Ο νέος συνδυασμός Pozelimab και Cemdisiran (Poze-Cemdi) πέτυχε μεγαλύτερο έλεγχο της ενδαγγειακής αιμόλυσης σε ασθενείς με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία σε σύγκριση με το Ravulizumab

TARRYTOWN, Νέα Υόρκη, 07 Δεκεμβρίου 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Η Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) ανακοίνωσε σήμερα θετικά ενημερωμένα δεδομένα Φάσης 3 μιας διερευνητικής κοόρτης από τη δοκιμή ACCESS-1 που διερευνά την πρώτη της κατηγορίας pozelim και θεραπεία συνδυασμού cemdisiran (poze-cemdi) κατά ravulizumab, ένας αναστολέας του συμπληρώματος τυπικής φροντίδας του παράγοντα 5 (C5), σε ασθενείς με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH). Τα αποτελέσματα κοινοποιήθηκαν κατά τη διάρκεια μιας προφορικής συνεδρίας στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας (ASH) 2024 και υποστηρίζουν τη συνεχιζόμενη ανάπτυξη του poze-cemdi στην PNH, συμπεριλαμβανομένης μιας ξεχωριστής κοόρτης εγγραφής, καθώς και σε άλλες ασθένειες που διαμεσολαβούνται από το συμπλήρωμα. Το Poze-Cemdi είναι ένας πρώτος στην κατηγορία συνδυασμός ενός αντισώματος και ενός siRNA που στοχεύει το C5: το pozelimab είναι ένα πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα σχεδιασμένο να εμποδίζει τη δραστηριότητα του C5, ενώ το cemdisiran είναι ένα ερευνητικό siRNA θεραπευτικό που μειώνει τα κυκλοφορούντα επίπεδα του C5.

Η PNH είναι μια εξαιρετικά σπάνια, χρόνια, απειλητική για τη ζωή διαταραχή του αίματος που προκαλείται από το συμπλήρωμα. Τα άτομα με PNH έχουν μια επίκτητη γενετική μετάλλαξη κατά την οποία τα ερυθρά αιμοσφαίρια καταστρέφονται (γνωστά ως αιμόλυση) από το σύστημα του συμπληρώματος, το οποίο είναι μέρος του έμφυτου ανοσοποιητικού συστήματος. Τα λυμένα ερυθρά αιμοσφαίρια απελευθερώνουν γαλακτική αφυδρογονάση (LDH), η οποία είναι ένας βιοδείκτης που χρησιμοποιείται για τη μέτρηση του βαθμού αιμόλυσης. Η αιμόλυση προκαλεί μια σειρά συμπτωμάτων όπως κόπωση, δύσπνοια και απειλητικούς για τη ζωή θρόμβους αίματος. Η αναστολή του C5, μιας πρωτεΐνης που εμπλέκεται στην ενεργοποίηση του συστήματος του συμπληρώματος, είναι μια καθιερωμένη θεραπευτική προσέγγιση για την πρόληψη της ενδαγγειακής αιμόλυσης, η οποία εμφανίζεται μέσα στα αιμοφόρα αγγεία. Η LDH μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τον προσδιορισμό της αποτελεσματικότητας της αναστολής του C5. Η αντιμετώπιση της ενδαγγειακής αιμόλυσης είναι μια κρίσιμη θεραπευτική προσέγγιση για τη μείωση των συμπτωμάτων και του κινδύνου απειλητικών για τη ζωή επιπλοκών της PNH.

