicament eliberat pe bază de prescripție medicală utilizat pentru a trata adulții cu leucemie mieloidă cronică (LMC Ph+) în fază cronică (PC) cu cromozom Philadelphia nou diagnosticați sau tratați anterior. . Aprobarea Scemblix la pacienții nou diagnosticați se bazează pe un studiu care a măsurat rata răspunsului molecular major (MMR). Există studii în derulare pentru a confirma beneficiul clinic al Scemblix pentru această utilizare și modul în care funcționează Scemblix pe o perioadă mai lungă de timp. Scemblix este, de asemenea, aprobat pentru utilizare la adulții cu LMC Ph+ în CP cu mutația T315I. Nu se știe dacă Scemblix este sigur și eficient la copii.

Informații importante privind siguranțaComprimatele Scemblix® (asciminib) pot cauza număr scăzut de trombocite (trombocitopenie), număr scăzut de globule albe (neutropenie) și număr scăzut de globule roșii (anemie). Pacienții trebuie să spună imediat medicului lor dacă au sângerări neașteptate sau vânătăi ușoare; sânge în urină sau scaune; febră; sau orice semn de infecție. Scemblix poate crește enzimele din sângele pacientului numite amilază și lipază, ceea ce poate fi un semn al inflamației pancreasului (pancreatită). Pacienții trebuie să spună imediat medicului lor dacă au dureri sau disconfort sever în zona stomacului (abdominală), greață sau vărsături. În timpul tratamentului cu Scemblix, medicii pot verifica tensiunea arterială a pacientului și pot trata orice tensiune arterială crescută, după cum este necesar. Pacienții trebuie să spună medicului lor dacă dezvoltă hipertensiune arterială sau simptome de hipertensiune arterială, inclusiv confuzie, dureri de cap, amețeli, dureri în piept sau dificultăți de respirație.

Dacă un pacient are o reacție alergică în timpul tratamentului cu Scemblix, ar trebui să înceteze să mai ia Scemblix și să obțină imediat asistență medicală. Semnele sau simptomele unei reacții alergice includ dificultăți de respirație sau de înghițire; senzație de amețeală sau leșin; umflarea feței, buzelor sau limbii; febră; erupție cutanată sau înroșire a pielii; sau bătăi rapide ale inimii. Scemblex poate provoca probleme ale inimii și vaselor de sânge, inclusiv atac de cord; accident vascular cerebral; cheaguri de sânge sau blocarea arterelor unui pacient; insuficienţă cardiacă; și bătăi anormale ale inimii, care pot fi grave și uneori pot duce la deces. În majoritatea cazurilor, aceste probleme cu inima și vasele de sânge pot apărea la persoanele cu factori de risc sau cu antecedente de aceste probleme și tratate anterior cu alte medicamente inhibitoare de tirozin kinază (TKI). Pacienții trebuie să spună imediat medicului lor dacă au respirație grea; durere sau presiune în piept; senzația că inima le bate prea repede sau că simt bătăi anormale ale inimii; umflarea gleznelor sau picioarelor; ameţeală; creșterea în greutate; amorțeală sau slăbiciune pe o parte a corpului; scăderea vederii sau pierderea vederii; probleme la vorbit; durere în brațe, picioare, spate, gât sau maxilar; durere de cap; sau durere severă în zona stomacului (abdominală).

Înainte de a lua Scemblix, pacienții trebuie să spună medicului lor despre toate afecțiunile lor medicale, inclusiv dacă au antecedente de pancreatită; antecedente de probleme cardiace sau cheaguri de sânge în arterele și venele lor (tipuri de vase de sânge). Scemblix poate face rău unui copil nenăscut. Femeile trebuie să spună imediat medicului lor dacă rămân gravide sau cred că ar putea fi gravide în timpul tratamentului cu Scemblix. Femeile care pot rămâne însărcinate trebuie să facă un test de sarcină înainte de a începe Scemblix și trebuie să utilizeze un control al nașterii (contracepție) eficient în timpul tratamentului și timp de 1 săptămână după ultima doză de Scemblix. Femeile nu trebuie să alăpteze în timpul tratamentului și timp de 1 săptămână după ultima doză de Scemblix. Scemblex poate provoca probleme de fertilitate la femele. Acest lucru le poate afecta capacitatea de a avea un copil.

Pacienții trebuie să spună medicului lor despre toate medicamentele pe care le iau, inclusiv medicamentele eliberate pe bază de rețetă, medicamentele fără prescripție medicală, vitaminele și suplimentele pe bază de plante. Utilizarea Scemblix cu anumite alte medicamente se poate afecta reciproc provocând reacții adverse și poate afecta modul în care acționează Scemblix. Cele mai frecvente efecte secundare ale Scemblix includ dureri musculare, osoase sau articulare; erupție cutanată; oboseală; infecții ale nasului, gâtului sau sinusurilor (tractului respirator superior); durere de cap; durere în zona stomacului (abdominală); si diaree. Cele mai frecvente anomalii ale testelor de sânge includ scăderea numărului de celule albe din sânge, trombocite, globule roșii și niveluri corectate de calciu din sânge; și creșterea nivelului sanguin al enzimelor pancreatice (amilază și lipază), grăsimi din sânge (trigliceride și colesterol), acid uric, enzime hepatice, fosfatază alcalină sau creatinkinază.

Vă rugăm să consultați informațiile complete de prescripție pentru Scemblix, disponibile la https://www.novartis.us/sites/www.novartis.us/files/Scemblix.pdf.

Declinarea răspunderii