"Οι αναστολείς C5 θεωρούνται ευρέως ο βασικός άξονας της θεραπείας PNH, αλλά ένα ποσοστό ασθενών εξακολουθεί να μην επιτυγχάνει επαρκή έλεγχο της ενδαγγειακής αιμόλυσης, μπορεί να παρουσιάσει υπολειπόμενη αναιμία και μπορεί να αισθανθεί σημαντικό φόρτο θεραπείας, καθώς πολλά από αυτά Οι θεραπείες απαιτούν επισκέψεις στην κλινική ή στο σπίτι για ενδοφλέβια παράδοση», δήλωσε ο Christopher Patriquin, M.D., MSc, Επίκουρος Καθηγητής Ιατρικής, Αιματολογίας, στο Πανεπιστήμιο του Τορόντο, αιματολόγος στο Πανεπιστημιακό Δίκτυο Υγείας και ένας δοκιμαστικός ερευνητής. «Σε αυτήν τη διερευνητική κοόρτη Φάσης 3, οι συμπληρωματικοί μηχανισμοί του pozelimab και του cemdisiran επέτρεψαν την πλήρη, ταχεία, αδιάλειπτη και ανθεκτική αναστολή του τερματικού συμπληρώματος σε όλο το διάστημα της δόσης. Ο συνδυασμός βοήθησε περισσότερους ασθενείς να επιτύχουν τα επιθυμητά επίπεδα LDH σε σύγκριση με τον τρέχοντα αναστολέα C5 τυπικής φροντίδας, με το πρόσθετο όφελος της σπάνιας υποδόριας παράδοσης τεσσάρων εβδομάδων που έχει δυνατότητα αυτοχορήγησης. Αυτά τα δεδομένα επικυρώνουν αυτήν τη νέα προσέγγιση συνδυασμού και αναμένουμε με ανυπομονησία τα αποτελέσματα από την κοόρτη εγγραφής, η οποία εάν επαναληφθεί, θα μπορούσε να βοηθήσει να αλλάξει αυτό που μπορεί να είναι δυνατό για πολλά άτομα με PNH."

Ενημερωμένα αποτελέσματα από ένα διερευνητικό σκέλος (Κοόρτη Α) της δοκιμής ACCESS-1, καθώς και ενδιάμεσα αποτελέσματα από μια επόμενη, ανοιχτή επέκταση ετικέτας (OLE) παρουσιάστηκαν στο ASH. Οι ασθενείς ήταν αφελείς στην αναστολή του συμπληρώματος, με το κύριο τελικό σημείο της Κοόρτης Α να είναι η ποσοστιαία μεταβολή της LDH στις 26 εβδομάδες. Η LDH είναι ένας καλά αποδεκτός βιοδείκτης της ενδαγγειακής αιμόλυσης που μετρά πόσο αποτελεσματική είναι μια θεραπεία στην αναστολή της καταστροφής των ερυθρών αιμοσφαιρίων και έχει επίσης αποδείξει συσχέτιση με τα κλινικά αποτελέσματα.1 Ο επαρκής έλεγχος της αιμόλυσης ορίζεται ως επίπεδα LDH ≤1,5 φορές ανώτερα όριο φυσιολογικού (ULN), ενώ η κανονικοποίηση ορίζεται ως ≤1 επί ULN, αντίστοιχα.

Στην Κοόρτη Α, οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν για να λάβουν είτε poze-cemdi είτε ravulizumab. Το σκέλος της ravulizumab γενικά ανταποκρίθηκε όπως θα αναμενόταν με βάση τα ιστορικά δεδομένα κλινικών δοκιμών, τα οποία υποδεικνύουν ότι το 44% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία δεν πέτυχαν ομαλοποίηση της LDH (≤1 x ULN).2 Αποτελέσματα για όσους έλαβαν θεραπεία με poze-cemdi (n=25) , σε σύγκριση με το ravulizumab (n=23), ήταν ως εξής:

96% πέτυχε επαρκή Έλεγχος LDH (≤1,5 x ULN) σε επισκέψεις μελέτης (εβδομάδες 8-26) κατά μέσο όρο με το poze-cemdi, σε σύγκριση με το 80% με το ravulizumab. Στις 26 εβδομάδες, 5 ασθενείς που έλαβαν ravulizumab, σε σύγκριση με 1 ασθενή που έλαβε poze-cemdi, δεν πέτυχαν σημαντικό έλεγχο της LDH.

93% πέτυχε ομαλοποίηση της LDH (≤1 x ULN) σε όλες τις επισκέψεις μελέτης (εβδομάδα 8-26) κατά μέσο όρο με το poze-cemdi, σε σύγκριση με το 65% με το ravulizumab.

84% μείωση της LDH από την έναρξη την εβδομάδα 26 με το poze-cemdi σε σύγκριση με 74% με το ravulizumab.

Το προφίλ CH50 που παρατηρήθηκε με το poze-cemdi επέδειξε πλήρη και αδιάλειπτη αναστολή του τερματικού συμπληρώματος, σε σύγκριση με το προφίλ για το ravulizumab που δείχνει απώλεια αναστολής στο τέλος του το διάστημα δοσολογίας.

Μετά την εβδομάδα 26, όλοι οι ασθενείς που ολοκλήρωσαν το ACCESS-1 μπορούσαν να εγγραφούν σε μια επόμενη δοκιμή OLE και να λάβουν poze-cemdi, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που έλαβαν αρχικά ravulizumab (n=19). Στην αρχή της OLE, το 68% (n=13) των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με ravulizumab είχαν επαρκή έλεγχο της LDH. Μετά τη μετάβαση στο poze-cemdi, το 95% των ασθενών (n=18) πέτυχε έλεγχο της LDH. Αυτό περιελάμβανε 4 από τους 5 ασθενείς που απέτυχαν να επιτύχουν έλεγχο της LDH ενώ λάμβαναν ravulizumab.

Το προφίλ ασφάλειας του poze-cemdi ήταν γενικά σύμφωνο με τους εγκεκριμένους αναστολείς C5. Κατά τη διάρκεια του ACCESS-1, εμφανίστηκαν ανεπιθύμητες ενέργειες έκτακτης θεραπείας (TEAE) στο 84% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με poze-cemdi, σε σύγκριση με το 87% που έλαβαν θεραπεία με ravulizumab. Τα πιο κοινά TEAE (≥10%) για το poze-cemdi σε σύγκριση με το ravulizumab ήταν πονοκέφαλος (28% έναντι 17%), λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος (12% έναντι 9%), ναυτία (12% έναντι 4%), αναιμία (12% έναντι 9%), κόπωση (8% έναντι 13%) και βήχας (4% έναντι 13%). 13%). Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες (SAE) εμφανίστηκαν σε δύο ασθενείς που έλαβαν poze-cemdi που θεωρήθηκαν άσχετες με τη θεραπεία από τον ερευνητή. Αυτό περιελάμβανε έναν ασθενή που είχε μετατραυματική κυτταρίτιδα που υποχώρησε με τη θεραπεία ενώ συνέχιζε το poze-cemdi. Ο δεύτερος ασθενής παρουσίασε πυρετό, επιληπτικές κρίσεις και αιμολυτική κρίση μέσα σε μία εβδομάδα από την πρώτη δόση του συνδυασμού που επίσης υποχώρησε ενώ συνέχιζε το poze-cemdi. ο ασθενής είχε αργότερα θανατηφόρο SAE σήψης και διάχυτη ενδαγγειακή πήξη την ημέρα 130.

Στην OLE, μεταξύ των ασθενών που άλλαξαν σε poze-cemdi από τη ραβουλιζουμάμπη, το 68% παρουσίασε ΤΕΑΕ, με τις πιο συχνές να είναι οι μη σοβαρές, ήπιες έως μέτριες αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης. Δεν υπήρχαν TEAE που να συνάδουν με αντιδράσεις υπερευαισθησίας τύπου 3 λόγω μεγάλων ανοσοσυμπλεγμάτων φαρμάκου-στόχου-φαρμάκου μετά τη μετάβαση από ravulizumab σε poze-cemdi, τα οποία έχουν παρατηρηθεί κατά την εναλλαγή μεταξύ άλλων αναστολέων C5. Επίσης, δεν υπήρξαν θανατηφόρα TEAE και κανένας ασθενής δεν διέκοψε τη θεραπεία λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών. Η πιθανή χρήση του pozelimab και του cemdisiran για τη θεραπεία της PNH είναι υπό διερεύνηση και δεν έχει εγκριθεί από καμία ρυθμιστική αρχή.

Σχετικά με το πρόγραμμα κλινικών δοκιμών Pozelimab και CemdisiranΤο Pozelimab και το cemdisiran αξιολογούνται σε ξεχωριστές δοκιμές Φάσης 3 για αρκετές Διαταραχές που προκαλούνται από το συμπλήρωμα, συμπεριλαμβανομένων των PNH, της βαριάς μυασθένειας (MG) και της γεωγραφικής ατροφίας (GA).

PNH: Το ACCESS-1 είναι μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με ενεργό δράση μελέτη που αποτελείται από δύο κοόρτες, που αξιολογεί το poze-cemdi σε ασθενείς με PNH που δεν έχουν λάβει ή δεν έχουν λάβει πρόσφατα συμπληρωματική θεραπεία με αναστολείς. Η πρώτη κοόρτη (Κοόρτη Α) είναι μια διερευνητική κοόρτη που εξετάζει τον συνδυασμό που χορηγείται υποδορίως ως σχήμα συντήρησης κάθε τέσσερις εβδομάδες σε σύγκριση με το ravulizumab που χορηγείται ως σχήμα συντήρησης κάθε οκτώ εβδομάδες με ενδοφλέβια έγχυση. Η κοόρτη Β είναι μια κοόρτη εγγραφής που εξετάζει το poze-cemdi έναντι της εκουλιζουμάμπης. Οι ασθενείς και στις δύο κοόρτες μπορούν να συμμετάσχουν σε μια μελέτη παρακολούθησης OLE (ACCESS-EXTENSION) που αξιολογεί τη μακροπρόθεσμη ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του συνδυασμού, συμπεριλαμβανομένων των ασθενών που αλλάζουν από ravulizumab ή eculizumab.

MG: NIMBLE. είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλά-τυφλή ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή που αξιολογεί τη μονοθεραπεία poze-cemdi καθώς και τη μονοθεραπεία με cemdisiran σε ασθενείς με γενικευμένη MG.

GA: Το SIENNA είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλά-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή που αξιολογεί τη μονοθεραπεία με poze-cemdi καθώς και τη μονοθεραπεία με cemdisiran σε ασθενείς με GA δευτερογενή σε ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας.

Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε τη διεύθυνση στον ιστότοπο κλινικών δοκιμών της Regeneron ή επικοινωνήστε με το [email protected] ή +1 844-734-6643.

Ο συνδυασμός pozelimab και cemdisiran αναπτύσσεται στο πλαίσιο συμφωνίας με την Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Σχετικά με το Regeneron στην Αιματολογία Στη Regeneron, εφαρμόζουμε περισσότερες από τρεις δεκαετίες εμπειρία στη βιολογία με τις ιδιόκτητες τεχνολογίες VelociSuite® για την ανάπτυξη φαρμάκων για ασθενείς με διάφορους καρκίνους του αίματος και σπάνιες αιματολογικές διαταραχές. Η έρευνά μας για τον καρκίνο του αίματος επικεντρώνεται διειδικά αντισώματα που διερευνώνται τόσο ως μονοθεραπείες όσο και σε συνδυασμό μεταξύ τους και αναδυόμενες θεραπευτικές μεθόδους. Μαζί, μας παρέχουν μοναδική συνδυαστική ευελιξία για την ανάπτυξη εξατομικευμένων και δυνητικά συνεργιστικών θεραπειών για τον καρκίνο.Η έρευνα και οι συνεργασίες μας για την ανάπτυξη πιθανών θεραπειών για σπάνιες αιματολογικές διαταραχές περιλαμβάνουν εξερευνήσεις στην ιατρική αντισωμάτων, τεχνολογίες επεξεργασίας γονιδίων και γονιδιακών νοκ-άουτ και ερευνητικές προσεγγίσεις RNA που επικεντρώνονται σε εξάντληση μη φυσιολογικών πρωτεϊνών ή παρεμπόδιση της κυτταρικής σηματοδότησης που προκαλεί ασθένειες. Σχετικά με την τεχνολογία VelocImmune της Regeneron Η τεχνολογία VelocImmune της Regeneron χρησιμοποιεί μια ιδιόκτητη γενετικά τροποποιημένη πλατφόρμα ποντικιού προικισμένη με ένα γενετικά εξανθρωπισμένο ανοσοποιητικό σύστημα για την παραγωγή βελτιστοποιημένων πλήρως ανθρώπινων αντισωμάτων. Όταν ο συνιδρυτής, Πρόεδρος και Επιστημονικός Διευθυντής της Regeneron, Γιώργος Δ. Γιανκόπουλος, ήταν μεταπτυχιακός φοιτητής με τον μέντορά του Frederick W. Alt το 1985, ήταν οι πρώτοι που οραματίστηκαν να φτιάξουν ένα τέτοιο γενετικά εξανθρωπισμένο ποντίκι και η Regeneron πέρασε δεκαετίες εφευρίσκοντας και αναπτύσσοντας VelocImmune και σχετικές τεχνολογίες VelociSuite®. Ο Δρ Γιανκόπουλος και η ομάδα του χρησιμοποίησαν την τεχνολογία VelocImmune για να δημιουργήσουν ένα σημαντικό ποσοστό όλων των αυθεντικών, εγκεκριμένων από τον FDA ή εξουσιοδοτημένα πλήρως ανθρώπινα μονοκλωνικά αντισώματα. Αυτό περιλαμβάνει REGEN-COV® (casirivimab και imdevimab), Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab , maftivimab και odesivimab-ebgn) και Veopoz® (pozelimab).

Σχετικά με τη RegeneronRegeneron (NASDAQ: REGN) είναι μια κορυφαία εταιρεία βιοτεχνολογίας που εφευρίσκει, αναπτύσσει και εμπορευματοποιεί φάρμακα που μεταμορφώνουν τη ζωή για άτομα με σοβαρές ασθένειες. Ιδρυθείσα και καθοδηγούμενη από γιατρούς-επιστήμονες, η μοναδική μας ικανότητα να μεταφράζουμε επανειλημμένα και με συνέπεια την επιστήμη σε ιατρική έχει οδηγήσει σε πολυάριθμες εγκεκριμένες θεραπείες και υποψήφια προϊόντα υπό ανάπτυξη, τα περισσότερα από τα οποία καλλιεργήθηκαν στα εργαστήριά μας. Τα φάρμακα και η σειρά μας έχουν σχεδιαστεί για να βοηθούν ασθενείς με οφθαλμικές παθήσεις, αλλεργικές και φλεγμονώδεις ασθένειες, καρκίνο, καρδιαγγειακές και μεταβολικές ασθένειες, νευρολογικές παθήσεις, αιματολογικές παθήσεις, μολυσματικές ασθένειες και σπάνιες ασθένειες.

Το Regeneron ξεπερνά τα όρια του επιστημονική ανακάλυψη και επιταχύνει την ανάπτυξη φαρμάκων χρησιμοποιώντας τις αποκλειστικές τεχνολογίες μας, όπως το VelociSuite®, το οποίο παράγει βελτιστοποιημένα πλήρως ανθρώπινα αντισώματα και νέες κατηγορίες διειδικά αντισώματα. Διαμορφώνουμε τα επόμενα σύνορα της ιατρικής με γνώσεις που βασίζονται σε δεδομένα από το Regeneron Genetics Center® και πρωτοποριακές πλατφόρμες γενετικής ιατρικής, που μας επιτρέπουν να προσδιορίζουμε καινοτόμους στόχους και συμπληρωματικές προσεγγίσεις για πιθανή θεραπεία ή θεραπεία ασθενειών. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.Regeneron.com ή ακολουθήστε τη Regeneron στο LinkedIn, το Instagram, το Facebook ή το X.

Μελλοντικές δηλώσεις και χρήση ψηφιακών μέσων Αυτό το δελτίο τύπου περιλαμβάνει μελλοντικές δηλώσεις που ενέχουν κινδύνους και αβεβαιότητες σχετικά με μελλοντικά γεγονότα και τις μελλοντικές επιδόσεις της Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (“Regeneron” ή την «Εταιρεία»), και τα πραγματικά γεγονότα ή αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Λέξεις όπως «προβλέπω», «αναμένω», «σκοπεύω», «σχεδιάζω», «πιστεύω», «αναζητώ», «εκτιμώ», παραλλαγές τέτοιων λέξεων και παρόμοιες εκφράσεις προορίζονται να προσδιορίσουν τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις, αν και δεν περιέχουν όλες οι μελλοντικές δηλώσεις αυτές τις ταυτοποιητικές λέξεις. Αυτές οι δηλώσεις αφορούν, και αυτοί οι κίνδυνοι και αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, τη φύση, το χρονοδιάγραμμα και την πιθανή επιτυχία και θεραπευτικές εφαρμογές των προϊόντων που διατίθενται στο εμπόριο ή άλλως διατίθενται στο εμπόριο από τη Regeneron ή/και τους συνεργάτες ή δικαιοδόχους της (συλλογικά, «Προϊόντα της Regeneron») και το προϊόν υποψήφιοι που αναπτύσσονται από τη Regeneron και/ή τους συνεργάτες ή τους δικαιοδόχους της (συλλογικά, «Υποψήφιοι Προϊόντων της Regeneron») και την έρευνα και την κλινική προγράμματα που βρίσκονται τώρα σε εξέλιξη ή σχεδιάζονται, συμπεριλαμβανομένου χωρίς περιορισμό του pozelimab (ένα πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που έχει σχεδιαστεί για να εμποδίζει τη δραστηριότητα του C5) σε συνδυασμό με το cemdisiran (ένα ερευνητικό θεραπευτικό siRNA που στοχεύει το C5). την πιθανότητα, το χρονοδιάγραμμα και το εύρος της πιθανής ρυθμιστικής έγκρισης και της εμπορικής κυκλοφορίας των υποψηφίων προϊόντων της Regeneron και των νέων ενδείξεων για τα προϊόντα της Regeneron, όπως το pozelimab σε συνδυασμό με το cemdisiran για τη θεραπεία της παροξυσμικής νυχτερινής αιμοσφαιρινουρίας, όπως συζητείται σε αυτό το δελτίο τύπου καθώς και η θεραπεία άλλων διαταραχών που προκαλούνται από το συμπλήρωμα (συμπεριλαμβανομένης της μυασθένειας gravis και/ή γεωγραφικής ατροφία); αβεβαιότητα σχετικά με τη χρήση, την αποδοχή στην αγορά και την εμπορική επιτυχία των προϊόντων της Regeneron και των υποψηφίων προϊόντων της Regeneron και τον αντίκτυπο των μελετών (είτε διεξάγονται από τη Regeneron ή άλλους και είτε είναι υποχρεωτικές είτε εθελοντικές), συμπεριλαμβανομένων των μελετών που συζητούνται ή αναφέρονται σε αυτό το δελτίο τύπου, σε οποιαδήποτε των ανωτέρω ή οποιασδήποτε πιθανής ρυθμιστικής έγκρισης των Προϊόντων της Regeneron και των Υποψηφίων Προϊόντων της Regeneron (όπως το pozelimab σε συνδυασμός με cemdisiran)? την ικανότητα των συνεργατών, των κατόχων αδειών, των προμηθευτών ή άλλων τρίτων μερών (κατά περίπτωση) της Regeneron να εκτελούν την κατασκευή, το γέμισμα, το φινίρισμα, τη συσκευασία, την επισήμανση, τη διανομή και άλλα βήματα που σχετίζονται με τα Προϊόντα της Regeneron και τους Υποψηφίους Προϊόντων της Regeneron· την ικανότητα της Regeneron να διαχειρίζεται τις αλυσίδες εφοδιασμού για πολλά προϊόντα και υποψήφια προϊόντα· ζητήματα ασφάλειας που προκύπτουν από τη χορήγηση των προϊόντων της Regeneron και των υποψηφίων προϊόντων της Regeneron (όπως η ποζελιμάμπη σε συνδυασμό με κεμδισιράνη) σε ασθενείς, συμπεριλαμβανομένων σοβαρών επιπλοκών ή παρενεργειών σε σχέση με τη χρήση των προϊόντων της Regeneron και των υποψηφίων προϊόντων της Regeneron σε κλινικές δοκιμές. αποφάσεις από ρυθμιστικές και διοικητικές κυβερνητικές αρχές που ενδέχεται να καθυστερήσουν ή να περιορίσουν την ικανότητα της Regeneron να συνεχίσει να αναπτύσσει ή να εμπορευματοποιεί τα Προϊόντα της Regeneron και τα Υποψήφια Προϊόντα της Regeneron· οι συνεχείς ρυθμιστικές υποχρεώσεις και η επίβλεψη που επηρεάζουν τα Προϊόντα, τα ερευνητικά και κλινικά προγράμματα και τις επιχειρήσεις της Regeneron, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που σχετίζονται με το απόρρητο των ασθενών· τη διαθεσιμότητα και την έκταση της αποζημίωσης των Προϊόντων της Regeneron από τρίτους πληρωτές, συμπεριλαμβανομένων προγραμμάτων υγειονομικής περίθαλψης και ασφάλισης ιδιωτικών πληρωτών, οργανισμών συντήρησης υγείας, εταιρειών διαχείρισης παροχών φαρμακείων και κυβερνητικών προγραμμάτων όπως το Medicare και το Medicaid· προσδιορισμοί κάλυψης και αποζημίωσης από αυτούς τους πληρωτές και νέες πολιτικές και διαδικασίες που υιοθετούνται από αυτούς τους πληρωτές· ανταγωνιστικά φάρμακα και υποψήφια προϊόντα που μπορεί να είναι ανώτερα ή πιο οικονομικά αποδοτικά από τα Προϊόντα της Regeneron και τα Υποψήφια Προϊόντα της Regeneron (συμπεριλαμβανομένων των βιοομοειδών εκδόσεων των Προϊόντων της Regeneron). ο βαθμός στον οποίο τα αποτελέσματα από τα προγράμματα έρευνας και ανάπτυξης που διεξάγονται από τη Regeneron ή/και τους συνεργάτες ή τους δικαιοδόχους της μπορούν να αντιγραφούν σε άλλες μελέτες ή/και να οδηγήσουν στην προώθηση των υποψηφίων προϊόντων σε κλινικές δοκιμές, θεραπευτικές εφαρμογές ή ρυθμιστική έγκριση· απρόβλεπτα έξοδα· το κόστος ανάπτυξης, παραγωγής και πώλησης προϊόντων· την ικανότητα της Regeneron να ανταποκρίνεται σε οποιαδήποτε από τις οικονομικές προβλέψεις ή καθοδήγησή της και αλλαγές στις παραδοχές στις οποίες βασίζονται αυτές οι προβλέψεις ή καθοδήγηση· τη δυνατότητα ακύρωσης ή τερματισμού οποιασδήποτε άδειας, συνεργασίας ή συμφωνίας προμήθειας, συμπεριλαμβανομένων των συμφωνιών της Regeneron με τη Sanofi και τη Bayer (ή τις αντίστοιχες συνδεδεμένες εταιρείες τους, κατά περίπτωση) και τη συμφωνία με την Alnylam Pharmaceuticals, Inc. που αναφέρεται σε αυτό το δελτίο τύπου. τον αντίκτυπο των εστιών δημόσιας υγείας, των επιδημιών ή των πανδημιών (όπως η πανδημία COVID-19) στην επιχείρηση της Regeneron· και κινδύνους που σχετίζονται με την πνευματική ιδιοκτησία άλλων μερών και εκκρεμείς ή μελλοντικές διαφορές σχετικά με αυτές (συμπεριλαμβανομένης χωρίς περιορισμό της αγωγής για το δίπλωμα ευρεσιτεχνίας και άλλων συναφών διαδικασιών σχετικά με το EYLEA® (aflibercept) Injection), άλλες δικαστικές και άλλες διαδικασίες και κρατικές έρευνες σχετικά με την Εταιρεία και /ή τις δραστηριότητές του (συμπεριλαμβανομένων των εκκρεμών αστικών διαδικασιών που κινήθηκαν ή ενώθηκαν από το Υπουργείο Δικαιοσύνης των ΗΠΑ και το Γραφείο Εισαγγελίας των ΗΠΑ για την Περιφέρεια της Μασαχουσέτης), το τελικό αποτέλεσμα οποιωνδήποτε τέτοιων διαδικασιών και ερευνών και ο αντίκτυπος που μπορεί να έχει οποιοδήποτε από τα παραπάνω στις επιχειρήσεις, τις προοπτικές, τα λειτουργικά αποτελέσματα και την οικονομική κατάσταση της Regeneron. Μια πληρέστερη περιγραφή αυτών και άλλων σημαντικών κινδύνων βρίσκεται στα αρχεία της Regeneron στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ, συμπεριλαμβανομένου του εντύπου 10-K για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2023 και του εντύπου 10-Q για την τριμηνιαία περίοδο που έληξε τον Σεπτέμβριο 30, 2024. Οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις γίνονται με βάση τις τρέχουσες πεποιθήσεις και την κρίση της διοίκησης και ο αναγνώστης είναι προειδοποίησε να μην βασιστείτε σε δηλώσεις της Regeneron για μελλοντικές προοπτικές. Η Regeneron δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει (δημόσια ή με άλλο τρόπο) οποιαδήποτε μελλοντική δήλωση, συμπεριλαμβανομένων χωρίς περιορισμό οποιασδήποτε οικονομικής πρόβλεψης ή καθοδήγησης, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων ή άλλου είδους.

Regeneron. χρησιμοποιεί τον ιστότοπο των μέσων ενημέρωσης και τις σχέσεις με τους επενδυτές και τα μέσα κοινωνικής δικτύωσης για τη δημοσίευση σημαντικών πληροφοριών σχετικά με την Εταιρεία, συμπεριλαμβανομένων πληροφοριών που μπορεί να θεωρηθούν σημαντικές για τους επενδυτές. Οι οικονομικές και άλλες πληροφορίες σχετικά με τη Regeneron δημοσιεύονται τακτικά και είναι προσβάσιμες στον ιστότοπο της Regeneron μέσων ενημέρωσης και επενδυτικών σχέσεων (https://investor.regeneron.com) και στη σελίδα LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals ).

1 Schrezenmeier, Η., Kulasekararaj, Α., Mitchell, L. et al. Πρόβλεψη για βελτίωση των αποτελεσμάτων που αναφέρθηκαν από τους ασθενείς: ανάλυση post hoc μιας τυχαιοποιημένης, ανοιχτής επισήμανσης μελέτης φάσης 3 της εκουλιζουμάμπης και της ραβουλιζουμάμπης σε ασθενείς χωρίς παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία χωρίς αναστολέα συμπληρώματος. Ann Hematol 103, 5-15 (2024).2 Ultomiris (ravulizumab) [ένθετο συσκευασίας]. Boston, MA: Alexion Pharmaceuticals, Inc.; 2018.

Πηγή: Regeneutical, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2024-12-09 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά